Een studie om de veiligheid op lange termijn te evalueren van inclacumab toegediend aan deelnemers met sikkelcelziekte
11 december 2025 bijgewerkt door: Pfizer
Een open-label extensieonderzoek om de veiligheid op lange termijn te evalueren van Inclacumab toegediend aan deelnemers met sikkelcelziekte die hebben deelgenomen aan een klinisch onderzoek naar Inclacumab
Deze studie is een open-label studie om de veiligheid van langdurige toediening van inclacumab bij deelnemers met sikkelcelziekte (SCD) te evalueren.
Deelnemers aan deze studie zullen een eerdere studie met inclacumab hebben voltooid.
Studie Overzicht
Toestand
Beëindigd
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
De studie zal ongeveer 520 volwassen en adolescente deelnemers (≥ 12 jaar) met SCZ omvatten.
Alle deelnemers krijgen inclacumab 30 mg/kg elke 12 weken intraveneus toegediend.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
242
Fase
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Rio de Janeiro, Brazilië, 20211-030
- Instituto Estadual de Hematologia Arthur Siqueira Cavalcanti - HEMORIO
-
São Paulo, Brazilië, 08270-070
- Casa de Saude Santa Marcelina
-
São Paulo, Brazilië, 01232-010
- Hospital Samaritano Higienópolis/Esho Empresa De Servicos Hospitalares S.A
-
São Paulo, Brazilië, 08270-120
- CEPEC-Centro de Pesquisa Clinica
-
-
Estado de Bahia
-
Salvador, Estado de Bahia, Brazilië, 41253-190
- Instituto D'or de Pesquisa e Ensino - Hospital São Rafael
-
-
Pernambuco
-
Recife, Pernambuco, Brazilië, 50070-460
- Multihemo Servicos Medicos S/A
-
-
Rio Grande do Sul
-
Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brazilië, 90035-903
- Hospital de Clinicas de Porto Alegre
-
-
São Paulo
-
Ribeirão Preto, São Paulo, Brazilië, 14051-140
- Hospital Das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto - USP
-
São José do Rio Preto, São Paulo, Brazilië, 15090-000
- Fundação Faculdade Regional de Medicina de São José do Rio Preto
-
-
-
-
Atlántico
-
Barranquilla, Atlántico, Colombia, 080020
- Clinica de la Costa Ltda.
-
-
Cesar Department
-
Valledupar, Cesar Department, Colombia, 200001
- Sociedad de Oncologia y Hematologia del Cesar
-
-
-
-
-
Eldoret, Kenia, 30100
- International Cancer Institute
-
Nairobi, Kenia, 00100
- Gertrude's Children's Hospital
-
Nairobi, Kenia, 00100
- Kenya Medical Research Institute - Centre for Respiratory Disease Research
-
Nairobi, Kenia, 00200
- Strathmore University CREATES
-
-
Siaya County
-
Kisumu, Siaya County, Kenia, 40600
- KEMRI/CRDR Siaya Clinical Research Annex
-
-
-
-
Beyrouth
-
Hamra, Beyrouth, Libanon
- American University of Beirut Medical Center
-
-
North Lebanon
-
Tripoli, North Lebanon, Libanon
- Nini Hospital
-
-
-
-
-
Enugu, Niger, 460000
- University of Nigeria Teaching Hospital
-
Kaduna, Niger, 800212
- Barau Dikko Teaching Hospital/Kaduna State University
-
Kano, Niger, 700223
- Aminu Kano Teaching Hospital
-
Lagos, Niger, 100254
- Department of Pediatrics, College of Medicine, Lagos University Teaching Hospital
-
-
Cross River State
-
Calabar, Cross River State, Niger, 540242
- University of Calabar Teaching Hospital
-
-
Federal Capital Territory
-
Abuja, Federal Capital Territory, Niger, 900211
- National Hospital Abuja
-
Gwagwalada, Federal Capital Territory, Niger, 902101
- University of Abuja Teaching Hospital
-
-
Kaduna State
-
Zaria, Kaduna State, Niger, 810105
- Ahmadu Bello University Teaching Hospital
-
-
-
-
-
Muscat, Oman, 123
- Sultan Qaboos University Hospital
-
-
-
-
Southern
-
Jizan, Southern, Saoedi-Arabië, 82943
- Prince Mohammed bin Nasser Hospital
-
-
-
-
-
Dar es Salaam, Tanzania, 11101
- National Institute for Medical Research (NIMR)
-
-
-
-
-
Adana, Turkije (Türkiye), 01130
- Acibadem Adana Hastanesi Cocuk Hematoloji Onkoloji
-
Adana, Turkije (Türkiye), 01250
- Baskent University Adana Appl. and Research Central, Yuregir Baskent Hospital Hematology
-
Ankara, Turkije (Türkiye), 06430
- Hacettepe University Ihsan Dogramaci Children Hospital
-
-
-
-
Alabama
-
Mobile, Alabama, Verenigde Staten, 36604
- University of South Alabama Children's and Women's Hospital
-
Mobile, Alabama, Verenigde Staten, 36604
- Strada Patient Care Center, Pediatric Hematology
-
Mobile, Alabama, Verenigde Staten, 36606
- South Alabama Medical Science Foundation
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Verenigde Staten, 72202
- Arkansas Children's Hospital
-
-
California
-
Orange, California, Verenigde Staten, 92868
- UC Irvine Medical Center
-
-
Connecticut
-
Farmington, Connecticut, Verenigde Staten, 06030
- UConn-Neag Comprehensive Cancer Center
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60612
- University of Illinois Hospital and Health Sciences System (UI Health)
-
Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60612
- University of Illinois at Chicago (UIC) Clinical Research Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02215
- Dana-Farber Cancer Institute
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
- Brigham and Woman's Hospital
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02215
- Dana-Farber Cancer Institute IDS Pharmacy
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48109
- University of Michigan Hospitals - Michigan Medicine
-
-
New York
-
The Bronx, New York, Verenigde Staten, 10461
- Jacobi Medical Center
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27705
- Duke University Medical Center
-
Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27710
- DUMC Investigational Drug Services Pharmacy
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
- McGovern Medical School at UTHealth
-
Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
- UT Physicians Comprehensive Sickle Cell Center Houston
-
Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
- UT Health Science Center at Houston - Clinical Research Unit at Memorial Hermann Hospital
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
12 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
Deelnemers die aan alle volgende criteria voldoen, komen in aanmerking voor studie-inschrijving:
- Mannelijke of vrouwelijke deelnemer met SCZ die deelnam aan en het onderzoeksgeneesmiddel ontving in een door GBT gesponsord klinisch onderzoek naar inclacumab.
- De deelnemer heeft het oorspronkelijke inclacumab-onderzoek voltooid binnen 30 kalenderdagen na het bezoek op dag 1. Deelnemers die in het oorspronkelijke onderzoek stopten met het onderzoeksgeneesmiddel vanwege een niet aan het onderzoeksgeneesmiddel gerelateerde AE, maar die in het onderzoek bleven, kunnen in aanmerking komen voor behandeling in dit onderzoek, op voorwaarde dat de AE geen risico vormt voor behandeling met inclacumab.
Vrouwelijke deelnemers in de vruchtbare leeftijd moeten een negatieve urine-zwangerschapstest hebben voorafgaand aan de dosering op dag 1.
Opmerking: vrouwelijke deelnemers die tijdens het onderzoek zwanger kunnen worden, moeten bereid zijn een negatieve zwangerschapstest in de urine te ondergaan om in het onderzoek te blijven.
- Als vrouwelijke deelnemers in de vruchtbare leeftijd seksueel actief zijn, moeten ze consistent zeer effectieve anticonceptiemethoden gebruiken gedurende het hele onderzoek en gedurende ten minste 165 dagen na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel. Als ze seksueel actief zijn, moeten mannelijke deelnemers barrièremethoden voor anticonceptie gebruiken tot 165 dagen na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel.
- Deelnemer heeft schriftelijke geïnformeerde toestemming/instemming gegeven. Voor minderjarige deelnemers moeten zowel de toestemming van de wettelijke vertegenwoordiger of wettelijke voogd van de deelnemer als de toestemming van de deelnemer (indien van toepassing) worden verkregen op basis van lokale vereisten.
Uitsluitingscriteria:
Deelnemers die aan een van de volgende uitsluitingscriteria voldoen, komen niet in aanmerking voor inschrijving voor een studie:
- Vrouwelijke deelnemer die borstvoeding geeft of zwanger is.
- De deelnemer had een infusiegerelateerde reactie (IRR) in het oorspronkelijke klinische onderzoek met inclacumab.
- De deelnemer heeft zijn toestemming voor het oorspronkelijke klinische onderzoek met inclacumab ingetrokken.
- Deelnemer was verloren voor de follow-up van de oorspronkelijke inclacumab klinische studie.
- De Deelnemer heeft medische, psychologische, veiligheids- of gedragsproblemen die, naar de mening van de Onderzoeker, de veiligheidsinterpretatie kunnen verwarren, naleving kunnen belemmeren of geïnformeerde toestemming kunnen verhinderen.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Inclacumab 30 mg/kg
Inclacumab 30 mg/kg intraveneus toegediend (IV)
|
Inclacumab wordt geleverd in injectieflacons van 10 ml voor eenmalig gebruik met een concentratie van 50 mg/ml.
Eén injectieflacon bevat 500 mg inclacumab.
Dit is een vloeibaar concentraat voor intraveneuze infusie.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Incidentie van tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE's).
Tijdsspanne: Dag 1 tot afronding studie, geschat op 5 jaar
|
Dag 1 tot afronding studie, geschat op 5 jaar
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Geannualiseerd tarief van VOC's
Tijdsspanne: Dag 1 tot afronding studie, geschat op 5 jaar
|
Dag 1 tot afronding studie, geschat op 5 jaar
|
|
Geannualiseerd aantal VOC's waarvoor opname in een zorginstelling en behandeling nodig is.
Tijdsspanne: Dag 1 tot afronding studie, geschat op 5 jaar
|
Dag 1 tot afronding studie, geschat op 5 jaar
|
|
Geannualiseerd aantal dagen intramurale ziekenhuisopname voor een VOC.
Tijdsspanne: Dag 1 tot afronding studie, geschat op 5 jaar
|
Dag 1 tot afronding studie, geschat op 5 jaar
|
|
Geannualiseerd percentage van alle SCD-gerelateerde spoedeisende zorgbezoeken aan de kliniek, spoedeisende hulp en ziekenhuis.
Tijdsspanne: Dag 1 tot afronding studie, geschat op 5 jaar
|
Dag 1 tot afronding studie, geschat op 5 jaar
|
|
Aandeel van het totale aantal gemiste dagen van school of werk als gevolg van SCD-pijnsymptomen gedurende de eerste 48 weken.
Tijdsspanne: Dag 1 tot afronding studie, geschat op 5 jaar
|
Dag 1 tot afronding studie, geschat op 5 jaar
|
|
Geannualiseerd tarief van gecompliceerde VOC's.
Tijdsspanne: Dag 1 tot afronding studie, geschat op 5 jaar
|
Dag 1 tot afronding studie, geschat op 5 jaar
|
|
Geannualiseerd aantal RBC-transfusies.
Tijdsspanne: Dag 1 tot afronding studie, geschat op 5 jaar
|
Dag 1 tot afronding studie, geschat op 5 jaar
|
Andere uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Farmacokinetiek (PK) in plasma van inclacumab zoals beoordeeld door populatie-PK-analyse met behulp van niet-lineaire mixed-effects-modellering.
Tijdsspanne: Dag 1 tot week 48
|
Inclacumab-concentraties zullen worden gemeten uit plasmamonsters.
Farmacokinetische populatieanalyse met behulp van niet-lineaire modellering met gemengde effecten zal worden uitgevoerd om de farmacokinetiek van inclacumab in plasma te karakteriseren.
|
Dag 1 tot week 48
|
|
Incidentie van anti-drug antilichamen (ADA) tegen inclacumab.
Tijdsspanne: Dag 1 tot week 48
|
Dag 1 tot week 48
|
|
|
PD-parameter (remming van P-selectine)
Tijdsspanne: Dag 1 tot week 48
|
Dag 1 tot week 48
|
|
|
PD-parameter (Platelet Leukocyte Aggregation)
Tijdsspanne: Dag 1 tot week 48
|
Dag 1 tot week 48
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
29 maart 2022
Primaire voltooiing (Werkelijk)
7 november 2025
Studie voltooiing (Werkelijk)
7 november 2025
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
29 maart 2022
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
21 april 2022
Eerst geplaatst (Werkelijk)
27 april 2022
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Geschat)
17 december 2025
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
11 december 2025
Laatst geverifieerd
1 december 2025
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- GBT2104-133
- 2020-005289-32 (EudraCT-nummer)
- C5361003 (Andere identificatie: Alias Study Number)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
JA
Beschrijving IPD-plan
Pfizer zal toegang verlenen tot gegevens van individuele geanonimiseerde deelnemers en gerelateerde onderzoeksdocumenten (bijv.
protocol, Statistical Analysis Plan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) op verzoek van gekwalificeerde onderzoekers en onder voorbehoud van bepaalde criteria, voorwaarden en uitzonderingen.
Meer details over Pfizer's criteria voor het delen van gegevens en het proces voor het aanvragen van toegang zijn te vinden op: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .