Osilodrostat para el tratamiento de la enfermedad de Cushing Síndrome de Cushing (LINC7)
25 de abril de 2024 actualizado por: RECORDATI GROUP
Un estudio observacional retrospectivo para evaluar la seguridad y la eficacia de osilodrostat para el tratamiento del síndrome de Cushing de la enfermedad de Non-Cushing (LINC7)
Este es un estudio de cohortes retrospectivo, observacional, no comparativo, multicéntrico, diseñado para evaluar la seguridad y eficacia a largo plazo de osilodrostat en pacientes con SC sin EC.
Los pacientes tratados con osilodrostat oral, independientemente de la duración de su tratamiento, serán objeto de un seguimiento retrospectivo de hasta 36 meses después de iniciar el tratamiento con osilodrostat.
Descripción general del estudio
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Actual)
104
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Alberto M PEDRONCELLI, MD
- Número de teléfono: +41798618376
- Correo electrónico: pedroncelli.a@recordati.com
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Juergen FLECK, PhD
- Número de teléfono: +41794664387
- Correo electrónico: fleck.j@recordati.com
Ubicaciones de estudio
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Pessac, Francia, 33604
- Hôpital Haut-Lévèque
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
La población de estudio estará formada por pacientes con SC no EC.
Los pacientes que cumplan con los criterios de elegibilidad serán identificados retrospectivamente e incluidos en el estudio por los investigadores del sitio en base a una revisión de los registros médicos en el sitio.
Se seguirán las políticas del sitio y las regulaciones locales con respecto al consentimiento del paciente (NOL).
Se incluirán todos los pacientes elegibles identificados en un sitio entre abril de 2019 y la fecha de inicio del estudio y que hayan dado su consentimiento para ser parte del estudio.
Descripción
Criterios de inclusión:
- Pacientes masculinos y femeninos ≥18 años con diagnóstico de SC, excepto CD (es decir, una etiología de adenoma suprarrenal, carcinoma adrenocortical, hiperplasia suprarrenal o secreción ectópica de hormona adrenocorticotrópica). Los pacientes deben tener un diagnóstico de SC documentado al mismo tiempo según las pautas vigentes.
- Pacientes tratados con osilodrostat entre abril de 2019 y la fecha de inicio del estudio como parte del programa ATU o comercialización.
Criterio de exclusión:
- Pacientes que participaron en un ensayo clínico en cualquier momento durante el período de estudio.
- Pacientes con síndrome de Pseudo-Cushing, SC cíclico o SC iatrogénico.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Otro
- Perspectivas temporales: Retrospectivo
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cortisol libre urinario medio (mUFC)
Periodo de tiempo: 12 semanas
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Número y proporción de pacientes con cortisol libre urinario medio (mUFC) ≤ límite superior de la normalidad (LSN)
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12 semanas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Media de cortisol libre en orina (mUFC)
Periodo de tiempo: En las semanas 24, 36 de tratamiento y cada 12 semanas adicionales de tratamiento hasta la pérdida de seguimiento, la interrupción del tratamiento, la muerte y hasta 36 meses de seguimiento retrospectivo, lo que ocurra primero.
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Proporción de pacientes con cortisol libre urinario medio (mUFC) ≤ límite superior de lo normal (LSN)
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En las semanas 24, 36 de tratamiento y cada 12 semanas adicionales de tratamiento hasta la pérdida de seguimiento, la interrupción del tratamiento, la muerte y hasta 36 meses de seguimiento retrospectivo, lo que ocurra primero.
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Cortisol sérico matutino
Periodo de tiempo: En las semanas 4, 8, 12, 18, 24, 36 de tratamiento y cada 12 semanas adicionales de tratamiento hasta la pérdida de seguimiento, la interrupción del tratamiento, la muerte y hasta 36 meses de seguimiento retrospectivo, lo que ocurra primero.
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Cambio desde la línea de base
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En las semanas 4, 8, 12, 18, 24, 36 de tratamiento y cada 12 semanas adicionales de tratamiento hasta la pérdida de seguimiento, la interrupción del tratamiento, la muerte y hasta 36 meses de seguimiento retrospectivo, lo que ocurra primero.
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Media de cortisol libre en orina (mUFC)
Periodo de tiempo: En las semanas 4, 8, 12, 18, 24, 36 de tratamiento y cada 12 semanas adicionales de tratamiento hasta la pérdida de seguimiento, la interrupción del tratamiento, la muerte y hasta 36 meses de seguimiento retrospectivo, lo que ocurra primero.
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Cambio desde la línea de base
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En las semanas 4, 8, 12, 18, 24, 36 de tratamiento y cada 12 semanas adicionales de tratamiento hasta la pérdida de seguimiento, la interrupción del tratamiento, la muerte y hasta 36 meses de seguimiento retrospectivo, lo que ocurra primero.
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Índice de masa corporal (IMC)
Periodo de tiempo: En las semanas 4, 8, 12, 18, 24, 36 de tratamiento y cada 12 semanas adicionales de tratamiento hasta la pérdida de seguimiento, la interrupción del tratamiento, la muerte y hasta 36 meses de seguimiento retrospectivo, lo que ocurra primero.
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Cambio real y porcentual desde la línea de base
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En las semanas 4, 8, 12, 18, 24, 36 de tratamiento y cada 12 semanas adicionales de tratamiento hasta la pérdida de seguimiento, la interrupción del tratamiento, la muerte y hasta 36 meses de seguimiento retrospectivo, lo que ocurra primero.
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Electrocardiograma (ECG)
Periodo de tiempo: En las semanas 4, 8, 12, 18, 24, 36 de tratamiento y cada 12 semanas adicionales de tratamiento hasta la pérdida de seguimiento, la interrupción del tratamiento, la muerte y hasta 36 meses de seguimiento retrospectivo, lo que ocurra primero.
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Cambio real y porcentual desde la línea de base
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En las semanas 4, 8, 12, 18, 24, 36 de tratamiento y cada 12 semanas adicionales de tratamiento hasta la pérdida de seguimiento, la interrupción del tratamiento, la muerte y hasta 36 meses de seguimiento retrospectivo, lo que ocurra primero.
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Comorbilidades
Periodo de tiempo: En las semanas 4, 8, 12, 18, 24, 36 de tratamiento y cada 12 semanas adicionales de tratamiento hasta la pérdida de seguimiento, la interrupción del tratamiento, la muerte y hasta 36 meses de seguimiento retrospectivo, lo que ocurra primero.
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Cambio real y porcentual desde la línea de base
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En las semanas 4, 8, 12, 18, 24, 36 de tratamiento y cada 12 semanas adicionales de tratamiento hasta la pérdida de seguimiento, la interrupción del tratamiento, la muerte y hasta 36 meses de seguimiento retrospectivo, lo que ocurra primero.
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Presión arterial
Periodo de tiempo: En las semanas 4, 8, 12, 18, 24, 36 de tratamiento y cada 12 semanas adicionales de tratamiento hasta la pérdida de seguimiento, la interrupción del tratamiento, la muerte y hasta 36 meses de seguimiento retrospectivo, lo que ocurra primero.
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Cambio real y porcentual desde la línea de base
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En las semanas 4, 8, 12, 18, 24, 36 de tratamiento y cada 12 semanas adicionales de tratamiento hasta la pérdida de seguimiento, la interrupción del tratamiento, la muerte y hasta 36 meses de seguimiento retrospectivo, lo que ocurra primero.
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Sodio
Periodo de tiempo: En las semanas 4, 8, 12, 18, 24, 36 de tratamiento y cada 12 semanas adicionales de tratamiento hasta la pérdida de seguimiento, la interrupción del tratamiento, la muerte y hasta 36 meses de seguimiento retrospectivo, lo que ocurra primero.
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Cambio real y porcentual desde la línea de base
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En las semanas 4, 8, 12, 18, 24, 36 de tratamiento y cada 12 semanas adicionales de tratamiento hasta la pérdida de seguimiento, la interrupción del tratamiento, la muerte y hasta 36 meses de seguimiento retrospectivo, lo que ocurra primero.
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Potasio
Periodo de tiempo: En las semanas 4, 8, 12, 18, 24, 36 de tratamiento y cada 12 semanas adicionales de tratamiento hasta la pérdida de seguimiento, la interrupción del tratamiento, la muerte y hasta 36 meses de seguimiento retrospectivo, lo que ocurra primero.
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Cambio real y porcentual desde la línea de base
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En las semanas 4, 8, 12, 18, 24, 36 de tratamiento y cada 12 semanas adicionales de tratamiento hasta la pérdida de seguimiento, la interrupción del tratamiento, la muerte y hasta 36 meses de seguimiento retrospectivo, lo que ocurra primero.
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Calcio
Periodo de tiempo: En las semanas 4, 8, 12, 18, 24, 36 de tratamiento y cada 12 semanas adicionales de tratamiento hasta la pérdida de seguimiento, la interrupción del tratamiento, la muerte y hasta 36 meses de seguimiento retrospectivo, lo que ocurra primero.
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Cambio real y porcentual desde la línea de base
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En las semanas 4, 8, 12, 18, 24, 36 de tratamiento y cada 12 semanas adicionales de tratamiento hasta la pérdida de seguimiento, la interrupción del tratamiento, la muerte y hasta 36 meses de seguimiento retrospectivo, lo que ocurra primero.
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CO2
Periodo de tiempo: En las semanas 4, 8, 12, 18, 24, 36 de tratamiento y cada 12 semanas adicionales de tratamiento hasta la pérdida de seguimiento, la interrupción del tratamiento, la muerte y hasta 36 meses de seguimiento retrospectivo, lo que ocurra primero.
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Cambio real y porcentual desde la línea de base
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En las semanas 4, 8, 12, 18, 24, 36 de tratamiento y cada 12 semanas adicionales de tratamiento hasta la pérdida de seguimiento, la interrupción del tratamiento, la muerte y hasta 36 meses de seguimiento retrospectivo, lo que ocurra primero.
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Niveles de glucosa
Periodo de tiempo: En las semanas 4, 8, 12, 18, 24, 36 de tratamiento y cada 12 semanas adicionales de tratamiento hasta la pérdida de seguimiento, la interrupción del tratamiento, la muerte y hasta 36 meses de seguimiento retrospectivo, lo que ocurra primero.
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Cambio real y porcentual desde la línea de base
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En las semanas 4, 8, 12, 18, 24, 36 de tratamiento y cada 12 semanas adicionales de tratamiento hasta la pérdida de seguimiento, la interrupción del tratamiento, la muerte y hasta 36 meses de seguimiento retrospectivo, lo que ocurra primero.
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Hemoglobina glicosilada (HBA1c)
Periodo de tiempo: En las semanas 4, 8, 12, 18, 24, 36 de tratamiento y cada 12 semanas adicionales de tratamiento hasta la pérdida de seguimiento, la interrupción del tratamiento, la muerte y hasta 36 meses de seguimiento retrospectivo, lo que ocurra primero.
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Cambio real y porcentual desde la línea de base
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En las semanas 4, 8, 12, 18, 24, 36 de tratamiento y cada 12 semanas adicionales de tratamiento hasta la pérdida de seguimiento, la interrupción del tratamiento, la muerte y hasta 36 meses de seguimiento retrospectivo, lo que ocurra primero.
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Hormona adrenocorticotrópica plasmática (ACTH)
Periodo de tiempo: En las semanas 4, 8, 12, 18, 24, 36 de tratamiento y cada 12 semanas adicionales de tratamiento hasta la pérdida de seguimiento, la interrupción del tratamiento, la muerte y hasta 36 meses de seguimiento retrospectivo, lo que ocurra primero.
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Cambio real y porcentual desde la línea de base
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En las semanas 4, 8, 12, 18, 24, 36 de tratamiento y cada 12 semanas adicionales de tratamiento hasta la pérdida de seguimiento, la interrupción del tratamiento, la muerte y hasta 36 meses de seguimiento retrospectivo, lo que ocurra primero.
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11-desoxicortisol sérico
Periodo de tiempo: En las semanas 4, 8, 12, 18, 24, 36 de tratamiento y cada 12 semanas adicionales de tratamiento hasta la pérdida de seguimiento, la interrupción del tratamiento, la muerte y hasta 36 meses de seguimiento retrospectivo, lo que ocurra primero.
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Cambio real y porcentual desde la línea de base
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En las semanas 4, 8, 12, 18, 24, 36 de tratamiento y cada 12 semanas adicionales de tratamiento hasta la pérdida de seguimiento, la interrupción del tratamiento, la muerte y hasta 36 meses de seguimiento retrospectivo, lo que ocurra primero.
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11-desoxicorticosterona plasmática
Periodo de tiempo: En las semanas 4, 8, 12, 18, 24, 36 de tratamiento y cada 12 semanas adicionales de tratamiento hasta la pérdida de seguimiento, la interrupción del tratamiento, la muerte y hasta 36 meses de seguimiento retrospectivo, lo que ocurra primero.
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Cambio real y porcentual desde la línea de base
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En las semanas 4, 8, 12, 18, 24, 36 de tratamiento y cada 12 semanas adicionales de tratamiento hasta la pérdida de seguimiento, la interrupción del tratamiento, la muerte y hasta 36 meses de seguimiento retrospectivo, lo que ocurra primero.
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Aldosterona plasmática
Periodo de tiempo: En las semanas 4, 8, 12, 18, 24, 36 de tratamiento y cada 12 semanas adicionales de tratamiento hasta la pérdida de seguimiento, la interrupción del tratamiento, la muerte y hasta 36 meses de seguimiento retrospectivo, lo que ocurra primero.
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Cambio real y porcentual desde la línea de base
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En las semanas 4, 8, 12, 18, 24, 36 de tratamiento y cada 12 semanas adicionales de tratamiento hasta la pérdida de seguimiento, la interrupción del tratamiento, la muerte y hasta 36 meses de seguimiento retrospectivo, lo que ocurra primero.
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Renina plasmática
Periodo de tiempo: En las semanas 4, 8, 12, 18, 24, 36 de tratamiento y cada 12 semanas adicionales de tratamiento hasta la pérdida de seguimiento, la interrupción del tratamiento, la muerte y hasta 36 meses de seguimiento retrospectivo, lo que ocurra primero.
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Cambio real y porcentual desde la línea de base
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En las semanas 4, 8, 12, 18, 24, 36 de tratamiento y cada 12 semanas adicionales de tratamiento hasta la pérdida de seguimiento, la interrupción del tratamiento, la muerte y hasta 36 meses de seguimiento retrospectivo, lo que ocurra primero.
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Testosterona sérica total o estradiol (por sexo del paciente)
Periodo de tiempo: En las semanas 4, 8, 12, 18, 24, 36 de tratamiento y cada 12 semanas adicionales de tratamiento hasta la pérdida de seguimiento, la interrupción del tratamiento, la muerte y hasta 36 meses de seguimiento retrospectivo, lo que ocurra primero.
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Cambio real y porcentual desde la línea de base
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En las semanas 4, 8, 12, 18, 24, 36 de tratamiento y cada 12 semanas adicionales de tratamiento hasta la pérdida de seguimiento, la interrupción del tratamiento, la muerte y hasta 36 meses de seguimiento retrospectivo, lo que ocurra primero.
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LH en suero
Periodo de tiempo: En las semanas 4, 8, 12, 18, 24, 36 de tratamiento y cada 12 semanas adicionales de tratamiento hasta la pérdida de seguimiento, la interrupción del tratamiento, la muerte y hasta 36 meses de seguimiento retrospectivo, lo que ocurra primero.
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Cambio real y porcentual desde la línea de base
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En las semanas 4, 8, 12, 18, 24, 36 de tratamiento y cada 12 semanas adicionales de tratamiento hasta la pérdida de seguimiento, la interrupción del tratamiento, la muerte y hasta 36 meses de seguimiento retrospectivo, lo que ocurra primero.
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FSH sérica
Periodo de tiempo: En las semanas 4, 8, 12, 18, 24, 36 de tratamiento y cada 12 semanas adicionales de tratamiento hasta la pérdida de seguimiento, la interrupción del tratamiento, la muerte y hasta 36 meses de seguimiento retrospectivo, lo que ocurra primero.
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Cambio real y porcentual desde la línea de base
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En las semanas 4, 8, 12, 18, 24, 36 de tratamiento y cada 12 semanas adicionales de tratamiento hasta la pérdida de seguimiento, la interrupción del tratamiento, la muerte y hasta 36 meses de seguimiento retrospectivo, lo que ocurra primero.
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Mario M MALDONADO, MD, RECORDATI GROUP
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
16 de enero de 2023
Finalización primaria (Actual)
30 de septiembre de 2023
Finalización del estudio (Actual)
30 de octubre de 2023
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
16 de noviembre de 2022
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
30 de noviembre de 2022
Publicado por primera vez (Actual)
1 de diciembre de 2022
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimado)
26 de abril de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
25 de abril de 2024
Última verificación
1 de abril de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- LCI699-RECAG-NI-0596
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
Ensayos clínicos sobre Osilodrostato
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