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Studio di DISC-0974 in partecipanti con mielofibrosi e anemia

16 luglio 2026 aggiornato da: Disc Medicine, Inc

Uno studio in aperto di fase 1b/2a per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e la farmacodinamica di DISC-0974 nei partecipanti con mielofibrosi e anemia

Questo studio di fase 1b/2a in aperto valuterà la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e la farmacodinamica di DISC-0974, oltre a classificare gli effetti sulla risposta all'anemia nei soggetti con mielofibrosi e anemia.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

150

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Australia
      • Nedlands, Australia, 6009
      • Sydney, Australia, 2010
      • West Perth, Australia, 6005
        • Reclutamento
        • Perth Blood Institute
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Ross Baker, MBBS, BMedSc, FRACP, FACP
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Gilbert, Arizona, Stati Uniti, 85234
        • Reclutamento
        • Banner MD Anderson
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Mark Faber, DO
    • California
      • Duarte, California, Stati Uniti, 91010
        • Reclutamento
        • City of Hope - Duarte
        • Contatto:
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Idoroenyi Amanam, MD
      • Irvine, California, Stati Uniti, 92618
        • Reclutamento
        • City of Hope - Lennar
        • Investigatore principale:
          • Idoroenyi Amanam, MD
        • Contatto:
        • Contatto:
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94143
        • Reclutamento
        • University of California, San Francisco
        • Investigatore principale:
          • Jerry Lee, MD, MS
        • Contatto:
        • Contatto:
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Reclutamento
        • University of Colorado Anschutz Medical Campus
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Brandon McMahon, MD
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32224
        • Reclutamento
        • Mayo Clinic Jacksonville
        • Investigatore principale:
          • James Foran, MD
        • Contatto:
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
        • Reclutamento
        • Sylvester Cancer Center - U Miami
        • Contatto:
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Sangeetha Venugopal, MD, MS
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33612
        • Reclutamento
        • Moffitt Cancer Center
        • Investigatore principale:
          • Andrew Kuykendall, MD
        • Contatto:
    • Georgia
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
        • Reclutamento
        • University of Michigan
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Moshe Talpaz, MD
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Reclutamento
        • Mayo Clinic Rochester
        • Investigatore principale:
          • Naseema Gangat, MBBS
        • Contatto:
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Reclutamento
        • Washington University St.Louis
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Amy Zhou, MD
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10029
        • Reclutamento
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
        • Investigatore principale:
          • John Mascarenhas, MD
        • Contatto:
        • Contatto:
      • New York, New York, Stati Uniti, 10021
        • Reclutamento
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
        • Investigatore principale:
          • Prioty Islam, MD, MSc
        • Contatto:
        • Contatto:
      • New York, New York, Stati Uniti, 10467
        • Reclutamento
        • Montefiore
        • Investigatore principale:
          • Swati Goel, MD
        • Contatto:
        • Contatto:
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Stati Uniti, 27157
        • Reclutamento
        • Atrium Health Wake Forest Baptist
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Anne Wofford, MD
    • Ohio
      • Canton, Ohio, Stati Uniti, 44718
        • Terminato
        • Gabrail Cancer Center Research
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • Reclutamento
        • Cleveland Clinic
        • Investigatore principale:
          • Aaron Gerds, MD
        • Contatto:
        • Contatto:
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43201
        • Reclutamento
        • The Ohio State University
        • Investigatore principale:
          • Shivani Handa, MD
        • Contatto:
        • Contatto:
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Reclutamento
        • Oregon Health and Science University
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Ronan Swords, MD, PhD
    • Pennsylvania
      • Gettysburg, Pennsylvania, Stati Uniti, 17325
        • Ritirato
        • Sargon Research - Pennsylvania Cancer Specialists and Research Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Reclutamento
        • University of Pennsylvania
        • Investigatore principale:
          • Elizabeth Hexner, MD
        • Contatto:
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Reclutamento
        • MD Anderson
        • Investigatore principale:
          • Prithviraj Bose, MD
        • Contatto:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98109
        • Reclutamento
        • University of Washington
        • Investigatore principale:
          • Anna Halpern, MD
        • Contatto:
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
        • Reclutamento
        • Medical College of Wisconsin
        • Investigatore principale:
          • Laura Michaelis, MD
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Età 18 anni o più al momento della firma del consenso informato (ICF).
  2. Per la fase 1b: punteggio DIPSS (Dynamic International Prognostic Scoring System) da 3 a 4 (rischio intermedio-2) o ≥ 5 (rischio alto) MF primaria, MF post-PV e/o MF post-ET, come confermato in il più recente rapporto sulla biopsia del midollo osseo locale, secondo i criteri 2016 dell'Organizzazione mondiale della sanità (OMS).
  3. Washout di almeno 28 giorni prima dello screening dei seguenti trattamenti: androgeni, eritropoietina, cladribina, immunomodulatori (lenalidomide, talidomide), interferone alfa-2a o qualsiasi altra terapia diretta contro la MF. I corticosteroidi sistemici sono consentiti per condizioni non ematologiche se la dose è stabile o decrescente per ≥ 28 giorni prima dello screening e riceve un equivalente a ≤ 10 mg di prednisone per i 28 giorni immediatamente precedenti lo screening.
  4. Anemia: Per la fase 1b: Emoglobina (Hgb) < 10 g/dL in ≥ 3 valutazioni negli 84 giorni precedenti lo screening, senza trasfusioni di globuli rossi, o Hgb < 10 g/dL e trasfusioni di globuli rossi che ricevono periodicamente ma non soddisfano i criteri per il partecipante TD come definito per la coorte TD. Il valore basale di Hgb per questi partecipanti è il livello più basso di Hgb durante gli 84 giorni precedenti lo screening, o dipendenza da trasfusione di globuli rossi, definita come una frequenza di trasfusione di globuli rossi di ≥ 6 unità di globuli rossi concentrati (PRBC) negli 84 giorni immediatamente precedenti lo screening. Non ci devono essere periodi consecutivi di 42 giorni senza una trasfusione di globuli rossi nel periodo di 84 giorni e l'ultima trasfusione deve essere effettuata entro 28 giorni prima dello screening. Per la fase 2a: dipendenza da trasfusioni di globuli rossi, definita come una frequenza di trasfusioni di globuli rossi ≥ 6 unità di PRBC negli 84 giorni immediatamente precedenti lo screening. Non ci devono essere periodi consecutivi di 42 giorni senza una trasfusione di globuli rossi nel periodo di 84 giorni e l'ultima trasfusione deve essere effettuata entro 28 giorni prima dello screening.
  5. Dose stabile di inibitore JAK e/o idrossiurea o, se si assume qualsiasi altro trattamento per MF, stabile per almeno 4 mesi prima dello screening.
  6. Punteggio delle prestazioni dell'Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) ≤ 2.
  7. Infusione di trapianto di cellule staminali emopoietiche non prevista entro 8 mesi dallo screening.
  8. Concentrazione di ferro nel fegato mediante risonanza magnetica < 7 mg/g di peso secco.
  9. Ferritina sierica ≥ 30 μg/L allo screening.
  10. Conta piastrinica ≥ 25.000/μL e < 1.000.000/μL; neutrofili ≥ 1.000/μL; e conta totale dei globuli bianchi (WBC) < 50.000/μL allo screening.
  11. Velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR) ≥ 30 ml/min/1,73 m2 dalla formula della Chronic Kidney Disease-Epidemiology Collaboration (CKD-EPI).
  12. Aspartato aminotransferasi (AST) e alanina transaminasi (ALT) < 3,0 x limite superiore della norma (ULN) allo screening.
  13. Bilirubina diretta < 2x ULN allo screening. Livelli più elevati sono accettabili se questi possono essere attribuiti dallo sperimentatore a un'eritropoiesi inefficace.

Criteri di esclusione:

Storia medica:

  1. Emocromatosi ereditaria
  2. Emoglobinopatia o difetto intrinseco dei globuli rossi associato ad anemia
  3. Splenectomia
  4. Trapianto di cellule emopoietiche
  5. Anemia in corso da carenza di ferro, carenza di vitamina B12 o folati, infezione o sanguinamento
  6. Anemia emolitica immunomediata attiva
  7. Sanguinamento sintomatico, non correlato all'intervento chirurgico, in un'area o organo critico e/o sanguinamento che causa una diminuzione dell'Hgb ≥ 2 g/dL o che porta alla trasfusione di ≥ 2 unità di globuli rossi nei 6 mesi precedenti lo screening
  8. Intervento chirurgico maggiore entro 8 settimane prima dello screening o recupero incompleto da qualsiasi precedente intervento chirurgico

  9. Malignità negli ultimi 3 anni, diversa dalla MF primaria, post-ET o post-PV MF. Sono consentite le seguenti condizioni storiche o concorrenti:

    1. carcinoma a cellule basali o squamose
    2. carcinoma in situ della cervice o della mammella
    3. reperto istologico di carcinoma prostatico (T1a o T1b utilizzando il sistema di stadiazione clinica tumore, linfonodi, metastasi [TNM])
  10. Ictus, trombosi venosa profonda o embolia polmonare o arteriosa nei 6 mesi precedenti lo screening
  11. Reazione allergica nota a qualsiasi eccipiente del farmaco in studio o anafilassi a qualsiasi alimento o farmaco
  12. Una storia di formazione di anticorpi anti-farmaco
  13. Malattia cardiaca non adeguatamente controllata (classificazione 3 o 4 della New York Heart Association) e/o nota per avere una frazione di eiezione ventricolare sinistra < 35%
  14. Epatite attiva B o C o virus dell'immunodeficienza umana (HIV) con carica virale rilevabile

  15. Infezione fungina, batterica o virale incontrollata (segni/sintomi continui correlati all'infezione, senza miglioramento nonostante un trattamento appropriato)

    Cronologia del trattamento:

  16. Trattamento concomitante o programmato con momelotinib durante il periodo di studio
  17. Terapia ferrochelante nei 3 mesi precedenti lo Screening

  18. Modifica del regime di terapia anticoagulante entro 8 settimane prima dello screening

    Esclusioni di laboratorio:

  19. Mieloblasti del sangue periferico ≥ 10% del differenziale WBC alla valutazione più recente prima dello screening
  20. Test dell'antiglobulina diretto positivo in combinazione con un eluato di RBC reattivo allo screening

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Fase 1b: Aumento della dose
Nella fase 1b (aumento della dose) dello studio, DISC-0974 verrà somministrato per via sottocutanea ogni 4 settimane.
Droga: DISCO-0974
DISC-0974 viene somministrato per via sottocutanea.
Sperimentale: Fase 2: espansione
Nella fase 2 (espansione) dello studio, DISC-0974 verrà somministrato per via sottocutanea ogni 4 settimane.
Droga: DISCO-0974
DISC-0974 viene somministrato per via sottocutanea.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Safety and Tolerability of DISC-0974 (Phase 1b only)
Lasso di tempo: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Assessed by treatment-emergent adverse events
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Safety and Tolerability of DISC-0974 (Phase 1b only)
Lasso di tempo: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Assessed by vital signs through blood pressure (mmHg), heart rate (bpm), respiration rate (breaths/min), and temperature (°C)
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Safety and Tolerability of DISC-0974 (Phase 1b only)
Lasso di tempo: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Assessed by physical examinations
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Safety and Tolerability of DISC-0974 (Phase 1b only)
Lasso di tempo: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Assessed by electrocardiogram (ECG) parameters: heart rate, PR interval, QRS duration, QRS axis, QT interval, and QTcF interval)
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Safety and Tolerability of DISC-0974 assessed through blood testing (Phase 1b only)
Lasso di tempo: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
The blood testing will include a hematology panel, blood chemistry panel, serology/virology panel, biomarker assessments, PK assessments, and Anti-Drug Antibodies
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Safety and Tolerability of DISC-0974 assessed through urine testing (Phase 1b only)
Lasso di tempo: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
The urine testing will include a urinalysis
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Transfusion-dependent (TD) high cohort: transfusion independence (Phase 2 only)
Lasso di tempo: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Defined as the absence of packed red blood cell (PRBC) transfusions over any rolling 12-week interval during the treatment period with a minimum hemoglobin (Hgb) of 7 g/dL. Participants meeting this criterion will be considered to have a major response to treatment.
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
TD low cohort: transfusion independence (Phase 2 only)
Lasso di tempo: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Defined as the absence of PRBC transfusions over any rolling 16-week interval during the treatment period with a minimum Hgb of 7 g/dL. Participants meeting this criterion will be considered to have a major response to treatment.
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Non-transfusion-dependent (nTD) cohort: anemia response (Phase 2 only)
Lasso di tempo: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Defined as the composite of the absence of transfusions over any rolling 12-week period and a concomitant mean Hgb increase of ≥1.5 g/dL over baseline. Participants meeting this criterion will be considered to have a major response to treatment.
From Day 1 to the end of treatment on Day 169

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Anemia response defined per IWG-MRT 2006 criteria (Phase 1b only)
Lasso di tempo: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Response in nTD participants is defined as ≥2.0 g/dL increase from baseline in Hgb levels. Response in TD participants requires absence of PRBC transfusions during any rolling 12-week period during the treatment period, capped by an Hgb level of ≥8.5 g/dL.
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
TD high and TD low participants will be evaluated for absence of PRBC transfusions for any rolling 12-week interval during the treatment period (Phase 1b only)
Lasso di tempo: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
TD high participants will be evaluated for absence of PRBC transfusions with minimum Hgb of 7 g/dL during any rolling 12-week interval during the treatment period (Phase 1b only)
Lasso di tempo: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
TD low participants will be evaluated for absence of PRBC transfusions with minimum Hgb of 7 g/dL during any rolling 16-week interval during the treatment period (Phase 1b only)
Lasso di tempo: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
nTD participants will be evaluated for ≥1.5 g/dL increase from baseline Hgb levels during the treatment period (Phase 1b only)
Lasso di tempo: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
nTD participants will be evaluated for the composite of the absence of transfusions over any rolling 12-week period and a concomitant mean Hgb increase of ≥1.5 g/dL over baseline (Phase 1b only)
Lasso di tempo: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Incidence of TEAEs following repeated DISC-0974 SC doses in participants with myelodysplastic syndrome (MDS) or MDS/myeloproliferative neoplasm (MPN) without excess blasts (collectively referred to as MDS) and anemia (Phase 1b only)
Lasso di tempo: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Proportion of participants with treatment-emergent adverse events
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Incidence of clinically abnormal vital signs following repeated DISC-0974 SC doses in participants with myelodysplastic syndrome (MDS) or MDS/myeloproliferative neoplasm (MPN) without excess blasts and anemia (Phase 1b only)
Lasso di tempo: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Incidence of clinically abnormal physical exam following repeated DISC-0974 SC doses in participants with myelodysplastic syndrome (MDS) or MDS/myeloproliferative neoplasm (MPN) without excess blasts and anemia (Phase 1b only)
Lasso di tempo: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Incidence of clinically abnormal electrocardiograms (ECGs) following repeated DISC-0974 SC doses in participants with myelodysplastic syndrome (MDS) or MDS/myeloproliferative neoplasm (MPN) without excess blasts and anemia (Phase 1b only)
Lasso di tempo: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Incidence of abnormal laboratory test results following repeated DISC-0974 SC doses in participants with myelodysplastic syndrome (MDS) or MDS/myeloproliferative neoplasm (MPN) without excess blasts and anemia (Phase 1b only)
Lasso di tempo: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Pharmacokinetic data of DISC-0974 following repeated SC doses in participants with myelodysplastic syndrome (MDS) or MDS/myeloproliferative neoplasm (MPN) without excess blasts and anemia (Phase 1b only)
Lasso di tempo: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Pharmacokinetic parameters include DISC-0974 pre-dose concentrations at different visits
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Proportion of participants achieving a mean Hgb increase ≥1 g/dL or ≥2 g/dL from baseline over any rolling 12-week period in absence of PRBC transfusions in each cohort (Phase 1b and 2)
Lasso di tempo: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Participants who are nTD and achieve a mean Hgb increase ≥1 g/dL from baseline over any rolling 12-week period in the absence of transfusion will be considered to have a minor response to treatment.
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
PD markers of mechanism engagement, including exploratory cohorts assessed through serum iron levels (Phase 1b and 2)
Lasso di tempo: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
PD markers of mechanism engagement, including exploratory cohorts assessed through TSAT levels (Phase 1b and 2)
Lasso di tempo: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
PD markers of mechanism engagement, including exploratory cohorts assessed through Ferritin levels (Phase 1b and 2)
Lasso di tempo: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
PD markers of mechanism engagement, including exploratory cohorts assessed through Transferrin levels (Phase 1b and 2)
Lasso di tempo: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
PD markers of mechanism engagement, including exploratory cohorts assessed through Serum-hepcidin-25 levels (Phase 1b and 2)
Lasso di tempo: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Hematologic Parameters assessed through Reticulocyte count (Phase 1b and 2)
Lasso di tempo: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Hematologic Parameters assessed through Hemoglobin levels (Phase 1b and 2)
Lasso di tempo: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Hematologic Parameters assessed through Reticulocyte Hemoglobin (CHr) (Phase 1b and 2)
Lasso di tempo: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Hematologic Parameters assessed through Red Blood Cell Count (Phase 1b and 2)
Lasso di tempo: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Rate of RBC transfusions per participant month during the treatment period for each cohort (Phase 1b and 2)
Lasso di tempo: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
The number of units of RBC transfusions per participant month during the treatment period for each cohort (Phase 1b and 2)
Lasso di tempo: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Transfusion-dependent cohorts will be evaluated for proportion of participants who reduce their transfusion requirement by ≥50%, as compared to baseline, over any rolling 12-week period during treatment. (Phase 1b and 2)
Lasso di tempo: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Participants who are TD and achieve a reduction in transfusion requirement ≥50% as compared to baseline over any rolling 12-week period during treatment will be considered to have a minor response to treatment.
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
nTD participants will be evaluated for longest duration of mean Hgb increase of ≥1.5 g/dL from baseline during the treatment period (Phase 1b and 2)
Lasso di tempo: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Mean change in Hgb over 12-week treatment periods will be evaluated for all cohorts (nTD, TD low, and TD high) (Phase 1b and 2)
Lasso di tempo: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Maximum duration of RBC-transfusion-independent response for TD participants (Phase 1b and 2)
Lasso di tempo: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Proportion of participants that require dose escalation in each cohort (Phase 1b and 2)
Lasso di tempo: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Proportion of participants that improve Functional Assessment of Cancer Therapy-Anemia (FACT-An) subscale by at least 3 points in each cohort during the treatment period (Phase 1b and 2)
Lasso di tempo: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Mean hemoglobin increase of ≥1.5 g/dL over any rolling 12-week interval and an increase in Functional Assessment of Chronic Illness Therapy (FACIT)-Fatigue of 3 points by the end of study (EOS) for nTD participants (Phase 1b and 2)
Lasso di tempo: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
TD high cohort will be evaluated for absence of packed red blood cell (PRBC) transfusions a terminal 12-week interval during the treatment period with a minimum hemoglobin (Hgb) of 7 g/dL (Phase 1b and 2)
Lasso di tempo: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
TD low cohort: will be evaluated for the absence of PRBC transfusions a terminal 16-week interval during the treatment period with a minimum Hgb of 7 g/dL (Phase 1b and 2)
Lasso di tempo: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Non-transfusion-dependent (nTD) cohort will be evaluated for anemia response (Phase 1b and 2)
Lasso di tempo: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Defined as the composite of the absence of transfusions over any rolling 12-week period and a concomitant mean Hgb increase of ≥1.5 g/dL over baseline
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Safety and Tolerability of DISC-0974 (Phase 2 only)
Lasso di tempo: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Assessed by treatment-emergent adverse events
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Safety and Tolerability of DISC-0974 (Phase 2 only)
Lasso di tempo: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Assessed by vital signs through blood pressure (mmHg), heart rate (bpm), respiration rate (breaths/min), and temperature (°C)
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Safety and Tolerability of DISC-0974 (Phase 2 only)
Lasso di tempo: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Assessed by physical examinations
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Safety and Tolerability of DISC-0974 (Phase 2 only)
Lasso di tempo: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Assessed by electrocardiogram (ECG) parameters: heart rate, PR interval, QRS duration, QRS axis, QT interval, and QTcF interval)
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Safety and Tolerability of DISC-0974 assessed through blood testing (Phase 2 only)
Lasso di tempo: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
The blood testing will include a hematology panel, blood chemistry panel, serology/virology panel, biomarker assessments, PK assessments, and Anti-Drug Antibodies
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Safety and Tolerability of DISC-0974 assessed through urine testing (Phase 2 only)
Lasso di tempo: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
The urine testing will include a urinalysis
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Safety and tolerability of DISC-0974 following repeated SC doses in participants with MF receiving concomitant momelotinib or pacritinib therapy (Phase 2 only)
Lasso di tempo: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Assessed by treatment-emergent adverse events
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Safety and tolerability of DISC-0974 following repeated SC doses in participants with MF receiving concomitant momelotinib or pacritinib therapy (Phase 2 only)
Lasso di tempo: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Assessed by vital signs through blood pressure (mmHg), heart rate (bpm), respiration rate (breaths/min), and temperature (°C)
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Safety and tolerability of DISC-0974 following repeated SC doses in participants with MF receiving concomitant momelotinib or pacritinib therapy (Phase 2 only)
Lasso di tempo: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Assessed by physical examinations
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Safety and tolerability of DISC-0974 following repeated SC doses in participants with MF receiving concomitant momelotinib or pacritinib therapy (Phase 2 only)
Lasso di tempo: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Assessed by electrocardiogram (ECG) parameters: heart rate, PR interval, QRS duration, QRS axis, QT interval, and QTcF interval)
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Safety and tolerability of DISC-0974 following repeated SC doses in participants with MF receiving concomitant momelotinib or pacritinib therapy assessed through blood testing (Phase 2 only)
Lasso di tempo: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
The blood testing will include a hematology panel, blood chemistry panel, serology/virology panel, biomarker assessments, PK assessments, and Anti-Drug Antibodies
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Safety and tolerability of DISC-0974 following repeated SC doses in participants with MF receiving concomitant momelotinib or pacritinib therapy assessed through urine testing (Phase 2 only)
Lasso di tempo: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
The urine testing will include a urinalysis
From Day 1 to the end of treatment on Day 169

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cmax (Phase 1b, 2, and Exploratory Cohorts)
Lasso di tempo: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Maximum drug concentration (observed). Will be determined from blood PK sampling if appropriate data are available
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Tmax (Phase 1b, 2, and Exploratory Cohorts)
Lasso di tempo: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Observed time of the maximum drug concentration. Will be determined from blood PK sampling if appropriate data are available
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
AUC (Phase 1b, 2, and Exploratory Cohorts)
Lasso di tempo: From Day 0 to 29 days after the first dose
Area under the drug concentration-time curve calculated using linear trapezoidal summation from time zero to 29 days following the first dose. Will be determined from blood PK sampling if appropriate data are available.
From Day 0 to 29 days after the first dose

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Disc Medicine, Inc

Investigatori

  • Direttore dello studio: Will Savage, MD PhD, Disc Medicine

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

6 giugno 2022

Completamento primario (Stimato)

1 maggio 2027

Completamento dello studio (Stimato)

1 giugno 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

15 marzo 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

1 aprile 2022

Primo Inserito (Effettivo)

11 aprile 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

20 luglio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

16 luglio 2026

Ultimo verificato

1 giugno 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • DISC-0974-102

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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