Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus DISC-0974:stä osallistujilla, joilla on myelofibroosi ja anemia

maanantai 10. elokuuta 2026 päivittänyt: Disc Medicine, Inc

Vaiheen 1b/2a avoin tutkimus DISC-0974:n turvallisuuden, siedettävyyden, farmakokinetiikan ja farmakodynamiikan arvioimiseksi potilailla, joilla on myelofibroosi ja anemia

Tässä vaiheen 1b/2a avoimessa tutkimuksessa arvioidaan DISC-0974:n turvallisuutta, siedettävyyttä, farmakokinetiikkaa ja farmakodynamiikkaa sekä luokitellaan vaikutukset anemiavasteeseen potilailla, joilla on myelofibroosi ja anemia.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

150

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Australia
      • Nedlands, Australia, 6009
      • Saint Albans, Australia, 3021
        • Rekrytointi
        • Western Health
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • William Renwick, MBBS
      • Sydney, Australia, 2010
      • West Perth, Australia, 6005
        • Rekrytointi
        • Perth Blood Institute
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Ross Baker, MBBS, BMedSc, FRACP, FACP
  • Yhdysvallat
    • Arizona
      • Gilbert, Arizona, Yhdysvallat, 85234
        • Rekrytointi
        • Banner MD Anderson
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Mark Faber, DO
    • California
      • Duarte, California, Yhdysvallat, 91010
        • Rekrytointi
        • City of Hope - Duarte
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Idoroenyi Amanam, MD
      • Irvine, California, Yhdysvallat, 92618
        • Rekrytointi
        • City of Hope - Lennar
        • Päätutkija:
          • Idoroenyi Amanam, MD
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
        • Rekrytointi
        • UCLA
        • Päätutkija:
          • Wanxing Chai-Ho, MD
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94143
        • Rekrytointi
        • University of California, San Francisco
        • Päätutkija:
          • Jerry Lee, MD, MS
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • Rekrytointi
        • University of Colorado Anschutz Medical Campus
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Brandon McMahon, MD
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32224
        • Rekrytointi
        • Mayo Clinic Jacksonville
        • Päätutkija:
          • James Foran, MD
        • Ottaa yhteyttä:
      • Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
        • Rekrytointi
        • Sylvester Cancer Center - U Miami
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Sangeetha Venugopal, MD, MS
      • Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33612
        • Rekrytointi
        • Moffitt Cancer Center
        • Päätutkija:
          • Andrew Kuykendall, MD
        • Ottaa yhteyttä:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
        • Rekrytointi
        • University of Michigan
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Moshe Talpaz, MD
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
        • Rekrytointi
        • Mayo Clinic Rochester
        • Päätutkija:
          • Naseema Gangat, MBBS
        • Ottaa yhteyttä:
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • Rekrytointi
        • Washington University St.Louis
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Amy Zhou, MD
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10029
        • Rekrytointi
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
        • Päätutkija:
          • John Mascarenhas, MD
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10021
        • Rekrytointi
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
        • Päätutkija:
          • Prioty Islam, MD, MSc
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10467
        • Rekrytointi
        • Montefiore
        • Päätutkija:
          • Swati Goel, MD
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Yhdysvallat, 27157
        • Rekrytointi
        • Atrium Health Wake Forest Baptist
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Anne Wofford, MD
    • Ohio
      • Canton, Ohio, Yhdysvallat, 44718
        • Lopetettu
        • Gabrail Cancer Center Research
      • Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
        • Rekrytointi
        • Cleveland Clinic
        • Päätutkija:
          • Aaron Gerds, MD
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43201
        • Rekrytointi
        • The Ohio State University
        • Päätutkija:
          • Shivani Handa, MD
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
        • Rekrytointi
        • Oregon Health and Science University
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Ronan Swords, MD, PhD
    • Pennsylvania
      • Gettysburg, Pennsylvania, Yhdysvallat, 17325
        • Peruutettu
        • Sargon Research - Pennsylvania Cancer Specialists and Research Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Rekrytointi
        • MD Anderson
        • Päätutkija:
          • Prithviraj Bose, MD
        • Ottaa yhteyttä:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98109
        • Rekrytointi
        • University of Washington
        • Päätutkija:
          • Anna Halpern, MD
        • Ottaa yhteyttä:
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53226
        • Rekrytointi
        • Medical College of Wisconsin
        • Päätutkija:
          • Laura Michaelis, MD
        • Ottaa yhteyttä:

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Tietoisen suostumuksen (ICF) allekirjoitushetkellä 18 vuotta tai vanhempi.
  2. Vaihe 1b: Dynamic International Prognostic Scoring System (DIPSS) -pisteet 3–4 (keskitason 2 riski) tai ≥ 5 (korkean riskin) primaarinen MF, post-PV MF ja/tai post-ET MF, kuten vahvistettiin viimeisin paikallinen luuydinbiopsiaraportti Maailman terveysjärjestön (WHO) 2016 kriteerien mukaan.
  3. Vähintään 28 päivää ennen seulontahoitoa Seuraavien hoitojen seulonta: androgeenit, erytropoietiini, kladribiini, immunomodulaattorit (lenalidomidi, talidomidi), interferoni alfa-2a tai mikä tahansa muu MF-ohjattu hoito. Systeemiset kortikosteroidit ovat sallittuja ei-hematologisissa tiloissa, jos annos pysyy vakaana tai alenee annoksen ≥ 28 päivää ennen seulontaa ja saa ≤ 10 mg prednisonia 28 päivän ajan välittömästi ennen seulontaa.
  4. Anemia: Vaihe 1b: Hemoglobiini (Hgb) < 10 g/dl ≥ 3 arvioinnissa yli 84 päivää ennen seulontaa, ilman punasolujen siirtoa tai Hgb < 10 g/dl ja saa punasolusiirtoja määräajoin, mutta ei täytä TD-osallistujan kriteerejä. määritelty TD-kohortille. Näiden osallistujien Hgb-perusarvo on alin Hgb-taso 84 päivää ennen seulontaa tai punasolujen siirtoriippuvuus, joka määritellään punasolujen siirtotiheydeksi ≥ 6 yksikköä pakattuja punasoluja (PRBC) 84 päivän aikana välittömästi ennen seulontaa. Yhtään peräkkäistä 42 päivän ajanjaksoa ei saa olla ilman punasolujen siirtoa 84 päivän aikana, ja viimeisen verensiirron on oltava 28 päivää ennen seulontaa. Vaihe 2a: Punasolujen siirtoriippuvuus, joka määritellään punasolujen siirtotiheydeksi ≥ 6 yksikköä PRBC:tä 84 päivän aikana välittömästi ennen seulontaa. Yhtään peräkkäistä 42 päivän ajanjaksoa ei saa olla ilman punasolujen siirtoa 84 päivän aikana, ja viimeisen verensiirron on oltava 28 päivää ennen seulontaa.
  5. Vakaa annos JAK-estäjää ja/tai hydroksiureaa, tai jos käytät jotakin muuta MF-hoitoa, stabiili vähintään 4 kuukautta ennen seulontaa.
  6. Eastern Cooperative Oncology Groupin (ECOG) suorituskykypisteet ≤ 2.
  7. Hematopoieettisen kantasolusiirron infuusiota ei odoteta 8 kuukauden kuluessa seulonnasta.
  8. Maksan rautapitoisuus MRI:llä < 7 mg/g kuivapainoa.
  9. Seerumin ferritiini ≥ 30 μg/L seulonnassa.
  10. Verihiutalemäärä ≥ 25 000/μL ja < 1 000 000/μL; neutrofiilit ≥ 1 000/μl; ja valkosolujen kokonaismäärä < 50 000/μl seulonnassa.
  11. Arvioitu glomerulussuodatusnopeus (eGFR) ≥ 30 ml/min/1,73 m2 Chronic Kidney Disease-Epidemiology Collaboration (CKD-EPI) -kaavalla.
  12. Aspartaattiaminotransferaasi (AST) ja alaniinitransaminaasi (ALT) < 3,0 x normaalin yläraja (ULN) seulonnassa.
  13. Suora bilirubiini < 2x ULN seulonnassa. Korkeammat tasot ovat hyväksyttäviä, jos tutkija voi katsoa ne tehottomaksi erytropoieesiksi.

Poissulkemiskriteerit:

Lääketieteellinen historia:

  1. Perinnöllinen hemokromatoosi
  2. Hemoglobinopatia tai anemiaan liittyvä sisäinen punasolujen vika
  3. Splenectomia
  4. Hematopoieettisten solujen siirto
  5. Nykyinen anemia raudan puutteesta, B12-vitamiinin tai folaatin puutteesta, infektiosta tai verenvuodosta
  6. Aktiivinen immuunivälitteinen hemolyyttinen anemia
  7. Oireinen verenvuoto, joka ei liity leikkaukseen kriittisellä alueella tai elimessä ja/tai verenvuoto, joka aiheuttaa Hgb:n laskun ≥ 2 g/dl tai johtaa ≥ 2 yksikön punasolujen siirtoon 6 kuukauden aikana ennen seulontaa
  8. Suuri leikkaus 8 viikon sisällä ennen seulontaa tai epätäydellinen toipuminen aikaisemmasta leikkauksesta

  9. Pahanlaatuinen kasvain viimeisen 3 vuoden aikana, muu kuin primaarinen MF, post-ET tai post-PV MF. Seuraava historia tai samanaikaiset ehdot ovat sallittuja:

    1. tyvi- tai levyepiteelisyöpä
    2. kohdunkaulan tai rinnan karsinooma in situ
    3. eturauhassyövän histologinen löydös (T1a tai T1b käyttämällä kasvainta, solmukkeita, metastaasin [TNM] kliinistä määritysjärjestelmää)
  10. Aivohalvaus, syvä laskimotukos tai keuhko- tai valtimoembolia 6 kuukauden sisällä ennen seulontaa
  11. Tunnettu allerginen reaktio jollekin tutkimuslääkkeen apuaineelle tai anafylaksia mille tahansa elintarvikkeelle tai lääkkeelle
  12. Lääkkeiden vastaisten vasta-aineiden muodostumisen historia
  13. Riittämättömästi hallinnassa oleva sydänsairaus (New York Heart Associationin luokitus 3 tai 4) ja/tai jolla tiedetään olevan vasemman kammion ejektiofraktio < 35 %
  14. Aktiivinen B- tai C-hepatiitti tai ihmisen immuunikatovirus (HIV), jolla on havaittavissa oleva viruskuorma

  15. Hallitsematon sieni-, bakteeri- tai virusinfektio (jatkuvat infektioon liittyvät merkit/oireet, jotka eivät parane asianmukaisesta hoidosta huolimatta)

    Hoitohistoria:

  16. Samanaikainen tai suunniteltu momelotinibihoito tutkimusjakson aikana
  17. Rautakelaatiohoito 3 kuukauden aikana ennen seulontaa

  18. Muutos antikoagulanttihoitoon 8 viikon sisällä ennen seulontatutkimusta

    Laboratoriorajoitukset:

  19. Perifeerisen veren myeloblastit ≥ 10 % valkosolujen erosta viimeisimmässä arvioinnissa ennen seulontaa
  20. Positiivinen suora antiglobuliinitesti yhdessä reaktiivisen RBC-eluaatin kanssa seulonnassa

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Vaihe 1b: Annoksen eskalointi
Tutkimuksen vaiheen 1b (annoksen nostaminen) osassa DISC-0974 annetaan ihonalaisesti 4 viikon välein.
Lääke: DISC-0974
DISC-0974 annetaan ihon alle.
Kokeellinen: Vaihe 2: Laajennus
Tutkimuksen vaiheen 2 (laajennus) osassa DISC-0974 annetaan ihonalaisesti 4 viikon välein.
Lääke: DISC-0974
DISC-0974 annetaan ihon alle.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Safety and Tolerability of DISC-0974 (Phase 1b only)
Aikaikkuna: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Assessed by treatment-emergent adverse events
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Safety and Tolerability of DISC-0974 (Phase 1b only)
Aikaikkuna: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Assessed by vital signs through blood pressure (mmHg), heart rate (bpm), respiration rate (breaths/min), and temperature (°C)
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Safety and Tolerability of DISC-0974 (Phase 1b only)
Aikaikkuna: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Assessed by physical examinations
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Safety and Tolerability of DISC-0974 (Phase 1b only)
Aikaikkuna: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Assessed by electrocardiogram (ECG) parameters: heart rate, PR interval, QRS duration, QRS axis, QT interval, and QTcF interval)
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Safety and Tolerability of DISC-0974 assessed through blood testing (Phase 1b only)
Aikaikkuna: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
The blood testing will include a hematology panel, blood chemistry panel, serology/virology panel, biomarker assessments, PK assessments, and Anti-Drug Antibodies
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Safety and Tolerability of DISC-0974 assessed through urine testing (Phase 1b only)
Aikaikkuna: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
The urine testing will include a urinalysis
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Transfusion-dependent (TD) high cohort: transfusion independence (Phase 2 only)
Aikaikkuna: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Defined as the absence of packed red blood cell (PRBC) transfusions over any rolling 12-week interval during the treatment period with a minimum hemoglobin (Hgb) of 7 g/dL. Participants meeting this criterion will be considered to have a major response to treatment.
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
TD low cohort: transfusion independence (Phase 2 only)
Aikaikkuna: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Defined as the absence of PRBC transfusions over any rolling 16-week interval during the treatment period with a minimum Hgb of 7 g/dL. Participants meeting this criterion will be considered to have a major response to treatment.
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Non-transfusion-dependent (nTD) cohort: anemia response (Phase 2 only)
Aikaikkuna: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Defined as the composite of the absence of transfusions over any rolling 12-week period and a concomitant mean Hgb increase of ≥1.5 g/dL over baseline. Participants meeting this criterion will be considered to have a major response to treatment.
From Day 1 to the end of treatment on Day 169

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Anemia response defined per IWG-MRT 2006 criteria (Phase 1b only)
Aikaikkuna: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Response in nTD participants is defined as ≥2.0 g/dL increase from baseline in Hgb levels. Response in TD participants requires absence of PRBC transfusions during any rolling 12-week period during the treatment period, capped by an Hgb level of ≥8.5 g/dL.
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
TD high and TD low participants will be evaluated for absence of PRBC transfusions for any rolling 12-week interval during the treatment period (Phase 1b only)
Aikaikkuna: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
TD high participants will be evaluated for absence of PRBC transfusions with minimum Hgb of 7 g/dL during any rolling 12-week interval during the treatment period (Phase 1b only)
Aikaikkuna: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
TD low participants will be evaluated for absence of PRBC transfusions with minimum Hgb of 7 g/dL during any rolling 16-week interval during the treatment period (Phase 1b only)
Aikaikkuna: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
nTD participants will be evaluated for ≥1.5 g/dL increase from baseline Hgb levels during the treatment period (Phase 1b only)
Aikaikkuna: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
nTD participants will be evaluated for the composite of the absence of transfusions over any rolling 12-week period and a concomitant mean Hgb increase of ≥1.5 g/dL over baseline (Phase 1b only)
Aikaikkuna: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Incidence of TEAEs following repeated DISC-0974 SC doses in participants with myelodysplastic syndrome (MDS) or MDS/myeloproliferative neoplasm (MPN) without excess blasts (collectively referred to as MDS) and anemia (Phase 1b only)
Aikaikkuna: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Proportion of participants with treatment-emergent adverse events
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Incidence of clinically abnormal vital signs following repeated DISC-0974 SC doses in participants with myelodysplastic syndrome (MDS) or MDS/myeloproliferative neoplasm (MPN) without excess blasts and anemia (Phase 1b only)
Aikaikkuna: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Incidence of clinically abnormal physical exam following repeated DISC-0974 SC doses in participants with myelodysplastic syndrome (MDS) or MDS/myeloproliferative neoplasm (MPN) without excess blasts and anemia (Phase 1b only)
Aikaikkuna: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Incidence of clinically abnormal electrocardiograms (ECGs) following repeated DISC-0974 SC doses in participants with myelodysplastic syndrome (MDS) or MDS/myeloproliferative neoplasm (MPN) without excess blasts and anemia (Phase 1b only)
Aikaikkuna: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Incidence of abnormal laboratory test results following repeated DISC-0974 SC doses in participants with myelodysplastic syndrome (MDS) or MDS/myeloproliferative neoplasm (MPN) without excess blasts and anemia (Phase 1b only)
Aikaikkuna: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Pharmacokinetic data of DISC-0974 following repeated SC doses in participants with myelodysplastic syndrome (MDS) or MDS/myeloproliferative neoplasm (MPN) without excess blasts and anemia (Phase 1b only)
Aikaikkuna: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Pharmacokinetic parameters include DISC-0974 pre-dose concentrations at different visits
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Proportion of participants achieving a mean Hgb increase ≥1 g/dL or ≥2 g/dL from baseline over any rolling 12-week period in absence of PRBC transfusions in each cohort (Phase 1b and 2)
Aikaikkuna: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Participants who are nTD and achieve a mean Hgb increase ≥1 g/dL from baseline over any rolling 12-week period in the absence of transfusion will be considered to have a minor response to treatment.
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
PD markers of mechanism engagement, including exploratory cohorts assessed through serum iron levels (Phase 1b and 2)
Aikaikkuna: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
PD markers of mechanism engagement, including exploratory cohorts assessed through TSAT levels (Phase 1b and 2)
Aikaikkuna: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
PD markers of mechanism engagement, including exploratory cohorts assessed through Ferritin levels (Phase 1b and 2)
Aikaikkuna: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
PD markers of mechanism engagement, including exploratory cohorts assessed through Transferrin levels (Phase 1b and 2)
Aikaikkuna: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
PD markers of mechanism engagement, including exploratory cohorts assessed through Serum-hepcidin-25 levels (Phase 1b and 2)
Aikaikkuna: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Hematologic Parameters assessed through Reticulocyte count (Phase 1b and 2)
Aikaikkuna: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Hematologic Parameters assessed through Hemoglobin levels (Phase 1b and 2)
Aikaikkuna: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Hematologic Parameters assessed through Reticulocyte Hemoglobin (CHr) (Phase 1b and 2)
Aikaikkuna: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Hematologic Parameters assessed through Red Blood Cell Count (Phase 1b and 2)
Aikaikkuna: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Rate of RBC transfusions per participant month during the treatment period for each cohort (Phase 1b and 2)
Aikaikkuna: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
The number of units of RBC transfusions per participant month during the treatment period for each cohort (Phase 1b and 2)
Aikaikkuna: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Transfusion-dependent cohorts will be evaluated for proportion of participants who reduce their transfusion requirement by ≥50%, as compared to baseline, over any rolling 12-week period during treatment. (Phase 1b and 2)
Aikaikkuna: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Participants who are TD and achieve a reduction in transfusion requirement ≥50% as compared to baseline over any rolling 12-week period during treatment will be considered to have a minor response to treatment.
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
nTD participants will be evaluated for longest duration of mean Hgb increase of ≥1.5 g/dL from baseline during the treatment period (Phase 1b and 2)
Aikaikkuna: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Mean change in Hgb over 12-week treatment periods will be evaluated for all cohorts (nTD, TD low, and TD high) (Phase 1b and 2)
Aikaikkuna: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Maximum duration of RBC-transfusion-independent response for TD participants (Phase 1b and 2)
Aikaikkuna: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Proportion of participants that require dose escalation in each cohort (Phase 1b and 2)
Aikaikkuna: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Proportion of participants that improve Functional Assessment of Cancer Therapy-Anemia (FACT-An) subscale by at least 3 points in each cohort during the treatment period (Phase 1b and 2)
Aikaikkuna: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Mean hemoglobin increase of ≥1.5 g/dL over any rolling 12-week interval and an increase in Functional Assessment of Chronic Illness Therapy (FACIT)-Fatigue of 3 points by the end of study (EOS) for nTD participants (Phase 1b and 2)
Aikaikkuna: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
TD high cohort will be evaluated for absence of packed red blood cell (PRBC) transfusions a terminal 12-week interval during the treatment period with a minimum hemoglobin (Hgb) of 7 g/dL (Phase 1b and 2)
Aikaikkuna: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
TD low cohort: will be evaluated for the absence of PRBC transfusions a terminal 16-week interval during the treatment period with a minimum Hgb of 7 g/dL (Phase 1b and 2)
Aikaikkuna: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Non-transfusion-dependent (nTD) cohort will be evaluated for anemia response (Phase 1b and 2)
Aikaikkuna: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Defined as the composite of the absence of transfusions over any rolling 12-week period and a concomitant mean Hgb increase of ≥1.5 g/dL over baseline
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Safety and Tolerability of DISC-0974 (Phase 2 only)
Aikaikkuna: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Assessed by treatment-emergent adverse events
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Safety and Tolerability of DISC-0974 (Phase 2 only)
Aikaikkuna: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Assessed by vital signs through blood pressure (mmHg), heart rate (bpm), respiration rate (breaths/min), and temperature (°C)
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Safety and Tolerability of DISC-0974 (Phase 2 only)
Aikaikkuna: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Assessed by physical examinations
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Safety and Tolerability of DISC-0974 (Phase 2 only)
Aikaikkuna: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Assessed by electrocardiogram (ECG) parameters: heart rate, PR interval, QRS duration, QRS axis, QT interval, and QTcF interval)
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Safety and Tolerability of DISC-0974 assessed through blood testing (Phase 2 only)
Aikaikkuna: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
The blood testing will include a hematology panel, blood chemistry panel, serology/virology panel, biomarker assessments, PK assessments, and Anti-Drug Antibodies
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Safety and Tolerability of DISC-0974 assessed through urine testing (Phase 2 only)
Aikaikkuna: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
The urine testing will include a urinalysis
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Safety and tolerability of DISC-0974 following repeated SC doses in participants with MF receiving concomitant momelotinib or pacritinib therapy (Phase 2 only)
Aikaikkuna: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Assessed by treatment-emergent adverse events
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Safety and tolerability of DISC-0974 following repeated SC doses in participants with MF receiving concomitant momelotinib or pacritinib therapy (Phase 2 only)
Aikaikkuna: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Assessed by vital signs through blood pressure (mmHg), heart rate (bpm), respiration rate (breaths/min), and temperature (°C)
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Safety and tolerability of DISC-0974 following repeated SC doses in participants with MF receiving concomitant momelotinib or pacritinib therapy (Phase 2 only)
Aikaikkuna: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Assessed by physical examinations
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Safety and tolerability of DISC-0974 following repeated SC doses in participants with MF receiving concomitant momelotinib or pacritinib therapy (Phase 2 only)
Aikaikkuna: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Assessed by electrocardiogram (ECG) parameters: heart rate, PR interval, QRS duration, QRS axis, QT interval, and QTcF interval)
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Safety and tolerability of DISC-0974 following repeated SC doses in participants with MF receiving concomitant momelotinib or pacritinib therapy assessed through blood testing (Phase 2 only)
Aikaikkuna: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
The blood testing will include a hematology panel, blood chemistry panel, serology/virology panel, biomarker assessments, PK assessments, and Anti-Drug Antibodies
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Safety and tolerability of DISC-0974 following repeated SC doses in participants with MF receiving concomitant momelotinib or pacritinib therapy assessed through urine testing (Phase 2 only)
Aikaikkuna: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
The urine testing will include a urinalysis
From Day 1 to the end of treatment on Day 169

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Cmax (Phase 1b, 2, and Exploratory Cohorts)
Aikaikkuna: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Maximum drug concentration (observed). Will be determined from blood PK sampling if appropriate data are available
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Tmax (Phase 1b, 2, and Exploratory Cohorts)
Aikaikkuna: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Observed time of the maximum drug concentration. Will be determined from blood PK sampling if appropriate data are available
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
AUC (Phase 1b, 2, and Exploratory Cohorts)
Aikaikkuna: From Day 0 to 29 days after the first dose
Area under the drug concentration-time curve calculated using linear trapezoidal summation from time zero to 29 days following the first dose. Will be determined from blood PK sampling if appropriate data are available.
From Day 0 to 29 days after the first dose

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Disc Medicine, Inc

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Will Savage, MD PhD, Disc Medicine

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 6. kesäkuuta 2022

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Lauantai 1. toukokuuta 2027

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 1. kesäkuuta 2027

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 15. maaliskuuta 2022

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 1. huhtikuuta 2022

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 11. huhtikuuta 2022

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 12. elokuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 10. elokuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. kesäkuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • DISC-0974-102

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa