Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Behandeling van erfelijk angio-oedeemprodrome met recombinante C1-esteraseremmer (Ruconest)

13 november 2024 bijgewerkt door: Jonathan A. Bernstein, MD, Bernstein Clinical Research Center
Beoordelen van de werkzaamheid van recombinante menselijke C1-esteraseremmer bij de behandeling van HAE-prodroom voor het voorkomen van de progressie van prodroom naar acute angio-oedeemaanvallen. Proefpersonen ontvangen Ruconest na de eerste twee prodromen of tijdens de laatste twee prodromen. Er zullen 5 kliniekbezoeken plaatsvinden binnen 24 uur na een prodrome. De proefpersonen vullen dagboeken over de ernst van het prodrome en de aanval van angio-oedeem in

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Na screening worden de proefpersonen in het onderzoek gedurende vier opeenvolgende prodromen gevolgd. Voor prodromen die zijn ontworpen om met Ruconest te worden behandeld, zal het medicijn worden toegediend binnen 12 uur na het ontstaan ​​van het prodromaal en vóór het begin van de objectieve verkoop. Ruconset zal door uzelf thuis of door een beroepsbeoefenaar in de gezondheidszorg worden toegediend in de aanbevolen dosis van 50 IE/kg lichaamsgewicht met een maximale dosis van 4200 IE als een langzame IV-injectie gedurende 5 minuten. De proefpersonen worden na inschrijving in twee groepen gerandomiseerd. Proefpersonen in arm A ontvangen Ruconest na het 1e en 2e prodrome en geen Ruconest na het 3e en 4e prodrome. Proefpersonen in arm B ontvangen geen Ruconest na het 1e en 2e prodrome en Ruconest na het 3e en 4e prodrome.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

5

Fase

  • Fase 4

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35209
        • Clinical Research Center of Alabama
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45236
        • Bernstein Clinical Research Center, LLC

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Voorafgaande diagnose van HAE Type 1 en 2,
  • Eén of meer HAE-aanvallen per maand,
  • Geschiedenis van 4 prodromen die overgaan in angio-oedeemaanvallen

Uitsluitingscriteria:

  • Voorgeschiedenis van trombose of arteriële/veneuze trombo-embolische aanvallen
  • Geschiedenis van atherosclerose, morbide obesitas, immobiliteit
  • Geschiedenis van allergie voor konijnen of producten van konijnen
  • Geschiedenis van levensbedreigende onmiddellijke allergische reacties op preparaten met C1-esteraseremmers

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Preventie
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Crossover-opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Actieve vergelijker: Ruconest
open-label Ruconest
Biologisch: Ruconest
recombinante menselijke C1-esteraseremmer
Geen tussenkomst: Geen Ruconest
Geen Ruconest gegeven

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Het primaire eindpunt was het verschil in responspercentages bij het voorkomen van HAE-aanvallen tussen met Conestat Alfa® behandelde versus onbehandelde HAE-prodromen.
Tijdsspanne: tot 12 maanden na aanvang van de studie
Een gemengd model voor herhaalde metingen werd gebruikt om de statistische significantie van de klinische werkzaamheid van Conestat Alfa® voor de behandeling van het HAE-prodroom versus de acute aanval te bepalen.
tot 12 maanden na aanvang van de studie

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Bernstein Clinical Research Center

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Jonathan Bernstein, MD, Bernstein Clinical Research Center

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

14 augustus 2018

Primaire voltooiing (Werkelijk)

28 april 2022

Studie voltooiing (Werkelijk)

28 april 2022

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

12 november 2024

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

13 november 2024

Eerst geplaatst (Werkelijk)

15 november 2024

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

15 november 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

13 november 2024

Laatst geverifieerd

1 november 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • Ruc01

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Beschrijving IPD-plan

niet nodig voor manuscript

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren