Osilodrostat for behandling av ikke-Cushings sykdom Cushings syndrom (LINC7)
16. januar 2025 oppdatert av: RECORDATI GROUP
En retrospektiv observasjonsstudie for å evaluere sikkerheten og effektiviteten til Osilodrostat for behandling av ikke-Cushings sykdom Cushings syndrom (LINC7)
Dette er en multisenter, observasjonsmessig, ikke-komparativ, retrospektiv kohortstudie designet for å evaluere den langsiktige sikkerheten og effektiviteten til osilodrostat hos pasienter med ikke-CD CS.
Pasienter behandlet med oral osilodrostat uavhengig av behandlingens varighet vil bli fulgt retrospektivt i opptil 36 måneder etter oppstart av osilodrostat.
Studieoversikt
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Faktiske)
103
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Pessac, Frankrike, 33604
- Hôpital Haut-Lévêque
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Prøvetakingsmetode
Ikke-sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Studiepopulasjonen vil bestå av pasienter med ikke-CD CS.
Pasienter som oppfyller kvalifikasjonskriteriene vil bli identifisert retrospektivt og inkludert i studien av stedsforskere basert på en gjennomgang av medisinske journaler på stedet.
Nettstedets retningslinjer og lokale forskrifter angående pasientsamtykke (NOL) vil bli fulgt.
Alle kvalifiserte pasienter identifisert på et sted mellom april 2019 og studiens startdato og samtykke til å være en del av studien vil bli inkludert.
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Mannlige og kvinnelige pasienter ≥18 år gamle med diagnosen CS, bortsett fra CD (dvs. en etiologi av binyreadenom, binyrebarkkarsinom, binyrehyperplasi eller ektopisk adrenokortikotropisk hormonsekresjon). Pasienter bør ha en samtidig dokumentert diagnose av CS i henhold til effektive retningslinjer.
- Pasienter behandlet med osilodrostat mellom april 2019 og studiestartdato som en del av ATU-programmet eller kommersialisering.
Ekskluderingskriterier:
- Pasienter som deltok i en klinisk studie når som helst i løpet av studieperioden.
- Pasienter med Pseudo-Cushings syndrom, syklisk CS eller iatrogen CS.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Observasjonsmodeller: Annen
- Tidsperspektiver: Retrospektiv
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Effektivitet av Osilodrostat
Tidsramme: i uke 12
|
Antall og andel pasienter med gjennomsnittlig urinfri kortisol (MUFC) ≤ øvre grense for normal (ULN)
|
i uke 12
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Langsiktige effekter av Osilodrostat på gjennomsnittlig urinfri kortisol (MUFC)
Tidsramme: Ved uke 18, 24, 36, 48, 60 og 72
|
Andel pasienter med gjennomsnittlig urinfri kortisol (MUFC) ≤ øvre grense for normal (ULN) ved besøk til det tidligere med tap for oppfølging, behandlingsoppsamling, død og opptil 36 måneders retrospektiv oppfølging.
|
Ved uke 18, 24, 36, 48, 60 og 72
|
|
Langsiktige effekter av Osilodrostat på morgenserum -kortisol
Tidsramme: Ved baseline og uke 4, 8, 12, 18, 24, 36, 48, 60 og 72
|
Andel pasienter med normale mål for morgenserum-kortisol [≤ øvre normal grense (ULN)] ved besøk til det tidligere med tap for oppfølging, avslutning av behandling, død og opptil 36 måneders retrospektiv oppfølging.
|
Ved baseline og uke 4, 8, 12, 18, 24, 36, 48, 60 og 72
|
|
Langsiktige effekter av Osilodrostat på sammensatt kortisolmål
Tidsramme: Ved baseline og uke 4, 8, 12, 18, 24, 36, 48, 60 og 72
|
Andel pasienter med normal respons av sammensatt kortisol (spytt kortisol, urin kortisol og morgenserum-kortisol) [≤ øvre normalgrense (ULN)] ved besøk til den tidligere tapet til oppfølging, behandlingsoppsats, død og opptil 36 måneder med retrospektiv oppfølging.
|
Ved baseline og uke 4, 8, 12, 18, 24, 36, 48, 60 og 72
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Mario M MALDONADO, MD, RECORDATI GROUP
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
16. januar 2023
Primær fullføring (Faktiske)
30. september 2023
Studiet fullført (Faktiske)
30. oktober 2023
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
16. november 2022
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
30. november 2022
Først lagt ut (Faktiske)
1. desember 2022
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
25. mars 2025
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
16. januar 2025
Sist bekreftet
1. januar 2025
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- LCI699-RECAG-NI-0596
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
JA
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .