Evalueer de werkzaamheid en veiligheid van TTYP01-tabletten bij adolescenten en kinderen met ASS
Een multicenter, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde fase II-studie met parallelle groepen met TTYP01-tabletten bij adolescenten en kinderen met autismespectrumstoornissen
Studie Overzicht
Toestand
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Dit is een multicenter, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie met meerdere dosisniveaus, parallelle groepen, om de veiligheid, PK-profielen en voorlopige werkzaamheid van TTYP01-tabletten bij adolescenten en kinderen met ASS te evalueren.
De proef zal in 3 fasen worden uitgevoerd. Het is van plan om eerst 24 adolescente deelnemers (≥12 tot <16 jaar) met ASS in te schrijven. Nadat alle 24 adolescente deelnemers de follow-up en observatie van vier weken hebben voltooid, zal de Data and Safety Monitoring Board (DSMB) de gegevens van deze adolescente deelnemers beoordelen en vervolgens een aanbeveling doen over het al dan niet inschrijven van pediatrische deelnemers (≥ 6 tot < 12 jaar) met ASS en de inschrijving van de adolescente deelnemers voortzetten, of het nodig is om het protocol aan te passen of om de studie te beëindigen vanwege veiligheidsoverwegingen, enz. Als pediatrische deelnemers kunnen worden ingeschreven, is het van plan om eerst 24 pediatrische deelnemers in te schrijven, en de DSMB zal alle gegevens beoordelen nadat al deze deelnemers de vier weken durende follow-up en observatie hebben voltooid, en vervolgens een aanbeveling doen over het al dan niet voortzetten van de inschrijving van pediatrische deelnemers. adolescente en pediatrische deelnemers, of ze het protocol moeten aanpassen of de studie moeten beëindigen vanwege veiligheidsoverwegingen, enz. Als de inschrijving van adolescente en pediatrische deelnemers kan worden voortgezet, gaat het onderzoek door naar fase 3 totdat 150 adolescente en pediatrische deelnemers met ASS zijn ingeschreven. Bovendien kan de DSMB gedurende de hele studie onregelmatige beoordelingen uitvoeren van de veiligheids-, verdraagbaarheids-, PK- en werkzaamheidsgegevens, en aanbevelingen doen op basis van de resultaten van de beoordeling, inclusief maar niet beperkt tot het aanpassen van het onderzoeksprotocol en het vroegtijdig beëindigen van de studie. uit veiligheidsoverwegingen. Er wordt een DSMB-beoordeling geactiveerd als er een neurotoxiciteit-bijwerking optreedt. De samenstelling, verantwoordelijkheden etc. van de DSMB zijn beschreven in paragraaf 4.2 van het protocol.
In aanmerking komende deelnemers worden gerandomiseerd in een verhouding van 1:1:1 om een lage dosis TTYP01, een hoge dosis TTYP01 en een placebobehandeling te krijgen. De randomisatie is gestratificeerd naar leeftijdsgroep (≥12 versus <12 jaar). Deelnemers krijgen gedurende 12 weken de overeenkomstige dosis van het onderzoeksproduct toegediend op basis van hun gewicht en groepen, zoals vermeld in de tabel in het protocol. Het doseringsregime kan worden aangepast op basis van de veiligheid, verdraagbaarheid, PK en andere gegevens die in de voorgaande periode zijn verzameld.
Studietype
Inschrijving (Geschat)
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
Studiecontact
- Naam: Xiaolong Hou
- Telefoonnummer: +86-21-65039008
- E-mail: houxl@auzonebio.com
Studie Locaties
-
-
-
Beijing, China
- Werving
- Peking University Sixth Hospital
-
Contact:
- Jing Liu
-
Changsha, China
- Nog niet aan het werven
- The Second Xiangya Hospital of Central South University
-
Contact:
- Xuerong Luo
-
Chengdu, China
- Nog niet aan het werven
- West China Hospital of Sichuan University
-
Contact:
- Yi Huang
-
Nanjing, China
- Nog niet aan het werven
- Nanjing Brain Hospital, The Affiliated Brain Hospital of Nanjing Medical University
-
Contact:
- Xiaoyan Ke
-
Tianjin, China
- Nog niet aan het werven
- Tianjin Mental Health Center
-
Contact:
- Ling Sun
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
Accepteert gezonde vrijwilligers
Beschrijving
Inclusiecriteria:
Deelnemers komen alleen in aanmerking voor het onderzoek als aan alle volgende inclusiecriteria is voldaan:
- Leeftijd ≥ 6 tot <16 jaar op het moment van ondertekening van de ICF (leeftijd <16 jaar na behandeling van 12 weken), inclusief adolescenten van ≥ 12 tot <16 jaar op het moment van ondertekening van de ICF (leeftijd <16 jaar na 12 weken weekbehandeling) en kinderen van ≥ 6 tot <12 jaar op het moment van ondertekening van de ICF;
- Man of vrouw;
- Bij deelnemers werd de diagnose ASS gesteld volgens de diagnostische criteria voor ASS in Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders, Fifth Edition (DSM-5) en bevestigd door het Schedule for Affective Disorders and Schizophrenia for School Aged Children Present and Lifetime versie (K-SADS-PL ), DSM-5 ASD-module;
- Beoordelingsschaal kinderautisme 2-ST (CARS 2-ST) ruwe score ≥36;
- CGI-S-score ≥4;
- Deelnemers en hun wettelijke voogden begrijpen en zijn bereid deel te nemen aan dit onderzoek, waarbij de ICF is ondertekend door de wettelijke voogd en deelnemers van ≥ 8 jaar; voor deelnemers die, naar goeddunken van de onderzoeker, cognitieve tekorten hebben die hen ervan weerhouden de ICF te ondertekenen, ondertekenen hun wettelijke voogden de ICF namens hen;
- Vrouwen die zwanger kunnen worden (zoals gedefinieerd in bijlage 15.1) stemmen ermee in om gedurende de duur van de proef en tot 3 maanden na de laatste dosis van het onderzoeksproduct onthouding te blijven of een betrouwbare anticonceptiemethode te gebruiken.
Uitsluitingscriteria:
Elke deelnemer die aan een van de volgende criteria voldoet, wordt uitgesloten:
- Gewicht <20,0 kg of >70,0 kg, of BMI ≥35,0 kg/m^2;
- Zwangere vrouwen of vrouwen die borstvoeding geven;
- Aanwezigheid van een ernstige psychische stoornis zoals beoordeeld door de onderzoeker, bijvoorbeeld schizofrenie, bipolaire stoornis, depressieve stoornis, enz.; de aanwezigheid van aanzienlijke angst, spanning, agitatie, angst, depressie, of de aanwezigheid van suïcidaal risico, aanzienlijk risico op zelfverwonding, impulsiviteit, agressie of gedrag gebaseerd op de medische geschiedenis en het routinematige onderzoek van de mentale toestand;
- Voorgeschiedenis van epileptische aanvallen binnen 3 maanden voorafgaand aan de screening, of aanwezigheid van een voorgeschiedenis van ernstige lichamelijke of neurologische aandoeningen, voorgeschiedenis van ernstig hoofdtrauma;
- Deelnemers met een voorgeschiedenis of symptomen van een andere psychische aandoening die, naar oordeel van de onderzoeker, de resultaten van het onderzoek kunnen beïnvloeden;
- Deelnemers met een voorgeschiedenis van een onstabiele fysieke of neurologische aandoening of die momenteel lijden aan een fysieke of neurologische aandoening waardoor ze, naar het oordeel van de onderzoeker, het risico kunnen lopen op een significante bijwerking of de beoordeling van de veiligheid en werkzaamheid tijdens de behandeling kunnen verstoren. verloop van het proces;
- Reeds bestaande educatieve training en/of gedragsbehandelingen slagen er niet in om voorafgaand aan de screening te worden gestabiliseerd en consistent te blijven gedurende het hele onderzoek;
- Deelnemers die vanwege hun aandoening niet kunnen stoppen of andere behandelingen kunnen gebruiken tijdens de screeningperiode en gedurende de hele studie, waaronder: antipsychotica (behalve de medicijnen die tijdens de studie in combinatie kunnen worden gebruikt zoals gespecificeerd in het protocol), medicijnen die mogelijk een therapeutisch effect hebben op ASS, nootropische medicijnen, medicijnen voor ADHD, wijziging van de darmflora en andere suppletie-alternatieven voor wijziging van de darmflora;
- Deelnemers die binnen 2 maanden vóór de randomisatie gebruik hebben gemaakt van behandelingsmodaliteiten zoals transcraniële magnetische stimulatietherapie, gelijkstroomstimulatietherapie, elektro-encefalografische biofeedbacktherapie, auditieve integratietraining, executieve functietraining, acupunctuurtherapie, etc., of die dergelijke behandelingen tijdens de randomisatie kunnen gebruiken behandelingsperiode;
- 12-ECG- en laboratoriumresultaten zoals hieronder beschreven: (1) QTc ligt buiten het normale bereik van de locatie; (2) Bloedplaatjes zijn onder de ondergrens van normaal voor de locatie; (3) De hemoglobinewaarde ligt onder de ondergrens van normaal voor de betreffende locatie; (4) Het aantal neutrofielen ligt onder de ondergrens van normaal voor de locatie; (5)ALT of AST ≥ 2 × bovengrens van normaal, of totaal bilirubine > bovengrens van normaal voor de locatie; (6) Ureumstikstof of creatinine ligt boven de bovengrens van normaal voor de locatie; (7)Elke andere abnormale laboratorium-, vitale functies- of 12-ECG-bevinding die, naar het oordeel van de onderzoeker, abnormaal en klinisch significant is en de veiligheid van de deelnemer of de interpretatie van de onderzoeksresultaten zal beïnvloeden;
- Deelname aan een klinische proef met een medicijn of niet-medicamenteuze interventie in de afgelopen 1 maand;
- Tijdens de proef kunnen gelijktijdige medicijnen/therapieën nodig zijn die volgens het protocol verboden zijn;
- Van de deelnemers werd verwacht dat ze tijdens de proef een electieve operatie zouden ondergaan;
- Deelnemers van wie de ouders/voogden de schaalbeoordelingen in deze proef niet kunnen begrijpen en/of invullen.
- Overgevoeligheid voor edaravon en hulpstoffen (Soluplus, natriumbisulfiet, microkristallijne cellulose, magnesiumstearaat, polyvinylpolypyrrolidon) in TTYP01-tabletten;
- Deelnemers die door de onderzoeker om andere redenen niet in aanmerking komen.
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Verviervoudigen
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: TTYP01 lage dosisgroep
TTYP01 Tabletten (12 mg of 18 mg), tweemaal daags gedurende 12 weken.
De dosering wordt bepaald op basis van lichaamsgewicht en groepsindeling, waarbij de groep met de lage dosis tweemaal daags 12 mg-30 mg krijgt. Het doseringsschema wordt gedetailleerd beschreven in het onderzoeksprotocol.
|
Ingenomen met een matige hoeveelheid warm water of na dispergeren in een matige hoeveelheid warm water, tenminste 60 minuten vóór het ontbijt en het avondeten.
Ingenomen met een matige hoeveelheid warm water of na dispergeren in een matige hoeveelheid warm water, tenminste 60 minuten vóór het ontbijt en het avondeten.
|
|
Experimenteel: TTYP01 hoge dosisgroep
TTYP01 Tabletten (12 mg of 18 mg), tweemaal daags gedurende 12 weken.
De dosering wordt bepaald op basis van lichaamsgewicht en groepsindeling, waarbij de groep met de hoge dosis tweemaal daags 24 mg-60 mg krijgt. Het doseringsschema wordt gedetailleerd beschreven in het onderzoeksprotocol.
|
Ingenomen met een matige hoeveelheid warm water of na dispergeren in een matige hoeveelheid warm water, tenminste 60 minuten vóór het ontbijt en het avondeten.
Ingenomen met een matige hoeveelheid warm water of na dispergeren in een matige hoeveelheid warm water, tenminste 60 minuten vóór het ontbijt en het avondeten.
|
|
Placebo-vergelijker: Placebogroep
Simulant TTYP01-tabletten, tweemaal daags gedurende 12 weken.
|
Ingenomen met een matige hoeveelheid warm water of na dispergeren in een matige hoeveelheid warm water, tenminste 60 minuten vóór het ontbijt en het avondeten.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de ABC-SW-scores (Afwijkende gedragschecklist - Sociale terugtrekking) in week 12.
Tijdsspanne: Bij aanvang en week 12
|
De ABC-schaal (Afwijkende Gedragschecklist) bestaat uit 58 items. De schaal is onderverdeeld in vijf subschalen, waaronder ABC-SW (Checklist afwijkend gedrag - Sociale terugtrekking), ABC-I, A, C (Checklist afwijkend gedrag - prikkelbaarheid, agitatie, huilen) en ABC-SB (Checklist afwijkend gedrag - Stereotypisch gedrag). ）, ABC-H, N (Afwijkende gedragschecklist - hyperactiviteit, niet-naleving) en ABC-IS (Afwijkende gedragschecklist - Ongepaste spraak). Schaalbeoordelingen kunnen worden ingevuld door ouders, speciale opvoeders, psychologen, directe zorgverleners, verpleegkundigen en anderen met kennis van de persoon die wordt beoordeeld. De beoordelaar moet elk van de 58 vragen beantwoorden met behulp van een 4-punts Likertschaal. Een score van een "0" betekent dat het gedrag geen probleem is, een score van een "1" betekent een klein probleem, een score van een "2" betekent een ernstig probleem en een "3" betekent een ernstig probleem. |
Bij aanvang en week 12
|
|
Incidentie en ernst van tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE's), bijwerkingen van speciaal belang (AESI's), ernstige bijwerkingen (SAE's) en TEAE's die leiden tot stopzetting van de behandeling.
Tijdsspanne: Gedurende de proefperiode
|
Om de veiligheid en verdraagbaarheid van TTYP01-tabletten bij adolescente en pediatrische deelnemers met ASS te evalueren.
|
Gedurende de proefperiode
|
|
Plasmaconcentraties en populatie-PK-profielen van edaravone en zijn metabolieten bij adolescente en pediatrische ASS-deelnemers.
Tijdsspanne: Bezoek 2 (dag 1): 30 minuten (±5 minuten) en 3 uur (±10 minuten) na de eerste dosis; Bezoek 8 (week 12 ±2 dagen) of vroege stopzetting: vóór de eerste dosis (0 uur) en 30 minuten (±5 minuten) na de eerste dosis op de dag van het bezoek.
|
Concentraties van edaravone en zijn metabolieten worden getest in het plasma van adolescente en pediatrische deelnemers met ASS.
Ze zullen worden geanalyseerd met beschrijvende statistieken volgens geplande bemonsteringspunten.
|
Bezoek 2 (dag 1): 30 minuten (±5 minuten) en 3 uur (±10 minuten) na de eerste dosis; Bezoek 8 (week 12 ±2 dagen) of vroege stopzetting: vóór de eerste dosis (0 uur) en 30 minuten (±5 minuten) na de eerste dosis op de dag van het bezoek.
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Veranderingen ten opzichte van de uitgangswaarde in ABC-SW-scores in week 4 en 8.
Tijdsspanne: Bij baseline, week 4 en 8
|
De ABC-schaal (Afwijkende Gedragschecklist) bestaat uit 58 items. De schaal is onderverdeeld in vijf subschalen, waaronder ABC-SW (Checklist afwijkend gedrag - Sociale terugtrekking), ABC-I, A, C (Checklist afwijkend gedrag - prikkelbaarheid, agitatie, huilen) en ABC-SB (Checklist afwijkend gedrag - Stereotypisch gedrag). ）, ABC-H, N (Afwijkende gedragschecklist - hyperactiviteit, niet-naleving) en ABC-IS (Afwijkende gedragschecklist - Ongepaste spraak). Schaalbeoordelingen kunnen worden ingevuld door ouders, speciale opvoeders, psychologen, directe zorgverleners, verpleegkundigen en anderen met kennis van de persoon die wordt beoordeeld. De beoordelaar moet elk van de 58 vragen beantwoorden met behulp van een 4-punts Likertschaal. Een score van een "0" betekent dat het gedrag geen probleem is, een score van een "1" betekent een klein probleem, een score van een "2" betekent een ernstig probleem en een "3" betekent een ernstig probleem. |
Bij baseline, week 4 en 8
|
|
Veranderingen ten opzichte van de uitgangswaarde in andere ABC-subschaalscores in week 4, 8 en 12.
Tijdsspanne: Bij baseline, week 4, 8 en 12
|
De ABC-schaal (Afwijkende Gedragschecklist) bestaat uit 58 items. De schaal is onderverdeeld in vijf subschalen, waaronder ABC-SW (Checklist afwijkend gedrag - Sociale terugtrekking), ABC-I, A, C (Checklist afwijkend gedrag - prikkelbaarheid, agitatie, huilen) en ABC-SB (Checklist afwijkend gedrag - Stereotypisch gedrag). ）, ABC-H, N (Afwijkende gedragschecklist - hyperactiviteit, niet-naleving) en ABC-IS (Afwijkende gedragschecklist - Ongepaste spraak). Schaalbeoordelingen kunnen worden ingevuld door ouders, speciale opvoeders, psychologen, directe zorgverleners, verpleegkundigen en anderen met kennis van de persoon die wordt beoordeeld. De beoordelaar moet elk van de 58 vragen beantwoorden met behulp van een 4-punts Likertschaal. Een score van een "0" betekent dat het gedrag geen probleem is, een score van een "1" betekent een klein probleem, een score van een "2" betekent een ernstig probleem en een "3" betekent een ernstig probleem. |
Bij baseline, week 4, 8 en 12
|
|
Clinical Global Impressions-Improvement (CGI-I) scoort in week 4, 8 en 12.
Tijdsspanne: In week 4, 8 en 12.
|
De CGI omvat de CGI-S en CGI-I.
De CGI-beoordelingsschaal maakt een algemene beoordeling van de verbetering van de deelnemers in de loop van de tijd mogelijk.
Bij aanvang wordt de CGI-S-beoordeling uitgevoerd en beoordeelt de beoordelingsonderzoeker de ernst van de toestand van de deelnemer op basis van een 7-puntsschaal variërend van 1 (geen symptomen) tot 7 (zeer ernstige symptomen).
Bij het vervolgbezoek beoordeelde de scorende onderzoeker de mate van verbetering van de symptomen van de deelnemer ten opzichte van de uitgangssituatie op basis van de CGI-I-items op een zevenpuntsschaal variërend van 1 (zeer duidelijke verbetering) tot 7 (zeer duidelijke verslechtering). .
|
In week 4, 8 en 12.
|
|
Veranderingen ten opzichte van de uitgangswaarde in de Clinical Global Impressions-Severity (CGI-S)-scores in week 4, 8 en 12.
Tijdsspanne: Bij baseline, week 4, 8 en 12
|
De CGI omvat de CGI-S en CGI-I.
De CGI-beoordelingsschaal maakt een algemene beoordeling van de verbetering van de deelnemers in de loop van de tijd mogelijk.
Bij aanvang wordt de CGI-S-beoordeling uitgevoerd en beoordeelt de beoordelingsonderzoeker de ernst van de toestand van de deelnemer op basis van een 7-puntsschaal variërend van 1 (geen symptomen) tot 7 (zeer ernstige symptomen).
Bij het vervolgbezoek beoordeelde de scorende onderzoeker de mate van verbetering van de symptomen van de deelnemer ten opzichte van de uitgangssituatie op basis van de CGI-I-items op een zevenpuntsschaal variërend van 1 (zeer duidelijke verbetering) tot 7 (zeer duidelijke verslechtering). .
|
Bij baseline, week 4, 8 en 12
|
|
Veranderingen ten opzichte van de uitgangswaarde in de totale scores op de sociale responsiviteitsschaal 2 (SRS-2) in week 4, 8 en 12.
Tijdsspanne: Bij baseline, week 4, 8 en 12
|
De SRS-2 beoordeelt de sociale communicatie, het sociale bewustzijn, de sociale motivatie en de zelfregulering van de deelnemers. Schalen kunnen door ouders en leerkrachten worden ingevuld. Zowel de SRS-2 totaalscore als de vijf subschaalscores kunnen worden gebruikt om de ernst van ASS-symptomen te beoordelen. In dit onderzoek werd de SRS-2-schoolleeftijd gebruikt. De SRS-2 bevat 65 items, die elk door de beoordelaar worden beoordeeld op een schaal van 1 (niet waar), 2 (soms waar), 3 (vaak waar) en 4 (bijna altijd waar) op basis van de gedragsprestaties van de persoon die beoordeeld wordt. Scores variëren van 65-260, waarbij hogere scores duiden op ernstigere sociale problemen. |
Bij baseline, week 4, 8 en 12
|
|
Veranderingen ten opzichte van de uitgangswaarde in de totale scores van de Autism Treatment Evaluation Checklist (ATEC) in week 4, 8 en 12.
Tijdsspanne: Bij baseline, week 4, 8 en 12
|
De ATEC bevat vier subschalen: taal/communicatie, sociaal, zintuiglijk/cognitief bewustzijn, en gezondheid/fysiek/gedrag, en schaalbeoordelingen kunnen worden ingevuld door ouders, speciale opvoeders, psychologen, directe zorgverleners, verpleegkundigen en anderen die de persoon kennen die wordt beoordeeld. Scores van elke subschaal worden gecombineerd om een totaalscore te berekenen, die varieert van 0 tot 179. Hogere scores duiden op ernstigere autismesymptomen en gedragsproblemen, en lagere scores duiden op verbetering van de symptomen. |
Bij baseline, week 4, 8 en 12
|
|
Veranderingen ten opzichte van de uitgangswaarde in de totaalscore van de Attention-Deficit Hyperactivity Disorder Rating Scale-IV - Home-versie (ADHD-RS-IV [Home-versie]) in week 4, 8 en 12.
Tijdsspanne: Bij baseline, week 4, 8 en 12
|
De ADHD-RS beoordeelt het aandachtstekort en het hyperactieve/impulsieve gedrag van het kind gedurende de afgelopen zes maanden. Schaalbeoordelingen kunnen door ouders en leerkrachten worden ingevuld. De ADHD-RS bestaat uit 18 items die verschillende aspecten van aandacht en hyperactiviteitssymptomen behandelen. Deelnemers beoordelen de omvang van elk item op basis van hun prestaties met behulp van een vierpuntsschaal: 0 (nooit of zelden), 1 (soms), 2 (vaak) en 3 (zeer vaak). Door deze items te combineren kan een samengestelde score worden afgeleid die de ernst van symptomen van aandachtstekort en hyperactiviteit meet. Hogere scores duiden op ernstigere symptomen. |
Bij baseline, week 4, 8 en 12
|
|
Veranderingen ten opzichte van de uitgangswaarde in de scores van de Behavior Rating Inventory of Executive Function (BRIEF) (ouderversie) in week 4, 8 en 12.
Tijdsspanne: Bij baseline, week 4, 8 en 12
|
De Children's BRIEF (ouderversie) beoordeelt het executief functioneren bij kinderen en adolescenten, inclusief aspecten van werkgeheugen, planning/organisatie en taakmonitoring, en de schaal kan worden ingevuld door een ouder of voogd. In dit onderzoek werd de eerste versie van de KinderBRIEF (Ouderversie) gebruikt. De ouderversie van de BRIEF voor schoolgaande kinderen beoordeelt het executief functioneren van kinderen van 6 tot 18 jaar oud en bevat 86 items verdeeld over 2 breedtegraden: gedragsregulatie-index (BRI, inclusief 3 factoren van remming, schakelen en emotionele controle) en metacognitie-index (MI, inclusief 5 factoren van taakinitiatie, werkgeheugen, planning, organiseren en monitoring). Elk item werd beoordeeld op een schaal van 1 tot 3 (1=nooit; 2=soms; 3=vaak), waarbij hogere scores een ernstigere beperking van de uitvoerende functie weerspiegelen. |
Bij baseline, week 4, 8 en 12
|
|
Percentage deelnemers met een reductie van ≥25% in de ABC-SW-score ten opzichte van de uitgangssituatie in week 12.
Tijdsspanne: Bij aanvang en week 12
|
De ABC-schaal (Afwijkende Gedragschecklist) bestaat uit 58 items. De schaal is onderverdeeld in vijf subschalen, waaronder ABC-SW (Checklist afwijkend gedrag - Sociale terugtrekking), ABC-I, A, C (Checklist afwijkend gedrag - prikkelbaarheid, agitatie, huilen) en ABC-SB (Checklist afwijkend gedrag - Stereotypisch gedrag). ）, ABC-H, N (Afwijkende gedragschecklist - hyperactiviteit, niet-naleving) en ABC-IS (Afwijkende gedragschecklist - Ongepaste spraak). Schaalbeoordelingen kunnen worden ingevuld door ouders, speciale opvoeders, psychologen, directe zorgverleners, verpleegkundigen en anderen met kennis van de persoon die wordt beoordeeld. De beoordelaar moet elk van de 58 vragen beantwoorden met behulp van een 4-punts Likertschaal. Een score van een "0" betekent dat het gedrag geen probleem is, een score van een "1" betekent een klein probleem, een score van een "2" betekent een ernstig probleem en een "3" betekent een ernstig probleem. |
Bij aanvang en week 12
|
|
Percentage deelnemers met een CGI-I-score ≤ 2 in week 12.
Tijdsspanne: In week 12
|
De CGI omvat de CGI-S en CGI-I.
De CGI-beoordelingsschaal maakt een algemene beoordeling van de verbetering van de deelnemers in de loop van de tijd mogelijk.
Bij aanvang wordt de CGI-S-beoordeling uitgevoerd en beoordeelt de beoordelingsonderzoeker de ernst van de toestand van de deelnemer op basis van een 7-puntsschaal variërend van 1 (geen symptomen) tot 7 (zeer ernstige symptomen).
Bij het vervolgbezoek beoordeelde de scorende onderzoeker de mate van verbetering van de symptomen van de deelnemer ten opzichte van de uitgangssituatie op basis van de CGI-I-items op een zevenpuntsschaal variërend van 1 (zeer duidelijke verbetering) tot 7 (zeer duidelijke verslechtering). .
|
In week 12
|
Andere uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Veranderingen ten opzichte van de uitgangssituatie in het aandeel van de tijd besteed aan het kijken naar verschillende gezichtsgebieden en sociale situaties bij eye-tracking-taken volgens de eye-tracking-methode in week 12 van de toediening.
Tijdsspanne: Bij aanvang en week 12
|
Verkennende objectieve statistieken die het voordeel van TTYP01-tablets kunnen voorspellen
|
Bij aanvang en week 12
|
|
Veranderingen ten opzichte van baseline in fNIRS-onderzoek in week 12.
Tijdsspanne: Bij aanvang en week 12
|
Verkennende resultaten, objectiviteitsindicatoren die het voordeel van TTYP01-tabletten kunnen voorspellen
|
Bij aanvang en week 12
|
|
Veranderingen ten opzichte van de uitgangswaarde in het niveau van plasmacytokinen (d.w.z. IL-1β, IL-6, TNF-α, INF-γ, IL-7, IL-12 en IL-17) in week 12.
Tijdsspanne: Bij aanvang en week 12
|
Verkennende resultaten, biomarkerindicatoren die het voordeel van TTYP01-tabletten kunnen voorspellen
|
Bij aanvang en week 12
|
|
Veranderingen ten opzichte van de uitgangswaarde in de niveaus van plasma-gereduceerd glutathion (GSH), geoxideerd glutathion (GSSG) en GSH/GSSG in week 12.
Tijdsspanne: Bij aanvang en week 12
|
Verkennende resultaten, biomarkerindicatoren die het voordeel van TTYP01-tabletten kunnen voorspellen
|
Bij aanvang en week 12
|
|
Veranderingen ten opzichte van de uitgangswaarde in de totale antioxidantcapaciteit (T-AOC) van urine in week 12.
Tijdsspanne: Bij aanvang en week 12
|
Verkennende resultaten, biomarkerindicatoren die het voordeel van TTYP01-tabletten kunnen voorspellen
|
Bij aanvang en week 12
|
Medewerkers en onderzoekers
Onderzoekers
- Studie stoel: Jing Liu, Peking University Sixth Hospital
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Primaire voltooiing (Geschat)
Studie voltooiing (Geschat)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- TTYP01-Ⅱ-ASD
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .