Osilodrostat per il trattamento della sindrome di Cushing della malattia non di Cushing (LINC7)
16 gennaio 2025 aggiornato da: RECORDATI GROUP
Uno studio osservazionale retrospettivo per valutare la sicurezza e l'efficacia di Osilodrostat per il trattamento della sindrome di Cushing non associata alla malattia di Cushing (LINC7)
Questo è uno studio di coorte multicentrico, osservazionale, non comparativo e retrospettivo progettato per valutare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine di osilodrostat nei pazienti con CS non CD.
I pazienti trattati con osilodrostat orale, indipendentemente dalla durata del trattamento, saranno seguiti retrospettivamente fino a 36 mesi dopo l'inizio del trattamento con osilodrostat.
Panoramica dello studio
Tipo di studio
Osservativo
Iscrizione (Effettivo)
103
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Pessac, Francia, 33604
- Hôpital Haut-Lévêque
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Metodo di campionamento
Campione non probabilistico
Popolazione di studio
La popolazione dello studio sarà composta da pazienti con CS non CD.
I pazienti che soddisfano i criteri di ammissibilità saranno identificati retrospettivamente e inclusi nello studio dai ricercatori del sito sulla base di una revisione delle cartelle cliniche presso il sito.
Saranno seguite le politiche del sito e le normative locali relative al consenso del paziente (NOL).
Saranno inclusi tutti i pazienti idonei identificati in un centro tra aprile 2019 e la data di inizio dello studio e che acconsentono a far parte dello studio.
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Pazienti di sesso maschile e femminile di età ≥18 anni con diagnosi di CS, ad eccezione di CD (cioè un'eziologia di adenoma surrenalico, carcinoma surrenalico, iperplasia surrenalica o secrezione ectopica di ormone adrenocorticotropo). I pazienti dovrebbero avere una diagnosi documentata contemporanea di CS secondo linee guida efficaci.
- Pazienti trattati con osilodrostat tra aprile 2019 e la data di inizio dello studio nell'ambito del programma ATU o della commercializzazione.
Criteri di esclusione:
- Pazienti che hanno partecipato a uno studio clinico in qualsiasi momento durante il periodo di studio.
- Pazienti con sindrome di Pseudo-Cushing, CS ciclica o CS iatrogena.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Modelli osservazionali: Altro
- Prospettive temporali: Retrospettiva
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Efficacia di Osilodrostat
Lasso di tempo: alla settimana 12
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Numero e proporzione di pazienti con cortisolo libero urinario (MUFC) ≤ Limite superiore del normale (ULN)
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alla settimana 12
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Effetti a lungo termine di Osilodrostat sul cortisolo libero urinario (MUFC)
Lasso di tempo: Alle settimane 18, 24, 36, 48, 60 e 72
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Proporzione di pazienti con cortisolo libero urinario (MUFC) ≤ Limite superiore del normale (ULN) per visita fino alla precedente perdita di follow-up, sospensione del trattamento, morte e fino a 36 mesi di follow-up retrospettivo.
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Alle settimane 18, 24, 36, 48, 60 e 72
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Effetti a lungo termine di Osilodrostat sul cortisolo sierico mattutino
Lasso di tempo: Al basale e delle settimane 4, 8, 12, 18, 24, 36, 48, 60 e 72
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Proporzione di pazienti con misure normali di cortisolo sierico mattutino [≤ limite normale (ULN)] per visita fino alla prima per perdita di follow-up, interruzione del trattamento, morte e fino a 36 mesi di follow-up retrospettivo.
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Al basale e delle settimane 4, 8, 12, 18, 24, 36, 48, 60 e 72
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Effetti a lungo termine di Osilodrostat sulla misura del cortisolo composito
Lasso di tempo: Al basale e delle settimane 4, 8, 12, 18, 24, 36, 48, 60 e 72
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Proporzione di pazienti con risposta normale di cortisolo composito (cortisolo salivare, cortisolo urinario e cortisolo sierico mattutino) [≤ limite normale superiore (ULN)] per visita fino alla prima della perdita di follower, la discontinuazione del trattamento, la morte e fino a 36 mesi di follow-up retrospettivo.
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Al basale e delle settimane 4, 8, 12, 18, 24, 36, 48, 60 e 72
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Mario M MALDONADO, MD, RECORDATI GROUP
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
16 gennaio 2023
Completamento primario (Effettivo)
30 settembre 2023
Completamento dello studio (Effettivo)
30 ottobre 2023
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
16 novembre 2022
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
30 novembre 2022
Primo Inserito (Effettivo)
1 dicembre 2022
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
25 marzo 2025
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
16 gennaio 2025
Ultimo verificato
1 gennaio 2025
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- LCI699-RECAG-NI-0596
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
SÌ
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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