Oxy-PICU neurologische vervolgstudie (Oxy-PICU ND)

Onderzoeksvraag: Wat zijn de effecten van een conservatieve zuurstoftherapie [Interventie] vergeleken met een liberale zuurstoftherapie [Comparator] op de neurologische ontwikkelingsfunctie op de langere termijn bij invasief beademde ernstig zieke kinderen die als spoedeisende hulp voor kinderintensieve zorg worden verwezen en aanvullende zuurstof krijgen [Populatie] [Resultaat]?

Achtergrond: We hebben onlangs de door het NIHR gefinancierde gerandomiseerde klinische studie Oxy-PICU (RCT) afgerond, waarin conservatieve versus liberale oxygenatiedoelen bij spoedopnames werden vergeleken met PICU die invasieve mechanische beademing kregen. De resultaten lieten een kleine maar significante vermindering zien van het aantal dagen dat orgaanondersteuning of overlijden werd doorgebracht op dag 30 met conservatieve oxygenatie. Hoewel de effectgrootte, in termen van de primaire uitkomst, klein lijkt, zijn deze resultaten, als ze waar zijn, klinisch belangrijk voor patiënten/ouders en de NHS. Hoewel conservatieve oxygenatie op de korte termijn effectief lijkt, blijven er nog steeds vragen over de effecten van het richten op lagere zuurstofverzadigingen op de neurologische functie op de langere termijn. Er zijn oproepen gedaan door PICU-artsen om dit te onderzoeken voordat de Oxy-PICU-studie op grotere schaal wordt toegepast. resultaten.

Doel: het uitbreiden en uitvoeren van aanvullende follow-up van kinderen die deelnamen aan de Oxy-PICU RCT, om de effecten van conservatieve zuurstoftherapie op de neurologische ontwikkelingsfunctie op langere termijn bij ernstig zieke kinderen te bepalen.

Methoden: 1.112 ouders van kinderen die deelnamen aan de Oxy-PICU RCT zullen per e-mail en per post worden uitgenodigd om deel te nemen aan dit vervolgonderzoek op langere termijn. Nadat we akkoord zijn gegaan met deelname, regelen we een telefonisch interview met de ouder(s), bestaande uit twee gevalideerde vragenlijsten: 1. Vineland Behavior Scales, derde editie (VABS-3) en 2. PedsQL™ 4.0 (Pediatric Quality of Life Inventory), die bieden een gevalideerde proxy voor respectievelijk het neurologische functioneren en de kwaliteit van leven. Na afloop van het gesprek brengen wij de ouders op de hoogte van de ontwikkeling van hun kind.

Primaire uitkomstmaat: neurologische ontwikkelingsfunctie gedefinieerd als de algehele VABS-3-score voor adaptief gedrag.

Steekproefomvang: Ervan uitgaande dat 50% van de benaderde personen instemt met deelname aan dit onderzoek, zullen 556 ouders die telefonische interviews invullen voldoende mensen opleveren om een ​​klinisch belangrijk verschil in neurologische en ontwikkelingsfunctie te detecteren bij kinderen die worden behandeld met conservatieve zuurstofverzadigingen vergeleken met hogere zuurstofverzadigingen.

Tijdlijn: Totale duur: 24 maanden: maanden 1-3: HRA-goedkeuring en interviewtraining; maanden 4-21: werving van patiënten/ouders en telefonische interviews; maanden 22-24: analyse en verspreiding.

Impact en verspreiding: Dit onderzoek zal een grote en onmiddellijke impact hebben op patiënten, ouders/voogden en de NHS. Het begrijpen van de neurologische effecten van conservatieve zuurstoftherapie is absoluut noodzakelijk voor de implementatie van de Oxy-PICU-resultaten, die potentieel een belangrijk klinisch voordeel kunnen opleveren voor ernstig zieke kinderen en de NHS. We zullen de resultaten van de Oxy-PICU neurologische vervolgstudie actief verspreiden met specifieke resultaten gericht op patiënten en het publiek, PICU-artsen/onderzoekers en beleidsmakers. Resultaten die gericht zijn op patiënten en het publiek zullen in samenwerking met PPI-vertegenwoordigers worden ontworpen.