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Estudio de DISC-0974 en participantes con mielofibrosis y anemia

14 de septiembre de 2026 actualizado por: Disc Medicine, Inc

Un estudio abierto de fase 1b/2a para evaluar la seguridad, la tolerabilidad, la farmacocinética y la farmacodinámica de DISC-0974 en participantes con mielofibrosis y anemia

Este estudio abierto de fase 1b/2a evaluará la seguridad, la tolerabilidad, la farmacocinética y la farmacodinámica de DISC-0974 y clasificará los efectos sobre la respuesta a la anemia en sujetos con mielofibrosis y anemia.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

150

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Ubicaciones de estudio

  • Australia
      • Nedlands, Australia, 6009
        • Reclutamiento
        • Linear Clinical Research
        • Contacto:
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Xuan Tan, MD
      • Saint Albans, Australia, 3021
        • Reclutamiento
        • Western Health
        • Contacto:
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • William Renwick, MBBS
      • Sydney, Australia, 2010
        • Reclutamiento
        • St. Vincent's Hospital
        • Contacto:
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Samuel Milliken, MRCP, FRCPath
      • West Perth, Australia, 6005
        • Reclutamiento
        • Perth Blood Institute
        • Contacto:
          • Jarod Horobin
          • Número de teléfono: 61892005300
          • Correo electrónico: jarod@pbi.org.au
        • Investigador principal:
          • Ross Baker, MBBS, BMedSc, FRACP, FACP
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Gilbert, Arizona, Estados Unidos, 85234
        • Reclutamiento
        • Banner MD Anderson
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Mark Faber, DO
    • California
      • Duarte, California, Estados Unidos, 91010
        • Reclutamiento
        • City of Hope - Duarte
        • Contacto:
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Idoroenyi Amanam, MD
      • Irvine, California, Estados Unidos, 92618
        • Reclutamiento
        • City of Hope - Lennar
        • Investigador principal:
          • Idoroenyi Amanam, MD
        • Contacto:
        • Contacto:
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • Reclutamiento
        • UCLA
        • Investigador principal:
          • Wanxing Chai-Ho, MD
        • Contacto:
        • Contacto:
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
        • Reclutamiento
        • University of California, San Francisco
        • Investigador principal:
          • Jerry Lee, MD, MS
        • Contacto:
        • Contacto:
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Reclutamiento
        • University of Colorado Anschutz Medical Campus
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Brandon McMahon, MD
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32224
        • Reclutamiento
        • Mayo Clinic Jacksonville
        • Investigador principal:
          • James Foran, MD
        • Contacto:
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • Reclutamiento
        • Sylvester Cancer Center - U Miami
        • Contacto:
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Sangeetha Venugopal, MD, MS
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
        • Reclutamiento
        • Moffitt Cancer Center
        • Investigador principal:
          • Andrew Kuykendall, MD
        • Contacto:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • Reclutamiento
        • University of Michigan
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Moshe Talpaz, MD
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Reclutamiento
        • Mayo Clinic Rochester
        • Investigador principal:
          • Naseema Gangat, MBBS
        • Contacto:
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Reclutamiento
        • Washington University St.Louis
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Amy Zhou, MD
    • New Jersey
      • East Brunswick, New Jersey, Estados Unidos, 08816
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10029
        • Reclutamiento
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
        • Investigador principal:
          • John Mascarenhas, MD
        • Contacto:
          • MPD Research Team at Mount Sinai
          • Número de teléfono: 212-241-3417
          • Correo electrónico: ResearchMPD@mssm.edu
        • Contacto:
      • New York, New York, Estados Unidos, 10021
        • Reclutamiento
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
        • Investigador principal:
          • Prioty Islam, MD, MSc
        • Contacto:
          • Samantha Mcfadden
          • Número de teléfono: 612-360-1081
          • Correo electrónico: macfads@mskcc.org
        • Contacto:
          • Naa-Akomaah Yeboah
          • Número de teléfono: 612-360-1081
          • Correo electrónico: yeboahn1@mskcc.org
      • New York, New York, Estados Unidos, 10467
        • Reclutamiento
        • Montefiore
        • Investigador principal:
          • Swati Goel, MD
        • Contacto:
        • Contacto:
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27157
        • Reclutamiento
        • Atrium Health Wake Forest Baptist
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Anne Wofford, MD
    • Ohio
      • Canton, Ohio, Estados Unidos, 44718
        • Terminado
        • Gabrail Cancer Center Research
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • Reclutamiento
        • Cleveland Clinic
        • Investigador principal:
          • Aaron Gerds, MD
        • Contacto:
          • Sharon Sanders
          • Número de teléfono: 216 448-4478
          • Correo electrónico: sanders2@ccf.org
        • Contacto:
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43201
        • Reclutamiento
        • The Ohio State University
        • Investigador principal:
          • Shivani Handa, MD
        • Contacto:
        • Contacto:
      • Maumee, Ohio, Estados Unidos, 43537
        • Reclutamiento
        • Taylor Cancer Research Center
        • Investigador principal:
          • John Nemunaitis, MD
        • Contacto:
        • Contacto:
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Reclutamiento
        • Oregon Health and Science University
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Ronan Swords, MD, PhD
    • Pennsylvania
      • Gettysburg, Pennsylvania, Estados Unidos, 17325
        • Retirado
        • Sargon Research - Pennsylvania Cancer Specialists and Research Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Reclutamiento
        • University of Pennsylvania
        • Investigador principal:
          • Elizabeth Hexner, MD
        • Contacto:
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Reclutamiento
        • MD Anderson
        • Investigador principal:
          • Prithviraj Bose, MD
        • Contacto:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98109
        • Reclutamiento
        • University of Washington
        • Investigador principal:
          • Anna Halpern, MD
        • Contacto:
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
        • Reclutamiento
        • Medical College of Wisconsin
        • Investigador principal:
          • Laura Michaelis, MD
        • Contacto:
          • Kristin Komnick
          • Número de teléfono: 414-805-5276
          • Correo electrónico: kkomnick@mcw.edu

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Tener 18 años o más al momento de firmar el consentimiento informado (ICF).
  2. Para la Fase 1b: puntuación del Sistema de Puntuación de Pronóstico Internacional Dinámico (DIPSS) de 3 a 4 (riesgo intermedio-2) o ≥ 5 (riesgo alto) MF primaria, MF posterior a PV y/o MF posterior a ET, según lo confirmado en el informe de biopsia local de médula ósea más reciente, según los criterios de la Organización Mundial de la Salud (OMS) de 2016.
  3. Lavado de al menos 28 días antes de la selección de los siguientes tratamientos: andrógenos, eritropoyetina, cladribina, inmunomoduladores (lenalidomida, talidomida), interferón alfa-2a o cualquier otra terapia dirigida a MF. Los corticosteroides sistémicos están permitidos para condiciones no hematológicas si la dosis es estable o decreciente durante ≥ 28 días antes de la Selección y recibe un equivalente a ≤ 10 mg de prednisona durante los 28 días inmediatamente anteriores a la Selección.
  4. Anemia: Para la Fase 1b: Hemoglobina (Hgb) < 10 g/dl en ≥ 3 evaluaciones durante 84 días antes de la selección, sin transfusión de glóbulos rojos, o Hgb < 10 g/dl y recibiendo transfusiones de glóbulos rojos periódicamente pero sin cumplir los criterios para el participante TD como definida para la cohorte TD. El valor inicial de Hgb para estos participantes es el nivel más bajo de Hgb durante los 84 días previos a la Selección, o dependencia de transfusión de RBC, definida como una frecuencia de transfusión de RBC de ≥ 6 unidades de RBC empaquetados (PRBC) durante los 84 días inmediatamente anteriores a la Selección. No debe haber ningún período de 42 días consecutivos sin una transfusión de glóbulos rojos en el período de 84 días, y la última transfusión debe ser dentro de los 28 días anteriores a la selección. Para la Fase 2a: Dependencia de transfusión de glóbulos rojos, definida como una frecuencia de transfusión de glóbulos rojos de ≥ 6 unidades de glóbulos rojos durante los 84 días inmediatamente anteriores a la Selección. No debe haber ningún período de 42 días consecutivos sin una transfusión de glóbulos rojos en el período de 84 días, y la última transfusión debe ser dentro de los 28 días anteriores a la selección.
  5. Dosis estable de inhibidor de JAK y/o hidroxiurea o, si toma cualquier otro tratamiento para MF, estable durante al menos 4 meses antes de la selección.
  6. Puntaje de desempeño del Grupo Cooperativo de Oncología del Este (ECOG) ≤ 2.
  7. Infusión de trasplante de células madre hematopoyéticas no anticipada dentro de los 8 meses posteriores a la selección.
  8. Concentración de hierro hepático por RM < 7 mg/g de peso seco.
  9. Ferritina sérica ≥ 30 μg/L en la selección.
  10. Recuento de plaquetas ≥ 25.000/μL y < 1.000.000/μL; neutrófilos ≥ 1000/μL; y recuento total de glóbulos blancos (WBC) < 50 000/μl en la selección.
  11. Tasa de filtración glomerular estimada (TFGe) ≥ 30 ml/min/1,73 m2 por la fórmula Chronic Kidney Disease-Epidemiology Collaboration (CKD-EPI).
  12. Aspartato aminotransferasa (AST) y alanina transaminasa (ALT) < 3,0 x límite superior normal (LSN) en la selección.
  13. Bilirrubina directa < 2x LSN en la selección. Los niveles más altos son aceptables si el investigador puede atribuirlos a una eritropoyesis ineficaz.

Criterio de exclusión:

Historial médico:

  1. hemocromatosis hereditaria
  2. Hemoglobinopatía o defecto intrínseco de glóbulos rojos asociado con anemia
  3. Esplenectomía
  4. Trasplante de células hematopoyéticas
  5. Anemia actual por deficiencia de hierro, vitamina B12 o deficiencia de folato, infección o sangrado
  6. Anemia hemolítica inmunomediada activa
  7. Sangrado sintomático, no relacionado con la cirugía, en un área u órgano crítico y/o sangrado que causa una disminución de la Hgb de ≥ 2 g/dL o que conduce a una transfusión de ≥ 2 unidades de glóbulos rojos en los 6 meses previos a la Selección
  8. Cirugía mayor dentro de las 8 semanas anteriores a la selección o recuperación incompleta de cualquier cirugía anterior

  9. Neoplasia maligna en los últimos 3 años, que no sea MF primaria, post-TE o post-PV. Se permiten los siguientes antecedentes o condiciones concurrentes:

    1. carcinoma de células basales o escamosas
    2. carcinoma in situ del cuello uterino o de la mama
    3. hallazgo histológico de cáncer de próstata (T1a o T1b utilizando el sistema de estadificación clínica de tumor, ganglios linfáticos y metástasis [TNM])
  10. Accidente cerebrovascular, trombosis venosa profunda o embolia pulmonar o arterial en los 6 meses anteriores a la selección
  11. Reacción alérgica conocida a cualquier excipiente del fármaco del estudio o anafilaxia a cualquier alimento o fármaco
  12. Una historia de formación de anticuerpos antidrogas
  13. Enfermedad cardiaca inadecuadamente controlada (clasificación 3 o 4 de la New York Heart Association) y/o fracción de eyección del ventrículo izquierdo conocida < 35%
  14. Hepatitis B o C activa, o virus de la inmunodeficiencia humana (VIH) con carga viral detectable

  15. Infección fúngica, bacteriana o viral no controlada (signos/síntomas continuos relacionados con la infección, sin mejoría a pesar del tratamiento adecuado)

    Historial de tratamiento:

  16. Tratamiento concurrente o planificado con momelotinib durante el período de estudio
  17. Terapia de quelación de hierro en los 3 meses previos a la Selección

  18. Cambio en el régimen de terapia anticoagulante dentro de las 8 semanas anteriores a la selección

    Exclusiones de laboratorio:

  19. Mieloblastos de sangre periférica ≥ 10 % del diferencial de glóbulos blancos en la evaluación más reciente antes de la selección
  20. Prueba de antiglobulina directa positiva junto con un eluato de glóbulos rojos reactivo en la selección

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Fase 1b: escalada de dosis
En la fase 1b (aumento de la dosis) del estudio, DISC-0974 se administrará por vía subcutánea cada 4 semanas.
Droga: DISCO-0974
DISC-0974 se administra por vía subcutánea.
Experimental: Fase 2: Expansión
En la fase 2 (expansión) del estudio, DISC-0974 se administrará por vía subcutánea cada 4 semanas.
Droga: DISCO-0974
DISC-0974 se administra por vía subcutánea.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Safety and Tolerability of DISC-0974 (Phase 1b only)
Periodo de tiempo: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Assessed by treatment-emergent adverse events
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Safety and Tolerability of DISC-0974 (Phase 1b only)
Periodo de tiempo: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Assessed by vital signs through blood pressure (mmHg), heart rate (bpm), respiration rate (breaths/min), and temperature (°C)
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Safety and Tolerability of DISC-0974 (Phase 1b only)
Periodo de tiempo: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Assessed by physical examinations
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Safety and Tolerability of DISC-0974 (Phase 1b only)
Periodo de tiempo: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Assessed by electrocardiogram (ECG) parameters: heart rate, PR interval, QRS duration, QRS axis, QT interval, and QTcF interval)
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Safety and Tolerability of DISC-0974 assessed through blood testing (Phase 1b only)
Periodo de tiempo: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
The blood testing will include a hematology panel, blood chemistry panel, serology/virology panel, biomarker assessments, PK assessments, and Anti-Drug Antibodies
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Safety and Tolerability of DISC-0974 assessed through urine testing (Phase 1b only)
Periodo de tiempo: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
The urine testing will include a urinalysis
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Transfusion-dependent (TD) high cohort: transfusion independence (Phase 2 only)
Periodo de tiempo: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Defined as the absence of packed red blood cell (PRBC) transfusions over any rolling 12-week interval during the treatment period with a minimum hemoglobin (Hgb) of 7 g/dL. Participants meeting this criterion will be considered to have a major response to treatment.
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
TD low cohort: transfusion independence (Phase 2 only)
Periodo de tiempo: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Defined as the absence of PRBC transfusions over any rolling 16-week interval during the treatment period with a minimum Hgb of 7 g/dL. Participants meeting this criterion will be considered to have a major response to treatment.
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Non-transfusion-dependent (nTD) cohort: anemia response (Phase 2 only)
Periodo de tiempo: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Defined as the composite of the absence of transfusions over any rolling 12-week period and a concomitant mean Hgb increase of ≥1.5 g/dL over baseline. Participants meeting this criterion will be considered to have a major response to treatment.
From Day 1 to the end of treatment on Day 169

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Anemia response defined per IWG-MRT 2006 criteria (Phase 1b only)
Periodo de tiempo: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Response in nTD participants is defined as ≥2.0 g/dL increase from baseline in Hgb levels. Response in TD participants requires absence of PRBC transfusions during any rolling 12-week period during the treatment period, capped by an Hgb level of ≥8.5 g/dL.
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
TD high and TD low participants will be evaluated for absence of PRBC transfusions for any rolling 12-week interval during the treatment period (Phase 1b only)
Periodo de tiempo: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
TD high participants will be evaluated for absence of PRBC transfusions with minimum Hgb of 7 g/dL during any rolling 12-week interval during the treatment period (Phase 1b only)
Periodo de tiempo: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
TD low participants will be evaluated for absence of PRBC transfusions with minimum Hgb of 7 g/dL during any rolling 16-week interval during the treatment period (Phase 1b only)
Periodo de tiempo: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
nTD participants will be evaluated for ≥1.5 g/dL increase from baseline Hgb levels during the treatment period (Phase 1b only)
Periodo de tiempo: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
nTD participants will be evaluated for the composite of the absence of transfusions over any rolling 12-week period and a concomitant mean Hgb increase of ≥1.5 g/dL over baseline (Phase 1b only)
Periodo de tiempo: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Incidence of TEAEs following repeated DISC-0974 SC doses in participants with myelodysplastic syndrome (MDS) or MDS/myeloproliferative neoplasm (MPN) without excess blasts (collectively referred to as MDS) and anemia (Phase 1b only)
Periodo de tiempo: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Proportion of participants with treatment-emergent adverse events
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Incidence of clinically abnormal vital signs following repeated DISC-0974 SC doses in participants with myelodysplastic syndrome (MDS) or MDS/myeloproliferative neoplasm (MPN) without excess blasts and anemia (Phase 1b only)
Periodo de tiempo: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Incidence of clinically abnormal physical exam following repeated DISC-0974 SC doses in participants with myelodysplastic syndrome (MDS) or MDS/myeloproliferative neoplasm (MPN) without excess blasts and anemia (Phase 1b only)
Periodo de tiempo: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Incidence of clinically abnormal electrocardiograms (ECGs) following repeated DISC-0974 SC doses in participants with myelodysplastic syndrome (MDS) or MDS/myeloproliferative neoplasm (MPN) without excess blasts and anemia (Phase 1b only)
Periodo de tiempo: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Incidence of abnormal laboratory test results following repeated DISC-0974 SC doses in participants with myelodysplastic syndrome (MDS) or MDS/myeloproliferative neoplasm (MPN) without excess blasts and anemia (Phase 1b only)
Periodo de tiempo: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Pharmacokinetic data of DISC-0974 following repeated SC doses in participants with myelodysplastic syndrome (MDS) or MDS/myeloproliferative neoplasm (MPN) without excess blasts and anemia (Phase 1b only)
Periodo de tiempo: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Pharmacokinetic parameters include DISC-0974 pre-dose concentrations at different visits
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Proportion of participants achieving a mean Hgb increase ≥1 g/dL or ≥2 g/dL from baseline over any rolling 12-week period in absence of PRBC transfusions in each cohort (Phase 1b and 2)
Periodo de tiempo: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Participants who are nTD and achieve a mean Hgb increase ≥1 g/dL from baseline over any rolling 12-week period in the absence of transfusion will be considered to have a minor response to treatment.
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
PD markers of mechanism engagement, including exploratory cohorts assessed through serum iron levels (Phase 1b and 2)
Periodo de tiempo: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
PD markers of mechanism engagement, including exploratory cohorts assessed through TSAT levels (Phase 1b and 2)
Periodo de tiempo: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
PD markers of mechanism engagement, including exploratory cohorts assessed through Ferritin levels (Phase 1b and 2)
Periodo de tiempo: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
PD markers of mechanism engagement, including exploratory cohorts assessed through Transferrin levels (Phase 1b and 2)
Periodo de tiempo: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
PD markers of mechanism engagement, including exploratory cohorts assessed through Serum-hepcidin-25 levels (Phase 1b and 2)
Periodo de tiempo: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Hematologic Parameters assessed through Reticulocyte count (Phase 1b and 2)
Periodo de tiempo: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Hematologic Parameters assessed through Hemoglobin levels (Phase 1b and 2)
Periodo de tiempo: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Hematologic Parameters assessed through Reticulocyte Hemoglobin (CHr) (Phase 1b and 2)
Periodo de tiempo: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Hematologic Parameters assessed through Red Blood Cell Count (Phase 1b and 2)
Periodo de tiempo: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Rate of RBC transfusions per participant month during the treatment period for each cohort (Phase 1b and 2)
Periodo de tiempo: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
The number of units of RBC transfusions per participant month during the treatment period for each cohort (Phase 1b and 2)
Periodo de tiempo: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Transfusion-dependent cohorts will be evaluated for proportion of participants who reduce their transfusion requirement by ≥50%, as compared to baseline, over any rolling 12-week period during treatment. (Phase 1b and 2)
Periodo de tiempo: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Participants who are TD and achieve a reduction in transfusion requirement ≥50% as compared to baseline over any rolling 12-week period during treatment will be considered to have a minor response to treatment.
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
nTD participants will be evaluated for longest duration of mean Hgb increase of ≥1.5 g/dL from baseline during the treatment period (Phase 1b and 2)
Periodo de tiempo: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Mean change in Hgb over 12-week treatment periods will be evaluated for all cohorts (nTD, TD low, and TD high) (Phase 1b and 2)
Periodo de tiempo: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Maximum duration of RBC-transfusion-independent response for TD participants (Phase 1b and 2)
Periodo de tiempo: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Proportion of participants that require dose escalation in each cohort (Phase 1b and 2)
Periodo de tiempo: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Proportion of participants that improve Functional Assessment of Cancer Therapy-Anemia (FACT-An) subscale by at least 3 points in each cohort during the treatment period (Phase 1b and 2)
Periodo de tiempo: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Mean hemoglobin increase of ≥1.5 g/dL over any rolling 12-week interval and an increase in Functional Assessment of Chronic Illness Therapy (FACIT)-Fatigue of 3 points by the end of study (EOS) for nTD participants (Phase 1b and 2)
Periodo de tiempo: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
TD high cohort will be evaluated for absence of packed red blood cell (PRBC) transfusions a terminal 12-week interval during the treatment period with a minimum hemoglobin (Hgb) of 7 g/dL (Phase 1b and 2)
Periodo de tiempo: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
TD low cohort: will be evaluated for the absence of PRBC transfusions a terminal 16-week interval during the treatment period with a minimum Hgb of 7 g/dL (Phase 1b and 2)
Periodo de tiempo: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Non-transfusion-dependent (nTD) cohort will be evaluated for anemia response (Phase 1b and 2)
Periodo de tiempo: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Defined as the composite of the absence of transfusions over any rolling 12-week period and a concomitant mean Hgb increase of ≥1.5 g/dL over baseline
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Safety and Tolerability of DISC-0974 (Phase 2 only)
Periodo de tiempo: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Assessed by treatment-emergent adverse events
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Safety and Tolerability of DISC-0974 (Phase 2 only)
Periodo de tiempo: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Assessed by vital signs through blood pressure (mmHg), heart rate (bpm), respiration rate (breaths/min), and temperature (°C)
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Safety and Tolerability of DISC-0974 (Phase 2 only)
Periodo de tiempo: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Assessed by physical examinations
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Safety and Tolerability of DISC-0974 (Phase 2 only)
Periodo de tiempo: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Assessed by electrocardiogram (ECG) parameters: heart rate, PR interval, QRS duration, QRS axis, QT interval, and QTcF interval)
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Safety and Tolerability of DISC-0974 assessed through blood testing (Phase 2 only)
Periodo de tiempo: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
The blood testing will include a hematology panel, blood chemistry panel, serology/virology panel, biomarker assessments, PK assessments, and Anti-Drug Antibodies
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Safety and Tolerability of DISC-0974 assessed through urine testing (Phase 2 only)
Periodo de tiempo: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
The urine testing will include a urinalysis
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Safety and tolerability of DISC-0974 following repeated SC doses in participants with MF receiving concomitant momelotinib or pacritinib therapy (Phase 2 only)
Periodo de tiempo: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Assessed by treatment-emergent adverse events
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Safety and tolerability of DISC-0974 following repeated SC doses in participants with MF receiving concomitant momelotinib or pacritinib therapy (Phase 2 only)
Periodo de tiempo: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Assessed by vital signs through blood pressure (mmHg), heart rate (bpm), respiration rate (breaths/min), and temperature (°C)
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Safety and tolerability of DISC-0974 following repeated SC doses in participants with MF receiving concomitant momelotinib or pacritinib therapy (Phase 2 only)
Periodo de tiempo: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Assessed by physical examinations
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Safety and tolerability of DISC-0974 following repeated SC doses in participants with MF receiving concomitant momelotinib or pacritinib therapy (Phase 2 only)
Periodo de tiempo: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Assessed by electrocardiogram (ECG) parameters: heart rate, PR interval, QRS duration, QRS axis, QT interval, and QTcF interval)
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Safety and tolerability of DISC-0974 following repeated SC doses in participants with MF receiving concomitant momelotinib or pacritinib therapy assessed through blood testing (Phase 2 only)
Periodo de tiempo: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
The blood testing will include a hematology panel, blood chemistry panel, serology/virology panel, biomarker assessments, PK assessments, and Anti-Drug Antibodies
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Safety and tolerability of DISC-0974 following repeated SC doses in participants with MF receiving concomitant momelotinib or pacritinib therapy assessed through urine testing (Phase 2 only)
Periodo de tiempo: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
The urine testing will include a urinalysis
From Day 1 to the end of treatment on Day 169

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cmax (Phase 1b, 2, and Exploratory Cohorts)
Periodo de tiempo: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Maximum drug concentration (observed). Will be determined from blood PK sampling if appropriate data are available
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Tmax (Phase 1b, 2, and Exploratory Cohorts)
Periodo de tiempo: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Observed time of the maximum drug concentration. Will be determined from blood PK sampling if appropriate data are available
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
AUC (Phase 1b, 2, and Exploratory Cohorts)
Periodo de tiempo: From Day 0 to 29 days after the first dose
Area under the drug concentration-time curve calculated using linear trapezoidal summation from time zero to 29 days following the first dose. Will be determined from blood PK sampling if appropriate data are available.
From Day 0 to 29 days after the first dose

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Disc Medicine, Inc

Investigadores

  • Director de estudio: Will Savage, MD PhD, Disc Medicine

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

6 de junio de 2022

Finalización primaria (Estimado)

1 de mayo de 2027

Finalización del estudio (Estimado)

1 de junio de 2027

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

15 de marzo de 2022

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

1 de abril de 2022

Publicado por primera vez (Actual)

11 de abril de 2022

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

15 de septiembre de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

14 de septiembre de 2026

Última verificación

1 de junio de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • DISC-0974-102

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

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