Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Langdurige veiligheid en verdraagbaarheid van My008211A-tabletten bij patiënten met paroxysmale nachtelijke hemoglobinurie

11 april 2025 bijgewerkt door: Wuhan Createrna Science and Technology Co., Ltd

Een open label, multicenter-studie om de veiligheid en verdraagbaarheid op lange termijn te evalueren van My008211A-tabletten bij patiënten met PNH paroxysmale nachtelijke hemoglobinurie (PNH)

Dit is een multicenter, een-arm, open-label onderzoek om de veiligheid en verdraagbaarheid op lange termijn van My008211A-tabletten te karakteriseren en toegang te bieden tot My008211A-tabletten aan patiënten met PNH die fase 2 of 3 studies hebben voltooid met My008211A-tabletten.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Het doel van deze open-label, multicenter-studie met één arm is om de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid op lange termijn te evalueren van My008211A-tabletten bij patiënten met PNH en toegang te bieden aan patiënten die fase 2 en fase 3-onderzoeken en afgeleid van MY008211A-behandeling hebben voltooid.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

120

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

  • Naam: Wuhan Createrna Science and Technology Co.,Ltd
  • Telefoonnummer: 027-68788900
  • E-mail: lcyxzx@createrna.com

Studie Locaties

  • China
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, China, 300020
        • Werving
        • Chinese Academy of Medical Sciences Hematology Hospital (Institute of Hematology, Chinese Academy of Medical Sciences)
        • Contact:
          • Fengkui Zhang, PhD
          • Telefoonnummer: 022-23909095

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Patiënten die eerder My008211A -studiebehandeling hebben ontvangen en voltooid en door de onderzoeker worden beoordeeld als behandelingsuitkering en kunnen profiteren van de voortdurende behandeling van MY008211A.
  2. Eerdere vaccinaties tegen Neisseria Meningitidis, Streptococcus pneumoniae en Haemophilus influenzae infecties.

Uitsluitingscriteria:

  1. Geschiedenis van terugkerende invasieve infecties veroorzaakt door ingekapselde organismen, b.v. Meningococcus of Pneumococcus.
  2. Bekende of vermoedelijke erfelijke aanvullingstekort.
  3. Elke comorbiditeit of medische aandoening (inclusief maar niet beperkt tot actieve systemische bacteriële, virale of schimmelinfectie of maligniteit) die naar de mening van de onderzoeker het onderwerp op een verhoogd risico of mogelijk verwarrende studiegegevens zou kunnen brengen.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: My008211A -tabletten
My008211A -tabletten 400 mg bod
Geneesmiddel: My008211A -tabletten
Deelnemers ontvangen My008211A in een dosis van 400 mg oraal B.I.D

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aandeel van de deelnemers met bijwerkingen, parameters voor veiligheidslaboratorium, vitale tekens, ECG.
Tijdsspanne: Ongeveer 100 weken
Veiligheidsevaluaties inclusief maar niet beperkt tot bijwerkingen, laboratoriumparameters, essentiële tekens, ECG tot end van het onderzoek Bezoek om de 12 weken.
Ongeveer 100 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Het aandeel deelnemers dat aanhoudende hemoglobinespiegels ≥ 120 g/l bereikt in afwezigheid van transfusies van rode bloedcellen
Tijdsspanne: Ongeveer 100 weken
Het aandeel deelnemers dat aanhoudende hemoglobinespiegels ≥ 120 g/l bereikt in afwezigheid van transfusies van rode bloedcellen die om de 12 weken worden geëvalueerd.
Ongeveer 100 weken
Verander van de basislijn bij hemoglobine
Tijdsspanne: Ongeveer 100 weken
Verandering in hemoglobineconcentratie van de uitgangswaarde bij patiënten zonder RBC -transfusie om de 12 weken.
Ongeveer 100 weken
Het aandeel patiënten zonder RBC -transfusie.
Tijdsspanne: Ongeveer 100 weken
Het aandeel patiënten zonder RBC -transfusie.
Ongeveer 100 weken
Het klinische BTH -percentage
Tijdsspanne: Ongeveer 100 weken
Het klinische BTH -percentage
Ongeveer 100 weken
De belangrijkste nadelige vaatgebeurtenissen
Tijdsspanne: Ongeveer 100 weken
De belangrijkste nadelige vaatgebeurtenissen
Ongeveer 100 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Wuhan Createrna Science and Technology Co., Ltd

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

30 november 2024

Primaire voltooiing (Geschat)

30 december 2026

Studie voltooiing (Geschat)

30 december 2026

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

11 april 2025

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

11 april 2025

Eerst geplaatst (Werkelijk)

18 april 2025

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

18 april 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

11 april 2025

Laatst geverifieerd

1 april 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • MY008211A-PNH-2-03

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren