Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Klinische studie van recombinant humaan geactiveerde stollingsfactor VII voor injectie bij patiënten met hemofilie met remmer

2 augustus 2022 bijgewerkt door: Chia Tai Tianqing Pharmaceutical Group Co., Ltd.

Een klinische fase III-studie naar de werkzaamheid en veiligheid van recombinant humaan geactiveerde stollingsfactor VII voor injectie bij patiënten met hemofilie met remmers

Menselijke stollingsfactor VII is een vitamine K-afhankelijke serine-endogene protease en de geactiveerde vorm ervan speelt een belangrijke rol in het stollingsproces. Recombinant humaan geactiveerde stollingsfactor VII is een geactiveerde stollingsfactor VII die op recombinante wijze wordt verkregen.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Verwacht)

50

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • China
    • Chongqing
      • Chongqing, Chongqing, China, 400010
        • Werving
        • The Second Affiliated Hospital of Chongqing Medical University
        • Contact:
    • Gansu
      • Lanzhou, Gansu, China, 730013
        • Werving
        • The First Hospital of Lanzhou University
        • Contact:
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, China, 510515
        • Werving
        • Nanfang Hospital, Southern Medical University
        • Contact:
    • Guangxi
      • Nanning, Guangxi, China, 530021
        • Werving
        • The First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
        • Contact:
    • Hebei
      • Tangshan, Hebei, China, 063099
        • Werving
        • Affiliated Hospital of North China University of Science and Technology
        • Contact:
    • Henan
      • Zhengzhou, Henan, China, 463599
        • Werving
        • Henan Provincial People's Hospital
        • Contact:
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, China, 410008
        • Werving
        • Xiangya Hospital Central South University
        • Contact:
        • Contact:
    • Jiangxi
      • Nanchang, Jiangxi, China, 330006
        • Werving
        • Jiangxi Provincial People's Hospital
        • Contact:
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, China, 300020
        • Werving
        • Hematology Hospital of Chinese Academy of Medical Sciences
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

14 jaar tot 61 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • 1 gediagnosticeerd als congenitale hemofilie A of B, en voldoen aan de volgende voorwaarden:

    1. FⅧ
    2. FⅧ-remmer of FⅨ-remmertiter in de screeningsperiode >5 BU (Nijmegen gemodificeerde Bethesda-detectiemethode)."
  • 2 Leeftijd ≥18 en ≤65 jaar, man of vrouw.
  • 3 Er zijn in de afgelopen zes maanden ten minste twee incidenten geweest met bloedingen van welke aard dan ook.
  • 4 Er zijn geen andere geneesmiddelen gebruikt voor de behandeling van hemofilie binnen 72 uur (3 dagen) vóór toediening, inclusief protrombinecomplex en eventuele stollingsfactor VII of geactiveerde stollingsfactor VII, stollingsfactor VIII, stollingsfactor IX-producten, cryoprecipitaat, vers plasma en hele bloed, enz.
  • 5 Proefpersonen in de vruchtbare leeftijd stemmen ermee in om tijdens de proefperiode effectieve anticonceptiemaatregelen te nemen en dit voort te zetten tot 28 dagen na de laatste medicatie.
  • 6 Meld u vrijwillig aan voor deelname aan dit onderzoek, onderteken een formulier voor geïnformeerde toestemming, zorg voor een goede naleving en kan meewerken aan de experimentele observatie.

Uitsluitingscriteria:

  • 1 Elke andere bloedziekte behalve congenitale hemofilie A of B.
  • 2 Patiënten met een medische voorgeschiedenis of symptomen van arteriële of veneuze trombo-embolische voorvallen (zoals atherosclerose, myocardinfarct, ischemische beroerte, voorbijgaande ischemische aanval, diepe veneuze trombose of pulmonale hypertensie-embolie) of gedissemineerde intravasculaire coagulatie (DIC) in de afgelopen 1 jaar .
  • 3 Baseline en eerdere waarden van FⅦ-remmer of geactiveerde recombinant humane stollingsfactor VII-remmer is positief.
  • 4 Vitamine K-tekort.
  • 5 Humaan immunodeficiëntievirus (HIV) positief en cluster van differentiatie 4 (CD4) telling ≤200/μl, het aantal virusdragers ≥200 deeltjes/μl of ≥400.000 kopieën/ml.
  • 6 Proefpersonen zijn van plan om tijdens de proefperiode een electieve operatie uit te voeren.
  • 7 Degenen die allergisch zijn voor testgeneesmiddelen of hulpstoffen.
  • 8 Ernstige bloedarmoede en bloedtransfusie nodig.
  • 9 Aantal bloedplaatjes
  • 10 Duidelijke lever- of nierbeschadiging: glutamine-pyruvaattransaminase (ALT) of asparaginezuurtransaminase (AST)>2,5×ULN, of totaal bilirubine >1,5×ULN of serumcreatinine >1,5×ULN.
  • 11 Ernstige hartaandoeningen, waaronder myocardinfarct, hartinsufficiëntie graad 3 of hoger, de huidige hartfunctie van de New York Heart Association graad II-IV.
  • 12 Er was een eerdere intracraniale bloeding
  • 13 Degenen die tijdens de eerste week van medicatie anticoagulantia, antifibrinantia en geneesmiddelen die de bloedplaatjesfunctie beïnvloeden hadden gebruikt of van plan waren te gebruiken, waren niet-steroïde anti-inflammatoire geneesmiddelen (NSAID's) zoals aspirine
  • 14 Hypertensie die niet onder controle kan worden gebracht met medicamenteuze behandeling: systolische bloeddruk > 150 mmHg of diastolische bloeddruk > 90 mmHg.
  • 15 Deelgenomen aan andere klinische onderzoeken (behalve onderzoeken met geactiveerde stollingsfactor VII, stollingsfactor VIII en stollingsfactor IX) binnen een maand vóór de eerste medicatie.
  • 16 Alcoholisme, drugsmisbruik, psychische stoornissen, andere ernstige acute of chronische ziekten, grotere abnormale laboratoriumwaarden en die welke door de onderzoeker als ongeschikt worden beschouwd.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Recombinant humaan geactiveerde stollingsfactor VII voor injectie
Elke proefpersoon in deze studie kreeg gedurende 24 weken een on-demand behandeling met recombinant humane geactiveerde stollingsfactor VII voor injectie. De enkelvoudige dosis voor elke bloeding was 90 μg/kg en het aantal doses werd verhoogd in overeenstemming met de remissie na de behandeling.
Geneesmiddel: Recombinant humaan geactiveerde stollingsfactor VII voor injectie
Menselijke stollingsfactor VII is een vitamine K-afhankelijke serine-endogene protease en de geactiveerde vorm ervan speelt een belangrijke rol in het stollingsproces. Recombinant humaan geactiveerde stollingsfactor VII is een geactiveerde stollingsfactor VII die op recombinante wijze wordt verkregen.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal bloedingen Effectieve mate van hemostase
Tijdsspanne: Elke nieuwe bloedgebeurtenis werd binnen 12 uur na de eerste behandeling beoordeeld
Hemostase is effectief na de bloeding als de bloeding binnen 12 uur na de eerste behandeling geen andere behandeling heeft ondergaan en matige of meer remissie heeft bereikt (gebaseerd op de vierpuntsscorestandaard)
Elke nieuwe bloedgebeurtenis werd binnen 12 uur na de eerste behandeling beoordeeld
Activiteitsherstel van de eerste dosis
Tijdsspanne: Binnen 1 uur na voltooiing van de infusie
De maximale stollingsfactor VII-activiteit gemeten binnen 1 uur na het einde van de infusie werd afgetrokken van de baseline stollingsfactor VII-activiteit en uitgedrukt als [IE/ml]/[IE/kg].
Binnen 1 uur na voltooiing van de infusie

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal bloedingen effectieve mate van hemostase binnen 8 uur
Tijdsspanne: Elke nieuwe bloedgebeurtenis werd binnen 8 uur na de eerste behandeling beoordeeld
Uitstekende kwijtschelding (gebaseerd op de vierpuntsscorestandaard)
Elke nieuwe bloedgebeurtenis werd binnen 8 uur na de eerste behandeling beoordeeld
Aantal bloedingen effectieve snelheid continue hemostase
Tijdsspanne: Elke nieuwe bloedgebeurtenis werd binnen 24 uur na de eerste behandeling beoordeeld
Matige of meer remissie (op basis van scorecriteria graad 4) zonder andere behandeling binnen 24 uur na het optreden van een bloeding wordt beschouwd als effectieve hemostase na het optreden van een bloeding.
Elke nieuwe bloedgebeurtenis werd binnen 24 uur na de eerste behandeling beoordeeld
Activiteitsherstel na herhaalde toediening
Tijdsspanne: Binnen 1 uur na voltooiing van de infusie
De maximale stollingsfactor VII-activiteit gemeten binnen 1 uur na het einde van de infusie werd afgetrokken van de baseline stollingsfactor VII-activiteit en uitgedrukt als [IE/ml]/[IE/kg].
Binnen 1 uur na voltooiing van de infusie
Dosis injecties voor elke nieuwe bloedtransfusie
Tijdsspanne: Tot 24 weken.
Dosis van injecties voor elke nieuwe bloedtransfusie. De injectiedosis (inclusief gemiddelde injectiedosis en totale dosis) van elke nieuwe bloedtransfusie werd geregistreerd.
Tot 24 weken.
Aantal injecties voor elke nieuwe bloedtransfusie
Tijdsspanne: Tot 24 weken.
Aantal injecties voor elke nieuwe bloedtransfusie. Het aantal injecties van elke nieuwe bloedtransfusie werd geregistreerd.
Tot 24 weken.
Stollingstesten
Tijdsspanne: Eerste en week 24, binnen 30 minuten vóór de toediening en 5 minuten na voltooiing van de medicijninjectie.
Stollingstests: Veranderingen van geactiveerde partiële tromboplastinetijd (APTT).
Eerste en week 24, binnen 30 minuten vóór de toediening en 5 minuten na voltooiing van de medicijninjectie.
Stollingstesten
Tijdsspanne: Eerste en week 24, binnen 30 minuten vóór de toediening en 5 minuten na voltooiing van de medicijninjectie.
Stollingsindicatoren: Veranderingen van protrombinetijd (PT).
Eerste en week 24, binnen 30 minuten vóór de toediening en 5 minuten na voltooiing van de medicijninjectie.
Stollingstesten
Tijdsspanne: Eerste en week 24, binnen 30 minuten vóór de toediening en 5 minuten na voltooiing van de medicijninjectie.
Stollingsindicatoren: Veranderingen van trombinetijd (TT).
Eerste en week 24, binnen 30 minuten vóór de toediening en 5 minuten na voltooiing van de medicijninjectie.
Stollingstesten
Tijdsspanne: Eerste en week 24, binnen 30 minuten vóór de toediening en 5 minuten na voltooiing van de medicijninjectie.
Stollingsindicatoren: veranderingen van fibrinogeen (Fbg).
Eerste en week 24, binnen 30 minuten vóór de toediening en 5 minuten na voltooiing van de medicijninjectie.
Stollingstesten
Tijdsspanne: Eerste en week 24, binnen 30 minuten vóór toediening en 5 minuten na voltooiing van de medicijninjectie.
Stollingsindicatoren: trombineproductietest (TGA): Veranderingen van trombineproductiepotentieel (ETP) in TGA op elk testmoment.
Eerste en week 24, binnen 30 minuten vóór toediening en 5 minuten na voltooiing van de medicijninjectie.

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Chia Tai Tianqing Pharmaceutical Group Co., Ltd.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

28 april 2022

Primaire voltooiing (Verwacht)

1 april 2023

Studie voltooiing (Verwacht)

1 april 2023

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

11 april 2022

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

2 augustus 2022

Eerst geplaatst (Werkelijk)

4 augustus 2022

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

4 augustus 2022

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

2 augustus 2022

Laatst geverifieerd

1 augustus 2022

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • TQG203-III-01

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren