Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie DISC-0974 u účastníků s myelofibrózou a anémií

16. července 2026 aktualizováno: Disc Medicine, Inc

Otevřená studie fáze 1b/2a k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky a farmakodynamiky DISC-0974 u účastníků s myelofibrózou a anémií

Tato otevřená studie fáze 1b/2a bude hodnotit bezpečnost, snášenlivost, farmakokinetiku a farmakodynamiku DISC-0974 a také kategorizovat účinky na anemickou odpověď u subjektů s myelofibrózou a anémií.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

150

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Austrálie
      • Nedlands, Austrálie, 6009
      • Sydney, Austrálie, 2010
      • West Perth, Austrálie, 6005
        • Nábor
        • Perth Blood Institute
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Ross Baker, MBBS, BMedSc, FRACP, FACP
  • Spojené státy
    • Arizona
      • Gilbert, Arizona, Spojené státy, 85234
        • Nábor
        • Banner MD Anderson
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Mark Faber, DO
    • California
      • Duarte, California, Spojené státy, 91010
        • Nábor
        • City of Hope - Duarte
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Idoroenyi Amanam, MD
      • Irvine, California, Spojené státy, 92618
        • Nábor
        • City of Hope - Lennar
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Idoroenyi Amanam, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94143
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Nábor
        • University of Colorado Anschutz Medical Campus
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Brandon McMahon, MD
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32224
        • Nábor
        • Mayo Clinic Jacksonville
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • James Foran, MD
        • Kontakt:
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33136
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33612
        • Nábor
        • Moffitt Cancer Center
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Andrew Kuykendall, MD
        • Kontakt:
    • Georgia
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
        • Nábor
        • University of Michigan
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Moshe Talpaz, MD
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
        • Nábor
        • Mayo Clinic Rochester
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Naseema Gangat, MBBS
        • Kontakt:
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Nábor
        • Washington University St.Louis
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Amy Zhou, MD
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10029
        • Nábor
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • John Mascarenhas, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
      • New York, New York, Spojené státy, 10021
        • Nábor
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Prioty Islam, MD, MSc
        • Kontakt:
        • Kontakt:
      • New York, New York, Spojené státy, 10467
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Spojené státy, 27157
        • Nábor
        • Atrium Health Wake Forest Baptist
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Anne Wofford, MD
    • Ohio
      • Canton, Ohio, Spojené státy, 44718
        • Ukončeno
        • Gabrail Cancer Center Research
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
        • Nábor
        • Cleveland Clinic
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Aaron Gerds, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43201
        • Nábor
        • The Ohio State University
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Shivani Handa, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Nábor
        • Oregon Health and Science University
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Ronan Swords, MD, PhD
    • Pennsylvania
      • Gettysburg, Pennsylvania, Spojené státy, 17325
        • Staženo
        • Sargon Research - Pennsylvania Cancer Specialists and Research Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Nábor
        • MD Anderson
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Prithviraj Bose, MD
        • Kontakt:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98109
        • Nábor
        • University of Washington
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Anna Halpern, MD
        • Kontakt:
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
        • Nábor
        • Medical College of Wisconsin
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Laura Michaelis, MD
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Věk 18 let nebo starší v době podpisu informovaného souhlasu (ICF).
  2. Pro fázi 1b: skóre dynamického mezinárodního prognostického skórovacího systému (DIPSS) 3 až 4 (střední riziko 2) nebo ≥ 5 (vysoké riziko) primární MF, post-PV MF a/nebo post-ET MF, jak je potvrzeno v nejnovější zpráva o místní biopsii kostní dřeně podle kritérií Světové zdravotnické organizace (WHO) z roku 2016.
  3. Vymytí nejméně 28 dní před screeningem následujících léčeb: androgeny, erytropoetin, kladribin, imunomodulátory (lenalidomid, thalidomid), interferon alfa-2a nebo jakákoli jiná léčba zaměřená na MF. Systémové kortikosteroidy jsou povoleny pro nehematologické stavy, jsou-li stabilní nebo klesající dávka po dobu ≥ 28 dnů před screeningem a při podávání ekvivalentu ≤ 10 mg prednisonu po dobu 28 dnů bezprostředně před screeningem.
  4. Anémie: Pro fázi 1b: Hemoglobin (Hgb) < 10 g/dl při ≥ 3 vyšetřeních během 84 dnů před screeningem, bez transfuze erytrocytů nebo Hgb < 10 g/dl a periodicky dostávající transfuze erytrocytů, ale nesplňující kritéria pro účastníka TD jako definované pro kohortu TD. Výchozí hodnota Hgb pro tyto účastníky je nejnižší hladina Hgb během 84 dnů před screeningem nebo závislost na transfuzi červených krvinek, definovaná jako frekvence transfuze červených krvinek ≥ 6 jednotek zabalených červených krvinek (PRBC) během 84 dnů bezprostředně před screeningem. Během 84denního období nesmí být žádné po sobě jdoucí 42denní období bez transfuze červených krvinek a poslední transfuze musí být 28 dní před screeningem. Pro fázi 2a: závislost na transfuzi červených krvinek, definovaná jako frekvence transfuze červených krvinek ≥ 6 jednotek PRBC během 84 dnů bezprostředně před screeningem. Během 84denního období nesmí být žádné po sobě jdoucí 42denní období bez transfuze červených krvinek a poslední transfuze musí být 28 dní před screeningem.
  5. Stabilní dávka inhibitoru JAK a/nebo hydroxymočoviny, nebo pokud užíváte jinou léčbu MF, stabilní po dobu alespoň 4 měsíců před screeningem.
  6. Skóre výkonnosti Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) ≤ 2.
  7. Nepředpokládá se infuze transplantace krvetvorných kmenových buněk do 8 měsíců po screeningu.
  8. Koncentrace železa v játrech podle MRI < 7 mg/g suché hmotnosti.
  9. Sérový feritin ≥ 30 μg/l při screeningu.
  10. Počet krevních destiček ≥ 25 000/μL a < 1 000 000/μL; neutrofily ≥ 1 000/μl; a celkový počet bílých krvinek (WBC) < 50 000/μl při screeningu.
  11. Odhadovaná rychlost glomerulární filtrace (eGFR) ≥ 30 ml/min/1,73 m2 podle vzorce Chronic Kidney Disease-Epidemiology Collaboration (CKD-EPI).
  12. Aspartátaminotransferáza (AST) a alanintransamináza (ALT) < 3,0 x horní hranice normálu (ULN) při screeningu.
  13. Přímý bilirubin < 2x ULN při screeningu. Vyšší hladiny jsou přijatelné, pokud je může zkoušející přičíst neúčinné erytropoéze.

Kritéria vyloučení:

Zdravotní historie:

  1. Dědičná hemochromatóza
  2. Hemoglobinopatie nebo vnitřní defekt červených krvinek spojený s anémií
  3. Splenektomie
  4. Transplantace krvetvorných buněk
  5. Současná anémie z nedostatku železa, nedostatku vitamínu B12 nebo folátu, infekce nebo krvácení
  6. Aktivní imunitně zprostředkovaná hemolytická anémie
  7. Symptomatické krvácení, nesouvisející s chirurgickým zákrokem, v kritické oblasti nebo orgánu a/nebo krvácení způsobující pokles Hgb o ≥ 2 g/dl nebo vedoucí k transfuzi ≥ 2 jednotek RBC během 6 měsíců před screeningem
  8. Velký chirurgický zákrok do 8 týdnů před screeningem nebo neúplné zotavení z jakékoli předchozí operace

  9. Malignita během posledních 3 let, jiná než primární MF, post-ET nebo post-PV MF. Následující historie nebo souběžné podmínky jsou povoleny:

    1. bazocelulární nebo spinocelulární karcinom
    2. karcinomu in situ děložního čípku nebo prsu
    3. histologický nález karcinomu prostaty (T1a nebo T1b pomocí klinického stagingového systému tumor, uzliny, metastázy [TNM])
  10. Cévní mozková příhoda, hluboká žilní trombóza nebo plicní nebo arteriální embolie během 6 měsíců před screeningem
  11. Známá alergická reakce na jakoukoli pomocnou látku studovaného léku nebo anafylaxe na jakoukoli potravinu nebo lék
  12. Historie tvorby protilátek proti lékům
  13. Nedostatečně kontrolované onemocnění srdce (klasifikace 3 nebo 4 New York Heart Association) a/nebo známé ejekční frakcí levé komory < 35 %
  14. Aktivní hepatitida B nebo C nebo virus lidské imunodeficience (HIV) s detekovatelnou virovou zátěží

  15. Nekontrolovaná plísňová, bakteriální nebo virová infekce (přetrvávající příznaky/symptomy související s infekcí, bez zlepšení navzdory vhodné léčbě)

    Historie léčby:

  16. Souběžná nebo plánovaná léčba momelotinibem během období studie
  17. Chelatační terapie železa během 3 měsíců před screeningem

  18. Změna režimu antikoagulační léčby během 8 týdnů před screeningem

    Laboratorní výluky:

  19. Myeloblasty v periferní krvi ≥ 10 % diferenciálu WBC při posledním hodnocení před screeningem
  20. Pozitivní přímý antiglobulinový test ve spojení s reaktivním RBC eluátem při screeningu

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Fáze 1b: Eskalace dávky
V části studie fáze 1b (eskalace dávky) bude DISC-0974 podáván subkutánně každé 4 týdny.
Lék: DISC-0974
DISC-0974 se podává subkutánně.
Experimentální: Fáze 2: Expanze
Ve fázi 2 (expanzní) části studie bude DISC-0974 podáván subkutánně každé 4 týdny.
Lék: DISC-0974
DISC-0974 se podává subkutánně.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Safety and Tolerability of DISC-0974 (Phase 1b only)
Časové okno: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Assessed by treatment-emergent adverse events
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Safety and Tolerability of DISC-0974 (Phase 1b only)
Časové okno: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Assessed by vital signs through blood pressure (mmHg), heart rate (bpm), respiration rate (breaths/min), and temperature (°C)
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Safety and Tolerability of DISC-0974 (Phase 1b only)
Časové okno: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Assessed by physical examinations
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Safety and Tolerability of DISC-0974 (Phase 1b only)
Časové okno: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Assessed by electrocardiogram (ECG) parameters: heart rate, PR interval, QRS duration, QRS axis, QT interval, and QTcF interval)
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Safety and Tolerability of DISC-0974 assessed through blood testing (Phase 1b only)
Časové okno: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
The blood testing will include a hematology panel, blood chemistry panel, serology/virology panel, biomarker assessments, PK assessments, and Anti-Drug Antibodies
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Safety and Tolerability of DISC-0974 assessed through urine testing (Phase 1b only)
Časové okno: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
The urine testing will include a urinalysis
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Transfusion-dependent (TD) high cohort: transfusion independence (Phase 2 only)
Časové okno: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Defined as the absence of packed red blood cell (PRBC) transfusions over any rolling 12-week interval during the treatment period with a minimum hemoglobin (Hgb) of 7 g/dL. Participants meeting this criterion will be considered to have a major response to treatment.
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
TD low cohort: transfusion independence (Phase 2 only)
Časové okno: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Defined as the absence of PRBC transfusions over any rolling 16-week interval during the treatment period with a minimum Hgb of 7 g/dL. Participants meeting this criterion will be considered to have a major response to treatment.
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Non-transfusion-dependent (nTD) cohort: anemia response (Phase 2 only)
Časové okno: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Defined as the composite of the absence of transfusions over any rolling 12-week period and a concomitant mean Hgb increase of ≥1.5 g/dL over baseline. Participants meeting this criterion will be considered to have a major response to treatment.
From Day 1 to the end of treatment on Day 169

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Anemia response defined per IWG-MRT 2006 criteria (Phase 1b only)
Časové okno: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Response in nTD participants is defined as ≥2.0 g/dL increase from baseline in Hgb levels. Response in TD participants requires absence of PRBC transfusions during any rolling 12-week period during the treatment period, capped by an Hgb level of ≥8.5 g/dL.
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
TD high and TD low participants will be evaluated for absence of PRBC transfusions for any rolling 12-week interval during the treatment period (Phase 1b only)
Časové okno: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
TD high participants will be evaluated for absence of PRBC transfusions with minimum Hgb of 7 g/dL during any rolling 12-week interval during the treatment period (Phase 1b only)
Časové okno: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
TD low participants will be evaluated for absence of PRBC transfusions with minimum Hgb of 7 g/dL during any rolling 16-week interval during the treatment period (Phase 1b only)
Časové okno: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
nTD participants will be evaluated for ≥1.5 g/dL increase from baseline Hgb levels during the treatment period (Phase 1b only)
Časové okno: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
nTD participants will be evaluated for the composite of the absence of transfusions over any rolling 12-week period and a concomitant mean Hgb increase of ≥1.5 g/dL over baseline (Phase 1b only)
Časové okno: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Incidence of TEAEs following repeated DISC-0974 SC doses in participants with myelodysplastic syndrome (MDS) or MDS/myeloproliferative neoplasm (MPN) without excess blasts (collectively referred to as MDS) and anemia (Phase 1b only)
Časové okno: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Proportion of participants with treatment-emergent adverse events
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Incidence of clinically abnormal vital signs following repeated DISC-0974 SC doses in participants with myelodysplastic syndrome (MDS) or MDS/myeloproliferative neoplasm (MPN) without excess blasts and anemia (Phase 1b only)
Časové okno: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Incidence of clinically abnormal physical exam following repeated DISC-0974 SC doses in participants with myelodysplastic syndrome (MDS) or MDS/myeloproliferative neoplasm (MPN) without excess blasts and anemia (Phase 1b only)
Časové okno: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Incidence of clinically abnormal electrocardiograms (ECGs) following repeated DISC-0974 SC doses in participants with myelodysplastic syndrome (MDS) or MDS/myeloproliferative neoplasm (MPN) without excess blasts and anemia (Phase 1b only)
Časové okno: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Incidence of abnormal laboratory test results following repeated DISC-0974 SC doses in participants with myelodysplastic syndrome (MDS) or MDS/myeloproliferative neoplasm (MPN) without excess blasts and anemia (Phase 1b only)
Časové okno: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Pharmacokinetic data of DISC-0974 following repeated SC doses in participants with myelodysplastic syndrome (MDS) or MDS/myeloproliferative neoplasm (MPN) without excess blasts and anemia (Phase 1b only)
Časové okno: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Pharmacokinetic parameters include DISC-0974 pre-dose concentrations at different visits
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Proportion of participants achieving a mean Hgb increase ≥1 g/dL or ≥2 g/dL from baseline over any rolling 12-week period in absence of PRBC transfusions in each cohort (Phase 1b and 2)
Časové okno: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Participants who are nTD and achieve a mean Hgb increase ≥1 g/dL from baseline over any rolling 12-week period in the absence of transfusion will be considered to have a minor response to treatment.
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
PD markers of mechanism engagement, including exploratory cohorts assessed through serum iron levels (Phase 1b and 2)
Časové okno: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
PD markers of mechanism engagement, including exploratory cohorts assessed through TSAT levels (Phase 1b and 2)
Časové okno: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
PD markers of mechanism engagement, including exploratory cohorts assessed through Ferritin levels (Phase 1b and 2)
Časové okno: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
PD markers of mechanism engagement, including exploratory cohorts assessed through Transferrin levels (Phase 1b and 2)
Časové okno: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
PD markers of mechanism engagement, including exploratory cohorts assessed through Serum-hepcidin-25 levels (Phase 1b and 2)
Časové okno: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Hematologic Parameters assessed through Reticulocyte count (Phase 1b and 2)
Časové okno: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Hematologic Parameters assessed through Hemoglobin levels (Phase 1b and 2)
Časové okno: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Hematologic Parameters assessed through Reticulocyte Hemoglobin (CHr) (Phase 1b and 2)
Časové okno: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Hematologic Parameters assessed through Red Blood Cell Count (Phase 1b and 2)
Časové okno: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Rate of RBC transfusions per participant month during the treatment period for each cohort (Phase 1b and 2)
Časové okno: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
The number of units of RBC transfusions per participant month during the treatment period for each cohort (Phase 1b and 2)
Časové okno: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Transfusion-dependent cohorts will be evaluated for proportion of participants who reduce their transfusion requirement by ≥50%, as compared to baseline, over any rolling 12-week period during treatment. (Phase 1b and 2)
Časové okno: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Participants who are TD and achieve a reduction in transfusion requirement ≥50% as compared to baseline over any rolling 12-week period during treatment will be considered to have a minor response to treatment.
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
nTD participants will be evaluated for longest duration of mean Hgb increase of ≥1.5 g/dL from baseline during the treatment period (Phase 1b and 2)
Časové okno: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Mean change in Hgb over 12-week treatment periods will be evaluated for all cohorts (nTD, TD low, and TD high) (Phase 1b and 2)
Časové okno: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Maximum duration of RBC-transfusion-independent response for TD participants (Phase 1b and 2)
Časové okno: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Proportion of participants that require dose escalation in each cohort (Phase 1b and 2)
Časové okno: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Proportion of participants that improve Functional Assessment of Cancer Therapy-Anemia (FACT-An) subscale by at least 3 points in each cohort during the treatment period (Phase 1b and 2)
Časové okno: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Mean hemoglobin increase of ≥1.5 g/dL over any rolling 12-week interval and an increase in Functional Assessment of Chronic Illness Therapy (FACIT)-Fatigue of 3 points by the end of study (EOS) for nTD participants (Phase 1b and 2)
Časové okno: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
TD high cohort will be evaluated for absence of packed red blood cell (PRBC) transfusions a terminal 12-week interval during the treatment period with a minimum hemoglobin (Hgb) of 7 g/dL (Phase 1b and 2)
Časové okno: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
TD low cohort: will be evaluated for the absence of PRBC transfusions a terminal 16-week interval during the treatment period with a minimum Hgb of 7 g/dL (Phase 1b and 2)
Časové okno: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Non-transfusion-dependent (nTD) cohort will be evaluated for anemia response (Phase 1b and 2)
Časové okno: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Defined as the composite of the absence of transfusions over any rolling 12-week period and a concomitant mean Hgb increase of ≥1.5 g/dL over baseline
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Safety and Tolerability of DISC-0974 (Phase 2 only)
Časové okno: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Assessed by treatment-emergent adverse events
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Safety and Tolerability of DISC-0974 (Phase 2 only)
Časové okno: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Assessed by vital signs through blood pressure (mmHg), heart rate (bpm), respiration rate (breaths/min), and temperature (°C)
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Safety and Tolerability of DISC-0974 (Phase 2 only)
Časové okno: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Assessed by physical examinations
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Safety and Tolerability of DISC-0974 (Phase 2 only)
Časové okno: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Assessed by electrocardiogram (ECG) parameters: heart rate, PR interval, QRS duration, QRS axis, QT interval, and QTcF interval)
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Safety and Tolerability of DISC-0974 assessed through blood testing (Phase 2 only)
Časové okno: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
The blood testing will include a hematology panel, blood chemistry panel, serology/virology panel, biomarker assessments, PK assessments, and Anti-Drug Antibodies
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Safety and Tolerability of DISC-0974 assessed through urine testing (Phase 2 only)
Časové okno: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
The urine testing will include a urinalysis
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Safety and tolerability of DISC-0974 following repeated SC doses in participants with MF receiving concomitant momelotinib or pacritinib therapy (Phase 2 only)
Časové okno: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Assessed by treatment-emergent adverse events
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Safety and tolerability of DISC-0974 following repeated SC doses in participants with MF receiving concomitant momelotinib or pacritinib therapy (Phase 2 only)
Časové okno: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Assessed by vital signs through blood pressure (mmHg), heart rate (bpm), respiration rate (breaths/min), and temperature (°C)
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Safety and tolerability of DISC-0974 following repeated SC doses in participants with MF receiving concomitant momelotinib or pacritinib therapy (Phase 2 only)
Časové okno: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Assessed by physical examinations
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Safety and tolerability of DISC-0974 following repeated SC doses in participants with MF receiving concomitant momelotinib or pacritinib therapy (Phase 2 only)
Časové okno: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Assessed by electrocardiogram (ECG) parameters: heart rate, PR interval, QRS duration, QRS axis, QT interval, and QTcF interval)
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Safety and tolerability of DISC-0974 following repeated SC doses in participants with MF receiving concomitant momelotinib or pacritinib therapy assessed through blood testing (Phase 2 only)
Časové okno: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
The blood testing will include a hematology panel, blood chemistry panel, serology/virology panel, biomarker assessments, PK assessments, and Anti-Drug Antibodies
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Safety and tolerability of DISC-0974 following repeated SC doses in participants with MF receiving concomitant momelotinib or pacritinib therapy assessed through urine testing (Phase 2 only)
Časové okno: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
The urine testing will include a urinalysis
From Day 1 to the end of treatment on Day 169

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Cmax (Phase 1b, 2, and Exploratory Cohorts)
Časové okno: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Maximum drug concentration (observed). Will be determined from blood PK sampling if appropriate data are available
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Tmax (Phase 1b, 2, and Exploratory Cohorts)
Časové okno: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Observed time of the maximum drug concentration. Will be determined from blood PK sampling if appropriate data are available
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
AUC (Phase 1b, 2, and Exploratory Cohorts)
Časové okno: From Day 0 to 29 days after the first dose
Area under the drug concentration-time curve calculated using linear trapezoidal summation from time zero to 29 days following the first dose. Will be determined from blood PK sampling if appropriate data are available.
From Day 0 to 29 days after the first dose

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Disc Medicine, Inc

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Will Savage, MD PhD, Disc Medicine

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

6. června 2022

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. května 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. června 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

15. března 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

1. dubna 2022

První zveřejněno (Aktuální)

11. dubna 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

20. července 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

16. července 2026

Naposledy ověřeno

1. června 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • DISC-0974-102

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Myelodysplastické syndromy

Klinické studie na DISC-0974

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Kyrgyzstan

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit