- ICH GCP
- Register voor klinische proeven in de VS.
- Klinische proef NCT06499246
Bijschildklier-allotransplantatie voor ernstige refractaire hypoparathyreoïdie
Studie Overzicht
Toestand
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
In samenwerking met het University Health Network Ajmera Transplant Centre in Toronto en relevante belanghebbenden werd een protocol voor bijschildkliertransplantatie van overleden donoren ontwikkeld en ter goedkeuring voorgelegd aan de innovatiecommissie en REB. De goedkeuring van Health Canada werd verkregen onder de reikwijdte van de bestaande regelgeving voor celweefsel en organen binnen de provinciale instantie voor orgaanverkrijging.
Dit is een pilot, een toekomstige casusreeks. Het omvat een cohort van patiënten met hypoparathyreoïdie die een bijschildkliertransplantatie zullen ondergaan van een neurologisch overleden donor. Er is geen controlegroep in dit onderzoek.
Patiënten met permanente refractaire hypoparathyreoïdie na totale thyreoïdectomie zullen in dit onderzoek worden opgenomen om een bijschildkliertransplantatie te ondergaan van een neurologisch overleden donor. Inclusiecriteria zijn patiënten die eerder een totale thyreoïdectomie hebben ondergaan met zowel biochemische hypoparathyreoïdie als symptomatische hypocalciëmie (gevoelloosheid, tintelingen of andere neurologische symptomen) die dagelijks een hoge dosis calcium (meer dan 2000 mg per dag), vitamine D (meer dan 2 mcg per dag) nodig hebben. calcitriol per dag) suppletie en/of intermitterende intraveneuze calciuminfusie. Patiënten die voor opname in aanmerking komen, moeten na ten minste 1 jaar behandeling gefaald hebben bij deze medische behandeling en voldoen aan de standaardcriteria voor het ontvangen van een orgaantransplantatie.
Alle patiënten zullen ten minste één preoperatief kliniekbezoek krijgen met het endocriene chirurgie-, endocrinologie- en transplantatieteam voor een uitgebreide beoordeling. Tijdens dit preoperatieve bezoek zal er basisbloedonderzoek worden uitgevoerd, zoals beschreven in het onderzoeksprotocol. De patiënt zal ook door de psychiatrie worden geëvalueerd en de noodzakelijke, voor de leeftijd geschikte, uitgebreide kankerscreening voltooien volgens het standaardtransplantatieprotocol. De volledigheid van de vaccinaties voorafgaand aan de transplantatie (pneumokokken, HBV, influenza, Tdap, HAV) zal worden beoordeeld en, indien nodig, in overleg met de eerstelijnszorgverlener van de patiënt worden geregeld. Als op basis van het onderzoek vóór de transplantatie wordt aangenomen dat een deelnemer aan de uitsluitingscriteria voldoet en niet geschikt is voor transplantatie, wordt dit met de deelnemer besproken en wordt hij of zij uit het onderzoek teruggetrokken. Deelnemers worden tijdens het geïnformeerde toestemmingsproces geïnformeerd over de noodzaak om aan de eerder genoemde standaardtransplantatiecriteria te voldoen.
Zodra een potentiële donor beschikbaar komt, zal het transplantatieteam beslissen of de donor geschikt is voor een onderzoeksdeelnemer. Er werd een rigoureus protocol voor donorselectie en transplantatie ontwikkeld. Donorcriteria gericht op het minimaliseren van infectieuze en immunologische risico’s (HLA-matching). Bij de donor zal ook worden gescreend op een voorgeschiedenis van hyperparathyreoïdie (primair, secundair of tertiair), aangezien de aanwezigheid van hyperparathyreoïdie een uitsluitingscriterium zou zijn om de bijschildklieren voor dit onderzoek aan te schaffen. Als de donor een match is met een deelnemer aan het onderzoek, wordt er contact opgenomen met de deelnemer en wordt de timing van het ophalen en de aankomst van de patiënt bij TGH gecoördineerd. Het verkrijgingsteam zal vervolgens, met de juiste timing, al het bijschildklierweefsel verkrijgen met behulp van standaard chirurgische technieken en het weefsel zal in een orgaanconserveringsoplossing worden bewaard in een steriel monsterbekertje met een koude ischemische tijd van minder dan 2 uur.
De onderzoeksdeelnemer wordt opgenomen in het ziekenhuis onder het Multi-Orgaantransplantatieteam van TGH en wordt naar de operatiekamer gebracht voor de chirurgische ingreep. De procedure wordt uitgevoerd onder lokale anesthesie met behulp van een goed gedefinieerde techniek in de niet-dominante brachioradialis-spier. De duur van de operatie wordt geschat op minder dan een uur. De patiënt herstelt op de PACU en wordt na voltooiing van de procedure teruggebracht naar de afdeling voor voortzetting van de immunosuppressieve therapie volgens een vastgesteld UHN Multiorgan Transplant-protocol. Na een nachtelijke controle wordt de patiënt de dag na de operatie naar huis ontslagen.
De patiënt wordt op dag 1 na de operatie naar huis ontslagen en er zal op dag 3 en dag 7 een follow-up worden geregeld voor het monitoren van het calciumprofiel en de respons op de behandeling. Langetermijnfollow-up voor de patiënt zal plaatsvinden 1, 3 en 12 maanden na de operatie door de teams voor endocriene chirurgie, endocrinologie en transplantatie.
De primaire uitkomsten van het onderzoek zijn het beoordelen van de verbetering van de hypoparathyreoïdie, zoals beoordeeld aan de hand van biochemie en patiëntsymptomen, met secundaire uitkomsten, waaronder het risico op chirurgische complicaties.
Studietype
Inschrijving (Geschat)
Fase
- Niet toepasbaar
Contacten en locaties
Studiecontact
- Naam: Karen Devon, MD, MSc, FRCSC, FACS
- Telefoonnummer: 7352 416-323-6400
- E-mail: karen.devon@wchospital.ca
Studie Contact Back-up
- Naam: Esther Lee, BScN
- Telefoonnummer: 6220 416-340-4800
- E-mail: esther.lee@uhn.ca
Studie Locaties
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canada, M5S1B2
- Werving
- University Health Network
-
Contact:
- Karen Devon, MD, MSc, FRCSC, FACS
- Telefoonnummer: 7352 416236400
- E-mail: karen.devon@wchospital.ca
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Voorafgaande totale thyreoïdectomie
- Symptomatische hypocalciëmie (gevoelloosheid, tintelingen of andere neurologische symptomen) waarvoor dagelijkse suppletie van hoge doses calcium (meer dan 2000 mg per dag) en vitamine D (meer dan 2 mcg calcitriol per dag) en/of intermitterende IV-calciuminfusie nodig is.
- Biochemische bloedtest consistent met hypoparathyreoïdie
- Mislukte medische behandeling (>1 jaar post-thyreoïdectomie hypoparathyreoïdie medisch behandeld met aanhoudende biochemische ziekte en symptomen)
- Patiënt voldoet aan de huidige normen voor het ontvangen van een orgaantransplantatie (bijv. geen actieve infectie, geen maligniteit, geen contra-indicaties voor immunosuppressie of operatie)
Uitsluitingscriteria:
- <18 jaar oud, man of vrouw
- Huidige zwangerschap
- Gevorderde stadium 3-4 schildklierkanker
- Contra-indicatie voor een operatie of immunosuppressie
Maligniteit met contra-indicatie voor transplantatie:
- Bepaalde actieve maligniteiten zijn geen contra-indicatie voor transplantatie, zoals prostaatkanker of lymfoproliferatieve ziekte in remissie, en locoregionale huidmaligniteiten zoals melanoom zullen transplantatiekandidaten zijn (beschreven in Reeds bestaand melanoom en hematologische maligniteiten, prognose en timing voor solide orgaantransplantatie: een consensus deskundigenverklaring van respectievelijk Al-Adra et al).
- Maligniteiten op afstand met een succesvolle behandeling zullen patiënten niet uitsluiten van deelname aan het onderzoek. Afhankelijk van het maligniteitsrisiconiveau zal er een minimale tijd vanaf de behandeling nodig zijn, zoals vastgesteld in de consensusaanbevelingen uiteengezet in Pretransplant solid organ malignancy and organ transplant candidacy: A consensus expert opinion statement door Al-Adra et al.
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Bijschildkliertransplantatie
Patiënten met permanente refractaire hypoparathyreoïdie na totale thyreoïdectomie zullen in dit onderzoek worden opgenomen om een bijschildkliertransplantatie te ondergaan van een neurologisch overleden donor.
Inclusiecriteria zijn patiënten die eerder een totale thyreoïdectomie hebben ondergaan met zowel biochemische hypoparathyreoïdie als symptomatische hypocalciëmie (gevoelloosheid, tintelingen of andere neurologische symptomen) die dagelijks een hoge dosis calcium (meer dan 2000 mg per dag), vitamine D (meer dan 2 mcg per dag) nodig hebben. calcitriol per dag) suppletie en/of intermitterende intraveneuze calciuminfusie.
Patiënten die voor opname in aanmerking komen, moeten na ten minste 1 jaar behandeling gefaald hebben bij deze medische behandeling en voldoen aan de standaardcriteria voor het ontvangen van een orgaantransplantatie.
|
Zodra een potentiële donor beschikbaar komt, zal het transplantatieteam beoordelen of de donor geschikt is voor onze onderzoeksdeelnemer, met behulp van gestandaardiseerde transplantatieprotocollen, waaronder serologische bloedonderzoeken die in de pre-operatieve setting zijn uitgevoerd.
Als de donor geschikt is, zal het inkoopteam al het bijschildklierweefsel verkrijgen met behulp van standaard chirurgische technieken.
Het monster wordt voor transport in een orgaanconserveringsoplossing bewaard en naar de operatiekamer vervoerd.
De ontvanger (deelnemer aan het onderzoek) wordt opgenomen in het onderstaande ziekenhuis en naar de operatiekamer gebracht voor de chirurgische ingreep.
Zodra het verkrijgingsteam arriveert met het bijschildklierweefsel, zal de procedure worden uitgevoerd onder plaatselijke verdoving, waarbij gebruik wordt gemaakt van een beproefde techniek, voor autotransplantatie van de bijschildklier, waarbij bijschildklierweefsel wordt geïmplanteerd in de niet-dominante brachioradialis-spier.
Er zullen medicatieprotocollen voor immunosuppressie worden opgestart.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Behoud het calciumgehalte zonder standaard calciumvervangende behandeling.
Tijdsspanne: Preoperatief en vervolgens 4 weken, 3 maanden en 12 maanden postoperatief
|
Patiënten zullen verbetering laten zien in de symptomen van hypocalciëmie, het biochemische calciumprofiel en de parathyroïdhormoonspiegels, evenals een afname van de frequentie van spoedbezoeken voor intraveneus calcium.
Specifiek bij elke beoordeling zullen patiënten worden ondervraagd over gevoelloosheid en tintelingen en zullen ze worden onderzocht op de aanwezigheid van het teken van Chvostek en Trousseau.
Bovendien om de algehele impact van de symptomen op de kwaliteit van leven te beoordelen.
Een vragenlijst over de kwaliteit van leven van hypoparathyreoïdie zal door de patiënt pre-operatief en 12 maanden postoperatief worden ingevuld.
Deze vragenlijst is opgesteld en gebruikt voor onderzoeksdoeleinden door de HypoParaUK-groep.
Biochemisch calciumprofiel (serum totaal calcium, albumine, geïoniseerd calcium, parathyroïdhormoonspiegel, vitamine D-spiegel, fosfaat) met behulp van bloedtesten uitgevoerd op postoperatieve dag 1, 3, 5, 7 en vervolgens 2 weken, 3 weken, 4 weken postoperatief, en daarna maandelijks gedurende een totaal van 12 maanden postoperatief.
|
Preoperatief en vervolgens 4 weken, 3 maanden en 12 maanden postoperatief
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal chirurgische complicaties
Tijdsspanne: 4 weken, 3 maanden en 12 maanden postoperatief
|
Of bijschildklier allotransplantatie van neurologisch overleden donoren bij patiënten met permanente refractaire hypoparathyreoïdie minimale chirurgische en medische complicaties en de noodzaak van medicijnen met zich meebrengt.
|
4 weken, 3 maanden en 12 maanden postoperatief
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Karen Devon, MD, MSc, FRCSC, FACS, University Health Network, Toronto
Publicaties en nuttige links
Algemene publicaties
- Kim E, Ramonell KM, Mayfield N, Lindeman B. Parathyroid allotransplantation for the treatment of permanent hypoparathyroidism: A systematic review. Am J Surg. 2022 Apr;223(4):652-661. doi: 10.1016/j.amjsurg.2021.07.025. Epub 2021 Jul 20.
- Devon K, Tinckam K, Humar A, Madani A, Pasternak JD, Saravana-Bawan B, Zahedi A. Successful Deceased Donor Parathyroid Allotransplantation: A Novel Approach in a Patient with Severe Refractory Hypoparathyroidism after Thyroidectomy for Thyroid Cancer. Thyroid. 2024 Jun 26. doi: 10.1089/thy.2024.0115. Online ahead of print.
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Geschat)
Primaire voltooiing (Geschat)
Studie voltooiing (Geschat)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- 22-5129
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .