Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Fase 1/2-studie i gutter med Duchenne muskeldystrofi (MoveDMD®)

20. september 2022 oppdatert av: Catabasis Pharmaceuticals

En fase 1/2-studie av Edasalonexent (CAT-1004) hos pediatriske pasienter med Duchenne muskeldystrofi

MoveDMD-studien er en 3-delt, fase 1/2, flerstedsstudie for å evaluere sikkerheten, effekten, farmakokinetikken (PK) og farmakodynamikken (PD) til edasalonexent (også kjent som CAT-1004) hos pediatriske pasienter med en genetisk bekreftet diagnosen DMD. Mannlige pasienter fra ≥4 til <8 år vil bli registrert.

Edasalonexent er et oralt administrert lite molekyl rettet mot å hemme aktivert NF-κB, et molekyl som aktiveres fra spedbarnsalderen ved DMD og som er sentralt for å forårsake muskelskade og forhindre muskelregenerering. Data om magnetisk resonansavbildning av under- og øvre benmuskler, fysisk funksjon (inkludert tidsbestemte funksjonstester) og muskelstyrke vil bli studert.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Del A var en 1-ukers åpen studie for å vurdere sikkerhet, tolerabilitet, farmakokinetikk og biomarkører for tre dosenivåer av edasalonexent og er nå fullført.

Del B var en randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, flerdosestudie for å evaluere sikkerheten, effekten, PK og PD av edasalonexent over 12 uker. Pasienter som deltok i del A deltok også i del B, sammen med nyregistrerte pasienter. Pasientene fikk enten edasalonexent 67 mg/kg/dag, edasalonexent 100 mg/kg/dag eller placebo i del B. Del B er nå fullført.

Etter fullføring av del B får pasienter edasalonexent i 138 uker i del C, den åpne delen av MoveDMD-studien. Pasienter på 67 mg/kg/dag-behandling gikk over til 100 mg/kg/dag-behandling. Pasienter på 100 mg/kg/dag-behandling forble på 100 mg/kg/dag-behandling. Hvis det er klinisk indisert, kan samtidig behandling med eteplirsen (Exondys 51™) være akseptabel hos pasienter med mottagelige genmutasjoner under del C etter at pasienten har vært eksponert for edasalonexent i 6 måneder.

**Etter fullføring av MoveDMD del C, vil tilgang til edasalonexent for prøvedeltakere fortsette gjennom den åpne utvidelsesstudien, GalaxyDMD.**

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

31

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90095
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forente stater, 32610
      • Orlando, Florida, Forente stater, 32827
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

6 måneder til 3 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Mann

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Skriftlig informert samtykke fra foreldre eller verge før deltakelse og, for pasienter som er 7 år gamle, skriftlig samtykke fra pasient
  • Diagnose av DMD basert på en klinisk fenotype med økt serum CK og tilstedeværelsen av en mutasjon i dystrofingenet kjent for å være assosiert med en DMD-fenotype
  • Evne til å gå selvstendig (hjelpemidler er tillatt)
  • Tilstrekkelig immunisering mot influensa og varicella

Ekskluderingskriterier:

  • Bruk av kortikosteroider innen 6 måneder etter behandlingsstart eller planlegger å starte steroidbehandling innen de neste 6 månedene
  • Andre tidligere eller pågående betydelige medisinske tilstander

  • Eksponering for et annet undersøkelseslegemiddel (som eteplirsen eller idebenone) innen 28 dager før start av studiebehandling eller pågående deltakelse i andre terapeutiske kliniske studier

    • Merk: Det er separate kriterier for pasienter som deltok i del A versus nyregistrerte pasienter. Nye pasienter må oppfylle alle del A-kriteriene for å delta i del B.

Pasienter som deltok i del A må oppfylle følgende kriterier for å delta i del B:

  • Fullført del A
  • Fortsett å oppfylle alle del A-kriteriene, inkludert fravær av sikkerhetshensyn (pasienter kan imidlertid være ≥8 år)

Det er ingen inngangskriterier for del C; alle pasienter som fullfører del B vil automatisk fortsette i del C

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Crossover-oppdrag
  • Masking: Trippel

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Matchende placebo
Legemiddel: Placebo
Eksperimentell: Dose 1
Edasalonexent 67 mg/kg/dag. Kapsler tas gjennom munnen to ganger om dagen
Legemiddel: Edasalonexent
Andre navn:
  • Edasa
  • CAT-1004
Eksperimentell: Dose 2
Edasalonexent 100 mg/kg/dag. Kapsler tas gjennom munnen tre ganger om dagen
Legemiddel: Edasalonexent
Andre navn:
  • Edasa
  • CAT-1004

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline til uke 12 i underbenets sammensetning av MR T2 avslapningstid (LLC5-T2) - del B
Tidsramme: Grunnlinje til uke 12
LLC5-T2 beregnet ut fra det uvektede gjennomsnittet av T2-avspenningstidene for alle 5 underbensmusklene for hver pasient ved hver evaluering (mediale gastrocnemius, peroneals, soleus, tibialis anterior og tibialis posterior). Økning i LLC5-T2 avslapningstid indikerer muskelskade, betennelse, ødem og fettinfiltrasjon og er sterkt korrelert med muskelfett
Grunnlinje til uke 12

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i hastigheten for å fullføre 10-meters gå-/løpetest (10MWT) i uke 12 - del B og del C
Tidsramme: Grunnlinje til uke 12

10MWT bestemmer hastigheten for å gå en distanse på 10 meter. Den første målingen ble foretatt i sekunder, og hastigheten for å fullføre testen (dvs. beregnet som gjensidigheten av tiden for å fullføre; hastighet = 1/tid) er gitt som mål.

For pasienter som ikke er i stand til å fullføre testen, vil hastigheten på 0 bli beregnet.
Grunnlinje til uke 12
Endring fra baseline i hastigheten på å fullføre klatreoppgaven med 4 trapper i uke 12 - del B og del C
Tidsramme: Grunnlinje til uke 12

4-trapps klatretesten bestemmer hastigheten for å klatre 4 standardtrinn. Den første målingen ble foretatt i sekunder, og hastigheten for å fullføre testen (dvs. beregnet som gjensidigheten av tiden for å fullføre; hastighet = 1/tid) er gitt som mål.

For pasienter som ikke er i stand til å fullføre testen, vil hastigheten på 0 bli beregnet.
Grunnlinje til uke 12
Endring fra baseline i hastigheten på å fullføre stand fra liggende oppgave i uke 12 - del B og del C
Tidsramme: Grunnlinje til uke 12

Testen for stativ fra ryggleie bestemmer hastigheten for å stå fra liggende stilling. Den første målingen ble foretatt i sekunder, og hastigheten for å fullføre testen (dvs. beregnet som gjensidigheten av tiden for å fullføre; hastighet = 1/tid) er gitt som mål.

For pasienter som ikke er i stand til å fullføre testen, vil hastigheten på 0 bli beregnet.
Grunnlinje til uke 12
Sikkerhet og tolerabilitet målt etter antall behandlinger - Emergent Adverse Events (TEAEs) og Serious Adverse Events (SAEs).
Tidsramme: Visning til uke 152
En TEAE var enhver bivirkning (AE) som startet under eller etter den første dosen av IP gjennom slutten av sikkerhetsoppfølgingsperioden. Del B TEAE var de som startet på eller etter den første dosedatoen i del B til og med datoen for uke 12 klinikkdose. TEAE-er for del C (Active B eller C)-analysen var de som startet på eller etter den første dosedatoen for aktiv behandling i del B eller del C. Legemiddelrelaterte bivirkninger inkluderte de merket som "relatert" eller "muligens relatert" til studiebehandling.
Visning til uke 152

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Catabasis Pharmaceuticals

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. april 2016

Primær fullføring (Faktiske)

12. januar 2017

Studiet fullført (Faktiske)

1. august 2019

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

29. april 2015

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

6. mai 2015

Først lagt ut (Anslag)

8. mai 2015

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

23. september 2022

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

20. september 2022

Sist bekreftet

1. september 2022

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CAT-1004-201

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Muskeldystrofi, Duchenne

Kliniske studier på Placebo

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Sri Lanka

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere