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Trapianto intracoronarico di cellule mononucleate derivate dal midollo osseo nella cardiomiopatia pediatrica

26 aprile 2017 aggiornato da: Nasser Aghdami MD., PhD

Trapianto intracoronarico di cellule mononucleate derivate da midollo osseo autologo (MNC) nella cardiomiopatia dilatativa idiopatica in pazienti pediatrici: sperimentazione clinica di fase I/II

In considerazione dell'elevata morbilità e mortalità della cardiomiopatia dilatativa idiopatica (IDCM) in età pediatrica, stanno emergendo nuove modalità di trattamento. Esistono alcuni casi clinici di somministrazione di terapia con cellule staminali. I ricercatori progettano il primo studio clinico randomizzato in questo contesto. Gli investigatori arruolano 32 pazienti pediatrici con IDCM in due gruppi (16 punti in ciascun gruppo, compresa la terapia cellulare e il controllo). I ricercatori valutano la sicurezza e l'efficacia del trapianto intracoronarico di cellule mononucleate autologhe derivate dal midollo osseo in questi pazienti rispetto al gruppo di controllo.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

La cardiomiopatia dilatativa come la forma più comune di cardiomiopatia è una malattia rara ma pericolosa per la vita nei bambini. La causa primaria di quasi il 37% dei bambini con DCM era sconosciuta alla diagnosi. Nonostante lo sviluppo del trattamento medico e chirurgico negli ultimi decenni, i trattamenti standard (inclusi digitale, diuretici, inibitori dell'ACE, beta-bloccanti, farmaci antipiastrinici e trattamenti antiaritmici), possono stabilizzare la condizione, ma non ripristineranno la funzione cardiaca sua condizione precedente. La terapia rimane complessa e costosa. Per alcuni non tutti i bambini il trapianto di cuore è l'unica opzione e anche la mortalità continua ad essere alta. Le cellule staminali e le terapie a base di cellule offrono un approccio innovativo per invertire la struttura e la funzione cardiaca verso la normalità, riducendo possibilmente la necessità di terapie aggressive e trapianto cardiaco. Secondo i criteri di inclusione ed esclusione dello studio, 32 pazienti con frazione di eiezione ventricolare sinistra inferiore al 45% che resistevano alla terapia medica standard sono stati randomizzati in 2 gruppi comprendenti mononucleari di derivazione BM (n=16) e controllo (n=16 ). Solo il gruppo MNC ha subito l'aspirazione del midollo osseo e l'iniezione intracoronarica. I ricercatori hanno seguito tutti i pazienti a 2 settimane, 1, 2, 4 e 6 mesi dopo il trapianto per il gruppo di terapia cellulare o la registrazione per il placebo mediante esame fisico, test di laboratorio e imaging come ecocardiografia, CXR e CMR.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
30

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 1 anno a 16 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Età tra 1-16 anni
  2. LVEF <45% (ecocardiografia)
  3. Durata della diagnosi più di 3 mesi
  4. Resistenza alla terapia standard più di 2 mesi
  5. Consenso informato

Criteri di esclusione:

  1. Cardiopatia congenita
  2. Infezione attiva meno di un mese
  3. Aritmia
  4. Shock cardiogenico
  5. Insufficienza renale
  6. Deficienza immunitaria (documentazione)
  7. Malattia terminale o malignità (Documentazione)
  8. TORCIA (Documentazione)
  9. Disturbo metabolico (documentazione)
  10. Malattia neuromuscolare (documentazione)
  11. Malattia autoimmune (Documentazione)
  12. Ritardo dello sviluppo
  13. Farmaci citotossici
  14. Pregresso trapianto di midollo osseo
  15. Controindicazioni al CMR come gli impianti metallici

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Separare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Cellula mononucleare (MNC)
I pazienti con cardiomiopatia dilatativa idiopatica sottoposti a iniezione intracoronarica di cellule mononucleari autologhe derivate dal midollo osseo.
Biologico: Trapianto di cellule mononucleari (MNC).
Somministrazione intracoronarica di cellule mononucleari autologhe derivate dal midollo osseo
Nessun intervento: Controllo
I pazienti con cardiomiopatia che sono sotto osservazione durante lo studio.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Morte
Lasso di tempo: 3 mesi
Il tasso di morte dei pazienti 3 mesi dopo il trapianto di cellule
3 mesi
Arresto
Lasso di tempo: 3 mesi
Il tasso di arresti dei pazienti 3 mesi dopo il trapianto di cellule
3 mesi

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Aritmia
Lasso di tempo: 3 mesi
Il tasso di disartemia 3 mesi dopo il trapianto di cellule
3 mesi
Trapianto di cuore
Lasso di tempo: 3 mesi
Il tasso di domanda di trapianto di cuore 3 mesi dopo il trapianto di cellule.
3 mesi
Ricovero ospedaliero per scompenso cardiaco
Lasso di tempo: 3 mesi
Il tasso di amministrazione ospedaliera 3 mesi dopo il trapianto di cellule.
3 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Nasser Aghdami MD., PhD

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Direttore dello studio: Mohammad Mahdavi, MD, Department of Pediatric Cardiology, Rajaie Cardiovascular Medical and Research Center, Iran University of Medical Sciences, Tehran, Iran
  • Investigatore principale: Koorosh Vahidshahi, MD, Department of Pediatric Cardiology, Rajaie Cardiovascular Medical and Research Center, Iran University of Medical Sciences, Tehran, Iran

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 giugno 2013

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 marzo 2016

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 dicembre 2016

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
1 ottobre 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
2 ottobre 2014

Primo Inserito (Stima)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
3 ottobre 2014

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
27 aprile 2017

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
26 aprile 2017

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 aprile 2017

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • Royan-Heart-004

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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