Intrakoronar transplantasjon av benmargsavledede mononukleære celler ved pediatrisk kardiomyopati

Dilatert kardiomyopati som den vanligste formen for kardiomyopati er en sjelden, men livstruende lidelse hos barn. Den primære årsaken til nesten 37 % av barna med DCM var ukjent ved diagnosen. Til tross for utviklingen innen medisinsk og kirurgisk behandling i løpet av de siste tiårene, kan standardbehandlinger (inkludert Digitalis, diuretika, ACE-hemmere, betablokkere, blodplatehemmere og antiarytmiske behandlinger), stabilisere tilstanden, men vil ikke gjenopprette hjertefunksjonen til sin tidligere tilstand. Terapi forblir kompleks og kostbar. For noen er ikke alle barn hjertetransplantasjon det eneste alternativet, og dødeligheten fortsetter også å være høy. Stamcelle- og cellebaserte terapier tilbyr en innovativ tilnærming for å reversere hjertestruktur og funksjon mot normal, og muligens redusere behovet for aggressiv terapi og hjertetransplantasjon. I henhold til inklusjons- og eksklusjonskriteriene for studien ble 32 pasienter med venstre ventrikkel ejeksjonsfraksjon mindre enn 45 % som var motstandsdyktige mot standard medisinsk terapi, tilfeldig fordelt i 2 grupper inkludert BM-avledet mononukleær (n=16) og kontroll (n=16) ). Bare MNC-gruppen gjennomgikk benmargsaspirasjon og intrakoronar injeksjon. Etterforskerne fulgte alle pasientene 2 uker, 1, 2, 4 og 6 måneder etter transplantasjon for celleterapigruppe eller registrering for placebo ved fysisk undersøkelse, laboratorietester og bildediagnostikk som ekkokardiografi, CXR og CMR.