Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование DISC-0974 у участников с миелофиброзом и анемией

14 сентября 2026 г. обновлено: Disc Medicine, Inc

Открытое исследование фазы 1b/2a для оценки безопасности, переносимости, фармакокинетики и фармакодинамики DISC-0974 у участников с миелофиброзом и анемией

В этом открытом исследовании фазы 1b/2a будет оцениваться безопасность, переносимость, фармакокинетика и фармакодинамика DISC-0974, а также классифицировать влияние на ответ на анемию у субъектов с миелофиброзом и анемией.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

150

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

Места учебы

  • Австралия
      • Nedlands, Австралия, 6009
        • Рекрутинг
        • Linear Clinical Research
        • Контакт:
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Xuan Tan, MD
      • Saint Albans, Австралия, 3021
        • Рекрутинг
        • Western Health
        • Контакт:
          • Maria Hadfield
          • Номер телефона: 61383959168
          • Электронная почта: maria.hafield@wh.org.au
        • Контакт:
          • Angela Baugh
          • Номер телефона: 61383959168
          • Электронная почта: angela.baugh@wh.org.au
        • Главный следователь:
          • William Renwick, MBBS
      • Sydney, Австралия, 2010
        • Рекрутинг
        • St. Vincent's Hospital
        • Контакт:
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Samuel Milliken, MRCP, FRCPath
      • West Perth, Австралия, 6005
        • Рекрутинг
        • Perth Blood Institute
        • Контакт:
          • Jarod Horobin
          • Номер телефона: 61892005300
          • Электронная почта: jarod@pbi.org.au
        • Главный следователь:
          • Ross Baker, MBBS, BMedSc, FRACP, FACP
  • Соединенные Штаты
    • Arizona
      • Gilbert, Arizona, Соединенные Штаты, 85234
        • Рекрутинг
        • Banner MD Anderson
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Mark Faber, DO
    • California
      • Duarte, California, Соединенные Штаты, 91010
        • Рекрутинг
        • City of Hope - Duarte
        • Контакт:
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Idoroenyi Amanam, MD
      • Irvine, California, Соединенные Штаты, 92618
        • Рекрутинг
        • City of Hope - Lennar
        • Главный следователь:
          • Idoroenyi Amanam, MD
        • Контакт:
        • Контакт:
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90095
        • Рекрутинг
        • UCLA
        • Главный следователь:
          • Wanxing Chai-Ho, MD
        • Контакт:
        • Контакт:
          • Marisa Koda
          • Номер телефона: 3107940242
          • Электронная почта: mkoda@mednet.ucla.edu
      • San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94143
        • Рекрутинг
        • University of California, San Francisco
        • Главный следователь:
          • Jerry Lee, MD, MS
        • Контакт:
        • Контакт:
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
        • Рекрутинг
        • University of Colorado Anschutz Medical Campus
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Brandon McMahon, MD
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Соединенные Штаты, 32224
        • Рекрутинг
        • Mayo Clinic Jacksonville
        • Главный следователь:
          • James Foran, MD
        • Контакт:
          • Latesha Jones
          • Номер телефона: 904 953 4564
          • Электронная почта: jones.latesha@mayo.edu
      • Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33136
        • Рекрутинг
        • Sylvester Cancer Center - U Miami
        • Контакт:
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Sangeetha Venugopal, MD, MS
      • Tampa, Florida, Соединенные Штаты, 33612
        • Рекрутинг
        • Moffitt Cancer Center
        • Главный следователь:
          • Andrew Kuykendall, MD
        • Контакт:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30322
        • Рекрутинг
        • Emory Winship Cancer Institute
        • Главный следователь:
          • Anthony Hunter, MD
        • Контакт:
        • Контакт:
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Соединенные Штаты, 48109
        • Рекрутинг
        • University of Michigan
        • Контакт:
          • Linda Kemp
          • Номер телефона: 734-232-4312
          • Электронная почта: lfarhat@med.umich.edu
        • Главный следователь:
          • Moshe Talpaz, MD
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Соединенные Штаты, 55905
        • Рекрутинг
        • Mayo Clinic Rochester
        • Главный следователь:
          • Naseema Gangat, MBBS
        • Контакт:
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
        • Рекрутинг
        • Washington University St.Louis
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Amy Zhou, MD
    • New Jersey
      • East Brunswick, New Jersey, Соединенные Штаты, 08816
        • Рекрутинг
        • START New Jersey
        • Главный следователь:
          • Bruno Fang, MD
        • Контакт:
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10029
        • Рекрутинг
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
        • Главный следователь:
          • John Mascarenhas, MD
        • Контакт:
          • MPD Research Team at Mount Sinai
          • Номер телефона: 212-241-3417
          • Электронная почта: ResearchMPD@mssm.edu
        • Контакт:
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10021
        • Рекрутинг
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
        • Главный следователь:
          • Prioty Islam, MD, MSc
        • Контакт:
          • Samantha Mcfadden
          • Номер телефона: 612-360-1081
          • Электронная почта: macfads@mskcc.org
        • Контакт:
          • Naa-Akomaah Yeboah
          • Номер телефона: 612-360-1081
          • Электронная почта: yeboahn1@mskcc.org
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10467
        • Рекрутинг
        • Montefiore
        • Главный следователь:
          • Swati Goel, MD
        • Контакт:
        • Контакт:
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Соединенные Штаты, 27157
        • Рекрутинг
        • Atrium Health Wake Forest Baptist
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Anne Wofford, MD
    • Ohio
      • Canton, Ohio, Соединенные Штаты, 44718
        • Прекращено
        • Gabrail Cancer Center Research
      • Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44195
        • Рекрутинг
        • Cleveland Clinic
        • Главный следователь:
          • Aaron Gerds, MD
        • Контакт:
          • Sharon Sanders
          • Номер телефона: 216 448-4478
          • Электронная почта: sanders2@ccf.org
        • Контакт:
      • Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43201
        • Рекрутинг
        • The Ohio State University
        • Главный следователь:
          • Shivani Handa, MD
        • Контакт:
          • Tyler Srail
          • Номер телефона: 6143660233
          • Электронная почта: tyler.srail@osumc.edu
        • Контакт:
      • Maumee, Ohio, Соединенные Штаты, 43537
        • Рекрутинг
        • Taylor Cancer Research Center
        • Главный следователь:
          • John Nemunaitis, MD
        • Контакт:
          • Nadine Nemunaitis
          • Номер телефона: 567-402-4501
          • Электронная почта: NNEMUNAITIS@TCRCPT.ORG
        • Контакт:
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239
        • Рекрутинг
        • Oregon Health and Science University
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Ronan Swords, MD, PhD
    • Pennsylvania
      • Gettysburg, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 17325
        • Отозван
        • Sargon Research - Pennsylvania Cancer Specialists and Research Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • Рекрутинг
        • University of Pennsylvania
        • Главный следователь:
          • Elizabeth Hexner, MD
        • Контакт:
    • Texas
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Рекрутинг
        • MD Anderson
        • Главный следователь:
          • Prithviraj Bose, MD
        • Контакт:
          • Kurt Schreoder
          • Номер телефона: 346 725 5139
          • Электронная почта: kdschroe@mdanderson.org
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98109
        • Рекрутинг
        • University of Washington
        • Главный следователь:
          • Anna Halpern, MD
        • Контакт:
          • Cassidy McCarthy
          • Номер телефона: 206 602 1172
          • Электронная почта: cmcca140@fredhutch.org
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53226
        • Рекрутинг
        • Medical College of Wisconsin
        • Главный следователь:
          • Laura Michaelis, MD
        • Контакт:
          • Kristin Komnick
          • Номер телефона: 414-805-5276
          • Электронная почта: kkomnick@mcw.edu

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Возраст 18 лет и старше на момент подписания информированного согласия (ICF).
  2. Для фазы 1b: Динамическая международная прогностическая система оценки (DIPSS) от 3 до 4 (промежуточный-2 риск) или ≥ 5 (высокий риск) первичный МФ, МФ после ИП и/или МФ после ЭТ, как подтверждено в самый последний отчет о местной биопсии костного мозга в соответствии с критериями Всемирной организации здравоохранения (ВОЗ) 2016 года.
  3. Отмена не менее чем за 28 дней до скрининга следующих видов лечения: андрогены, эритропоэтин, кладрибин, иммуномодуляторы (леналидомид, талидомид), интерферон альфа-2а или любая другая терапия, направленная на МФ. Системные кортикостероиды разрешены при негематологических состояниях при стабильной или снижающейся дозе в течение ≥ 28 дней до скрининга и при приеме эквивалента ≤ 10 мг преднизолона в течение 28 дней непосредственно перед скринингом.
  4. Анемия: для фазы 1b: гемоглобин (Hgb) < 10 г/дл при ≥ 3 оценках в течение 84 дней до скрининга, без переливания эритроцитов или Hgb < 10 г/дл и периодическом переливании эритроцитов, но не соответствует критериям для участника TD как определены для когорты TD. Исходным значением Hgb для этих участников является самый низкий уровень Hgb за 84 дня до скрининга или зависимость от переливания эритроцитов, определяемая как частота переливания ≥ 6 единиц упакованных эритроцитов (PRBC) в течение 84 дней непосредственно перед скринингом. Не должно быть ни одного последовательного 42-дневного периода без переливания эритроцитов в течение 84-дневного периода, и последнее переливание должно быть в течение 28 дней до скрининга. Для фазы 2a: зависимость от переливания эритроцитов, определяемая как частота переливания эритроцитов ≥ 6 единиц PRBC в течение 84 дней непосредственно перед скринингом. Не должно быть ни одного последовательного 42-дневного периода без переливания эритроцитов в течение 84-дневного периода, и последнее переливание должно быть в течение 28 дней до скрининга.
  5. Стабильная доза ингибитора JAK и/или гидроксимочевины или, при приеме любого другого лечения MF, стабильная в течение как минимум 4 месяцев до скрининга.
  6. Оценка эффективности Восточной кооперативной онкологической группы (ECOG) ≤ 2.
  7. Инфузия трансплантата гемопоэтических стволовых клеток не ожидается в течение 8 месяцев после скрининга.
  8. Концентрация железа в печени по данным МРТ < 7 мг/г сухого веса.
  9. Ферритин сыворотки ≥ 30 мкг/л при скрининге.
  10. Количество тромбоцитов ≥ 25 000/мкл и < 1 000 000/мкл; нейтрофилы ≥ 1000/мкл; и общее количество лейкоцитов (WBC) < 50 000/мкл при скрининге.
  11. Расчетная скорость клубочковой фильтрации (рСКФ) ≥ 30 мл/мин/1,73 м2 по формуле Сотрудничества в области эпидемиологии хронических заболеваний почек (CKD-EPI).
  12. Аспартатаминотрансфераза (АСТ) и аланинтрансаминаза (АЛТ) <3,0 x верхний предел нормы (ВГН) при скрининге.
  13. Прямой билирубин < 2x ULN при скрининге. Более высокие уровни приемлемы, если исследователь может объяснить их неэффективным эритропоэзом.

Критерий исключения:

История болезни:

  1. Наследственный гемохроматоз
  2. Гемоглобинопатия или внутренний дефект эритроцитов, связанный с анемией
  3. Спленэктомия
  4. Трансплантация гемопоэтических клеток
  5. Текущая анемия из-за дефицита железа, витамина B12 или фолиевой кислоты, инфекции или кровотечения
  6. Активная иммуноопосредованная гемолитическая анемия
  7. Симптоматическое кровотечение, не связанное с операцией, в критической области или органе и/или кровотечение, вызывающее снижение Hgb на ≥ 2 г/дл или приводящее к переливанию ≥ 2 единиц эритроцитов за 6 месяцев до скрининга
  8. Серьезная операция в течение 8 недель до скрининга или неполное восстановление после любой предыдущей операции

  9. Злокачественное новообразование в течение последних 3 лет, кроме первичного МФ, МФ после ЭТ или МФ после ИП. Допускается следующая история или сопутствующие состояния:

    1. базальноклеточный или плоскоклеточный рак
    2. карцинома in situ шейки матки или молочной железы
    3. гистологическое обнаружение рака предстательной железы (T1a или T1b с использованием системы клинической стадии опухоли, узлов, метастазов [TNM])
  10. Инсульт, тромбоз глубоких вен, легочная или артериальная эмболия в течение 6 месяцев до скрининга
  11. Известная аллергическая реакция на любое вспомогательное вещество исследуемого препарата или анафилаксия на любой продукт питания или лекарство.
  12. История образования антилекарственных антител
  13. Неадекватно контролируемое заболевание сердца (классификация 3 или 4 Нью-Йоркской кардиологической ассоциации) и/или известная фракция выброса левого желудочка < 35%
  14. Активный гепатит B или C или вирус иммунодефицита человека (ВИЧ) с определяемой вирусной нагрузкой

  15. Неконтролируемая грибковая, бактериальная или вирусная инфекция (продолжающиеся признаки/симптомы, связанные с инфекцией, без улучшения, несмотря на соответствующее лечение)

    История лечения:

  16. Параллельное или запланированное лечение момелотинибом в течение периода исследования
  17. Железохелатирующая терапия за 3 месяца до скрининга

  18. Изменение режима антикоагулянтной терапии в течение 8 недель до скрининга

    Исключения для лабораторий:

  19. Миелобласты периферической крови ≥ 10% дифференциала лейкоцитов при последней оценке перед скринингом
  20. Положительный прямой антиглобулиновый тест в сочетании с реактивным элюатом эритроцитов при скрининге

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Последовательное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Фаза 1b: Увеличение дозы
В рамках фазы 1b (увеличение дозы) исследования DISC-0974 будет вводиться подкожно каждые 4 недели.
Лекарство: ДИСК-0974
DISC-0974 вводят подкожно.
Экспериментальный: Этап 2: Расширение
В рамках фазы 2 (расширения) исследования DISC-0974 будет вводиться подкожно каждые 4 недели.
Лекарство: ДИСК-0974
DISC-0974 вводят подкожно.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Safety and Tolerability of DISC-0974 (Phase 1b only)
Временное ограничение: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Assessed by treatment-emergent adverse events
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Safety and Tolerability of DISC-0974 (Phase 1b only)
Временное ограничение: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Assessed by vital signs through blood pressure (mmHg), heart rate (bpm), respiration rate (breaths/min), and temperature (°C)
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Safety and Tolerability of DISC-0974 (Phase 1b only)
Временное ограничение: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Assessed by physical examinations
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Safety and Tolerability of DISC-0974 (Phase 1b only)
Временное ограничение: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Assessed by electrocardiogram (ECG) parameters: heart rate, PR interval, QRS duration, QRS axis, QT interval, and QTcF interval)
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Safety and Tolerability of DISC-0974 assessed through blood testing (Phase 1b only)
Временное ограничение: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
The blood testing will include a hematology panel, blood chemistry panel, serology/virology panel, biomarker assessments, PK assessments, and Anti-Drug Antibodies
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Safety and Tolerability of DISC-0974 assessed through urine testing (Phase 1b only)
Временное ограничение: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
The urine testing will include a urinalysis
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Transfusion-dependent (TD) high cohort: transfusion independence (Phase 2 only)
Временное ограничение: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Defined as the absence of packed red blood cell (PRBC) transfusions over any rolling 12-week interval during the treatment period with a minimum hemoglobin (Hgb) of 7 g/dL. Participants meeting this criterion will be considered to have a major response to treatment.
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
TD low cohort: transfusion independence (Phase 2 only)
Временное ограничение: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Defined as the absence of PRBC transfusions over any rolling 16-week interval during the treatment period with a minimum Hgb of 7 g/dL. Participants meeting this criterion will be considered to have a major response to treatment.
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Non-transfusion-dependent (nTD) cohort: anemia response (Phase 2 only)
Временное ограничение: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Defined as the composite of the absence of transfusions over any rolling 12-week period and a concomitant mean Hgb increase of ≥1.5 g/dL over baseline. Participants meeting this criterion will be considered to have a major response to treatment.
From Day 1 to the end of treatment on Day 169

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Anemia response defined per IWG-MRT 2006 criteria (Phase 1b only)
Временное ограничение: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Response in nTD participants is defined as ≥2.0 g/dL increase from baseline in Hgb levels. Response in TD participants requires absence of PRBC transfusions during any rolling 12-week period during the treatment period, capped by an Hgb level of ≥8.5 g/dL.
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
TD high and TD low participants will be evaluated for absence of PRBC transfusions for any rolling 12-week interval during the treatment period (Phase 1b only)
Временное ограничение: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
TD high participants will be evaluated for absence of PRBC transfusions with minimum Hgb of 7 g/dL during any rolling 12-week interval during the treatment period (Phase 1b only)
Временное ограничение: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
TD low participants will be evaluated for absence of PRBC transfusions with minimum Hgb of 7 g/dL during any rolling 16-week interval during the treatment period (Phase 1b only)
Временное ограничение: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
nTD participants will be evaluated for ≥1.5 g/dL increase from baseline Hgb levels during the treatment period (Phase 1b only)
Временное ограничение: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
nTD participants will be evaluated for the composite of the absence of transfusions over any rolling 12-week period and a concomitant mean Hgb increase of ≥1.5 g/dL over baseline (Phase 1b only)
Временное ограничение: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Incidence of TEAEs following repeated DISC-0974 SC doses in participants with myelodysplastic syndrome (MDS) or MDS/myeloproliferative neoplasm (MPN) without excess blasts (collectively referred to as MDS) and anemia (Phase 1b only)
Временное ограничение: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Proportion of participants with treatment-emergent adverse events
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Incidence of clinically abnormal vital signs following repeated DISC-0974 SC doses in participants with myelodysplastic syndrome (MDS) or MDS/myeloproliferative neoplasm (MPN) without excess blasts and anemia (Phase 1b only)
Временное ограничение: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Incidence of clinically abnormal physical exam following repeated DISC-0974 SC doses in participants with myelodysplastic syndrome (MDS) or MDS/myeloproliferative neoplasm (MPN) without excess blasts and anemia (Phase 1b only)
Временное ограничение: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Incidence of clinically abnormal electrocardiograms (ECGs) following repeated DISC-0974 SC doses in participants with myelodysplastic syndrome (MDS) or MDS/myeloproliferative neoplasm (MPN) without excess blasts and anemia (Phase 1b only)
Временное ограничение: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Incidence of abnormal laboratory test results following repeated DISC-0974 SC doses in participants with myelodysplastic syndrome (MDS) or MDS/myeloproliferative neoplasm (MPN) without excess blasts and anemia (Phase 1b only)
Временное ограничение: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Pharmacokinetic data of DISC-0974 following repeated SC doses in participants with myelodysplastic syndrome (MDS) or MDS/myeloproliferative neoplasm (MPN) without excess blasts and anemia (Phase 1b only)
Временное ограничение: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Pharmacokinetic parameters include DISC-0974 pre-dose concentrations at different visits
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Proportion of participants achieving a mean Hgb increase ≥1 g/dL or ≥2 g/dL from baseline over any rolling 12-week period in absence of PRBC transfusions in each cohort (Phase 1b and 2)
Временное ограничение: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Participants who are nTD and achieve a mean Hgb increase ≥1 g/dL from baseline over any rolling 12-week period in the absence of transfusion will be considered to have a minor response to treatment.
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
PD markers of mechanism engagement, including exploratory cohorts assessed through serum iron levels (Phase 1b and 2)
Временное ограничение: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
PD markers of mechanism engagement, including exploratory cohorts assessed through TSAT levels (Phase 1b and 2)
Временное ограничение: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
PD markers of mechanism engagement, including exploratory cohorts assessed through Ferritin levels (Phase 1b and 2)
Временное ограничение: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
PD markers of mechanism engagement, including exploratory cohorts assessed through Transferrin levels (Phase 1b and 2)
Временное ограничение: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
PD markers of mechanism engagement, including exploratory cohorts assessed through Serum-hepcidin-25 levels (Phase 1b and 2)
Временное ограничение: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Hematologic Parameters assessed through Reticulocyte count (Phase 1b and 2)
Временное ограничение: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Hematologic Parameters assessed through Hemoglobin levels (Phase 1b and 2)
Временное ограничение: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Hematologic Parameters assessed through Reticulocyte Hemoglobin (CHr) (Phase 1b and 2)
Временное ограничение: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Hematologic Parameters assessed through Red Blood Cell Count (Phase 1b and 2)
Временное ограничение: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Rate of RBC transfusions per participant month during the treatment period for each cohort (Phase 1b and 2)
Временное ограничение: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
The number of units of RBC transfusions per participant month during the treatment period for each cohort (Phase 1b and 2)
Временное ограничение: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Transfusion-dependent cohorts will be evaluated for proportion of participants who reduce their transfusion requirement by ≥50%, as compared to baseline, over any rolling 12-week period during treatment. (Phase 1b and 2)
Временное ограничение: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Participants who are TD and achieve a reduction in transfusion requirement ≥50% as compared to baseline over any rolling 12-week period during treatment will be considered to have a minor response to treatment.
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
nTD participants will be evaluated for longest duration of mean Hgb increase of ≥1.5 g/dL from baseline during the treatment period (Phase 1b and 2)
Временное ограничение: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Mean change in Hgb over 12-week treatment periods will be evaluated for all cohorts (nTD, TD low, and TD high) (Phase 1b and 2)
Временное ограничение: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Maximum duration of RBC-transfusion-independent response for TD participants (Phase 1b and 2)
Временное ограничение: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Proportion of participants that require dose escalation in each cohort (Phase 1b and 2)
Временное ограничение: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Proportion of participants that improve Functional Assessment of Cancer Therapy-Anemia (FACT-An) subscale by at least 3 points in each cohort during the treatment period (Phase 1b and 2)
Временное ограничение: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Mean hemoglobin increase of ≥1.5 g/dL over any rolling 12-week interval and an increase in Functional Assessment of Chronic Illness Therapy (FACIT)-Fatigue of 3 points by the end of study (EOS) for nTD participants (Phase 1b and 2)
Временное ограничение: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
TD high cohort will be evaluated for absence of packed red blood cell (PRBC) transfusions a terminal 12-week interval during the treatment period with a minimum hemoglobin (Hgb) of 7 g/dL (Phase 1b and 2)
Временное ограничение: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
TD low cohort: will be evaluated for the absence of PRBC transfusions a terminal 16-week interval during the treatment period with a minimum Hgb of 7 g/dL (Phase 1b and 2)
Временное ограничение: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Non-transfusion-dependent (nTD) cohort will be evaluated for anemia response (Phase 1b and 2)
Временное ограничение: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Defined as the composite of the absence of transfusions over any rolling 12-week period and a concomitant mean Hgb increase of ≥1.5 g/dL over baseline
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Safety and Tolerability of DISC-0974 (Phase 2 only)
Временное ограничение: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Assessed by treatment-emergent adverse events
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Safety and Tolerability of DISC-0974 (Phase 2 only)
Временное ограничение: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Assessed by vital signs through blood pressure (mmHg), heart rate (bpm), respiration rate (breaths/min), and temperature (°C)
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Safety and Tolerability of DISC-0974 (Phase 2 only)
Временное ограничение: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Assessed by physical examinations
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Safety and Tolerability of DISC-0974 (Phase 2 only)
Временное ограничение: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Assessed by electrocardiogram (ECG) parameters: heart rate, PR interval, QRS duration, QRS axis, QT interval, and QTcF interval)
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Safety and Tolerability of DISC-0974 assessed through blood testing (Phase 2 only)
Временное ограничение: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
The blood testing will include a hematology panel, blood chemistry panel, serology/virology panel, biomarker assessments, PK assessments, and Anti-Drug Antibodies
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Safety and Tolerability of DISC-0974 assessed through urine testing (Phase 2 only)
Временное ограничение: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
The urine testing will include a urinalysis
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Safety and tolerability of DISC-0974 following repeated SC doses in participants with MF receiving concomitant momelotinib or pacritinib therapy (Phase 2 only)
Временное ограничение: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Assessed by treatment-emergent adverse events
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Safety and tolerability of DISC-0974 following repeated SC doses in participants with MF receiving concomitant momelotinib or pacritinib therapy (Phase 2 only)
Временное ограничение: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Assessed by vital signs through blood pressure (mmHg), heart rate (bpm), respiration rate (breaths/min), and temperature (°C)
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Safety and tolerability of DISC-0974 following repeated SC doses in participants with MF receiving concomitant momelotinib or pacritinib therapy (Phase 2 only)
Временное ограничение: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Assessed by physical examinations
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Safety and tolerability of DISC-0974 following repeated SC doses in participants with MF receiving concomitant momelotinib or pacritinib therapy (Phase 2 only)
Временное ограничение: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Assessed by electrocardiogram (ECG) parameters: heart rate, PR interval, QRS duration, QRS axis, QT interval, and QTcF interval)
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Safety and tolerability of DISC-0974 following repeated SC doses in participants with MF receiving concomitant momelotinib or pacritinib therapy assessed through blood testing (Phase 2 only)
Временное ограничение: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
The blood testing will include a hematology panel, blood chemistry panel, serology/virology panel, biomarker assessments, PK assessments, and Anti-Drug Antibodies
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Safety and tolerability of DISC-0974 following repeated SC doses in participants with MF receiving concomitant momelotinib or pacritinib therapy assessed through urine testing (Phase 2 only)
Временное ограничение: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
The urine testing will include a urinalysis
From Day 1 to the end of treatment on Day 169

Другие показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Cmax (Phase 1b, 2, and Exploratory Cohorts)
Временное ограничение: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Maximum drug concentration (observed). Will be determined from blood PK sampling if appropriate data are available
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Tmax (Phase 1b, 2, and Exploratory Cohorts)
Временное ограничение: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Observed time of the maximum drug concentration. Will be determined from blood PK sampling if appropriate data are available
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
AUC (Phase 1b, 2, and Exploratory Cohorts)
Временное ограничение: From Day 0 to 29 days after the first dose
Area under the drug concentration-time curve calculated using linear trapezoidal summation from time zero to 29 days following the first dose. Will be determined from blood PK sampling if appropriate data are available.
From Day 0 to 29 days after the first dose

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Disc Medicine, Inc

Следователи

  • Директор по исследованиям: Will Savage, MD PhD, Disc Medicine

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

6 июня 2022 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 мая 2027 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 июня 2027 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

15 марта 2022 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

1 апреля 2022 г.

Первый опубликованный (Действительный)

11 апреля 2022 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

15 сентября 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

14 сентября 2026 г.

Последняя проверка

1 июня 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • DISC-0974-102

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться