- ICH GCP
- Register voor klinische proeven in de VS.
- Klinische proef NCT04211480
Veiligheids- en werkzaamheidsevaluatie van met γ-globine gereactiveerde autologe hematopoietische stamcellen
4 januari 2024 bijgewerkt door: Bioray Laboratories
een Open Label Trial van evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid van behandeling met γ-globine gereactiveerde autologe hematopoëtische stamcellen bij proefpersonen met β-thalassemie major
Dit is een niet-gerandomiseerde, open-label fase 1/2-studie met een enkele dosis bij maximaal 12 deelnemers met β-thalassemie major. cellen bij proefpersonen met β-thalassemie major.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
γ-globine gereactiveerde autologe hematopoëtische stamcellen zullen worden vervaardigd met behulp van het Crispr/Cas9-genbewerkingssysteem.
De deelname van proefpersonen aan dit onderzoek is 1 jaar.
Proefpersonen die deelnemen aan dit onderzoek zullen worden gevraagd om deel te nemen aan een vervolgonderzoek op lange termijn waarin de veiligheid en werkzaamheid van de behandeling die zij krijgen tot 15 jaar na de transplantatie wordt gecontroleerd.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
6
Fase
- Niet toepasbaar
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Shanghai
-
Shanghai, Shanghai, China, 200241
- Shanghai Bioray Laboratories Inc.
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
5 jaar tot 15 jaar (Kind)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Volledig begrijpen en vrijwillig geïnformeerde toestemming ondertekenen. 5-15 jaar oud. Ten minste één wettelijke voogd en/of proefpersonen die geïnformeerde toestemming ondertekenen.
- Klinisch gediagnosticeerd als β-thalassemie major, fenotypes inclusief β0β0, β+β0,βEβ0 genotype.
- Onderwerpen zonder genegenheid met EBV, HIV, CMV, TP, HAV, HBV en HCV.
- De lichaamsconditie van de proefpersoon komt in aanmerking voor autologe stamceltransplantatie.
Uitsluitingscriteria:
- Proefpersonen die acceptabel zijn voor allogene hematopoëtische stamceltransplantatie en een beschikbare volledig gematchte verwante donor hebben.
- Actieve bacteriële, virale of schimmelinfectie.
- Behandeld met erytropoëtine vóór 3 maanden.
- Direct familielid met een bekende hematologische tumor.
- Proefpersonen met ernstige psychiatrische stoornissen kunnen niet meewerken.
- Onlangs gediagnosticeerd als malaria.
- Geschiedenis van complexe auto-immuunziekte.
- Persistente aspartaattransaminase (AST), alaninetransaminase (ALAT) of totale bilirubinewaarde >3 x de bovengrens van normaal (ULN).
- Proefpersonen met ernstige hart-, long- en nieraandoeningen.
- Bij ernstige ijzerstapeling, serumferritine >5000mg/ml.
- Elke andere aandoening waardoor de proefpersoon niet in aanmerking komt voor HSCT, zoals bepaald door de behandelende transplantatiearts of onderzoeker.
- Proefpersonen die een behandeling krijgen van een andere klinische studie, of een andere gentherapie hebben gekregen.
- Proefpersonen of voogden hadden zich verzet tegen de begeleiding van de behandelend arts.
- Proefpersonen die de onderzoekers niet geschikt achten voor deelname aan deze klinische studie.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
---|---|
Experimenteel: γ-globine gereactiveerde autologe hematopoietische stamcellen
elke proefpersoon zal één dosis γ-globine gereactiveerde autologe hematopoietische stamcellen accepteren
|
gen-bewerkte autologe hematopoietische stamcellen met γ-globine-expressie
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
---|---|---|
Veiligheidsevaluatie van γ-globine gereactiveerde autologe hematopoëtische stamcellen
Tijdsspanne: tot 24 maanden na transplantatie
|
Percentage proefpersonen met engraftment; Algemeen overleven.
|
tot 24 maanden na transplantatie
|
Incidentie en ernst van bijwerkingen als maatstaf voor veiligheid en verdraagbaarheid. Bijwerkingen beoordeeld volgens NCI-CTCAE v5.0-criteria
Tijdsspanne: tot 24 maanden na transplantatie
|
Incidentie van AE's en SAE's na transplantatie
|
tot 24 maanden na transplantatie
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
---|---|---|
Werkzaamheidsevaluatie van door γ-globine gereactiveerde autologe hematopoietische stamcellen
Tijdsspanne: tot 24 maanden na transplantatie
|
Percentage proefpersonen dat gedurende ten minste 6 maanden transfusie-onafhankelijkheid bereikt (TI6); Percentage proefpersonen dat TI12 bereikt; Percentage allelen met beoogde genetische modificatie in beenmergcellen; Verandering in totale hemoglobineconcentratie; Verandering ten opzichte van baseline in geannualiseerde frequentie en volume van verpakte RBC-transfusies.
|
tot 24 maanden na transplantatie
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Medewerkers
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Bin Fu, Prof., Xiangya Hospital Central University
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Algemene publicaties
- Brusson M, Miccio A. Genome editing approaches to beta-hemoglobinopathies. Prog Mol Biol Transl Sci. 2021;182:153-183. doi: 10.1016/bs.pmbts.2021.01.025. Epub 2021 Mar 1.
- Fu B, Liao J, Chen S, Li W, Wang Q, Hu J, Yang F, Hsiao S, Jiang Y, Wang L, Chen F, Zhang Y, Wang X, Li D, Liu M, Wu Y. CRISPR-Cas9-mediated gene editing of the BCL11A enhancer for pediatric beta0/beta0 transfusion-dependent beta-thalassemia. Nat Med. 2022 Aug;28(8):1573-1580. doi: 10.1038/s41591-022-01906-z. Epub 2022 Aug 4.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
1 oktober 2020
Primaire voltooiing (Werkelijk)
15 oktober 2023
Studie voltooiing (Werkelijk)
27 november 2023
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
23 december 2019
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
24 december 2019
Eerst geplaatst (Werkelijk)
26 december 2019
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
5 januari 2024
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
4 januari 2024
Laatst geverifieerd
1 januari 2024
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- 2019-BRL-00CH1
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
JA
Beschrijving IPD-plan
Gegevens van individuele deelnemers (IPD) die ten grondslag liggen aan de gerapporteerde resultaten in het gepubliceerde artikel zullen worden gedeeld, na de-identificatie (tekst, tabellen, figuren en bijlagen).
Andere beschikbare documenten zijn onder meer het onderzoeksprotocol.
IPD-tijdsbestek voor delen
Het delen van IPD begint 6 maanden en eindigt 36 maanden na publicatie van het artikel.
IPD-toegangscriteria voor delen
IPD zal worden gedeeld met onderzoekers voor individuele meta-analyse van gegevens, nadat hun voorgestelde gebruik van de gegevens is goedgekeurd door een onafhankelijke beoordelingscommissie.
Voorstellen moeten worden gericht aan yxwu@bio.ecnu.edu.cn en fu.bin@csu.edu.cn.
Om toegang te krijgen, moeten gegevensaanvragers een gegevenstoegangsovereenkomst ondertekenen.
IPD delen Ondersteunend informatietype
- LEERPROTOCOOL
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .
Klinische onderzoeken op β Thalassemia Major
-
BGI-researchShenzhen Children's HospitalNog niet aan het werven
-
Bioray LaboratoriesPLA 923 HospitalBeëindigd
-
bluebird bioVoltooidβ-thalassemie MajorVerenigde Staten, Australië, Thailand
-
University of California, San FranciscoWervingAlfa-thalassemie | Alpha Thalassemia Major | Alfa-thalassemie minorVerenigde Staten
-
Children's Hospital of PhiladelphiaAnn & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago; The Cooley's Anemia Foundation...VoltooidThalassemia Major met ernstige transfusionele ijzerstapelingVerenigde Staten
-
Aghia Sophia Children's Hospital of AthensOnbekendAsplenie | β-thalassemie MajorGriekenland
-
Novartis PharmaceuticalsVoltooidTransfusionele ijzerstapeling | β-thalassemie Major | Pediatrische zeldzame bloedarmoedeItalië, Frankrijk
-
Sun Yat-sen UniversityWervingThalassemie Major | Transfusie-afhankelijke bloedarmoedeChina
-
Hamad Medical CorporationBeëindigdOsteoporose | Thalassemia Majors (Beta-thalassemie Major)Katar