Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Veiligheids- en werkzaamheidsevaluatie van met γ-globine gereactiveerde autologe hematopoietische stamcellen

4 januari 2024 bijgewerkt door: Bioray Laboratories

een Open Label Trial van evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid van behandeling met γ-globine gereactiveerde autologe hematopoëtische stamcellen bij proefpersonen met β-thalassemie major

Dit is een niet-gerandomiseerde, open-label fase 1/2-studie met een enkele dosis bij maximaal 12 deelnemers met β-thalassemie major. cellen bij proefpersonen met β-thalassemie major.

Studie Overzicht

Gedetailleerde beschrijving

γ-globine gereactiveerde autologe hematopoëtische stamcellen zullen worden vervaardigd met behulp van het Crispr/Cas9-genbewerkingssysteem. De deelname van proefpersonen aan dit onderzoek is 1 jaar. Proefpersonen die deelnemen aan dit onderzoek zullen worden gevraagd om deel te nemen aan een vervolgonderzoek op lange termijn waarin de veiligheid en werkzaamheid van de behandeling die zij krijgen tot 15 jaar na de transplantatie wordt gecontroleerd.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

6

Fase

  • Niet toepasbaar

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, China, 200241
        • Shanghai Bioray Laboratories Inc.

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

5 jaar tot 15 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Volledig begrijpen en vrijwillig geïnformeerde toestemming ondertekenen. 5-15 jaar oud. Ten minste één wettelijke voogd en/of proefpersonen die geïnformeerde toestemming ondertekenen.
  • Klinisch gediagnosticeerd als β-thalassemie major, fenotypes inclusief β0β0, β+β0,βEβ0 genotype.
  • Onderwerpen zonder genegenheid met EBV, HIV, CMV, TP, HAV, HBV en HCV.
  • De lichaamsconditie van de proefpersoon komt in aanmerking voor autologe stamceltransplantatie.

Uitsluitingscriteria:

  • Proefpersonen die acceptabel zijn voor allogene hematopoëtische stamceltransplantatie en een beschikbare volledig gematchte verwante donor hebben.
  • Actieve bacteriële, virale of schimmelinfectie.
  • Behandeld met erytropoëtine vóór 3 maanden.
  • Direct familielid met een bekende hematologische tumor.
  • Proefpersonen met ernstige psychiatrische stoornissen kunnen niet meewerken.
  • Onlangs gediagnosticeerd als malaria.
  • Geschiedenis van complexe auto-immuunziekte.
  • Persistente aspartaattransaminase (AST), alaninetransaminase (ALAT) of totale bilirubinewaarde >3 x de bovengrens van normaal (ULN).
  • Proefpersonen met ernstige hart-, long- en nieraandoeningen.
  • Bij ernstige ijzerstapeling, serumferritine >5000mg/ml.
  • Elke andere aandoening waardoor de proefpersoon niet in aanmerking komt voor HSCT, zoals bepaald door de behandelende transplantatiearts of onderzoeker.
  • Proefpersonen die een behandeling krijgen van een andere klinische studie, of een andere gentherapie hebben gekregen.
  • Proefpersonen of voogden hadden zich verzet tegen de begeleiding van de behandelend arts.
  • Proefpersonen die de onderzoekers niet geschikt achten voor deelname aan deze klinische studie.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: γ-globine gereactiveerde autologe hematopoietische stamcellen
elke proefpersoon zal één dosis γ-globine gereactiveerde autologe hematopoietische stamcellen accepteren
gen-bewerkte autologe hematopoietische stamcellen met γ-globine-expressie

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Veiligheidsevaluatie van γ-globine gereactiveerde autologe hematopoëtische stamcellen
Tijdsspanne: tot 24 maanden na transplantatie
Percentage proefpersonen met engraftment; Algemeen overleven.
tot 24 maanden na transplantatie
Incidentie en ernst van bijwerkingen als maatstaf voor veiligheid en verdraagbaarheid. Bijwerkingen beoordeeld volgens NCI-CTCAE v5.0-criteria
Tijdsspanne: tot 24 maanden na transplantatie
Incidentie van AE's en SAE's na transplantatie
tot 24 maanden na transplantatie

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Werkzaamheidsevaluatie van door γ-globine gereactiveerde autologe hematopoietische stamcellen
Tijdsspanne: tot 24 maanden na transplantatie
Percentage proefpersonen dat gedurende ten minste 6 maanden transfusie-onafhankelijkheid bereikt (TI6); Percentage proefpersonen dat TI12 bereikt; Percentage allelen met beoogde genetische modificatie in beenmergcellen; Verandering in totale hemoglobineconcentratie; Verandering ten opzichte van baseline in geannualiseerde frequentie en volume van verpakte RBC-transfusies.
tot 24 maanden na transplantatie

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Bin Fu, Prof., Xiangya Hospital Central University

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 oktober 2020

Primaire voltooiing (Werkelijk)

15 oktober 2023

Studie voltooiing (Werkelijk)

27 november 2023

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

23 december 2019

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

24 december 2019

Eerst geplaatst (Werkelijk)

26 december 2019

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

5 januari 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

4 januari 2024

Laatst geverifieerd

1 januari 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Gegevens van individuele deelnemers (IPD) die ten grondslag liggen aan de gerapporteerde resultaten in het gepubliceerde artikel zullen worden gedeeld, na de-identificatie (tekst, tabellen, figuren en bijlagen). Andere beschikbare documenten zijn onder meer het onderzoeksprotocol.

IPD-tijdsbestek voor delen

Het delen van IPD begint 6 maanden en eindigt 36 maanden na publicatie van het artikel.

IPD-toegangscriteria voor delen

IPD zal worden gedeeld met onderzoekers voor individuele meta-analyse van gegevens, nadat hun voorgestelde gebruik van de gegevens is goedgekeurd door een onafhankelijke beoordelingscommissie. Voorstellen moeten worden gericht aan yxwu@bio.ecnu.edu.cn en fu.bin@csu.edu.cn. Om toegang te krijgen, moeten gegevensaanvragers een gegevenstoegangsovereenkomst ondertekenen.

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • LEERPROTOCOOL

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op β Thalassemia Major

3
Abonneren