Segurança a longo prazo e tolerabilidade dos comprimidos My008211a em pacientes com hemoglobinúria noturna paroxística
11 de abril de 2025 atualizado por: Wuhan Createrna Science and Technology Co., Ltd
Um rótulo aberto, estudo multicêntrico para avaliar a segurança e a tolerabilidade a longo prazo dos comprimidos MY008211A em pacientes com hemoglobinúria noturna paroxística PNH (PNH)
Este é um estudo multicêntrico, de braço único e aberto para caracterizar a segurança e a tolerabilidade a longo prazo dos comprimidos MY008211A e fornecer acesso aos comprimidos MY008211A a pacientes com PNH que concluíram os estudos de fase 2 ou 3 com os comprimidos MY008211A.
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
O objetivo deste estudo de braço único, um único braço e multicêntrico é avaliar a segurança, a tolerabilidade e a eficácia a longo prazo dos comprimidos MY008211A em pacientes com PNH e fornecer acesso a pacientes que concluíram (sem diminuir) os ensaios da Fase 2 e 3 e o benefício derivado do tratamento MY008211A.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
120
Estágio
- Fase 2
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Wuhan Createrna Science and Technology Co.,Ltd
- Número de telefone: 027-68788900
- E-mail: lcyxzx@createrna.com
Locais de estudo
-
-
Tianjin
-
Tianjin, Tianjin, China, 300020
- Recrutamento
- Chinese Academy of Medical Sciences Hematology Hospital (Institute of Hematology, Chinese Academy of Medical Sciences)
-
Contato:
- Fengkui Zhang, PhD
- Número de telefone: 022-23909095
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critérios de inclusão:
- Pacientes que já receberam e concluíram o tratamento do estudo MY008211A e são julgados pelo investigador a se beneficiar do tratamento e podem se beneficiar do tratamento contínuo do MY008211A.
- Vacinas anteriores contra Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae e Haemophilus influenzae.
Critérios de exclusão:
- História de infecções invasivas recorrentes causadas por organismos encapsulados, p. Meningococcus ou pneumococcus.
- Deficiência de complemento hereditário conhecido ou suspeito.
- Qualquer comorbidade ou condição médica (incluindo, entre outros, infecção ou malignidade bacteriana sistêmica, viral ou fúngica) que, na opinião do investigador, poderia colocar o sujeito em aumento de risco ou potencialmente confundir dados do estudo.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Comprimidos my008211a
My008211a comprimidos de 400 mg de lance
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Os participantes receberão MY008211A na dose de 400 mg por via oral B.I.D
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Proporção de participantes com eventos adversos, parâmetros do laboratório de segurança, sinais vitais, ECG.
Prazo: Cerca de 100 semanas
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Avaliações de segurança, incluindo, entre outros, eventos adversos, parâmetros de laboratório, sinais vitais, ECG até o final do estudo, a visita a cada 12 semanas.
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Cerca de 100 semanas
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Proporção de participantes que atingem níveis sustentados de hemoglobina ≥ 120 g/L na ausência de transfusões de glóbulos vermelhos
Prazo: Cerca de 100 semanas
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Proporção de participantes que atingem níveis sustentados de hemoglobina ≥ 120 g/L na ausência de transfusões de glóbulos vermelhos avaliados a cada 12 semanas.
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Cerca de 100 semanas
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Mudança da linha de base em hemoglobina
Prazo: Cerca de 100 semanas
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Alteração na concentração de hemoglobina da linha de base em pacientes sem transfusão de hemácias a cada 12 semanas.
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Cerca de 100 semanas
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A proporção de pacientes sem transfusão de hemácias.
Prazo: Cerca de 100 semanas
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A proporção de pacientes sem transfusão de hemácias.
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Cerca de 100 semanas
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A taxa clínica de BTH
Prazo: Cerca de 100 semanas
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A taxa clínica de BTH
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Cerca de 100 semanas
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A principal taxa de eventos vasculares adversos
Prazo: Cerca de 100 semanas
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A principal taxa de eventos vasculares adversos
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Cerca de 100 semanas
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
30 de novembro de 2024
Conclusão Primária (Estimado)
30 de dezembro de 2026
Conclusão do estudo (Estimado)
30 de dezembro de 2026
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
11 de abril de 2025
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
11 de abril de 2025
Primeira postagem (Real)
18 de abril de 2025
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
18 de abril de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
11 de abril de 2025
Última verificação
1 de abril de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças urogenitais
- Doenças Urogenitais Masculinas
- Doenças Urológicas
- Doenças Urogenitais Femininas
- Doenças urogenitais femininas e complicações na gravidez
- Distúrbios da micção
- Manifestações Urológicas
- Doenças Hematológicas
- Doenças da Medula Óssea
- Anemia Hemolítica
- Anemia
- Síndromes Mielodisplásicas
- Proteinúria
- Hemoglobinúria
- Hemoglobinúria Paroxística
Outros números de identificação do estudo
- MY008211A-PNH-2-03
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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