Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie DISC-0974 u uczestników ze zwłóknieniem szpiku i niedokrwistością

14 września 2026 zaktualizowane przez: Disc Medicine, Inc

Otwarte badanie fazy 1b/2a oceniające bezpieczeństwo, tolerancję, farmakokinetykę i farmakodynamikę DISC-0974 u uczestników ze zwłóknieniem szpiku i niedokrwistością

To otwarte badanie fazy 1b/2a oceni bezpieczeństwo, tolerancję, farmakokinetykę i farmakodynamikę DISC-0974, a także skategoryzuje wpływ na reakcję niedokrwistości u pacjentów ze zwłóknieniem szpiku i niedokrwistością.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

150

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Australia
      • Nedlands, Australia, 6009
      • Saint Albans, Australia, 3021
        • Rekrutacyjny
        • Western Health
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • William Renwick, MBBS
      • Sydney, Australia, 2010
      • West Perth, Australia, 6005
        • Rekrutacyjny
        • Perth Blood Institute
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Ross Baker, MBBS, BMedSc, FRACP, FACP
  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Gilbert, Arizona, Stany Zjednoczone, 85234
    • California
      • Duarte, California, Stany Zjednoczone, 91010
        • Rekrutacyjny
        • City of Hope - Duarte
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Idoroenyi Amanam, MD
      • Irvine, California, Stany Zjednoczone, 92618
        • Rekrutacyjny
        • City of Hope - Lennar
        • Główny śledczy:
          • Idoroenyi Amanam, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94143
        • Rekrutacyjny
        • University of California, San Francisco
        • Główny śledczy:
          • Jerry Lee, MD, MS
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Rekrutacyjny
        • University of Colorado Anschutz Medical Campus
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Brandon McMahon, MD
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32224
        • Rekrutacyjny
        • Mayo Clinic Jacksonville
        • Główny śledczy:
          • James Foran, MD
        • Kontakt:
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33612
        • Rekrutacyjny
        • Moffitt Cancer Center
        • Główny śledczy:
          • Andrew Kuykendall, MD
        • Kontakt:
    • Georgia
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
        • Rekrutacyjny
        • University of Michigan
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Moshe Talpaz, MD
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
        • Rekrutacyjny
        • Mayo Clinic Rochester
        • Główny śledczy:
          • Naseema Gangat, MBBS
        • Kontakt:
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Rekrutacyjny
        • Washington University St.Louis
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Amy Zhou, MD
    • New Jersey
      • East Brunswick, New Jersey, Stany Zjednoczone, 08816
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
        • Rekrutacyjny
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
        • Główny śledczy:
          • John Mascarenhas, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10021
        • Rekrutacyjny
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
        • Główny śledczy:
          • Prioty Islam, MD, MSc
        • Kontakt:
        • Kontakt:
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10467
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27157
        • Rekrutacyjny
        • Atrium Health Wake Forest Baptist
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Anne Wofford, MD
    • Ohio
      • Canton, Ohio, Stany Zjednoczone, 44718
        • Zakończony
        • Gabrail Cancer Center Research
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
        • Rekrutacyjny
        • Cleveland Clinic
        • Główny śledczy:
          • Aaron Gerds, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43201
        • Rekrutacyjny
        • The Ohio State University
        • Główny śledczy:
          • Shivani Handa, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
      • Maumee, Ohio, Stany Zjednoczone, 43537
        • Rekrutacyjny
        • Taylor Cancer Research Center
        • Główny śledczy:
          • John Nemunaitis, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Rekrutacyjny
        • Oregon Health and Science University
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Ronan Swords, MD, PhD
    • Pennsylvania
      • Gettysburg, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 17325
        • Wycofane
        • Sargon Research - Pennsylvania Cancer Specialists and Research Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Rekrutacyjny
        • MD Anderson
        • Główny śledczy:
          • Prithviraj Bose, MD
        • Kontakt:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98109
        • Rekrutacyjny
        • University of Washington
        • Główny śledczy:
          • Anna Halpern, MD
        • Kontakt:
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
        • Rekrutacyjny
        • Medical College of Wisconsin
        • Główny śledczy:
          • Laura Michaelis, MD
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Wiek 18 lat lub więcej w momencie podpisania świadomej zgody (ICF).
  2. Dla fazy 1b: wynik w Dynamic International Prognostic Scoring System (DIPSS) od 3 do 4 (ryzyko pośrednie-2) lub ≥ 5 (wysokie ryzyko) pierwotnego MF, post-PV MF i/lub post-ET MF, jak potwierdzono w najnowszy raport z lokalnej biopsji szpiku kostnego, zgodnie z kryteriami Światowej Organizacji Zdrowia (WHO) 2016.
  3. Wypłukanie co najmniej 28 dni przed badaniem przesiewowym następujących terapii: androgeny, erytropoetyna, kladrybina, immunomodulatory (lenalidomid, talidomid), interferon alfa-2a lub jakakolwiek inna terapia ukierunkowana na MF. Ogólnoustrojowe kortykosteroidy są dozwolone w stanach niehematologicznych, jeśli dawka jest stabilna lub zmniejsza się przez ≥ 28 dni przed badaniem przesiewowym i otrzymuje się ekwiwalent ≤ 10 mg prednizonu przez 28 dni bezpośrednio przed badaniem przesiewowym.
  4. Niedokrwistość: Faza 1b: Hemoglobina (Hgb) < 10 g/dl w ≥ 3 pomiarach w ciągu 84 dni przed badaniem przesiewowym, bez transfuzji krwinek czerwonych lub Hgb < 10 g/dl i okresowo otrzymująca transfuzje krwinek czerwonych, ale nie spełniająca kryteriów uczestnika TD jako zdefiniowany dla kohorty TD. Wyjściowa wartość Hgb dla tych uczestników to najniższy poziom Hgb w ciągu 84 dni poprzedzających badanie przesiewowe lub zależność od transfuzji czerwonych krwinek, zdefiniowana jako częstotliwość transfuzji czerwonych krwinek wynosząca ≥ 6 jednostek zapakowanych czerwonych krwinek (PRBC) w ciągu 84 dni bezpośrednio przed badaniem przesiewowym. W okresie 84 dni nie może być żadnego kolejnego 42-dniowego okresu bez transfuzji krwinek czerwonych, a ostatnia transfuzja musi mieć miejsce w ciągu 28 dni przed badaniem przesiewowym. Faza 2a: Zależność od transfuzji krwinek czerwonych, zdefiniowana jako częstotliwość transfuzji krwinek czerwonych ≥ 6 jednostek PRBC w ciągu 84 dni bezpośrednio poprzedzających badanie przesiewowe. W okresie 84 dni nie może być żadnego kolejnego 42-dniowego okresu bez transfuzji krwinek czerwonych, a ostatnia transfuzja musi mieć miejsce w ciągu 28 dni przed badaniem przesiewowym.
  5. Stabilna dawka inhibitora JAK i/lub hydroksymocznika lub, w przypadku stosowania innego leczenia MF, stabilna przez co najmniej 4 miesiące przed badaniem przesiewowym.
  6. Punktacja Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) ≤ 2.
  7. Nie przewiduje się wlewu krwiotwórczych komórek macierzystych w ciągu 8 miesięcy po badaniu przesiewowym.
  8. Stężenie żelaza w wątrobie metodą MRI < 7 mg/g suchej masy.
  9. Ferrytyna w surowicy ≥ 30 μg/l podczas badania przesiewowego.
  10. liczba płytek krwi ≥ 25 000/μl i < 1 000 000/μl; neutrofile ≥ 1000/μl; i całkowita liczba białych krwinek (WBC) < 50 000/μl podczas badania przesiewowego.
  11. Szacowany wskaźnik przesączania kłębuszkowego (eGFR) ≥ 30 ml/min/1,73 m2 przez formułę Współpracy Chronic Kidney Disease-Epidemiology (CKD-EPI).
  12. Aminotransferaza asparaginianowa (AST) i transaminaza alaninowa (ALT) < 3,0 x górna granica normy (GGN) podczas badania przesiewowego.
  13. Bilirubina bezpośrednia < 2x GGN podczas badania przesiewowego. Wyższe poziomy są dopuszczalne, jeśli badacz może je przypisać nieskutecznej erytropoezie.

Kryteria wyłączenia:

Historia medyczna:

  1. Hemochromatoza dziedziczna
  2. Hemoglobinopatia lub wewnętrzny defekt RBC związany z niedokrwistością
  3. Splenektomia
  4. Przeszczep komórek krwiotwórczych
  5. Obecna niedokrwistość spowodowana niedoborem żelaza, niedoborem witaminy B12 lub kwasu foliowego, infekcją lub krwawieniem
  6. Aktywna niedokrwistość hemolityczna o podłożu immunologicznym
  7. Objawowe krwawienie, niezwiązane z operacją, w krytycznym obszarze lub narządzie i/lub krwawienie powodujące spadek Hgb o ≥ 2 g/dl lub prowadzące do przetoczenia ≥ 2 jednostek krwinek czerwonych w ciągu 6 miesięcy poprzedzających badanie przesiewowe
  8. Poważna operacja w ciągu 8 tygodni przed badaniem przesiewowym lub niepełna rekonwalescencja po jakiejkolwiek poprzedniej operacji

  9. Nowotwór złośliwy w ciągu ostatnich 3 lat, inny niż pierwotny MF, post-ET lub post-PV MF. Dozwolona jest następująca historia lub współistniejące warunki:

    1. rak podstawnokomórkowy lub płaskonabłonkowy
    2. raka in situ szyjki macicy lub piersi
    3. badanie histologiczne raka gruczołu krokowego (T1a lub T1b przy użyciu systemu oceny klinicznej guza, węzłów, przerzutów [TNM])
  10. Udar mózgu, zakrzepica żył głębokich lub zator tętniczy lub płucny w ciągu 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym
  11. Znana reakcja alergiczna na jakąkolwiek substancję pomocniczą badanego leku lub anafilaksja na jakikolwiek pokarm lub lek
  12. Historia tworzenia przeciwciał przeciw lekom
  13. Niewystarczająco kontrolowana choroba serca (klasyfikacja 3 lub 4 według New York Heart Association) i/lub frakcja wyrzutowa lewej komory < 35%
  14. Aktywne wirusowe zapalenie wątroby typu B lub C lub ludzki wirus niedoboru odporności (HIV) z wykrywalnym miano wirusa

  15. Niekontrolowana infekcja grzybicza, bakteryjna lub wirusowa (utrzymujące się objawy związane z infekcją, bez poprawy pomimo odpowiedniego leczenia)

    Historia leczenia:

  16. Jednoczesne lub planowane leczenie momelotynibem w okresie badania
  17. Terapia chelatująca żelazo w ciągu 3 miesięcy przed badaniem przesiewowym

  18. Zmiana schematu leczenia przeciwzakrzepowego w ciągu 8 tygodni przed badaniem przesiewowym

    Wykluczenia laboratoryjne:

  19. Mieloblasty krwi obwodowej ≥ 10% różnicowania WBC w ostatniej ocenie przed badaniem przesiewowym
  20. Pozytywny bezpośredni test antyglobulinowy w połączeniu z reaktywnym eluatem RBC podczas badania przesiewowego

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Faza 1b: Eskalacja dawki
W fazie 1b badania (zwiększanie dawki) DISC-0974 będzie podawany podskórnie co 4 tygodnie.
Lek: DYSK-0974
DISC-0974 podaje się podskórnie.
Eksperymentalny: Faza 2: Ekspansja
W fazie 2 (rozszerzenia) badania DISC-0974 będzie podawany podskórnie co 4 tygodnie.
Lek: DYSK-0974
DISC-0974 podaje się podskórnie.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Safety and Tolerability of DISC-0974 (Phase 1b only)
Ramy czasowe: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Assessed by treatment-emergent adverse events
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Safety and Tolerability of DISC-0974 (Phase 1b only)
Ramy czasowe: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Assessed by vital signs through blood pressure (mmHg), heart rate (bpm), respiration rate (breaths/min), and temperature (°C)
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Safety and Tolerability of DISC-0974 (Phase 1b only)
Ramy czasowe: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Assessed by physical examinations
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Safety and Tolerability of DISC-0974 (Phase 1b only)
Ramy czasowe: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Assessed by electrocardiogram (ECG) parameters: heart rate, PR interval, QRS duration, QRS axis, QT interval, and QTcF interval)
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Safety and Tolerability of DISC-0974 assessed through blood testing (Phase 1b only)
Ramy czasowe: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
The blood testing will include a hematology panel, blood chemistry panel, serology/virology panel, biomarker assessments, PK assessments, and Anti-Drug Antibodies
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Safety and Tolerability of DISC-0974 assessed through urine testing (Phase 1b only)
Ramy czasowe: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
The urine testing will include a urinalysis
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Transfusion-dependent (TD) high cohort: transfusion independence (Phase 2 only)
Ramy czasowe: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Defined as the absence of packed red blood cell (PRBC) transfusions over any rolling 12-week interval during the treatment period with a minimum hemoglobin (Hgb) of 7 g/dL. Participants meeting this criterion will be considered to have a major response to treatment.
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
TD low cohort: transfusion independence (Phase 2 only)
Ramy czasowe: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Defined as the absence of PRBC transfusions over any rolling 16-week interval during the treatment period with a minimum Hgb of 7 g/dL. Participants meeting this criterion will be considered to have a major response to treatment.
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Non-transfusion-dependent (nTD) cohort: anemia response (Phase 2 only)
Ramy czasowe: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Defined as the composite of the absence of transfusions over any rolling 12-week period and a concomitant mean Hgb increase of ≥1.5 g/dL over baseline. Participants meeting this criterion will be considered to have a major response to treatment.
From Day 1 to the end of treatment on Day 169

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Anemia response defined per IWG-MRT 2006 criteria (Phase 1b only)
Ramy czasowe: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Response in nTD participants is defined as ≥2.0 g/dL increase from baseline in Hgb levels. Response in TD participants requires absence of PRBC transfusions during any rolling 12-week period during the treatment period, capped by an Hgb level of ≥8.5 g/dL.
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
TD high and TD low participants will be evaluated for absence of PRBC transfusions for any rolling 12-week interval during the treatment period (Phase 1b only)
Ramy czasowe: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
TD high participants will be evaluated for absence of PRBC transfusions with minimum Hgb of 7 g/dL during any rolling 12-week interval during the treatment period (Phase 1b only)
Ramy czasowe: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
TD low participants will be evaluated for absence of PRBC transfusions with minimum Hgb of 7 g/dL during any rolling 16-week interval during the treatment period (Phase 1b only)
Ramy czasowe: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
nTD participants will be evaluated for ≥1.5 g/dL increase from baseline Hgb levels during the treatment period (Phase 1b only)
Ramy czasowe: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
nTD participants will be evaluated for the composite of the absence of transfusions over any rolling 12-week period and a concomitant mean Hgb increase of ≥1.5 g/dL over baseline (Phase 1b only)
Ramy czasowe: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Incidence of TEAEs following repeated DISC-0974 SC doses in participants with myelodysplastic syndrome (MDS) or MDS/myeloproliferative neoplasm (MPN) without excess blasts (collectively referred to as MDS) and anemia (Phase 1b only)
Ramy czasowe: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Proportion of participants with treatment-emergent adverse events
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Incidence of clinically abnormal vital signs following repeated DISC-0974 SC doses in participants with myelodysplastic syndrome (MDS) or MDS/myeloproliferative neoplasm (MPN) without excess blasts and anemia (Phase 1b only)
Ramy czasowe: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Incidence of clinically abnormal physical exam following repeated DISC-0974 SC doses in participants with myelodysplastic syndrome (MDS) or MDS/myeloproliferative neoplasm (MPN) without excess blasts and anemia (Phase 1b only)
Ramy czasowe: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Incidence of clinically abnormal electrocardiograms (ECGs) following repeated DISC-0974 SC doses in participants with myelodysplastic syndrome (MDS) or MDS/myeloproliferative neoplasm (MPN) without excess blasts and anemia (Phase 1b only)
Ramy czasowe: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Incidence of abnormal laboratory test results following repeated DISC-0974 SC doses in participants with myelodysplastic syndrome (MDS) or MDS/myeloproliferative neoplasm (MPN) without excess blasts and anemia (Phase 1b only)
Ramy czasowe: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Pharmacokinetic data of DISC-0974 following repeated SC doses in participants with myelodysplastic syndrome (MDS) or MDS/myeloproliferative neoplasm (MPN) without excess blasts and anemia (Phase 1b only)
Ramy czasowe: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Pharmacokinetic parameters include DISC-0974 pre-dose concentrations at different visits
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Proportion of participants achieving a mean Hgb increase ≥1 g/dL or ≥2 g/dL from baseline over any rolling 12-week period in absence of PRBC transfusions in each cohort (Phase 1b and 2)
Ramy czasowe: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Participants who are nTD and achieve a mean Hgb increase ≥1 g/dL from baseline over any rolling 12-week period in the absence of transfusion will be considered to have a minor response to treatment.
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
PD markers of mechanism engagement, including exploratory cohorts assessed through serum iron levels (Phase 1b and 2)
Ramy czasowe: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
PD markers of mechanism engagement, including exploratory cohorts assessed through TSAT levels (Phase 1b and 2)
Ramy czasowe: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
PD markers of mechanism engagement, including exploratory cohorts assessed through Ferritin levels (Phase 1b and 2)
Ramy czasowe: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
PD markers of mechanism engagement, including exploratory cohorts assessed through Transferrin levels (Phase 1b and 2)
Ramy czasowe: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
PD markers of mechanism engagement, including exploratory cohorts assessed through Serum-hepcidin-25 levels (Phase 1b and 2)
Ramy czasowe: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Hematologic Parameters assessed through Reticulocyte count (Phase 1b and 2)
Ramy czasowe: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Hematologic Parameters assessed through Hemoglobin levels (Phase 1b and 2)
Ramy czasowe: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Hematologic Parameters assessed through Reticulocyte Hemoglobin (CHr) (Phase 1b and 2)
Ramy czasowe: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Hematologic Parameters assessed through Red Blood Cell Count (Phase 1b and 2)
Ramy czasowe: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Rate of RBC transfusions per participant month during the treatment period for each cohort (Phase 1b and 2)
Ramy czasowe: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
The number of units of RBC transfusions per participant month during the treatment period for each cohort (Phase 1b and 2)
Ramy czasowe: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Transfusion-dependent cohorts will be evaluated for proportion of participants who reduce their transfusion requirement by ≥50%, as compared to baseline, over any rolling 12-week period during treatment. (Phase 1b and 2)
Ramy czasowe: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Participants who are TD and achieve a reduction in transfusion requirement ≥50% as compared to baseline over any rolling 12-week period during treatment will be considered to have a minor response to treatment.
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
nTD participants will be evaluated for longest duration of mean Hgb increase of ≥1.5 g/dL from baseline during the treatment period (Phase 1b and 2)
Ramy czasowe: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Mean change in Hgb over 12-week treatment periods will be evaluated for all cohorts (nTD, TD low, and TD high) (Phase 1b and 2)
Ramy czasowe: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Maximum duration of RBC-transfusion-independent response for TD participants (Phase 1b and 2)
Ramy czasowe: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Proportion of participants that require dose escalation in each cohort (Phase 1b and 2)
Ramy czasowe: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Proportion of participants that improve Functional Assessment of Cancer Therapy-Anemia (FACT-An) subscale by at least 3 points in each cohort during the treatment period (Phase 1b and 2)
Ramy czasowe: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Mean hemoglobin increase of ≥1.5 g/dL over any rolling 12-week interval and an increase in Functional Assessment of Chronic Illness Therapy (FACIT)-Fatigue of 3 points by the end of study (EOS) for nTD participants (Phase 1b and 2)
Ramy czasowe: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
TD high cohort will be evaluated for absence of packed red blood cell (PRBC) transfusions a terminal 12-week interval during the treatment period with a minimum hemoglobin (Hgb) of 7 g/dL (Phase 1b and 2)
Ramy czasowe: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
TD low cohort: will be evaluated for the absence of PRBC transfusions a terminal 16-week interval during the treatment period with a minimum Hgb of 7 g/dL (Phase 1b and 2)
Ramy czasowe: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Non-transfusion-dependent (nTD) cohort will be evaluated for anemia response (Phase 1b and 2)
Ramy czasowe: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Defined as the composite of the absence of transfusions over any rolling 12-week period and a concomitant mean Hgb increase of ≥1.5 g/dL over baseline
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Safety and Tolerability of DISC-0974 (Phase 2 only)
Ramy czasowe: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Assessed by treatment-emergent adverse events
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Safety and Tolerability of DISC-0974 (Phase 2 only)
Ramy czasowe: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Assessed by vital signs through blood pressure (mmHg), heart rate (bpm), respiration rate (breaths/min), and temperature (°C)
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Safety and Tolerability of DISC-0974 (Phase 2 only)
Ramy czasowe: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Assessed by physical examinations
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Safety and Tolerability of DISC-0974 (Phase 2 only)
Ramy czasowe: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Assessed by electrocardiogram (ECG) parameters: heart rate, PR interval, QRS duration, QRS axis, QT interval, and QTcF interval)
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Safety and Tolerability of DISC-0974 assessed through blood testing (Phase 2 only)
Ramy czasowe: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
The blood testing will include a hematology panel, blood chemistry panel, serology/virology panel, biomarker assessments, PK assessments, and Anti-Drug Antibodies
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Safety and Tolerability of DISC-0974 assessed through urine testing (Phase 2 only)
Ramy czasowe: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
The urine testing will include a urinalysis
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Safety and tolerability of DISC-0974 following repeated SC doses in participants with MF receiving concomitant momelotinib or pacritinib therapy (Phase 2 only)
Ramy czasowe: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Assessed by treatment-emergent adverse events
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Safety and tolerability of DISC-0974 following repeated SC doses in participants with MF receiving concomitant momelotinib or pacritinib therapy (Phase 2 only)
Ramy czasowe: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Assessed by vital signs through blood pressure (mmHg), heart rate (bpm), respiration rate (breaths/min), and temperature (°C)
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Safety and tolerability of DISC-0974 following repeated SC doses in participants with MF receiving concomitant momelotinib or pacritinib therapy (Phase 2 only)
Ramy czasowe: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Assessed by physical examinations
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Safety and tolerability of DISC-0974 following repeated SC doses in participants with MF receiving concomitant momelotinib or pacritinib therapy (Phase 2 only)
Ramy czasowe: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Assessed by electrocardiogram (ECG) parameters: heart rate, PR interval, QRS duration, QRS axis, QT interval, and QTcF interval)
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Safety and tolerability of DISC-0974 following repeated SC doses in participants with MF receiving concomitant momelotinib or pacritinib therapy assessed through blood testing (Phase 2 only)
Ramy czasowe: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
The blood testing will include a hematology panel, blood chemistry panel, serology/virology panel, biomarker assessments, PK assessments, and Anti-Drug Antibodies
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Safety and tolerability of DISC-0974 following repeated SC doses in participants with MF receiving concomitant momelotinib or pacritinib therapy assessed through urine testing (Phase 2 only)
Ramy czasowe: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
The urine testing will include a urinalysis
From Day 1 to the end of treatment on Day 169

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Cmax (Phase 1b, 2, and Exploratory Cohorts)
Ramy czasowe: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Maximum drug concentration (observed). Will be determined from blood PK sampling if appropriate data are available
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Tmax (Phase 1b, 2, and Exploratory Cohorts)
Ramy czasowe: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Observed time of the maximum drug concentration. Will be determined from blood PK sampling if appropriate data are available
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
AUC (Phase 1b, 2, and Exploratory Cohorts)
Ramy czasowe: From Day 0 to 29 days after the first dose
Area under the drug concentration-time curve calculated using linear trapezoidal summation from time zero to 29 days following the first dose. Will be determined from blood PK sampling if appropriate data are available.
From Day 0 to 29 days after the first dose

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Disc Medicine, Inc

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Will Savage, MD PhD, Disc Medicine

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

6 czerwca 2022

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 maja 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 czerwca 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

15 marca 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

1 kwietnia 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

11 kwietnia 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

15 września 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

14 września 2026

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • DISC-0974-102

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj