Studio di follow-up sul neurosviluppo Oxy-PICU (Oxy-PICU ND)

Domanda di ricerca: Nei bambini critici ventilati in modo invasivo indirizzati come emergenza alla terapia intensiva pediatrica che ricevono ossigeno supplementare [Popolazione] quali sono gli effetti di una terapia con ossigeno conservativa [Intervento] rispetto a una terapia con ossigeno liberale [Confronto] sulla funzione di sviluppo neurologico a lungo termine [Risultato]?

Background: Abbiamo recentemente completato lo studio clinico randomizzato (RCT) Oxy-PICU, finanziato dal NIHR, che ha confrontato gli obiettivi di ossigenazione conservativi rispetto a quelli liberali nei ricoveri di emergenza in PICU sottoposti a ventilazione meccanica invasiva. I risultati hanno mostrato una piccola ma significativa riduzione del numero di giorni trascorsi a ricevere il supporto degli organi o la morte entro il 30° giorno con ossigenazione conservativa. Anche se la dimensione dell’effetto, in termini di risultato primario, può sembrare piccola, se vera, questi risultati sono clinicamente importanti per i pazienti/genitori e per il Servizio Sanitario Nazionale. Sebbene l’ossigenazione conservativa appaia efficace nel breve termine, permangono ancora dubbi sugli effetti del targeting di saturazioni di ossigeno più basse sulla funzione di sviluppo neurologico a lungo termine, con richieste avanzate dai medici della PICU affinché questo venga studiato prima di un’adozione più ampia dello studio Oxy-PICU risultati.

Obiettivo: estendere e intraprendere un ulteriore follow-up dei bambini arruolati nell'Oxy-PICU RCT, per determinare gli effetti dell'ossigenoterapia conservativa sulla funzione dello sviluppo neurologico a lungo termine nei bambini critici.

Metodi: 1.112 genitori di bambini inclusi nell'Oxy-PICU RCT saranno invitati via e-mail e posta a prendere parte a questo studio di follow-up a lungo termine. Dopo aver accettato di partecipare, organizzeremo un'intervista telefonica con i genitori composta da due questionari convalidati: 1. Vineland Behavior Scales, terza edizione (VABS-3) e 2. PedsQL™ 4.0 (Pediatric Quality of Life Inventory) che fornire un proxy validato rispettivamente per il funzionamento dello sviluppo neurologico e la qualità della vita. Una volta completata l'intervista, forniremo ai genitori un rapporto che dettaglia lo sviluppo del loro bambino.

Risultato primario: funzione dello sviluppo neurologico definita come il punteggio VABS-3 del comportamento adattivo complessivo.

Dimensione del campione: prevedendo che il 50% di coloro che hanno accettato di prendere parte a questo studio, 556 genitori che completano le interviste telefoniche forniranno un numero sufficiente di persone per rilevare una differenza clinicamente importante nella funzione neurologica e di sviluppo nei bambini trattati con saturazioni di ossigeno conservative rispetto a saturazioni di ossigeno più elevate.

Cronologia: Durata totale: 24 mesi: mesi 1-3: approvazione dell'HRA e formazione al colloquio; mesi 4-21: reclutamento pazienti/genitori e interviste telefoniche; mesi 22-24: analisi e divulgazione.

Impatto e diffusione: questa ricerca avrà un impatto ampio e immediato su pazienti, genitori/tutori e sul servizio sanitario nazionale. Comprendere gli effetti sullo sviluppo neurologico dell’ossigenoterapia conservativa è fondamentale per l’implementazione dei risultati di Oxy-PICU, che hanno il potenziale per importanti benefici clinici per i bambini critici e per il servizio sanitario nazionale. Divulgheremo attivamente i risultati dello studio di follow-up sullo sviluppo neurologico Oxy-PICU con risultati specifici mirati ai pazienti e al pubblico, ai medici/ricercatori della PICU e ai responsabili politici. I risultati destinati ai pazienti e al pubblico saranno progettati in collaborazione con i rappresentanti del PPI.