Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Dowieńcowe przeszczepienie komórek jednojądrzastych pochodzących ze szpiku kostnego w kardiomiopatii dziecięcej

26 kwietnia 2017 zaktualizowane przez: Nasser Aghdami MD., PhD

Wewnątrzwieńcowe przeszczepienie autologicznych komórek jednojądrzastych pochodzących ze szpiku kostnego (MNC) w idiopatycznej kardiomiopatii rozstrzeniowej u pacjentów pediatrycznych: badanie kliniczne fazy I/II

Ze względu na dużą chorobowość i śmiertelność idiopatycznej kardiomiopatii rozstrzeniowej (IDCM) u dzieci pojawia się nowy sposób leczenia. Istnieją opisy przypadków stosowania terapii komórkami macierzystymi. Badacze opracowują pierwsze randomizowane badanie kliniczne w tej sytuacji. Badacze włączają 32 pediatrycznych pacjentów z IDCM do dwóch grup (po 16 pacjentów w każdej grupie obejmującej terapię komórkową i kontrolę). Badacze oceniają bezpieczeństwo i skuteczność wewnątrzwieńcowego przeszczepu autologicznych komórek jednojądrzastych pochodzących ze szpiku kostnego u tych pacjentów w porównaniu z grupą kontrolną.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Kardiomiopatia rozstrzeniowa jako najczęstsza postać kardiomiopatii jest rzadkim, ale zagrażającym życiu schorzeniem u dzieci. Pierwotna przyczyna prawie 37% dzieci z DCM była nieznana w momencie rozpoznania. Pomimo rozwoju w ciągu ostatnich kilkudziesięciu lat leczenia zachowawczego i chirurgicznego, standardowe metody leczenia (m.in. naparstnica, diuretyki, inhibitory ACE, beta-adrenolityki, leki przeciwpłytkowe i leki przeciwarytmiczne) mogą ustabilizować stan, ale nie przywrócą funkcji serca do jego poprzedni stan. Terapia pozostaje złożona i kosztowna. Dla niektórych nie wszystkich dzieci przeszczep serca jest jedyną opcją, a śmiertelność jest nadal wysoka. Komórki macierzyste i terapie oparte na komórkach oferują innowacyjne podejście do przywracania normalnej struktury i funkcji serca, co może zmniejszyć potrzebę stosowania agresywnych terapii i przeszczepów serca. Zgodnie z kryteriami włączenia i wyłączenia z badania, 32 pacjentów z frakcją wyrzutową lewej komory poniżej 45%, u których wystąpiła oporność na standardowe leczenie, zostało losowo przydzielonych do 2 grup, w tym pacjentów jednojądrzastych pochodzących z BM (n=16) i grupy kontrolnej (n=16). ). Tylko grupa MNC została poddana aspiracji szpiku kostnego i wstrzyknięciu dowieńcowemu. Badacze obserwowali wszystkich pacjentów po 2 tygodniach, 1, 2, 4 i 6 miesiącach po przeszczepie w grupie terapii komórkowej lub rejestracji w grupie otrzymującej placebo poprzez badanie fizykalne, testy laboratoryjne i obrazowanie, takie jak echokardiografia, CXR i CMR.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
30

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

1 rok do 16 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Wiek od 1 do 16 lat
  2. LVEF <45% (echokardiografia)
  3. Czas trwania diagnozy ponad 3 miesiące
  4. Oporność na terapię standardową dłużej niż 2 miesiące
  5. Świadoma zgoda

Kryteria wyłączenia:

  1. Wrodzona wada serca
  2. Aktywna infekcja krócej niż jeden miesiąc
  3. zaburzenia rytmu serca
  4. Wstrząs kardiogenny
  5. Niewydolność nerek
  6. Niedobór odporności (dokumentacja)
  7. Nieuleczalna choroba lub nowotwór złośliwy (dokumentacja)
  8. LATARKA (dokumentacja)
  9. Zaburzenia metaboliczne (dokumentacja)
  10. Zaburzenia nerwowo-mięśniowe (dokumentacja)
  11. Choroba autoimmunologiczna (dokumentacja)
  12. Opóźnienie rozwoju
  13. Leki cytotoksyczne
  14. Przeszczep szpiku kostnego w przeszłości
  15. Przeciwwskazania do CMR, takie jak metalowe implanty

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Pojedynczy

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Monokomórka jądrowa (MNC)
Pacjenci z idiopatyczną kardiomiopatią rozstrzeniową, którzy przeszli dowieńcowe wstrzyknięcie autologicznych komórek jednojądrzastych pochodzących ze szpiku kostnego.
Biologiczny: Transplantacja komórek jednojądrzastych (MNC).
Dowieńcowe podanie autologicznych komórek jednojądrzastych pochodzących ze szpiku kostnego
Brak interwencji: Kontrola
Pacjenci z kardiomiopatią obserwowani podczas badania.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Śmierć
Ramy czasowe: 3 miesiące
Częstość zgonów pacjentów 3 miesiące po przeszczepie komórek
3 miesiące
Aresztować
Ramy czasowe: 3 miesiące
Wskaźnik zatrzymań pacjentów 3 miesiące po przeszczepie komórek
3 miesiące

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zaburzenia rytmu serca
Ramy czasowe: 3 miesiące
Częstość dysartymii 3 miesiące po przeszczepie komórek
3 miesiące
Przeszczep serca
Ramy czasowe: 3 miesiące
Wskaźnik zapotrzebowania na przeszczep serca 3 miesiące po przeszczepie komórek.
3 miesiące
Przyjęcie do szpitala z powodu niewydolności serca
Ramy czasowe: 3 miesiące
Szybkość podawania w szpitalu 3 miesiące po przeszczepie komórek.
3 miesiące

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Nasser Aghdami MD., PhD

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Dyrektor Studium: Mohammad Mahdavi, MD, Department of Pediatric Cardiology, Rajaie Cardiovascular Medical and Research Center, Iran University of Medical Sciences, Tehran, Iran
  • Główny śledczy: Koorosh Vahidshahi, MD, Department of Pediatric Cardiology, Rajaie Cardiovascular Medical and Research Center, Iran University of Medical Sciences, Tehran, Iran

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 czerwca 2013

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 marca 2016

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 grudnia 2016

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
1 października 2014

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
2 października 2014

Pierwszy wysłany (Oszacować)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
3 października 2014

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
27 kwietnia 2017

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
26 kwietnia 2017

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 kwietnia 2017

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • Royan-Heart-004

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami