Osilodrostat voor de behandeling van de ziekte van Cushing (LINC7)
16 januari 2025 bijgewerkt door: RECORDATI GROUP
Een retrospectieve observationele studie om de veiligheid en effectiviteit van osilodrostat voor de behandeling van de ziekte van Cushing (LINC7) te evalueren
Dit is een multicenter, observationeel, niet-vergelijkend, retrospectief cohortonderzoek dat is opgezet om de veiligheid en effectiviteit op lange termijn van osilodrostat bij niet-CD CS-patiënten te evalueren.
Patiënten die met oraal osilodrostat worden behandeld, ongeacht de duur van hun behandeling, zullen retrospectief worden gevolgd tot 36 maanden na het starten van osilodrostat.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Observationeel
Inschrijving (Werkelijk)
103
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Pessac, Frankrijk, 33604
- Hôpital Haut-Lévêque
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Bemonsteringsmethode
Niet-waarschijnlijkheidssteekproef
Studie Bevolking
De onderzoekspopulatie zal bestaan uit patiënten met niet-CD CS.
Patiënten die aan de geschiktheidscriteria voldoen, zullen achteraf worden geïdentificeerd en in het onderzoek worden opgenomen door locatieonderzoekers op basis van een beoordeling van medische dossiers op locatie.
Locatiebeleid en lokale regelgeving met betrekking tot toestemming van de patiënt (NOL) zullen worden gevolgd.
Alle in aanmerking komende patiënten die tussen april 2019 en de startdatum van de studie op een locatie zijn geïdentificeerd en die toestemming hebben gegeven om deel te nemen aan de studie, zullen worden opgenomen.
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Mannelijke en vrouwelijke patiënten ≥18 jaar met de diagnose CS, behalve CD (d.w.z. een etiologie van bijnieradenoom, bijnierschorscarcinoom, bijnierhyperplasie of ectopische secretie van adrenocorticotroop hormoon). Patiënten moeten een gelijktijdig gedocumenteerde diagnose van CS hebben volgens effectieve richtlijnen.
- Patiënten behandeld met osilodrostat tussen april 2019 en de startdatum van de studie als onderdeel van het ATU-programma of commercialisering.
Uitsluitingscriteria:
- Patiënten die op enig moment tijdens de onderzoeksperiode hebben deelgenomen aan een klinische proef.
- Patiënten met het syndroom van Pseudo-Cushing, cyclische CS of iatrogene CS.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Observatiemodellen: Ander
- Tijdsperspectieven: Retrospectief
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Effectiviteit van osilodrostat
Tijdsspanne: in week 12
|
Aantal en aandeel patiënten met gemiddelde urinevrije cortisol (MUFC) ≤ bovengrens van normaal (uln)
|
in week 12
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Langetermijneffecten van osilodrostat op gemiddelde urinevrije cortisol (MUFC)
Tijdsspanne: Op weken 18, 24, 36, 48, 60 en 72
|
Het aandeel patiënten met gemiddelde urinevrije cortisol (MUFC) ≤ bovengrens van normaal (uln) door bezoek tot het eerder van verlies tot follow-up, behandeling met stopzetting, overlijden en maximaal 36 maanden retrospectieve follow-up.
|
Op weken 18, 24, 36, 48, 60 en 72
|
|
Langetermijneffecten van osilodrostat op ochtend serum cortisol
Tijdsspanne: Bij aanvang en weken 4, 8, 12, 18, 24, 36, 48, 60 en 72
|
Het aandeel patiënten met normale metingen van ochtendserumcortisol [≤ bovenste normale limiet (uln)] door bezoek tot het eerdere verlies tot follow-up, behandeling met stopzetting, overlijden en maximaal 36 maanden retrospectieve follow-up.
|
Bij aanvang en weken 4, 8, 12, 18, 24, 36, 48, 60 en 72
|
|
Langetermijneffecten van osilodrostat op samengestelde cortisol-maatregel
Tijdsspanne: Bij aanvang en weken 4, 8, 12, 18, 24, 36, 48, 60 en 72
|
Het aandeel patiënten met een normale respons van composiet cortisol (speekselcortisol, urine-cortisol en ochtendserum cortisol) [≤ bovenste normale limiet (uln)] door bezoek tot het eerder van verlies tot follow-up, behandeling van behandeling, dood en tot 36 maanden retrospectieve follow-up.
|
Bij aanvang en weken 4, 8, 12, 18, 24, 36, 48, 60 en 72
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Mario M MALDONADO, MD, RECORDATI GROUP
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
16 januari 2023
Primaire voltooiing (Werkelijk)
30 september 2023
Studie voltooiing (Werkelijk)
30 oktober 2023
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
16 november 2022
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
30 november 2022
Eerst geplaatst (Werkelijk)
1 december 2022
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
25 maart 2025
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
16 januari 2025
Laatst geverifieerd
1 januari 2025
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- LCI699-RECAG-NI-0596
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
JA
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .