Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Dalfampridin og gangart i spinocerebellar ataksier

8. januar 2015 oppdatert av: University of Florida

Terapeutisk effekt av Dalfampridine på ganginkoordinering ved spinocerebellar ataksier - en randomisert, dobbeltblindet, placebokontrollert, crossover klinisk studie

Etterforskere forventer at det vil være forbedring i ganghastighet og stødighet etter å ha tatt Dalfampridine, og dermed forbedre dagliglivets aktiviteter og forbedre sosiale og yrkesmessige funksjoner for pasienter med spinocerebellar ataksi.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Fullført

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

Tjue pasienter med spinocerebellar ataksi vil bli randomisert til å motta enten Dalfampridin eller placebo over en total periode på 10 uker. Etter å ha gått inn i studien vil pasientene returnere hver 2. uke for evaluering. Etter fire uker vil intervensjonen bli stoppet og pasienten vil gå inn i en 2-ukers utvaskingsperiode hvor de ikke tar noe medikament. Deretter vil pasientene få motsatt behandling (Dalfampridin eller placebo) og denne "crossover"-studien vil bli utført i ytterligere 4 uker. Etterforskere forventer at det vil bli forbedring i ganghastighet og stabilitet etter å ha tatt Dalfampridin, og dermed forbedre dagliglivets aktiviteter og forbedre sosiale og yrkesmessige funksjoner.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
20

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Ikke aktuelt

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forente stater, 32607
        • University of Florida

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Personer i alderen 18 år eller eldre.
  • Enkeltpersoner som kan gi det informerte samtykket
  • Genetisk bekreftet definitiv spinocerebellar ataksi (SCA)
  • Kunne fullføre to forsøk av den tidsbestemte 25-fots gange ved screening

Ekskluderingskriterier:

  • Pasienter som har alvorlig ataksi og ute av stand til å gå.
  • Enhver ortopedisk tilstand som kan påvirke motorisk ytelse.
  • Pasienter med sekundær ataksi fra generelle medisinske lidelser
  • Personer som har store psykiatriske lidelser som hindrer etterlevelse
  • Historie om epilepsi
  • Pasienter med aktiv narkotika- eller alkoholbruk eller avhengighet som ville forstyrre etterlevelsen av studiekravene
  • Manglende evne eller vilje hos subjekt eller juridisk verge/representant til å gi skriftlig informert samtykke.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Crossover-oppdrag
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: Dalfampridin og deretter placebo
Deltakeren får først Dalfampridin i en oral dose på 10 mg hver 12. time, i 4 uker. Etter en utvaskingsperiode på 2 uker får de placebotablett oralt hver 12. time, i en 4 ukers periode.
Legemiddel: Dalfampridin
Dalfampridin vil bli gitt i en oral dose på 10 mg hver 12. time, i 4 ukers periode
Andre navn:
  • Ampyra
Legemiddel: Placebo
Placebo vil bli administrert oralt hver 12. time, i en 4 ukers periode.
Andre navn:
  • Sukkerpille
Eksperimentell: Placebo, deretter Dalfampridin
Deltakeren får først Placebo-tablett oralt hver 12. time, i en periode på 4 uker. Etter en utvaskingsperiode på 2 uker får de da Dalfampridin i en oral dose på 10 mg hver 12. time, i 4 uker.
Legemiddel: Dalfampridin
Dalfampridin vil bli gitt i en oral dose på 10 mg hver 12. time, i 4 ukers periode
Andre navn:
  • Ampyra
Legemiddel: Placebo
Placebo vil bli administrert oralt hver 12. time, i en 4 ukers periode.
Andre navn:
  • Sukkerpille

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i tidsbestemt 25 fots gangtest (T25FW)
Tidsramme: Baseline og 4 uker etter Dalfampridin eller placebo
Pasienten ledes til den ene enden av en tydelig merket 25-fots bane og instrueres om å gå 25 fot så raskt som mulig, men trygt. Tiden, i sekunder, beregnes fra starten av instruksjonen for å starte og slutter når pasienten har nådd 25-fotsmerket. Grunnlinjeverdier registreres to ganger. Den ene var i begynnelsen av intervensjonen. Den andre var 2 uker etter utvaskingsperioden og før den andre intervensjonen.
Baseline og 4 uker etter Dalfampridin eller placebo

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i skala for vurdering og vurdering av ataksi (SARA)
Tidsramme: Baseline og 4 uker etter Dalfampridin eller placebo
Skala for vurdering og vurdering av ataksi (SARA) er en klinisk skala som er basert på en semikvantitativ vurdering av cerebellar ataksi på et svekkelsesnivå. SARA har 8 elementer som er relatert til gang, stilling, sitting, tale, fingerjagtest, nese-fingertest, raske vekslende bevegelser og hæl-shin test. SARA-score varierer fra 0 til 40, med høyere skåre som indikerer mer alvorlig sykdom.
Baseline og 4 uker etter Dalfampridin eller placebo
Biomekanisk vurdering av gang (BAG)-Skrittlengde
Tidsramme: Baseline og 4 uker etter Dalfampridin eller placebo
Biomekanisk vurdering av gangart er et sensitivt, kvantitativt bevegelsesanalysesystem. Skrittlengden ble analysert. Grunnlinjeverdier registreres to ganger. Den ene var i begynnelsen av intervensjonen. Den andre var 2 uker etter utvaskingsperioden og før den andre intervensjonen.
Baseline og 4 uker etter Dalfampridin eller placebo

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
University of Florida

Samarbeidspartnere

Samarbeidspartnere

En annen organisasjon enn sponsoren som gir støtte til en klinisk studie. Denne støtten kan omfatte aktiviteter knyttet til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Acorda Therapeutics

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Hovedetterforsker: Guangbin Xia, MD, PhD, University of Florida

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
1. februar 2013

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
1. desember 2013

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
1. desember 2013

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
6. mars 2013

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
13. mars 2013

Først lagt ut (Anslag)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
14. mars 2013

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
12. januar 2015

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
8. januar 2015

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. januar 2015

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • 20121107
  • 1133511 (Annen identifikator: WIRB Study Number)

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger