Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A DISC-0974 vizsgálata myelofibrosisban és vérszegénységben szenvedő betegek körében

2026. szeptember 14. frissítette: Disc Medicine, Inc

1b/2a fázisú nyílt vizsgálat a DISC-0974 biztonságosságának, tolerálhatóságának, farmakokinetikájának és farmakodinámiájának értékelésére myelofibrosisban és vérszegénységben szenvedő betegeknél

Ez az 1b/2a fázisú nyílt elrendezésű vizsgálat felméri a DISC-0974 biztonságosságát, tolerálhatóságát, farmakokinetikáját és farmakodinamikáját, valamint kategorizálja a vérszegénységre adott válaszokat myelofibrosisban és vérszegénységben szenvedő betegeknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

150

Fázis

  • 2. fázis
  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

  • Ausztrália
      • Nedlands, Ausztrália, 6009
      • Saint Albans, Ausztrália, 3021
        • Toborzás
        • Western Health
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • William Renwick, MBBS
      • Sydney, Ausztrália, 2010
      • West Perth, Ausztrália, 6005
        • Toborzás
        • Perth Blood Institute
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Ross Baker, MBBS, BMedSc, FRACP, FACP
  • Egyesült Államok
    • Arizona
      • Gilbert, Arizona, Egyesült Államok, 85234
        • Toborzás
        • Banner MD Anderson
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Mark Faber, DO
    • California
      • Duarte, California, Egyesült Államok, 91010
        • Toborzás
        • City of Hope - Duarte
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Idoroenyi Amanam, MD
      • Irvine, California, Egyesült Államok, 92618
        • Toborzás
        • City of Hope - Lennar
        • Kutatásvezető:
          • Idoroenyi Amanam, MD
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kapcsolatba lépni:
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90095
      • San Francisco, California, Egyesült Államok, 94143
        • Toborzás
        • University of California, San Francisco
        • Kutatásvezető:
          • Jerry Lee, MD, MS
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kapcsolatba lépni:
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
        • Toborzás
        • University of Colorado Anschutz Medical Campus
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Brandon McMahon, MD
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Egyesült Államok, 32224
        • Toborzás
        • Mayo Clinic Jacksonville
        • Kutatásvezető:
          • James Foran, MD
        • Kapcsolatba lépni:
      • Miami, Florida, Egyesült Államok, 33136
        • Toborzás
        • Sylvester Cancer Center - U Miami
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Sangeetha Venugopal, MD, MS
      • Tampa, Florida, Egyesült Államok, 33612
        • Toborzás
        • Moffitt Cancer Center
        • Kutatásvezető:
          • Andrew Kuykendall, MD
        • Kapcsolatba lépni:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30322
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Egyesült Államok, 48109
        • Toborzás
        • University of Michigan
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Moshe Talpaz, MD
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Egyesült Államok, 55905
        • Toborzás
        • Mayo Clinic Rochester
        • Kutatásvezető:
          • Naseema Gangat, MBBS
        • Kapcsolatba lépni:
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63110
        • Toborzás
        • Washington University St.Louis
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Amy Zhou, MD
    • New Jersey
      • East Brunswick, New Jersey, Egyesült Államok, 08816
    • New York
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10029
        • Toborzás
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
        • Kutatásvezető:
          • John Mascarenhas, MD
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kapcsolatba lépni:
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10021
        • Toborzás
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
        • Kutatásvezető:
          • Prioty Islam, MD, MSc
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kapcsolatba lépni:
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10467
        • Toborzás
        • Montefiore
        • Kutatásvezető:
          • Swati Goel, MD
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kapcsolatba lépni:
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Egyesült Államok, 27157
        • Toborzás
        • Atrium Health Wake Forest Baptist
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Anne Wofford, MD
    • Ohio
      • Canton, Ohio, Egyesült Államok, 44718
        • Megszűnt
        • Gabrail Cancer Center Research
      • Cleveland, Ohio, Egyesült Államok, 44195
        • Toborzás
        • Cleveland Clinic
        • Kutatásvezető:
          • Aaron Gerds, MD
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kapcsolatba lépni:
      • Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43201
        • Toborzás
        • The Ohio State University
        • Kutatásvezető:
          • Shivani Handa, MD
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kapcsolatba lépni:
      • Maumee, Ohio, Egyesült Államok, 43537
        • Toborzás
        • Taylor Cancer Research Center
        • Kutatásvezető:
          • John Nemunaitis, MD
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kapcsolatba lépni:
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97239
        • Toborzás
        • Oregon Health and Science University
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Ronan Swords, MD, PhD
    • Pennsylvania
      • Gettysburg, Pennsylvania, Egyesült Államok, 17325
        • Visszavont
        • Sargon Research - Pennsylvania Cancer Specialists and Research Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
    • Texas
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
        • Toborzás
        • MD Anderson
        • Kutatásvezető:
          • Prithviraj Bose, MD
        • Kapcsolatba lépni:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98109
        • Toborzás
        • University of Washington
        • Kutatásvezető:
          • Anna Halpern, MD
        • Kapcsolatba lépni:
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Egyesült Államok, 53226
        • Toborzás
        • Medical College of Wisconsin
        • Kutatásvezető:
          • Laura Michaelis, MD
        • Kapcsolatba lépni:

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. 18 éves vagy idősebb a tájékozott beleegyező nyilatkozat (ICF) aláírásának időpontjában.
  2. 1b. fázis esetén: Dinamikus nemzetközi prognosztikus pontozási rendszer (DIPSS) pontszáma 3–4 (közepes 2-es kockázat) vagy ≥ 5 (magas kockázatú) elsődleges MF, poszt-PV MF és/vagy post-ET MF, amint azt a a legutóbbi helyi csontvelő-biopsziás jelentés az Egészségügyi Világszervezet (WHO) 2016-os kritériumai szerint.
  3. A következő kezelések szűrése legalább 28 nappal: androgének, eritropoetin, kladribin, immunmodulátorok (lenalidomid, talidomid), interferon alfa-2a vagy bármely más, MF által irányított terápia. A szisztémás kortikoszteroidok nem hematológiai állapotok esetén megengedettek, ha a szűrés előtt legalább 28 napig stabil vagy csökkenő dózisú, és a szűrést közvetlenül megelőző 28 napon ≤ 10 mg prednizonnal egyenértékű adagot kaptak.
  4. Vérszegénység: 1b fázis esetén: Hemoglobin (Hgb) < 10 g/dl ≥ 3 értékelésnél a szűrést megelőző 84 napon keresztül, vörösvértest-transzfúzió nélkül, vagy Hgb < 10 g/dl, és rendszeres időközönként vörösvértest-transzfúziót kap, de nem felel meg a TD résztvevőkre vonatkozó kritériumoknak. a TD kohorszhoz definiált. A kiindulási Hgb-érték ezeknél a résztvevőknél a legalacsonyabb Hgb-szint a szűrést megelőző 84 napban, vagy a vörösvértest-transzfúzió-függőség, amely ≥ 6 egység csomagolt vörösvértest (PRBC) VVT-transzfúziós gyakoriságaként definiálható a közvetlenül a szűrést megelőző 84 napban. A 84 napos időszakban nem lehet egymást követő 42 napos időszak VVT transzfúzió nélkül, és az utolsó transzfúziónak a szűrést megelőző 28 napon belül kell történnie. A 2a fázis esetében: VVT-transzfúzió-függőség, amelyet a szűrést közvetlenül megelőző 84 napban ≥ 6 egység PRBC VVT transzfúziós gyakoriságként határoznak meg. A 84 napos időszakban nem lehet egymást követő 42 napos időszak VVT transzfúzió nélkül, és az utolsó transzfúziónak a szűrést megelőző 28 napon belül kell történnie.
  5. Stabil dózis JAK-gátló és/vagy hidroxi-karbamid, vagy ha bármilyen más MF-kezelést szed, stabil legalább 4 hónapig a szűrés előtt.
  6. Az Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) teljesítménypontszáma ≤ 2.
  7. Hematopoietikus őssejt-transzplantáció infúziója nem várható a szűrést követő 8 hónapon belül.
  8. A máj vaskoncentrációja MRI-vel < 7 mg/g száraz tömeg.
  9. Szérum ferritin ≥ 30 μg/L a szűréskor.
  10. Thrombocytaszám ≥ 25 000/μL és < 1 000 000/μL; neutrofilek ≥ 1000/μL; és teljes fehérvérsejtszám (WBC) < 50 000/μL a szűréskor.
  11. Becsült glomeruláris filtrációs sebesség (eGFR) ≥ 30 ml/perc/1,73 m2 a krónikus vesebetegség-epidemiológiai együttműködés (CKD-EPI) formulával.
  12. Aszpartát aminotranszferáz (AST) és alanin transzamináz (ALT) < 3,0-szorosa a normál felső határának (ULN) a szűréskor.
  13. Közvetlen bilirubin < 2x ULN a szűréskor. Magasabb szintek elfogadhatók, ha ezeket a vizsgáló az eredménytelen eritropoézisnek tulajdonítja.

Kizárási kritériumok:

Kórtörténet:

  1. Örökletes hemochromatosis
  2. Anémiához társuló hemoglobinopátia vagy belső vörösvértest-hiba
  3. Splenectomia
  4. Hematopoetikus sejt transzplantáció
  5. Jelenlegi vérszegénység vashiányból, B12-vitamin- vagy folsavhiányból, fertőzésből vagy vérzésből
  6. Aktív immunmediált hemolitikus anémia
  7. Tüneti vérzés, amely nem kapcsolódik a műtéthez, egy kritikus területen vagy szervben és/vagy vérzés, amely ≥ 2 g/dl-rel csökkenti a Hgb-t, vagy ≥ 2 egység vörösvértest transzfúzióhoz vezet a szűrést megelőző 6 hónapban
  8. Nagy műtét a szűrést megelőző 8 héten belül, vagy bármely korábbi műtét utáni nem teljes felépülés

  9. Rosszindulatú daganat az elmúlt 3 évben, kivéve az elsődleges MF, post-ET vagy post-PV MF. A következő előzmények vagy egyidejű feltételek megengedettek:

    1. bazális vagy laphámsejtes karcinóma
    2. a méhnyak vagy az emlő in situ karcinóma
    3. prosztatarák szövettani lelete (T1a vagy T1b tumor, csomópontok, metasztázis [TNM] klinikai stádiumrendszer segítségével)
  10. Stroke, mélyvénás trombózis vagy tüdő- vagy artériás embólia a szűrést megelőző 6 hónapon belül
  11. Ismert allergiás reakció bármely vizsgálati gyógyszer segédanyagára, vagy anafilaxia bármely élelmiszerre vagy gyógyszerre
  12. A gyógyszerellenes antitest képződés története
  13. Nem megfelelően kontrollált szívbetegség (New York Heart Association 3. vagy 4. besorolása) és/vagy ismert, hogy a bal kamrai ejekciós frakciója < 35%
  14. Aktív hepatitis B vagy C, vagy humán immundeficiencia vírus (HIV), kimutatható vírusterheléssel

  15. Nem kontrollált gombás, bakteriális vagy vírusfertőzés (a fertőzéssel kapcsolatos folyamatos jelek/tünetek, a megfelelő kezelés ellenére javulás nélkül)

    A kezelés története:

  16. Egyidejű vagy tervezett momelotinib-kezelés a vizsgálati időszak alatt
  17. Vaskelátképző terápia a szűrést megelőző 3 hónapban

  18. Változás az antikoaguláns kezelésben a szűrést megelőző 8 héten belül

    Laboratóriumi kizárások:

  19. A perifériás vér mieloblasztjai a fehérvérsejt-különbség ≥ 10%-a a szűrést megelőző legutóbbi értékeléskor
  20. Pozitív direkt antiglobulin teszt reaktív vörösvértest-eluátummal együtt a szűréskor

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Szekvenciális hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: 1b. fázis: Dózisemelés
A vizsgálat 1b fázisában (dózis-emelés) a DISC-0974-et 4 hetente szubkután adják be.
Drog: DISC-0974
A DISC-0974-et szubkután kell beadni.
Kísérleti: 2. fázis: Bővítés
A vizsgálat 2. fázisában (kiterjesztés) a DISC-0974-et 4 hetente szubkután adják be.
Drog: DISC-0974
A DISC-0974-et szubkután kell beadni.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Safety and Tolerability of DISC-0974 (Phase 1b only)
Időkeret: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Assessed by treatment-emergent adverse events
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Safety and Tolerability of DISC-0974 (Phase 1b only)
Időkeret: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Assessed by vital signs through blood pressure (mmHg), heart rate (bpm), respiration rate (breaths/min), and temperature (°C)
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Safety and Tolerability of DISC-0974 (Phase 1b only)
Időkeret: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Assessed by physical examinations
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Safety and Tolerability of DISC-0974 (Phase 1b only)
Időkeret: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Assessed by electrocardiogram (ECG) parameters: heart rate, PR interval, QRS duration, QRS axis, QT interval, and QTcF interval)
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Safety and Tolerability of DISC-0974 assessed through blood testing (Phase 1b only)
Időkeret: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
The blood testing will include a hematology panel, blood chemistry panel, serology/virology panel, biomarker assessments, PK assessments, and Anti-Drug Antibodies
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Safety and Tolerability of DISC-0974 assessed through urine testing (Phase 1b only)
Időkeret: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
The urine testing will include a urinalysis
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Transfusion-dependent (TD) high cohort: transfusion independence (Phase 2 only)
Időkeret: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Defined as the absence of packed red blood cell (PRBC) transfusions over any rolling 12-week interval during the treatment period with a minimum hemoglobin (Hgb) of 7 g/dL. Participants meeting this criterion will be considered to have a major response to treatment.
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
TD low cohort: transfusion independence (Phase 2 only)
Időkeret: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Defined as the absence of PRBC transfusions over any rolling 16-week interval during the treatment period with a minimum Hgb of 7 g/dL. Participants meeting this criterion will be considered to have a major response to treatment.
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Non-transfusion-dependent (nTD) cohort: anemia response (Phase 2 only)
Időkeret: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Defined as the composite of the absence of transfusions over any rolling 12-week period and a concomitant mean Hgb increase of ≥1.5 g/dL over baseline. Participants meeting this criterion will be considered to have a major response to treatment.
From Day 1 to the end of treatment on Day 169

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Anemia response defined per IWG-MRT 2006 criteria (Phase 1b only)
Időkeret: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Response in nTD participants is defined as ≥2.0 g/dL increase from baseline in Hgb levels. Response in TD participants requires absence of PRBC transfusions during any rolling 12-week period during the treatment period, capped by an Hgb level of ≥8.5 g/dL.
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
TD high and TD low participants will be evaluated for absence of PRBC transfusions for any rolling 12-week interval during the treatment period (Phase 1b only)
Időkeret: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
TD high participants will be evaluated for absence of PRBC transfusions with minimum Hgb of 7 g/dL during any rolling 12-week interval during the treatment period (Phase 1b only)
Időkeret: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
TD low participants will be evaluated for absence of PRBC transfusions with minimum Hgb of 7 g/dL during any rolling 16-week interval during the treatment period (Phase 1b only)
Időkeret: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
nTD participants will be evaluated for ≥1.5 g/dL increase from baseline Hgb levels during the treatment period (Phase 1b only)
Időkeret: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
nTD participants will be evaluated for the composite of the absence of transfusions over any rolling 12-week period and a concomitant mean Hgb increase of ≥1.5 g/dL over baseline (Phase 1b only)
Időkeret: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Incidence of TEAEs following repeated DISC-0974 SC doses in participants with myelodysplastic syndrome (MDS) or MDS/myeloproliferative neoplasm (MPN) without excess blasts (collectively referred to as MDS) and anemia (Phase 1b only)
Időkeret: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Proportion of participants with treatment-emergent adverse events
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Incidence of clinically abnormal vital signs following repeated DISC-0974 SC doses in participants with myelodysplastic syndrome (MDS) or MDS/myeloproliferative neoplasm (MPN) without excess blasts and anemia (Phase 1b only)
Időkeret: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Incidence of clinically abnormal physical exam following repeated DISC-0974 SC doses in participants with myelodysplastic syndrome (MDS) or MDS/myeloproliferative neoplasm (MPN) without excess blasts and anemia (Phase 1b only)
Időkeret: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Incidence of clinically abnormal electrocardiograms (ECGs) following repeated DISC-0974 SC doses in participants with myelodysplastic syndrome (MDS) or MDS/myeloproliferative neoplasm (MPN) without excess blasts and anemia (Phase 1b only)
Időkeret: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Incidence of abnormal laboratory test results following repeated DISC-0974 SC doses in participants with myelodysplastic syndrome (MDS) or MDS/myeloproliferative neoplasm (MPN) without excess blasts and anemia (Phase 1b only)
Időkeret: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Pharmacokinetic data of DISC-0974 following repeated SC doses in participants with myelodysplastic syndrome (MDS) or MDS/myeloproliferative neoplasm (MPN) without excess blasts and anemia (Phase 1b only)
Időkeret: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Pharmacokinetic parameters include DISC-0974 pre-dose concentrations at different visits
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Proportion of participants achieving a mean Hgb increase ≥1 g/dL or ≥2 g/dL from baseline over any rolling 12-week period in absence of PRBC transfusions in each cohort (Phase 1b and 2)
Időkeret: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Participants who are nTD and achieve a mean Hgb increase ≥1 g/dL from baseline over any rolling 12-week period in the absence of transfusion will be considered to have a minor response to treatment.
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
PD markers of mechanism engagement, including exploratory cohorts assessed through serum iron levels (Phase 1b and 2)
Időkeret: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
PD markers of mechanism engagement, including exploratory cohorts assessed through TSAT levels (Phase 1b and 2)
Időkeret: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
PD markers of mechanism engagement, including exploratory cohorts assessed through Ferritin levels (Phase 1b and 2)
Időkeret: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
PD markers of mechanism engagement, including exploratory cohorts assessed through Transferrin levels (Phase 1b and 2)
Időkeret: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
PD markers of mechanism engagement, including exploratory cohorts assessed through Serum-hepcidin-25 levels (Phase 1b and 2)
Időkeret: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Hematologic Parameters assessed through Reticulocyte count (Phase 1b and 2)
Időkeret: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Hematologic Parameters assessed through Hemoglobin levels (Phase 1b and 2)
Időkeret: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Hematologic Parameters assessed through Reticulocyte Hemoglobin (CHr) (Phase 1b and 2)
Időkeret: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Hematologic Parameters assessed through Red Blood Cell Count (Phase 1b and 2)
Időkeret: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Rate of RBC transfusions per participant month during the treatment period for each cohort (Phase 1b and 2)
Időkeret: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
The number of units of RBC transfusions per participant month during the treatment period for each cohort (Phase 1b and 2)
Időkeret: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Transfusion-dependent cohorts will be evaluated for proportion of participants who reduce their transfusion requirement by ≥50%, as compared to baseline, over any rolling 12-week period during treatment. (Phase 1b and 2)
Időkeret: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Participants who are TD and achieve a reduction in transfusion requirement ≥50% as compared to baseline over any rolling 12-week period during treatment will be considered to have a minor response to treatment.
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
nTD participants will be evaluated for longest duration of mean Hgb increase of ≥1.5 g/dL from baseline during the treatment period (Phase 1b and 2)
Időkeret: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Mean change in Hgb over 12-week treatment periods will be evaluated for all cohorts (nTD, TD low, and TD high) (Phase 1b and 2)
Időkeret: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Maximum duration of RBC-transfusion-independent response for TD participants (Phase 1b and 2)
Időkeret: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Proportion of participants that require dose escalation in each cohort (Phase 1b and 2)
Időkeret: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Proportion of participants that improve Functional Assessment of Cancer Therapy-Anemia (FACT-An) subscale by at least 3 points in each cohort during the treatment period (Phase 1b and 2)
Időkeret: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Mean hemoglobin increase of ≥1.5 g/dL over any rolling 12-week interval and an increase in Functional Assessment of Chronic Illness Therapy (FACIT)-Fatigue of 3 points by the end of study (EOS) for nTD participants (Phase 1b and 2)
Időkeret: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
TD high cohort will be evaluated for absence of packed red blood cell (PRBC) transfusions a terminal 12-week interval during the treatment period with a minimum hemoglobin (Hgb) of 7 g/dL (Phase 1b and 2)
Időkeret: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
TD low cohort: will be evaluated for the absence of PRBC transfusions a terminal 16-week interval during the treatment period with a minimum Hgb of 7 g/dL (Phase 1b and 2)
Időkeret: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Non-transfusion-dependent (nTD) cohort will be evaluated for anemia response (Phase 1b and 2)
Időkeret: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Defined as the composite of the absence of transfusions over any rolling 12-week period and a concomitant mean Hgb increase of ≥1.5 g/dL over baseline
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Safety and Tolerability of DISC-0974 (Phase 2 only)
Időkeret: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Assessed by treatment-emergent adverse events
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Safety and Tolerability of DISC-0974 (Phase 2 only)
Időkeret: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Assessed by vital signs through blood pressure (mmHg), heart rate (bpm), respiration rate (breaths/min), and temperature (°C)
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Safety and Tolerability of DISC-0974 (Phase 2 only)
Időkeret: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Assessed by physical examinations
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Safety and Tolerability of DISC-0974 (Phase 2 only)
Időkeret: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Assessed by electrocardiogram (ECG) parameters: heart rate, PR interval, QRS duration, QRS axis, QT interval, and QTcF interval)
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Safety and Tolerability of DISC-0974 assessed through blood testing (Phase 2 only)
Időkeret: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
The blood testing will include a hematology panel, blood chemistry panel, serology/virology panel, biomarker assessments, PK assessments, and Anti-Drug Antibodies
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Safety and Tolerability of DISC-0974 assessed through urine testing (Phase 2 only)
Időkeret: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
The urine testing will include a urinalysis
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Safety and tolerability of DISC-0974 following repeated SC doses in participants with MF receiving concomitant momelotinib or pacritinib therapy (Phase 2 only)
Időkeret: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Assessed by treatment-emergent adverse events
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Safety and tolerability of DISC-0974 following repeated SC doses in participants with MF receiving concomitant momelotinib or pacritinib therapy (Phase 2 only)
Időkeret: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Assessed by vital signs through blood pressure (mmHg), heart rate (bpm), respiration rate (breaths/min), and temperature (°C)
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Safety and tolerability of DISC-0974 following repeated SC doses in participants with MF receiving concomitant momelotinib or pacritinib therapy (Phase 2 only)
Időkeret: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Assessed by physical examinations
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Safety and tolerability of DISC-0974 following repeated SC doses in participants with MF receiving concomitant momelotinib or pacritinib therapy (Phase 2 only)
Időkeret: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Assessed by electrocardiogram (ECG) parameters: heart rate, PR interval, QRS duration, QRS axis, QT interval, and QTcF interval)
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Safety and tolerability of DISC-0974 following repeated SC doses in participants with MF receiving concomitant momelotinib or pacritinib therapy assessed through blood testing (Phase 2 only)
Időkeret: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
The blood testing will include a hematology panel, blood chemistry panel, serology/virology panel, biomarker assessments, PK assessments, and Anti-Drug Antibodies
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Safety and tolerability of DISC-0974 following repeated SC doses in participants with MF receiving concomitant momelotinib or pacritinib therapy assessed through urine testing (Phase 2 only)
Időkeret: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
The urine testing will include a urinalysis
From Day 1 to the end of treatment on Day 169

Egyéb eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Cmax (Phase 1b, 2, and Exploratory Cohorts)
Időkeret: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Maximum drug concentration (observed). Will be determined from blood PK sampling if appropriate data are available
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Tmax (Phase 1b, 2, and Exploratory Cohorts)
Időkeret: From Day 1 to the end of treatment on Day 169
Observed time of the maximum drug concentration. Will be determined from blood PK sampling if appropriate data are available
From Day 1 to the end of treatment on Day 169
AUC (Phase 1b, 2, and Exploratory Cohorts)
Időkeret: From Day 0 to 29 days after the first dose
Area under the drug concentration-time curve calculated using linear trapezoidal summation from time zero to 29 days following the first dose. Will be determined from blood PK sampling if appropriate data are available.
From Day 0 to 29 days after the first dose

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Disc Medicine, Inc

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Will Savage, MD PhD, Disc Medicine

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2022. június 6.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2027. május 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2027. június 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2022. március 15.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. április 1.

Első közzététel (Tényleges)

2022. április 11.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. szeptember 15.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. szeptember 14.

Utolsó ellenőrzés

2026. június 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • DISC-0974-102

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel