Pilotstudie "AHSP als biomarker van sikkelcelziekte bij een populatie van volwassenen en kinderen" (AHSPDREP)
Studie Overzicht
Toestand
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Onderzoek waarbij niet-interventionele mensen betrokken zijn. Selectie en inclusie van patiënten door CHSD-onderzoekers. Verzameling van klinische gegevens door onderzoekers en CHSD URC-personeel.
Biochemische en hematologische metingen door het medische biologielaboratorium van de CHSD voor "zorg"-monsters Pseudonimisering van "onderzoeks"-monsters van 4 ml door de URC, vervolgens fractionering van de monsters met 1 ml, en opslag bij -80 °C in het medisch-biologische laboratorium van de CHSD .
Transport van monsters bij -80°C naar team 1 van Dr. Baudin-Creuza (Créteil). Bereiding van genomisch DNA uit een fractie van 1 ml en vervolgens genotypering van α- en β-globine door Dr. Pissard.
Meting van de AHSP-concentratie uit de overige fracties. Vergelijking van de AHSP-concentratie volgens de groep proefpersonen, en met de verschillende parameters, en vervolgens correlatieanalyse
Studietype
Inschrijving (Geschat)
Fase
- Niet toepasbaar
Contacten en locaties
Studiecontact
- Naam: Stéphanie NGO, Coordinating Investigator
- Telefoonnummer: 01 42 35 60 stephanie.ngo@ch-stdenis.fr
- E-mail: stephanie.ngo@ch-stdenis.fr
Studie Contact Back-up
- Naam: Stéhanie COSSEC, Project Coordinator
- Telefoonnummer: 01.42.35.61.40 stephanie.cossec@ghtpdfr.fr
- E-mail: stephanie.cossec@ghtpdfr.fr
Studie Locaties
-
-
-
Saint-Denis, Frankrijk, 93200
- Werving
- Centre Hospitalier de Saint-Denis
-
Contact:
- Stéphanie NGO
- Telefoonnummer: 0142356140
- E-mail: stephanie.ngod@ch-stdenis.fr
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Beschrijving
Inclusiecriteria:
Inclusiecriteria voor sikkelcelpatiënten
- Volwassenen: > 15 jaar en 6 maanden
- Kindergeneeskunde: ≥ 3 jaar en ≤ 15 jaar en 6 maanden
- Bekende SS- of Sβ0-fenotypes
Inclusiecriteria voor controlepatiënten.
1 - Volwassenen: > 15 jaar en 6 maanden /Kinderen: ≥ 3 jaar en ≤ 15 jaar en 6 maanden 2 - Afwezigheid van hemoglobinopathie 3 - Follow-up voor een van de volgende aandoeningen (volwassenen): Evaluatie van hematologische ziekte met uitzondering van hemoglobinopathie, evaluatie van langdurige koorts of ontstekingssyndroom, initiële of episodische evaluatie van een auto-inflammatoire ziekte of systemische ziekte, algemene gezondheid verslechtering
- Follow-up voor een van de volgende aandoeningen (kindergeneeskunde): vermoedelijke vroegtijdige puberteit, groeivertraging of neurologische ontwikkelingsstoornis
4-Bloedmonster gepland als onderdeel van medische zorg
Uitsluitingscriteria:
- Hemoglobinestoornis anders dan sikkelcelziekte (Criteria voor sikkelcelpatiënten)
- Hemoglobinopathieën anders dan sikkelcelziekte (criteria voor controlepatiënten)
- Transfusie minder dan 3 maanden geleden
- Chronische actieve virusziekte: hepatitis B, C, HIV
- Huidige infecties of bekende ontstekingspathologieën
- Bekende hyper- of hypothyreoïdie of patiënt behandeld met levothyroxine
- Actieve tumorpathologie of remissie gedurende minder dan 5 jaar
- Behandeling met orale corticosteroïden is aan de gang
- Deelname aan interventioneel biomedisch onderzoek
- Verzet tegen deelname aan onderzoek door de patiënt als deze meerderjarig is, of door één van beide ouders als de patiënt minderjarig is.
- Niet-aangesloten zijn bij een socialezekerheidsstelsel
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Ander
- Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: sikkelcelpatiënten ouder dan 15,5 jaar
sikkelcelpatiënten ouder dan 15,5 jaar met SS- of Sβ0-fenotype
|
Pseudonimisering en identificatie van onderzoeksmonsters (EDTA-buisje van 4 ml voor patiënten ouder dan 15,5 jaar oud, en 2 EDTA-buisjes van 2 ml voor kinderen van 3 tot 15,5 jaar, in totaal 4 ml) door Team 4 volgens de procedure van kracht bij de URC. Het onderzoeksmonster van 4 ml wordt vervolgens door een technicus in het laboratorium in fracties van 1 ml verdeeld en bij -80°C bewaard in het laboratorium voor medische biologie. |
|
Ander: controlepatiënten ouder dan 15 en een half jaar
controlepatiënten ouder dan 15 en een half jaar oud zonder hemoglobineafwijkingen, gerecruteerd in het ziekenhuis
|
Pseudonimisering en identificatie van onderzoeksmonsters (EDTA-buisje van 4 ml voor patiënten ouder dan 15,5 jaar oud, en 2 EDTA-buisjes van 2 ml voor kinderen van 3 tot 15,5 jaar, in totaal 4 ml) door Team 4 volgens de procedure van kracht bij de URC. Het onderzoeksmonster van 4 ml wordt vervolgens door een technicus in het laboratorium in fracties van 1 ml verdeeld en bij -80°C bewaard in het laboratorium voor medische biologie. |
|
Experimenteel: pediatrische sikkelcelpatiënten (tussen 3 en 15,5 jaar oud)
pediatrische sikkelcelpatiënten (tussen 3 en 15,5 jaar oud) met SS- of Sβ0-fenotype
|
Pseudonimisering en identificatie van onderzoeksmonsters (EDTA-buisje van 4 ml voor patiënten ouder dan 15,5 jaar oud, en 2 EDTA-buisjes van 2 ml voor kinderen van 3 tot 15,5 jaar, in totaal 4 ml) door Team 4 volgens de procedure van kracht bij de URC. Het onderzoeksmonster van 4 ml wordt vervolgens door een technicus in het laboratorium in fracties van 1 ml verdeeld en bij -80°C bewaard in het laboratorium voor medische biologie. |
|
Ander: pediatrische controlepatiënten (leeftijd tussen 3 en 15 en een half jaar)
pediatrische controlepatiënten (tussen 3 en 15 en een half jaar oud) zonder hemoglobineafwijkingen, gerecruteerd in het ziekenhuis
|
Pseudonimisering en identificatie van onderzoeksmonsters (EDTA-buisje van 4 ml voor patiënten ouder dan 15,5 jaar oud, en 2 EDTA-buisjes van 2 ml voor kinderen van 3 tot 15,5 jaar, in totaal 4 ml) door Team 4 volgens de procedure van kracht bij de URC. Het onderzoeksmonster van 4 ml wordt vervolgens door een technicus in het laboratorium in fracties van 1 ml verdeeld en bij -80°C bewaard in het laboratorium voor medische biologie. |
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
AHSP-concentraties gemeten bij patiënten
Tijdsspanne: 6 MAAND
|
Vergelijking van AHSP-concentraties gemeten in totaal bloed tussen: Die van volwassen sikkelcelpatiënten en die van volwassen controlepatiënten zonder sikkelcelziekte Die van pediatrische sikkelcelpatiënten en die van pediatrische controlepatiënten zonder sikkelcelziekte |
6 MAAND
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Correlatieanalyse
Tijdsspanne: 6 MAAND
|
Correlatieanalyse tussen de AHSP-parameter en de klinisch-biologische, therapeutische en genetische parameters van volwassen en pediatrische sikkelcelpatiënten.
|
6 MAAND
|
Medewerkers en onderzoekers
Medewerkers
Publicaties en nuttige links
Nuttige links
- Decreased sickle red blood cell adhesion to laminin by hydroxyurea is associated with inhibition of Lu/BCAM protein phosphorylation
- F. Clinical management of adult sickle-cell disease. Curr Opin Hematol
- 2D DIGE based proteomics study of erythrocyte cytosol in sickle cell disease: altered proteostasis and oxidative stress
- Alpha-hemoglobin stabilizing protein (AHSP), a kinetic scheme of the action of a human mutant, AHSPV56G
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Primaire voltooiing (Geschat)
Studie voltooiing (Geschat)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- 0048_MEDECINE INTERNE_PEDIATRI
- 2023-A02784-41 (Register-ID: IDRCB)
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .