Seguridad y tolerabilidad a largo plazo de las tabletas My008211a en pacientes con hemoglobinuria nocturna paroxística
11 de abril de 2025 actualizado por: Wuhan Createrna Science and Technology Co., Ltd
Una etiqueta abierta, estudio multicéntrico para evaluar la seguridad y la tolerabilidad a largo plazo de las tabletas My008211a en pacientes con hemoglobinuria nocturna paroxística PNH (PNH)
Este es un estudio multicéntrico, de un solo brazo y abierto para caracterizar la seguridad y la tolerabilidad a largo plazo de las tabletas My008211a y proporcionar acceso a tabletas My008211a a pacientes con PNH que han completado la fase 2 o 3 estudios con tabletas My008211a.
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
El propósito de este estudio abierto, con un solo brazo y multicéntrico es evaluar la seguridad a largo plazo, la tolerabilidad y la eficacia de las tabletas My008211a en pacientes con PNH y proporcionar acceso a pacientes que han completado (sin recoger) ensayos de fase 2 y fase 3 y se derivan beneficios del tratamiento con My008211a.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
120
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Wuhan Createrna Science and Technology Co.,Ltd
- Número de teléfono: 027-68788900
- Correo electrónico: lcyxzx@createrna.com
Ubicaciones de estudio
-
-
Tianjin
-
Tianjin, Tianjin, Porcelana, 300020
- Reclutamiento
- Chinese Academy of Medical Sciences Hematology Hospital (Institute of Hematology, Chinese Academy of Medical Sciences)
-
Contacto:
- Fengkui Zhang, PhD
- Número de teléfono: 022-23909095
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Los pacientes que han recibido previamente y completaron el tratamiento del estudio My008211A, y son juzgados por el investigador que tienen un beneficio de tratamiento y pueden beneficiarse del tratamiento continuo de My008211a.
- Vacunaciones previas contra Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae y Hemophilus infecciones influenzae.
Criterios de exclusión:
- Historia de infecciones invasivas recurrentes causadas por organismos encapsulados, p. Meningococcus o Pneumococcus.
- Deficiencia de complemento hereditario conocido o sospechoso.
- Cualquier comorbilidad o condición médica (incluida, entre otros, cualquier infección o malignidad bacteriana, viral o fúngica sistémica activa) que, en opinión del investigador, pueda poner al sujeto a un mayor riesgo o potencialmente confundir datos de estudio.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: My008211a tabletas
My008211a tabletas 400 mg de oferta
|
Los participantes recibirán my008211a a una dosis de 400 mg oralmente B.I.D
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Proporción de participantes con eventos adversos, parámetros de laboratorio de seguridad, signos vitales, ECG.
Periodo de tiempo: Alrededor de 100 semanas
|
Evaluaciones de seguridad que incluyen, entre otros, eventos adversos, parámetros de laboratorio, signos vitales, ECG hasta la visita al final del estudio cada 12 semanas.
|
Alrededor de 100 semanas
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Proporción de participantes que logran niveles sostenidos de hemoglobina ≥ 120 g/L en ausencia de transfusiones de glóbulos rojos
Periodo de tiempo: Alrededor de 100 semanas
|
Proporción de participantes que logran niveles sostenidos de hemoglobina ≥ 120 g/L en ausencia de transfusiones de glóbulos rojos evaluados cada 12 semanas.
|
Alrededor de 100 semanas
|
|
Cambio desde el inicio en la hemoglobina
Periodo de tiempo: Alrededor de 100 semanas
|
Cambio en la concentración de hemoglobina desde el inicio en pacientes sin transfusión de glóbulos rojos cada 12 semanas.
|
Alrededor de 100 semanas
|
|
La proporción de pacientes sin transfusión de glóbulos rojos.
Periodo de tiempo: Alrededor de 100 semanas
|
La proporción de pacientes sin transfusión de glóbulos rojos.
|
Alrededor de 100 semanas
|
|
La tasa clínica de BTH
Periodo de tiempo: Alrededor de 100 semanas
|
La tasa clínica de BTH
|
Alrededor de 100 semanas
|
|
La principal tasa de eventos vasculares adversos
Periodo de tiempo: Alrededor de 100 semanas
|
La principal tasa de eventos vasculares adversos
|
Alrededor de 100 semanas
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
30 de noviembre de 2024
Finalización primaria (Estimado)
30 de diciembre de 2026
Finalización del estudio (Estimado)
30 de diciembre de 2026
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
11 de abril de 2025
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
11 de abril de 2025
Publicado por primera vez (Actual)
18 de abril de 2025
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
18 de abril de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
11 de abril de 2025
Última verificación
1 de abril de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades urogenitales
- Enfermedades urogenitales masculinas
- Enfermedades urológicas
- Enfermedades urogenitales femeninas
- Enfermedades urogenitales femeninas y complicaciones del embarazo
- Trastornos de la micción
- Manifestaciones Urológicas
- Enfermedades hematológicas
- Enfermedades de la médula ósea
- Anemia Hemolítica
- Anemia
- Síndromes mielodisplásicos
- Proteinuria
- Hemoglobinuria
- Hemoglobinuria Paroxística
Otros números de identificación del estudio
- MY008211A-PNH-2-03
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .