Voorschrijfpatroon voor farmacotherapie en het therapietrouwniveau voor ijzerchelatietherapie bij thalassemie

Thalassemieën zijn een heterogene groep genetische aandoeningen die het gevolg zijn van een verminderde synthese van alfa- of bètaketens van hemoglobine, resulterend in disfunctioneel Hb, een kortere levensduur van de rode bloedcellen en hemolytische anemie, evenals ineffectieve erytropoëse die leidt tot chronische bloedarmoede. Thalassemie is endemisch in het Midden-Oosten, het Middellandse Zeegebied en Zuidoost-Azië; de prevalentie in deze regio varieert van 7% tot 10%. Er zijn drie ijzerchelatoren die een vergunning hebben voor klinisch gebruik, namelijk deferoxamine (DFO), deferipron (DFP) en deferasirox (DFX). Vooruitgang op het gebied van bloedtransfusies en ICT transformeert deze ziekte van een dodelijke kinderziekte naar een chronische ziekte bij volwassenen. Aan de andere kant, thalassemische patiënten die ICT gebruiken en lijden aan therapiegerelateerde problemen, zoals therapieontrouw, blijft niet-therapietrouw een al lang bestaand en ernstig probleem bij thalassemie, met een bereik van 30% tot 80% wereldwijd. Het probleem van niet-naleving en suboptimaal reactievermogen op ICT is complex en multifactorieel, zoals bijwerkingen en toedieningen bovenop inadequate kennis en praktijk leiden tot verminderde naleving van ICT, waardoor de morbiditeit en mortaliteit toenemen