Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

CAR T-celtherapie voor pediatrische, adolescente en jonge volwassen patiënten met CD19-positieve leukemie

24 maart 2026 bijgewerkt door: St. Jude Children's Research Hospital

CAR T-celtherapie voor pediatrische, adolescente en jonge volwassen patiënten met CD19-positieve leukemie: een onderzoek naar lymfodepleting chemotherapie farmacokinetiek

CAR19PK is een onderzoeksonderzoek dat het gebruik van lymfodepleting chemotherapie en chimere antigeenreceptor (CAR) T -celtherapie, een type cellulaire therapie, evalueert voor de behandeling van refractaire en/of relap -leukemie. Voor dit type therapie worden perifere (circulerende) immuuncellen verzameld en vervolgens gemodificeerd zodat ze een antigeen kunnen herkennen, een deeltje aanwezig op het oppervlak van een kankercel. Het CD19-auto T-celproduct zal worden vervaardigd in de Good Manufacturing Practice (GMP) -faciliteit van het St. Jude Children's Research Hospital.

Het belangrijkste doel van deze studie is om te bepalen:

  • Evalueer verschillende doses fludarabine voorafgaande auto T -celinfusie
  • Hoe uw lichaam fludarabine en cyclofosfamide verwerkt,
  • Hoe lang de auto -T -cellen in het lichaam duren,
  • Of de behandeling met deze therapie al dan niet effectief is bij het behandelen van mensen met refractaire of recidiverende leukemie, en
  • De bijwerkingen van deze therapie.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

CAR19PK is een fase II-studie die lymfodepleterende chemotherapie evalueert (leeftijd gebaseerd fludarabine dosering en cyclofosfamide), gevolgd door infusie van CD19-CAR T-cellen, bij pediatrische en jonge volwassen patiënten ≤ 21 jaar oud met recidiverende/refractaire CD19-positieve leukemie. Behandeling omvat een enkele cursus lymfodepleting chemotherapie gevolgd door CAR T -celinfusie. Lymfodepletie omvat fludarabine (dosering op basis van leeftijd) en cyclofosfamide. De CAR T-celinfusie omvat een enkele infusie van 3x10^6 CD19-CAR T-cellen/kg patiëntgewicht.

Dit protocol bevat een tweedelig toestemmingsproces: 1) om door te gaan met autologe aferese en 2) om door te gaan met behandeling met lymfodeplatenchemotherapie en infusie van het CD19-CAR T-celproduct.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

25

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Verenigde Staten, 38105
        • Werving
        • St. Jude Children's Research Hospital
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Aimee Talleur, MD

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Autologe aferese en productie

Inclusiecriteria:

  • CD19+ leukemie ** met een van de volgende:

    • Refractaire ziekte (primair of in terugval)
    • 2e of grotere terugval
    • Elke terugval na allogene hematopoietische celtransplantatie

    • 1e terugval als de patiënt een allogene HCT vereist als onderdeel van de standaard voor het terugvaltherapie van zorg, maar blijkt niet in aanmerking te komen en/of ongeschikt te zijn voor HCT

      • moet worden bevestigd als CD19+ binnen 3 maanden voorafgaand aan de inschrijving voor behandeling
  • Leeftijd: ≤ 21 jaar oud
  • Karnofsky of Lansky (leeftijdsafhankelijke) prestatiescore ≥ 50 (bijlage A)
  • Geschatte levensverwachting van> 12 weken. Patiënten met een geschiedenis van eerdere allogene hematopoietische celtransplantatie [HCT] moeten klinisch worden teruggewonnen uit eerdere HCT -therapie, hebben geen bewijs van actieve GVHD en hebben geen donor -lymfocytinfusie (DLI) ontvangen binnen de 28 dagen voorafgaand aan de apherese

  • Voor vrouwen van het kinderleeftijd:

    • Niet lacteren met de bedoeling om borstvoeding te geven
    • Niet zwanger van negatieve serumzwangerschapstest binnen 7 dagen voorafgaand aan de inschrijving

Uitsluitingscriteria:

  • Bekende primaire immunodeficiëntie
  • Geschiedenis van hiv -infectie
  • Ernstige intercurrent bacteriële, virale of schimmelinfectie
  • Geschiedenis van overgevoeligheidsreacties op muizenproteïne-bevattende producten
  • Bekende contra -indicatie voor het ontvangen van protocol gedefinieerde lymfodepleting chemotherapie -regime

Behandeling

Inclusiecriteria:

  • Leeftijd: ≤ 21 jaar oud
  • Geschatte levensverwachting van> 8 weken
  • Detecteerbare ziekte

  • Voorafgaand aan geplande auto -T -celinfusie, moeten patiënten met een geschiedenis van eerdere allogene HCT:

    • Wees minimaal 3 maanden vanaf HCT
    • hebben geen bewijs van actieve GVHD
    • hebben geen donor lymfocyteninfusie (DLI) ontvangen binnen de 28 dagen voorafgaand aan de geplande infusie
  • Adequate hartfunctie gedefinieerd als linker ventriculaire ejectiefractie> 40%, of verkortingstractie ≥ 25%
  • EKG zonder bewijs van klinisch significante aritmie
  • Adequate nierfunctie gedefinieerd als creatinine -klaring of radio -isotoop GFR ³ 50 ml/min/1.73m2 (GFR ³ 40 ml/min/1.73m2 Als <2 jaar oud)
  • Adequate longfunctie gedefinieerd als geforceerde vitale capaciteit (FVC) ≥ 50% van voorspelde waarde; of pulsoximetrie ≥ 92% op kamerlucht als de patiënt niet in staat is om longfunctietests uit te voeren
  • Karnofsky of Lansky (leeftijdsafhankelijke) prestatiescore ≥ 50 (bijlage A)
  • Totaal bilirubine ≤ 3 keer de bovengrens van normaal voor leeftijd, behalve bij proefpersonen met het syndroom van Gilbert
  • Alanine aminotransferase (ALT) of aspartaat aminotransferase (AST) ≤ 5 keer de bovengrens van normaal voor leeftijd
  • Is hersteld van alle NCI CTAE Grade III-IV, niet-hematologische acute toxiciteiten van eerdere therapie

  • Voor patiënten met een kinderleeftijd:

    • Niet lacteren met de bedoeling om borstvoeding te geven
    • Niet zwanger van negatieve serumzwangerschapstest binnen 7 dagen voorafgaand aan de inschrijving
    • Indien seksueel actief, overeenstemming om anticonceptie te gebruiken tot 6 maanden na T -celinfusie.

Uitsluitingscriteria:

  • Actieve CNS-3-ziekte
  • Bekende primaire immunodeficiëntie
  • Geschiedenis van hiv -infectie
  • Bewijs van actieve, ongecontroleerde neurologische ziekte
  • Ernstige, ongecontroleerde bacteriële, virale of schimmelinfectie
  • Geschiedenis van overgevoeligheidsreacties op muizenproteïne-bevattende producten
  • Bekende contra -indicatie voor het ontvangen van protocol gedefinieerde lymfodepleting chemotherapie -regime

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: CAR19PK -therapie

Deze studie bevat twee fasen.

Verzamel- en productiefase:

Bloodcellen van de patiënt worden verzameld en mogelijk bevroren, via een proces dat afheresis wordt genoemd. Deze cellen zullen vervolgens worden gewijzigd om hun vermogen om kankercellen te herkennen en te doden te verbeteren.

Behandelingsfase:

Patiënten die voldoen aan de geschiktheid voor de behandeling zullen lymfodeplaten die chemotherapie met fludarabine en cyclofosfamide krijgen, gevolgd door een infusie van CD19-CAR T-cellen die zijn gemaakt in de verzamel- en productiefase.
Geneesmiddel: Cyclofosfamide
IV gegeven
Geneesmiddel: Fludarabine
IV gegeven
Geneesmiddel: Mesna
IV gegeven
Biologisch: CD19-auto T-celinfusie
Patiënten ontvangen de CD19-auto T-cellen per ader, via een IV of een centrale lijn.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Fludarabine farmacokinetiek
Tijdsspanne: Dagen -5, -4 en -3
Bepaling van blootstelling aan fludarabine (gebied onder de curve [AUC], MG -HR/L) met behulp van bloedmonsters verzameld op dagen -5, -4 en -3
Dagen -5, -4 en -3

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

St. Jude Children's Research Hospital

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Aimee Talleur, MD, St. Jude Children's Research Hospital

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

21 mei 2025

Primaire voltooiing (Geschat)

1 maart 2030

Studie voltooiing (Geschat)

1 april 2031

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

21 februari 2025

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

21 februari 2025

Eerst geplaatst (Werkelijk)

26 februari 2025

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

25 maart 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

24 maart 2026

Laatst geverifieerd

1 maart 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CAR19PK

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Individuele deelnemer uit de geïdentificeerde gegevenssets die de in het gepubliceerde artikel geanalyseerde variabelen bevatten, worden beschikbaar gesteld (gerelateerd aan de primaire of secundaire doelstellingen van de studie in de publicatie). Ondersteunende documenten zoals het protocol, statistische analysesplan en geïnformeerde toestemming zijn beschikbaar via de CTG -website voor het specifieke onderzoek. Gegevens die worden gebruikt om het gepubliceerde artikel te genereren, worden beschikbaar gesteld op het moment van artikelpublicatie. Onderzoekers die toegang zoeken tot de-geïdentificeerde gegevens op individueel niveau zullen contact opnemen met het computerteam van het Department of Biostatistics (clintrialDatarequest@stjude.org) die op het gegevensverzoek zullen reageren.

IPD-tijdsbestek voor delen

Gegevens worden beschikbaar gesteld op het moment van artikelpublicatie.

IPD-toegangscriteria voor delen

Gegevens worden verstrekt aan onderzoekers na een formeel verzoek met de volgende informatie: Volledige naam van aanvrager, affiliatie, gevraagde gegevensset en timing van wanneer gegevens nodig zijn. Als informatief punt zal de hoofdstatisticus en de hoofdonderzoeker van de studie worden gevraagd dat de datasets van primaire resultaten zijn gevraagd.

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • LEERPROTOCOOL
  • SAP
  • ICF

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren