Studie for å bestemme sikkerheten og effekten av INCB018424 hos pasienter med polycytemi Vera eller essensiell trombocytemi
15. oktober 2025 oppdatert av: Incyte Corporation
En fase 2, åpen etikett, doseregime varierende klinisk studie for å bestemme sikkerheten og effekten av INCB018424 hos pasienter med avansert polycytemi Vera eller essensiell trombocytemi som er refraktær overfor hydroksyurea
For å evaluere sikkerhets- og effektprofilen til ulike behandlingsregimer av Ruxolitinib (INCB018424) administrert til to grupper pasienter; de med polycytemi vera (PV) og de med essensiell trombocytemi (ET).
Pasienter i hver gruppe var refraktære overfor hydroksyurea eller for hvem hydroksyurea er kontraindisert.
Studieoversikt
Status
Avsluttet
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Studien besto av et 2-trinns design, som inkluderte en dosevarierende fase (hvor pasientene fikk behandling med sin randomiserte dose) og en utvidelsesfase (etter justering av dose/regime for å oppnå en optimal balanse mellom effekt og sikkerhet).
I løpet av doserangeringsfasen ble pasienter i hver sykdomsgruppe (PV eller ET) tilfeldig tildelt i et 1:1:1-forhold uavhengig av hverandre for å motta 1 av 3 behandlingsregimer med Ruxolitinib, 10 mg to ganger daglig (bid). 25 mg to ganger daglig, eller 50 mg én gang daglig (qd).
Etter at pasientene hadde fullført 2 behandlingssykluser med Ruxolitinib ved randomisert dose, fikk etterforskerne justere dosen/regimet på individuell basis etter eget skjønn for å oppnå en optimal balanse mellom effekt og sikkerhet.
Under utvidelsesfasen (dvs. etter optimalisering av dosen) ble ytterligere pasienter med PV eller ET registrert for å få Ruxolitinib i dosen som ble valgt etter gjennomgang av data fra doseintervallfasen.
Behandlingen fortsatte til en pasient oppfylte et abstinenskriterium, hadde utålelig toksisitet, progresjon av sykdom eller trakk samtykke.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
73
Fase
- Fase 2
Utvidet tilgang
Godkjent for salg til publikum.
Se utvidet tilgangspost.
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Forente stater, 77030
-
-
-
-
-
Bergamo, Italia
-
Florence, Italia
-
Pavia, Italia
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Bekreftet diagnose av polycytemi vera eller essensiell trombocytemi som bestemt av behandlende lege
- Sykdom som er motstandsdyktig mot hydroksyurea eller for hvem behandling med hydroksyurea er kontraindisert eller har nektet videre behandling med hydroksyurea på grunn av bivirkninger.
- Pasienten oppfyller baseline kliniske laboratorieparametre
Ekskluderingskriterier:
- Behandling med interferon alfa eller anagrelid innen 7 dager og hydroksyurea innen 1 dag etter oppstart av INCB018424.
- Pasienter diagnostisert med en annen malignitet med mindre maligniteten var cervikal intraepitelial neoplasi eller basal- eller plateepitelhudkreft og pasienten har vært sykdomsfri i > 3 år
- Pasienter som får behandling med middels eller høye doser steroider større enn tilsvarende 10 mg prednison per dag
- Klinisk signifikant hjertesykdom (New York Heart Association (NYHA) klasse III eller IV)
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Ruxolitinib 10 mg BID
Deltakerne fikk 10 mg Ruxolitinib oralt to ganger daglig (BID) i 56 dager (to 28-dagers sykluser) under doseintervallfasen.
Etter at pasientene hadde fullført 2 behandlingssykluser med den randomiserte dosen, fikk etterforskerne justere dosen/regimet på individuell basis for å oppnå en optimal balanse mellom effekt og sikkerhet.
Behandlingen fortsatte til en pasient oppfylte et abstinenskriterium, hadde utålelig toksisitet, progresjon av sykdom eller trakk samtykke.
|
Ruxolitinib ble administrert oralt og levert som 5 mg og 25 mg tabletter.
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: Ruxolitinib 25 mg BID
Deltakerne fikk 25 mg Ruxolitinib oralt to ganger daglig (BID) i 56 dager (to 28-dagers sykluser) under doseintervallfasen.
Etter at pasientene hadde fullført 2 behandlingssykluser med den randomiserte dosen, fikk etterforskerne justere dosen/regimet på individuell basis for å oppnå en optimal balanse mellom effekt og sikkerhet.
Behandlingen fortsatte til en pasient oppfylte et abstinenskriterium, hadde utålelig toksisitet, progresjon av sykdom eller trakk samtykke.
|
Ruxolitinib ble administrert oralt og levert som 5 mg og 25 mg tabletter.
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: Ruxolitinib 50 mg QD
Deltakerne fikk 50 mg Ruxolitinib oralt én gang daglig (QD) i 56 dager (to 28-dagers sykluser) under doseintervallfasen.
Etter at pasientene hadde fullført 2 behandlingssykluser med den randomiserte dosen, fikk etterforskerne justere dosen/regimet på individuell basis for å oppnå en optimal balanse mellom effekt og sikkerhet.
Behandlingen fortsatte til en pasient oppfylte et abstinenskriterium, hadde utålelig toksisitet, progresjon av sykdom eller trakk samtykke.
|
Ruxolitinib ble administrert oralt og levert som 5 mg og 25 mg tabletter.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Prosentandel av Polycytemi Vera-deltakere med bekreftet klinisk delvis respons (PR) eller fullstendig respons (CR)
Tidsramme: Vurdert etter 2 sykluser (56 dager) med behandling på dag 1 av syklus 3
|
For et bekreftet svar må alle kriteriene ha vært opprettholdt i minst 2 måneder. CR:
PR:
|
Vurdert etter 2 sykluser (56 dager) med behandling på dag 1 av syklus 3
|
|
Prosentandel av deltakere med essensiell trombocytemi (ET) med bekreftet klinisk delvis respons (PR) eller fullstendig respons (CR)
Tidsramme: Vurdert etter 2 sykluser (56 dager) med behandling på dag 1 av syklus 3.
|
For et bekreftet svar må alle kriteriene ha vært opprettholdt i minst 2 måneder. Komplett klinisk svar:
Delvis klinisk respons:
|
Vurdert etter 2 sykluser (56 dager) med behandling på dag 1 av syklus 3.
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Prosentandel av Polycytemi Vera-deltakere som oppnådde individuelle komponenter av klinisk respons etter 12 uker
Tidsramme: Grunnlinje og uke 12 (syklus 4, dag 1)
|
De individuelle komponentene i klinisk respons inkluderte:
|
Grunnlinje og uke 12 (syklus 4, dag 1)
|
|
Prosentandel av Polycytemi Vera-deltakere som oppnådde individuelle komponenter av klinisk respons ved 24 uker
Tidsramme: Grunnlinje og uke 24 (syklus 7, dag 1)
|
De individuelle komponentene i klinisk respons inkluderte:
|
Grunnlinje og uke 24 (syklus 7, dag 1)
|
|
Prosentandel av polycytemi Vera-deltakere som oppnådde individuelle komponenter av klinisk respons ved 36 uker
Tidsramme: Grunnlinje og uke 36 (syklus 10, dag 1)
|
De individuelle komponentene i klinisk respons inkluderte:
|
Grunnlinje og uke 36 (syklus 10, dag 1)
|
|
Prosentandel av essensielle trombocytemideltakere som oppnådde individuelle komponenter av klinisk respons etter 4 uker
Tidsramme: Grunnlinje og 4 uker (syklus 2, dag 1)
|
De individuelle komponentene i klinisk respons inkluderte:
|
Grunnlinje og 4 uker (syklus 2, dag 1)
|
|
Prosentandel av essensielle trombocytemideltakere som oppnådde individuelle komponenter av klinisk respons etter 24 uker
Tidsramme: Baseline og 24 uker (syklus 7, dag 1)
|
De individuelle komponentene i klinisk respons inkluderte:
|
Baseline og 24 uker (syklus 7, dag 1)
|
|
Prosentandel av essensielle trombocytemideltakere som oppnådde individuelle komponenter av klinisk respons ved 36 uker
Tidsramme: Baseline og 36 uker (syklus 10, dag 1)
|
De individuelle komponentene i klinisk respons inkluderte:
|
Baseline og 36 uker (syklus 10, dag 1)
|
|
Endring fra baseline til uke 4 i Polycytemi Vera-symptomer
Tidsramme: Grunnlinje og uke 4 (syklus 2, dag 1)
|
Pasientene ble bedt om å rangere symptomene sine på en skala fra 0 (ingen) til 10 (verre mulig) for uken før, noe som ga det verste nivået av symptomer opplevd i løpet av de foregående 7 dagene. En negativ endring fra baseline-score indikerer bedring i symptomer. For pasienter med Polycytemia Vera inkluderte spurte symptomer feber, kløe/pruritus, beinsmerter og nattesvette. |
Grunnlinje og uke 4 (syklus 2, dag 1)
|
|
Endring fra baseline til uke 4 i essensielle trombocytemisymptomer
Tidsramme: Grunnlinje og uke 4 (syklus 2, dag 1)
|
Pasientene ble bedt om å rangere symptomene sine på en skala fra 0 (ingen) til 10 (verre mulig) for uken før, noe som ga det verste nivået av symptomer opplevd i løpet av de foregående 7 dagene. En negativ endring fra baseline-score indikerer bedring i symptomer. For pasienter med essensiell trombocytemi inkluderte spurte symptomer kløe/pruritus, beinsmerter, nattesvette, parestesier (prikking eller nummenhet) og svakhet. |
Grunnlinje og uke 4 (syklus 2, dag 1)
|
|
Endring fra baseline til uke 4 i helserelatert livskvalitet
Tidsramme: Grunnlinje og uke 4 (syklus 2, dag 1)
|
Helserelatert livskvalitet ble vurdert ved hjelp av Global Health Status/Quality of Life Scale fra European Organization for the Research and Treatment of Cancer Quality of Life Questionnaire (EORTC QLQ-C30).
Denne skalaen varierer fra 0 til 100, med høyere poengsum som indikerer høyere livskvalitet.
|
Grunnlinje og uke 4 (syklus 2, dag 1)
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Albert Assad, MD, Incyte Corporation
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
20. august 2008
Primær fullføring (Faktiske)
20. juni 2010
Studiet fullført (Faktiske)
20. august 2018
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
29. juli 2008
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
30. juli 2008
Først lagt ut (Antatt)
31. juli 2008
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Antatt)
29. oktober 2025
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
15. oktober 2025
Sist bekreftet
1. oktober 2025
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- INCB 18424-256
- Ruxolitinib (Annen identifikator: Incyte Corporation)
- 2008-001382-28 (EudraCT-nummer)
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .