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Estudo do DISC-0974 em participantes com mielofibrose e anemia

10 de agosto de 2026 atualizado por: Disc Medicine, Inc

Um estudo aberto de fase 1b/2a para avaliar a segurança, tolerabilidade, farmacocinética e farmacodinâmica do DISC-0974 em participantes com mielofibrose e anemia

Este estudo aberto de fase 1b/2a avaliará a segurança, tolerabilidade, farmacocinética e farmacodinâmica do DISC-0974, bem como categorizará os efeitos na resposta à anemia em indivíduos com mielofibrose e anemia.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

150

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • Austrália
      • Nedlands, Austrália, 6009
      • Saint Albans, Austrália, 3021
        • Recrutamento
        • Western Health
        • Contato:
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • William Renwick, MBBS
      • Sydney, Austrália, 2010
      • West Perth, Austrália, 6005
        • Recrutamento
        • Perth Blood Institute
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Ross Baker, MBBS, BMedSc, FRACP, FACP
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Gilbert, Arizona, Estados Unidos, 85234
        • Recrutamento
        • Banner MD Anderson
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Mark Faber, DO
    • California
      • Duarte, California, Estados Unidos, 91010
        • Recrutamento
        • City of Hope - Duarte
        • Contato:
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Idoroenyi Amanam, MD
      • Irvine, California, Estados Unidos, 92618
        • Recrutamento
        • City of Hope - Lennar
        • Investigador principal:
          • Idoroenyi Amanam, MD
        • Contato:
        • Contato:
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
        • Recrutamento
        • University of California, San Francisco
        • Investigador principal:
          • Jerry Lee, MD, MS
        • Contato:
        • Contato:
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Recrutamento
        • University of Colorado Anschutz Medical Campus
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Brandon McMahon, MD
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32224
        • Recrutamento
        • Mayo Clinic Jacksonville
        • Investigador principal:
          • James Foran, MD
        • Contato:
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
        • Recrutamento
        • Moffitt Cancer Center
        • Investigador principal:
          • Andrew Kuykendall, MD
        • Contato:
    • Georgia
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • Recrutamento
        • University of Michigan
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Moshe Talpaz, MD
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Recrutamento
        • Mayo Clinic Rochester
        • Investigador principal:
          • Naseema Gangat, MBBS
        • Contato:
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Recrutamento
        • Washington University St.Louis
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Amy Zhou, MD
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10029
        • Recrutamento
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
        • Investigador principal:
          • John Mascarenhas, MD
        • Contato:
        • Contato:
      • New York, New York, Estados Unidos, 10021
        • Recrutamento
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
        • Investigador principal:
          • Prioty Islam, MD, MSc
        • Contato:
        • Contato:
      • New York, New York, Estados Unidos, 10467
        • Recrutamento
        • Montefiore
        • Investigador principal:
          • Swati Goel, MD
        • Contato:
        • Contato:
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27157
        • Recrutamento
        • Atrium Health Wake Forest Baptist
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Anne Wofford, MD
    • Ohio
      • Canton, Ohio, Estados Unidos, 44718
        • Rescindido
        • Gabrail Cancer Center Research
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • Recrutamento
        • Cleveland Clinic
        • Investigador principal:
          • Aaron Gerds, MD
        • Contato:
        • Contato:
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43201
        • Recrutamento
        • The Ohio State University
        • Investigador principal:
          • Shivani Handa, MD
        • Contato:
        • Contato:
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Recrutamento
        • Oregon Health and Science University
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Ronan Swords, MD, PhD
    • Pennsylvania
      • Gettysburg, Pennsylvania, Estados Unidos, 17325
        • Retirado
        • Sargon Research - Pennsylvania Cancer Specialists and Research Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Recrutamento
        • MD Anderson
        • Investigador principal:
          • Prithviraj Bose, MD
        • Contato:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98109
        • Recrutamento
        • University of Washington
        • Investigador principal:
          • Anna Halpern, MD
        • Contato:
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
        • Recrutamento
        • Medical College of Wisconsin
        • Investigador principal:
          • Laura Michaelis, MD
        • Contato:

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Ter 18 anos ou mais no momento da assinatura do consentimento informado (TCLE).
  2. Para a Fase 1b: pontuação do Dynamic International Prognostic Scoring System (DIPSS) de 3 a 4 (risco intermediário-2) ou ≥ 5 (alto risco) MF primária, MF pós-PV e/ou MF pós-ET, conforme confirmado em o mais recente relatório local de biópsia de medula óssea, de acordo com os critérios de 2016 da Organização Mundial da Saúde (OMS).
  3. Lavagem de pelo menos 28 dias antes da triagem dos seguintes tratamentos: andrógenos, eritropoetina, cladribina, imunomoduladores (lenalidomida, talidomida), interferon alfa-2a ou qualquer outra terapia direcionada a MF. Os corticosteroides sistêmicos são permitidos para condições não hematológicas se a dose estiver estável ou decrescente por ≥ 28 dias antes da triagem e receber um equivalente a ≤ 10 mg de prednisona nos 28 dias imediatamente anteriores à triagem.
  4. Anemia: Para Fase 1b: Hemoglobina (Hgb) < 10 g/dL em ≥ 3 avaliações durante 84 dias antes da Triagem, sem transfusão de hemácias, ou Hgb < 10 g/dL e recebendo transfusões de hemácias periodicamente, mas não preenchendo os critérios para participante TD como definido para a coorte TD. O valor basal de Hgb para esses participantes é o nível mais baixo de Hgb durante os 84 dias anteriores à triagem, ou dependência de transfusão de hemácias, definida como uma frequência de transfusão de hemácias de ≥ 6 unidades de hemácias compactadas (PRBC) durante os 84 dias imediatamente anteriores à triagem. Não deve haver nenhum período consecutivo de 42 dias sem uma transfusão de hemácias no período de 84 dias, e a última transfusão deve ocorrer dentro de 28 dias antes da triagem. Para a Fase 2a: dependência de transfusão de hemácias, definida como uma frequência de transfusão de hemácias ≥ 6 unidades de hemácias durante os 84 dias imediatamente anteriores à triagem. Não deve haver nenhum período consecutivo de 42 dias sem uma transfusão de hemácias no período de 84 dias, e a última transfusão deve ocorrer dentro de 28 dias antes da triagem.
  5. Dose estável de inibidor de JAK e/ou hidroxiureia, ou, se estiver fazendo qualquer outro tratamento para MF, estável por pelo menos 4 meses antes da triagem.
  6. Pontuação de desempenho do Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) ≤ 2.
  7. Infusão de transplante de células-tronco hematopoiéticas não antecipada dentro de 8 meses após a triagem.
  8. Concentração de ferro no fígado por ressonância magnética < 7 mg/g de peso seco.
  9. Ferritina sérica ≥ 30 μg/L na triagem.
  10. Contagem de plaquetas ≥ 25.000/μL e < 1.000.000/μL; neutrófilos ≥ 1.000/μL; e contagem total de glóbulos brancos (WBC) < 50.000/μL na triagem.
  11. Taxa de filtração glomerular estimada (eGFR) ≥ 30 mL/min/1,73m2 pela fórmula Chronic Kidney Disease-Epidemiology Collaboration (CKD-EPI).
  12. Aspartato aminotransferase (AST) e alanina transaminase (ALT) < 3,0 x limite superior do normal (LSN) na triagem.
  13. Bilirrubina direta < 2x LSN na triagem. Níveis mais altos são aceitáveis ​​se puderem ser atribuídos pelo investigador a eritropoiese ineficaz.

Critério de exclusão:

Histórico médico:

  1. hemocromatose hereditária
  2. Hemoglobinopatia ou defeito intrínseco das hemácias associado à anemia
  3. Esplenectomia
  4. Transplante de células hematopoiéticas
  5. Anemia atual por deficiência de ferro, vitamina B12 ou deficiência de folato, infecção ou sangramento
  6. Anemia hemolítica imunomediada ativa
  7. Sangramento sintomático, não relacionado à cirurgia, em uma área ou órgão crítico e/ou sangramento causando uma diminuição na Hgb de ≥ 2 g/dL ou levando à transfusão de ≥ 2 unidades de hemácias nos 6 meses anteriores à triagem
  8. Grande cirurgia dentro de 8 semanas antes da triagem ou recuperação incompleta de qualquer cirurgia anterior

  9. Malignidade nos últimos 3 anos, exceto MF primária, pós-ET ou pós-PV MF. O seguinte histórico ou condições simultâneas são permitidos:

    1. Carcinoma Basocelular ou Espinocelular
    2. carcinoma in situ do colo do útero ou da mama
    3. achado histológico de câncer de próstata (T1a ou T1b usando o sistema de estadiamento clínico tumor, linfonodos, metástase [TNM])
  10. AVC, trombose venosa profunda ou embolia pulmonar ou arterial nos 6 meses anteriores à triagem
  11. Reação alérgica conhecida a qualquer excipiente do medicamento do estudo ou anafilaxia a qualquer alimento ou medicamento
  12. Uma história de formação de anticorpos anti-drogas
  13. Doença cardíaca inadequadamente controlada (Classificação 3 ou 4 da New York Heart Association) e/ou fração de ejeção do ventrículo esquerdo < 35%
  14. Hepatite B ou C ativa, ou vírus da imunodeficiência humana (HIV) com carga viral detectável

  15. Infecção fúngica, bacteriana ou viral descontrolada (sinais/sintomas contínuos relacionados à infecção, sem melhora apesar do tratamento adequado)

    Histórico de tratamento:

  16. Tratamento concomitante ou planejado com momelotinibe durante o período do estudo
  17. Terapia de quelação de ferro nos 3 meses anteriores à triagem

  18. Mudança no regime de terapia anticoagulante dentro de 8 semanas antes da triagem

    Exclusões laboratoriais:

  19. Mieloblastos de sangue periférico ≥ 10% do diferencial de leucócitos na avaliação mais recente antes da triagem
  20. Teste de antiglobulina direto positivo em conjunto com um eluato de hemácias reativo na triagem

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Fase 1b: Escalonamento de Dose
Na parte da Fase 1b (escalonamento de dose) do estudo, o DISC-0974 será administrado por via subcutânea a cada 4 semanas.
Medicamento: DISC-0974
DISC-0974 é administrado por via subcutânea.
Experimental: Fase 2: Expansão
Na parte da Fase 2 (expansão) do estudo, DISC-0974 será administrado por via subcutânea a cada 4 semanas.
Medicamento: DISC-0974
DISC-0974 é administrado por via subcutânea.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Safety and Tolerability of DISC-0974 (Phase 1b only)
Prazo: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Assessed by treatment-emergent adverse events
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Safety and Tolerability of DISC-0974 (Phase 1b only)
Prazo: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Assessed by vital signs through blood pressure (mmHg), heart rate (bpm), respiration rate (breaths/min), and temperature (°C)
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Safety and Tolerability of DISC-0974 (Phase 1b only)
Prazo: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Assessed by physical examinations
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Safety and Tolerability of DISC-0974 (Phase 1b only)
Prazo: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Assessed by electrocardiogram (ECG) parameters: heart rate, PR interval, QRS duration, QRS axis, QT interval, and QTcF interval)
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Safety and Tolerability of DISC-0974 assessed through blood testing (Phase 1b only)
Prazo: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
The blood testing will include a hematology panel, blood chemistry panel, serology/virology panel, biomarker assessments, PK assessments, and Anti-Drug Antibodies
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Safety and Tolerability of DISC-0974 assessed through urine testing (Phase 1b only)
Prazo: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
The urine testing will include a urinalysis
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Transfusion-dependent (TD) high cohort: transfusion independence (Phase 2 only)
Prazo: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Defined as the absence of packed red blood cell (PRBC) transfusions over any rolling 12-week interval during the treatment period with a minimum hemoglobin (Hgb) of 7 g/dL. Participants meeting this criterion will be considered to have a major response to treatment.
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
TD low cohort: transfusion independence (Phase 2 only)
Prazo: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Defined as the absence of PRBC transfusions over any rolling 16-week interval during the treatment period with a minimum Hgb of 7 g/dL. Participants meeting this criterion will be considered to have a major response to treatment.
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Non-transfusion-dependent (nTD) cohort: anemia response (Phase 2 only)
Prazo: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Defined as the composite of the absence of transfusions over any rolling 12-week period and a concomitant mean Hgb increase of ≥1.5 g/dL over baseline. Participants meeting this criterion will be considered to have a major response to treatment.
From Day 1 to the end of treatment on Day 169

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Anemia response defined per IWG-MRT 2006 criteria (Phase 1b only)
Prazo: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Response in nTD participants is defined as ≥2.0 g/dL increase from baseline in Hgb levels. Response in TD participants requires absence of PRBC transfusions during any rolling 12-week period during the treatment period, capped by an Hgb level of ≥8.5 g/dL.
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
TD high and TD low participants will be evaluated for absence of PRBC transfusions for any rolling 12-week interval during the treatment period (Phase 1b only)
Prazo: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
TD high participants will be evaluated for absence of PRBC transfusions with minimum Hgb of 7 g/dL during any rolling 12-week interval during the treatment period (Phase 1b only)
Prazo: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
TD low participants will be evaluated for absence of PRBC transfusions with minimum Hgb of 7 g/dL during any rolling 16-week interval during the treatment period (Phase 1b only)
Prazo: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
nTD participants will be evaluated for ≥1.5 g/dL increase from baseline Hgb levels during the treatment period (Phase 1b only)
Prazo: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
nTD participants will be evaluated for the composite of the absence of transfusions over any rolling 12-week period and a concomitant mean Hgb increase of ≥1.5 g/dL over baseline (Phase 1b only)
Prazo: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Incidence of TEAEs following repeated DISC-0974 SC doses in participants with myelodysplastic syndrome (MDS) or MDS/myeloproliferative neoplasm (MPN) without excess blasts (collectively referred to as MDS) and anemia (Phase 1b only)
Prazo: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Proportion of participants with treatment-emergent adverse events
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Incidence of clinically abnormal vital signs following repeated DISC-0974 SC doses in participants with myelodysplastic syndrome (MDS) or MDS/myeloproliferative neoplasm (MPN) without excess blasts and anemia (Phase 1b only)
Prazo: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Incidence of clinically abnormal physical exam following repeated DISC-0974 SC doses in participants with myelodysplastic syndrome (MDS) or MDS/myeloproliferative neoplasm (MPN) without excess blasts and anemia (Phase 1b only)
Prazo: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Incidence of clinically abnormal electrocardiograms (ECGs) following repeated DISC-0974 SC doses in participants with myelodysplastic syndrome (MDS) or MDS/myeloproliferative neoplasm (MPN) without excess blasts and anemia (Phase 1b only)
Prazo: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Incidence of abnormal laboratory test results following repeated DISC-0974 SC doses in participants with myelodysplastic syndrome (MDS) or MDS/myeloproliferative neoplasm (MPN) without excess blasts and anemia (Phase 1b only)
Prazo: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Pharmacokinetic data of DISC-0974 following repeated SC doses in participants with myelodysplastic syndrome (MDS) or MDS/myeloproliferative neoplasm (MPN) without excess blasts and anemia (Phase 1b only)
Prazo: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Pharmacokinetic parameters include DISC-0974 pre-dose concentrations at different visits
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Proportion of participants achieving a mean Hgb increase ≥1 g/dL or ≥2 g/dL from baseline over any rolling 12-week period in absence of PRBC transfusions in each cohort (Phase 1b and 2)
Prazo: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Participants who are nTD and achieve a mean Hgb increase ≥1 g/dL from baseline over any rolling 12-week period in the absence of transfusion will be considered to have a minor response to treatment.
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
PD markers of mechanism engagement, including exploratory cohorts assessed through serum iron levels (Phase 1b and 2)
Prazo: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
PD markers of mechanism engagement, including exploratory cohorts assessed through TSAT levels (Phase 1b and 2)
Prazo: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
PD markers of mechanism engagement, including exploratory cohorts assessed through Ferritin levels (Phase 1b and 2)
Prazo: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
PD markers of mechanism engagement, including exploratory cohorts assessed through Transferrin levels (Phase 1b and 2)
Prazo: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
PD markers of mechanism engagement, including exploratory cohorts assessed through Serum-hepcidin-25 levels (Phase 1b and 2)
Prazo: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Hematologic Parameters assessed through Reticulocyte count (Phase 1b and 2)
Prazo: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Hematologic Parameters assessed through Hemoglobin levels (Phase 1b and 2)
Prazo: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Hematologic Parameters assessed through Reticulocyte Hemoglobin (CHr) (Phase 1b and 2)
Prazo: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Hematologic Parameters assessed through Red Blood Cell Count (Phase 1b and 2)
Prazo: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Rate of RBC transfusions per participant month during the treatment period for each cohort (Phase 1b and 2)
Prazo: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
The number of units of RBC transfusions per participant month during the treatment period for each cohort (Phase 1b and 2)
Prazo: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Transfusion-dependent cohorts will be evaluated for proportion of participants who reduce their transfusion requirement by ≥50%, as compared to baseline, over any rolling 12-week period during treatment. (Phase 1b and 2)
Prazo: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Participants who are TD and achieve a reduction in transfusion requirement ≥50% as compared to baseline over any rolling 12-week period during treatment will be considered to have a minor response to treatment.
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
nTD participants will be evaluated for longest duration of mean Hgb increase of ≥1.5 g/dL from baseline during the treatment period (Phase 1b and 2)
Prazo: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Mean change in Hgb over 12-week treatment periods will be evaluated for all cohorts (nTD, TD low, and TD high) (Phase 1b and 2)
Prazo: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Maximum duration of RBC-transfusion-independent response for TD participants (Phase 1b and 2)
Prazo: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Proportion of participants that require dose escalation in each cohort (Phase 1b and 2)
Prazo: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Proportion of participants that improve Functional Assessment of Cancer Therapy-Anemia (FACT-An) subscale by at least 3 points in each cohort during the treatment period (Phase 1b and 2)
Prazo: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Mean hemoglobin increase of ≥1.5 g/dL over any rolling 12-week interval and an increase in Functional Assessment of Chronic Illness Therapy (FACIT)-Fatigue of 3 points by the end of study (EOS) for nTD participants (Phase 1b and 2)
Prazo: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
TD high cohort will be evaluated for absence of packed red blood cell (PRBC) transfusions a terminal 12-week interval during the treatment period with a minimum hemoglobin (Hgb) of 7 g/dL (Phase 1b and 2)
Prazo: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
TD low cohort: will be evaluated for the absence of PRBC transfusions a terminal 16-week interval during the treatment period with a minimum Hgb of 7 g/dL (Phase 1b and 2)
Prazo: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Non-transfusion-dependent (nTD) cohort will be evaluated for anemia response (Phase 1b and 2)
Prazo: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Defined as the composite of the absence of transfusions over any rolling 12-week period and a concomitant mean Hgb increase of ≥1.5 g/dL over baseline
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Safety and Tolerability of DISC-0974 (Phase 2 only)
Prazo: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Assessed by treatment-emergent adverse events
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Safety and Tolerability of DISC-0974 (Phase 2 only)
Prazo: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Assessed by vital signs through blood pressure (mmHg), heart rate (bpm), respiration rate (breaths/min), and temperature (°C)
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Safety and Tolerability of DISC-0974 (Phase 2 only)
Prazo: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Assessed by physical examinations
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Safety and Tolerability of DISC-0974 (Phase 2 only)
Prazo: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Assessed by electrocardiogram (ECG) parameters: heart rate, PR interval, QRS duration, QRS axis, QT interval, and QTcF interval)
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Safety and Tolerability of DISC-0974 assessed through blood testing (Phase 2 only)
Prazo: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
The blood testing will include a hematology panel, blood chemistry panel, serology/virology panel, biomarker assessments, PK assessments, and Anti-Drug Antibodies
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Safety and Tolerability of DISC-0974 assessed through urine testing (Phase 2 only)
Prazo: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
The urine testing will include a urinalysis
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Safety and tolerability of DISC-0974 following repeated SC doses in participants with MF receiving concomitant momelotinib or pacritinib therapy (Phase 2 only)
Prazo: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Assessed by treatment-emergent adverse events
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Safety and tolerability of DISC-0974 following repeated SC doses in participants with MF receiving concomitant momelotinib or pacritinib therapy (Phase 2 only)
Prazo: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Assessed by vital signs through blood pressure (mmHg), heart rate (bpm), respiration rate (breaths/min), and temperature (°C)
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Safety and tolerability of DISC-0974 following repeated SC doses in participants with MF receiving concomitant momelotinib or pacritinib therapy (Phase 2 only)
Prazo: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Assessed by physical examinations
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Safety and tolerability of DISC-0974 following repeated SC doses in participants with MF receiving concomitant momelotinib or pacritinib therapy (Phase 2 only)
Prazo: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Assessed by electrocardiogram (ECG) parameters: heart rate, PR interval, QRS duration, QRS axis, QT interval, and QTcF interval)
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Safety and tolerability of DISC-0974 following repeated SC doses in participants with MF receiving concomitant momelotinib or pacritinib therapy assessed through blood testing (Phase 2 only)
Prazo: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
The blood testing will include a hematology panel, blood chemistry panel, serology/virology panel, biomarker assessments, PK assessments, and Anti-Drug Antibodies
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Safety and tolerability of DISC-0974 following repeated SC doses in participants with MF receiving concomitant momelotinib or pacritinib therapy assessed through urine testing (Phase 2 only)
Prazo: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
The urine testing will include a urinalysis
From Day 1 to the end of treatment on Day 169

Outras medidas de resultado

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Cmax (Phase 1b, 2, and Exploratory Cohorts)
Prazo: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Maximum drug concentration (observed). Will be determined from blood PK sampling if appropriate data are available
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Tmax (Phase 1b, 2, and Exploratory Cohorts)
Prazo: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Observed time of the maximum drug concentration. Will be determined from blood PK sampling if appropriate data are available
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
AUC (Phase 1b, 2, and Exploratory Cohorts)
Prazo: From Day 0 to 29 days after the first dose
Area under the drug concentration-time curve calculated using linear trapezoidal summation from time zero to 29 days following the first dose. Will be determined from blood PK sampling if appropriate data are available.
From Day 0 to 29 days after the first dose

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Disc Medicine, Inc

Investigadores

  • Diretor de estudo: Will Savage, MD PhD, Disc Medicine

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

6 de junho de 2022

Conclusão Primária (Estimado)

1 de maio de 2027

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de junho de 2027

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

15 de março de 2022

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

1 de abril de 2022

Primeira postagem (Real)

11 de abril de 2022

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

12 de agosto de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

10 de agosto de 2026

Última verificação

1 de junho de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • DISC-0974-102

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

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