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Studie von DISC-0974 bei Teilnehmern mit Myelofibrose und Anämie

14. September 2026 aktualisiert von: Disc Medicine, Inc

Eine Open-Label-Studie der Phase 1b/2a zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von DISC-0974 bei Teilnehmern mit Myelofibrose und Anämie

Diese Open-Label-Studie der Phase 1b/2a wird die Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von DISC-0974 bewerten sowie die Auswirkungen auf die Anämiereaktion bei Patienten mit Myelofibrose und Anämie kategorisieren.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

150

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Australien
      • Nedlands, Australien, 6009
      • Saint Albans, Australien, 3021
        • Rekrutierung
        • Western Health
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • William Renwick, MBBS
      • Sydney, Australien, 2010
      • West Perth, Australien, 6005
        • Rekrutierung
        • Perth Blood Institute
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Ross Baker, MBBS, BMedSc, FRACP, FACP
  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Gilbert, Arizona, Vereinigte Staaten, 85234
    • California
      • Duarte, California, Vereinigte Staaten, 91010
        • Rekrutierung
        • City of Hope - Duarte
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Idoroenyi Amanam, MD
      • Irvine, California, Vereinigte Staaten, 92618
        • Rekrutierung
        • City of Hope - Lennar
        • Hauptermittler:
          • Idoroenyi Amanam, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94143
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Rekrutierung
        • University of Colorado Anschutz Medical Campus
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Brandon McMahon, MD
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Vereinigte Staaten, 32224
        • Rekrutierung
        • Mayo Clinic Jacksonville
        • Hauptermittler:
          • James Foran, MD
        • Kontakt:
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33136
      • Tampa, Florida, Vereinigte Staaten, 33612
        • Rekrutierung
        • Moffitt Cancer Center
        • Hauptermittler:
          • Andrew Kuykendall, MD
        • Kontakt:
    • Georgia
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109
        • Rekrutierung
        • University of Michigan
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Moshe Talpaz, MD
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55905
        • Rekrutierung
        • Mayo Clinic Rochester
        • Hauptermittler:
          • Naseema Gangat, MBBS
        • Kontakt:
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Rekrutierung
        • Washington University St.Louis
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Amy Zhou, MD
    • New Jersey
      • East Brunswick, New Jersey, Vereinigte Staaten, 08816
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10029
        • Rekrutierung
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
        • Hauptermittler:
          • John Mascarenhas, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10021
        • Rekrutierung
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
        • Hauptermittler:
          • Prioty Islam, MD, MSc
        • Kontakt:
        • Kontakt:
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10467
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27157
        • Rekrutierung
        • Atrium Health Wake Forest Baptist
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Anne Wofford, MD
    • Ohio
      • Canton, Ohio, Vereinigte Staaten, 44718
        • Beendet
        • Gabrail Cancer Center Research
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44195
        • Rekrutierung
        • Cleveland Clinic
        • Hauptermittler:
          • Aaron Gerds, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43201
        • Rekrutierung
        • The Ohio State University
        • Hauptermittler:
          • Shivani Handa, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
      • Maumee, Ohio, Vereinigte Staaten, 43537
        • Rekrutierung
        • Taylor Cancer Research Center
        • Hauptermittler:
          • John Nemunaitis, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • Rekrutierung
        • Oregon Health and Science University
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Ronan Swords, MD, PhD
    • Pennsylvania
      • Gettysburg, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 17325
        • Zurückgezogen
        • Sargon Research - Pennsylvania Cancer Specialists and Research Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Rekrutierung
        • MD Anderson
        • Hauptermittler:
          • Prithviraj Bose, MD
        • Kontakt:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98109
        • Rekrutierung
        • University of Washington
        • Hauptermittler:
          • Anna Halpern, MD
        • Kontakt:
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53226
        • Rekrutierung
        • Medical College of Wisconsin
        • Hauptermittler:
          • Laura Michaelis, MD
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Alter 18 Jahre oder älter zum Zeitpunkt der Unterzeichnung der Einverständniserklärung (ICF).
  2. Für Phase 1b: DIPSS-Score (Dynamic International Prognostic Scoring System) von 3 bis 4 (mittleres Risiko 2) oder ≥ 5 (hohes Risiko) primäre MF, Post-PV-MF und/oder Post-ET-MF, wie in bestätigt der neueste lokale Knochenmarkbiopsiebericht gemäß den Kriterien der Weltgesundheitsorganisation (WHO) von 2016.
  3. Auswaschen von mindestens 28 Tagen vor dem Screening der folgenden Behandlungen: Androgene, Erythropoietin, Cladribin, Immunmodulatoren (Lenalidomid, Thalidomid), Interferon alpha-2a oder jede andere MF-gerichtete Therapie. Systemische Kortikosteroide sind bei nicht hämatologischen Zuständen zulässig, wenn die Dosis für ≥ 28 Tage vor dem Screening stabil oder abnehmend ist und in den 28 Tagen unmittelbar vor dem Screening ein Äquivalent von ≤ 10 mg Prednison erhalten wurde.
  4. Anämie: Für Phase 1b: Hämoglobin (Hgb) < 10 g/dL bei ≥ 3 Bewertungen über 84 Tage vor dem Screening, ohne Erythrozyten-Transfusion, oder Hgb < 10 g/dL und regelmäßig Erythrozyten-Transfusionen erhalten, aber die Kriterien für TD-Teilnehmer nicht erfüllen für die TD-Kohorte definiert. Der Ausgangs-Hgb-Wert für diese Teilnehmer ist der niedrigste Hgb-Wert während der 84 Tage vor dem Screening oder die Erythrozyten-Transfusionsabhängigkeit, definiert als eine RBC-Transfusionshäufigkeit von ≥ 6 Einheiten verpackter Erythrozyten (PRBC) in den 84 Tagen unmittelbar vor dem Screening. Innerhalb des 84-Tage-Zeitraums darf es keinen aufeinanderfolgenden 42-Tage-Zeitraum ohne Erythrozyten-Transfusion geben, und die letzte Transfusion muss innerhalb von 28 Tagen vor dem Screening erfolgen. Für Phase 2a: Erythrozytentransfusionsabhängigkeit, definiert als eine Erythrozytentransfusionshäufigkeit von ≥ 6 Einheiten PRBC über die 84 Tage unmittelbar vor dem Screening. Innerhalb des 84-Tage-Zeitraums darf es keinen aufeinanderfolgenden 42-Tage-Zeitraum ohne Erythrozyten-Transfusion geben, und die letzte Transfusion muss innerhalb von 28 Tagen vor dem Screening erfolgen.
  5. Stabile Dosis von JAK-Inhibitor und/oder Hydroxyharnstoff oder, wenn eine andere Behandlung gegen MF eingenommen wird, stabil für mindestens 4 Monate vor dem Screening.
  6. Leistungspunktzahl der Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) ≤ 2.
  7. Die Infusion einer hämatopoetischen Stammzelltransplantation wird nicht innerhalb von 8 Monaten nach dem Screening erwartet.
  8. Eisenkonzentration in der Leber gemäß MRT < 7 mg/g Trockengewicht.
  9. Serumferritin ≥ 30 μg/l beim Screening.
  10. Thrombozytenzahl ≥ 25.000/μl und < 1.000.000/μl; Neutrophile ≥ 1.000/μl; und Gesamtzahl der weißen Blutkörperchen (WBC) < 50.000/μl beim Screening.
  11. Geschätzte glomeruläre Filtrationsrate (eGFR) ≥ 30 ml/min/1,73 m2 nach der Formel der Chronic Kidney Disease-Epidemiology Collaboration (CKD-EPI).
  12. Aspartat-Aminotransferase (AST) und Alanin-Transaminase (ALT) < 3,0 x Obergrenze des Normalwerts (ULN) beim Screening.
  13. Direktes Bilirubin < 2x ULN beim Screening. Höhere Konzentrationen sind akzeptabel, wenn diese vom Prüfarzt auf eine ineffektive Erythropoese zurückgeführt werden können.

Ausschlusskriterien:

Krankengeschichte:

  1. Hereditäre Hämochromatose
  2. Hämoglobinopathie oder intrinsischer Erythrozytendefekt in Verbindung mit Anämie
  3. Splenektomie
  4. Hämatopoetische Zelltransplantation
  5. Aktuelle Anämie durch Eisenmangel, Vitamin-B12- oder Folatmangel, Infektion oder Blutung
  6. Aktive immunvermittelte hämolytische Anämie
  7. Symptomatische Blutungen, die nicht im Zusammenhang mit einer Operation stehen, in einem kritischen Bereich oder Organ und/oder Blutungen, die eine Abnahme des Hgb um ≥ 2 g/dl verursachen oder zu einer Transfusion von ≥ 2 Einheiten Erythrozyten in den 6 Monaten vor dem Screening führen
  8. Größere Operation innerhalb von 8 Wochen vor dem Screening oder unvollständige Genesung von einer früheren Operation

  9. Malignität innerhalb der letzten 3 Jahre, außer primärer MF, Post-ET oder Post-PV MF. Die folgenden historischen oder gleichzeitigen Bedingungen sind zulässig:

    1. Basal- oder Plattenepithelkarzinom
    2. Carcinoma in situ des Gebärmutterhalses oder der Brust
    3. Histologischer Befund von Prostatakrebs (T1a oder T1b unter Verwendung des klinischen Staging-Systems Tumor, Knoten, Metastasen [TNM])
  10. Schlaganfall, tiefe Venenthrombose oder Lungen- oder Arterienembolie innerhalb von 6 Monaten vor dem Screening
  11. Bekannte allergische Reaktion auf einen Hilfsstoff des Studienmedikaments oder Anaphylaxie auf ein Lebensmittel oder Medikament
  12. Eine Geschichte der Bildung von Anti-Drogen-Antikörpern
  13. Unzureichend kontrollierte Herzerkrankung (Klassifikation 3 oder 4 der New York Heart Association) und/oder bekanntermaßen linksventrikuläre Ejektionsfraktion < 35 %
  14. Aktive Hepatitis B oder C oder Humanes Immunschwächevirus (HIV) mit nachweisbarer Viruslast

  15. Unkontrollierte Pilz-, Bakterien- oder Virusinfektion (anhaltende Anzeichen/Symptome im Zusammenhang mit der Infektion, ohne Besserung trotz angemessener Behandlung)

    Behandlungshistorie:

  16. Gleichzeitige oder geplante Behandlung mit Mometinib während des Studienzeitraums
  17. Eisenchelattherapie in den 3 Monaten vor dem Screening

  18. Änderung des Antikoagulans-Therapieschemas innerhalb von 8 Wochen vor dem Screening

    Laborausschlüsse:

  19. Myeloblasten im peripheren Blut ≥ 10 % der WBC-Differenz bei der letzten Bewertung vor dem Screening
  20. Positiver direkter Antiglobulintest in Verbindung mit einem reaktiven RBC-Eluat beim Screening

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Phase 1b: Dosiseskalation
Im Phase-1b-Teil (Dosiseskalation) der Studie wird DISC-0974 alle 4 Wochen subkutan verabreicht.
Arzneimittel: DISC-0974
DISC-0974 wird subkutan verabreicht.
Experimental: Phase 2: Erweiterung
Im Phase-2-Teil (Erweiterung) der Studie wird DISC-0974 alle 4 Wochen subkutan verabreicht.
Arzneimittel: DISC-0974
DISC-0974 wird subkutan verabreicht.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Safety and Tolerability of DISC-0974 (Phase 1b only)
Zeitfenster: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Assessed by treatment-emergent adverse events
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Safety and Tolerability of DISC-0974 (Phase 1b only)
Zeitfenster: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Assessed by vital signs through blood pressure (mmHg), heart rate (bpm), respiration rate (breaths/min), and temperature (°C)
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Safety and Tolerability of DISC-0974 (Phase 1b only)
Zeitfenster: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Assessed by physical examinations
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Safety and Tolerability of DISC-0974 (Phase 1b only)
Zeitfenster: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Assessed by electrocardiogram (ECG) parameters: heart rate, PR interval, QRS duration, QRS axis, QT interval, and QTcF interval)
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Safety and Tolerability of DISC-0974 assessed through blood testing (Phase 1b only)
Zeitfenster: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
The blood testing will include a hematology panel, blood chemistry panel, serology/virology panel, biomarker assessments, PK assessments, and Anti-Drug Antibodies
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Safety and Tolerability of DISC-0974 assessed through urine testing (Phase 1b only)
Zeitfenster: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
The urine testing will include a urinalysis
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Transfusion-dependent (TD) high cohort: transfusion independence (Phase 2 only)
Zeitfenster: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Defined as the absence of packed red blood cell (PRBC) transfusions over any rolling 12-week interval during the treatment period with a minimum hemoglobin (Hgb) of 7 g/dL. Participants meeting this criterion will be considered to have a major response to treatment.
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
TD low cohort: transfusion independence (Phase 2 only)
Zeitfenster: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Defined as the absence of PRBC transfusions over any rolling 16-week interval during the treatment period with a minimum Hgb of 7 g/dL. Participants meeting this criterion will be considered to have a major response to treatment.
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Non-transfusion-dependent (nTD) cohort: anemia response (Phase 2 only)
Zeitfenster: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Defined as the composite of the absence of transfusions over any rolling 12-week period and a concomitant mean Hgb increase of ≥1.5 g/dL over baseline. Participants meeting this criterion will be considered to have a major response to treatment.
From Day 1 to the end of treatment on Day 169

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anemia response defined per IWG-MRT 2006 criteria (Phase 1b only)
Zeitfenster: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Response in nTD participants is defined as ≥2.0 g/dL increase from baseline in Hgb levels. Response in TD participants requires absence of PRBC transfusions during any rolling 12-week period during the treatment period, capped by an Hgb level of ≥8.5 g/dL.
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
TD high and TD low participants will be evaluated for absence of PRBC transfusions for any rolling 12-week interval during the treatment period (Phase 1b only)
Zeitfenster: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
TD high participants will be evaluated for absence of PRBC transfusions with minimum Hgb of 7 g/dL during any rolling 12-week interval during the treatment period (Phase 1b only)
Zeitfenster: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
TD low participants will be evaluated for absence of PRBC transfusions with minimum Hgb of 7 g/dL during any rolling 16-week interval during the treatment period (Phase 1b only)
Zeitfenster: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
nTD participants will be evaluated for ≥1.5 g/dL increase from baseline Hgb levels during the treatment period (Phase 1b only)
Zeitfenster: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
nTD participants will be evaluated for the composite of the absence of transfusions over any rolling 12-week period and a concomitant mean Hgb increase of ≥1.5 g/dL over baseline (Phase 1b only)
Zeitfenster: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Incidence of TEAEs following repeated DISC-0974 SC doses in participants with myelodysplastic syndrome (MDS) or MDS/myeloproliferative neoplasm (MPN) without excess blasts (collectively referred to as MDS) and anemia (Phase 1b only)
Zeitfenster: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Proportion of participants with treatment-emergent adverse events
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Incidence of clinically abnormal vital signs following repeated DISC-0974 SC doses in participants with myelodysplastic syndrome (MDS) or MDS/myeloproliferative neoplasm (MPN) without excess blasts and anemia (Phase 1b only)
Zeitfenster: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Incidence of clinically abnormal physical exam following repeated DISC-0974 SC doses in participants with myelodysplastic syndrome (MDS) or MDS/myeloproliferative neoplasm (MPN) without excess blasts and anemia (Phase 1b only)
Zeitfenster: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Incidence of clinically abnormal electrocardiograms (ECGs) following repeated DISC-0974 SC doses in participants with myelodysplastic syndrome (MDS) or MDS/myeloproliferative neoplasm (MPN) without excess blasts and anemia (Phase 1b only)
Zeitfenster: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Incidence of abnormal laboratory test results following repeated DISC-0974 SC doses in participants with myelodysplastic syndrome (MDS) or MDS/myeloproliferative neoplasm (MPN) without excess blasts and anemia (Phase 1b only)
Zeitfenster: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Pharmacokinetic data of DISC-0974 following repeated SC doses in participants with myelodysplastic syndrome (MDS) or MDS/myeloproliferative neoplasm (MPN) without excess blasts and anemia (Phase 1b only)
Zeitfenster: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Pharmacokinetic parameters include DISC-0974 pre-dose concentrations at different visits
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Proportion of participants achieving a mean Hgb increase ≥1 g/dL or ≥2 g/dL from baseline over any rolling 12-week period in absence of PRBC transfusions in each cohort (Phase 1b and 2)
Zeitfenster: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Participants who are nTD and achieve a mean Hgb increase ≥1 g/dL from baseline over any rolling 12-week period in the absence of transfusion will be considered to have a minor response to treatment.
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
PD markers of mechanism engagement, including exploratory cohorts assessed through serum iron levels (Phase 1b and 2)
Zeitfenster: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
PD markers of mechanism engagement, including exploratory cohorts assessed through TSAT levels (Phase 1b and 2)
Zeitfenster: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
PD markers of mechanism engagement, including exploratory cohorts assessed through Ferritin levels (Phase 1b and 2)
Zeitfenster: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
PD markers of mechanism engagement, including exploratory cohorts assessed through Transferrin levels (Phase 1b and 2)
Zeitfenster: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
PD markers of mechanism engagement, including exploratory cohorts assessed through Serum-hepcidin-25 levels (Phase 1b and 2)
Zeitfenster: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Hematologic Parameters assessed through Reticulocyte count (Phase 1b and 2)
Zeitfenster: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Hematologic Parameters assessed through Hemoglobin levels (Phase 1b and 2)
Zeitfenster: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Hematologic Parameters assessed through Reticulocyte Hemoglobin (CHr) (Phase 1b and 2)
Zeitfenster: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Hematologic Parameters assessed through Red Blood Cell Count (Phase 1b and 2)
Zeitfenster: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Rate of RBC transfusions per participant month during the treatment period for each cohort (Phase 1b and 2)
Zeitfenster: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
The number of units of RBC transfusions per participant month during the treatment period for each cohort (Phase 1b and 2)
Zeitfenster: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Transfusion-dependent cohorts will be evaluated for proportion of participants who reduce their transfusion requirement by ≥50%, as compared to baseline, over any rolling 12-week period during treatment. (Phase 1b and 2)
Zeitfenster: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Participants who are TD and achieve a reduction in transfusion requirement ≥50% as compared to baseline over any rolling 12-week period during treatment will be considered to have a minor response to treatment.
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
nTD participants will be evaluated for longest duration of mean Hgb increase of ≥1.5 g/dL from baseline during the treatment period (Phase 1b and 2)
Zeitfenster: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Mean change in Hgb over 12-week treatment periods will be evaluated for all cohorts (nTD, TD low, and TD high) (Phase 1b and 2)
Zeitfenster: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Maximum duration of RBC-transfusion-independent response for TD participants (Phase 1b and 2)
Zeitfenster: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Proportion of participants that require dose escalation in each cohort (Phase 1b and 2)
Zeitfenster: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Proportion of participants that improve Functional Assessment of Cancer Therapy-Anemia (FACT-An) subscale by at least 3 points in each cohort during the treatment period (Phase 1b and 2)
Zeitfenster: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Mean hemoglobin increase of ≥1.5 g/dL over any rolling 12-week interval and an increase in Functional Assessment of Chronic Illness Therapy (FACIT)-Fatigue of 3 points by the end of study (EOS) for nTD participants (Phase 1b and 2)
Zeitfenster: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
TD high cohort will be evaluated for absence of packed red blood cell (PRBC) transfusions a terminal 12-week interval during the treatment period with a minimum hemoglobin (Hgb) of 7 g/dL (Phase 1b and 2)
Zeitfenster: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
TD low cohort: will be evaluated for the absence of PRBC transfusions a terminal 16-week interval during the treatment period with a minimum Hgb of 7 g/dL (Phase 1b and 2)
Zeitfenster: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Non-transfusion-dependent (nTD) cohort will be evaluated for anemia response (Phase 1b and 2)
Zeitfenster: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Defined as the composite of the absence of transfusions over any rolling 12-week period and a concomitant mean Hgb increase of ≥1.5 g/dL over baseline
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Safety and Tolerability of DISC-0974 (Phase 2 only)
Zeitfenster: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Assessed by treatment-emergent adverse events
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Safety and Tolerability of DISC-0974 (Phase 2 only)
Zeitfenster: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Assessed by vital signs through blood pressure (mmHg), heart rate (bpm), respiration rate (breaths/min), and temperature (°C)
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Safety and Tolerability of DISC-0974 (Phase 2 only)
Zeitfenster: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Assessed by physical examinations
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Safety and Tolerability of DISC-0974 (Phase 2 only)
Zeitfenster: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Assessed by electrocardiogram (ECG) parameters: heart rate, PR interval, QRS duration, QRS axis, QT interval, and QTcF interval)
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Safety and Tolerability of DISC-0974 assessed through blood testing (Phase 2 only)
Zeitfenster: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
The blood testing will include a hematology panel, blood chemistry panel, serology/virology panel, biomarker assessments, PK assessments, and Anti-Drug Antibodies
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Safety and Tolerability of DISC-0974 assessed through urine testing (Phase 2 only)
Zeitfenster: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
The urine testing will include a urinalysis
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Safety and tolerability of DISC-0974 following repeated SC doses in participants with MF receiving concomitant momelotinib or pacritinib therapy (Phase 2 only)
Zeitfenster: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Assessed by treatment-emergent adverse events
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Safety and tolerability of DISC-0974 following repeated SC doses in participants with MF receiving concomitant momelotinib or pacritinib therapy (Phase 2 only)
Zeitfenster: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Assessed by vital signs through blood pressure (mmHg), heart rate (bpm), respiration rate (breaths/min), and temperature (°C)
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Safety and tolerability of DISC-0974 following repeated SC doses in participants with MF receiving concomitant momelotinib or pacritinib therapy (Phase 2 only)
Zeitfenster: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Assessed by physical examinations
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Safety and tolerability of DISC-0974 following repeated SC doses in participants with MF receiving concomitant momelotinib or pacritinib therapy (Phase 2 only)
Zeitfenster: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Assessed by electrocardiogram (ECG) parameters: heart rate, PR interval, QRS duration, QRS axis, QT interval, and QTcF interval)
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Safety and tolerability of DISC-0974 following repeated SC doses in participants with MF receiving concomitant momelotinib or pacritinib therapy assessed through blood testing (Phase 2 only)
Zeitfenster: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
The blood testing will include a hematology panel, blood chemistry panel, serology/virology panel, biomarker assessments, PK assessments, and Anti-Drug Antibodies
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Safety and tolerability of DISC-0974 following repeated SC doses in participants with MF receiving concomitant momelotinib or pacritinib therapy assessed through urine testing (Phase 2 only)
Zeitfenster: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
The urine testing will include a urinalysis
From Day 1 to the end of treatment on Day 169

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Cmax (Phase 1b, 2, and Exploratory Cohorts)
Zeitfenster: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Maximum drug concentration (observed). Will be determined from blood PK sampling if appropriate data are available
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Tmax (Phase 1b, 2, and Exploratory Cohorts)
Zeitfenster: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Observed time of the maximum drug concentration. Will be determined from blood PK sampling if appropriate data are available
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
AUC (Phase 1b, 2, and Exploratory Cohorts)
Zeitfenster: From Day 0 to 29 days after the first dose
Area under the drug concentration-time curve calculated using linear trapezoidal summation from time zero to 29 days following the first dose. Will be determined from blood PK sampling if appropriate data are available.
From Day 0 to 29 days after the first dose

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Disc Medicine, Inc

Ermittler

  • Studienleiter: Will Savage, MD PhD, Disc Medicine

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

6. Juni 2022

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Mai 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Juni 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

15. März 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

1. April 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

11. April 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

15. September 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

14. September 2026

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • DISC-0974-102

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

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