ANF-Rho i behandling av kronisk nøytropeni
4. mars 2019 oppdatert av: Prolong Pharmaceuticals
En fase 2, åpen etikett, enkeltsenter, effektivitet, sikkerhet, tolerabilitet og farmakokinetisk studie av ANF-Rho™ hos pasienter med kronisk nøytropeni
En 6 måneders sikkerhets-, tolerabilitets-, effekt- og farmakokinetisk studie med ANF-Rho for å behandle pasienter med kronisk nøytropeni.
Studieoversikt
Status
Tilbaketrukket
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Pasienter med kronisk nøytropeni som er kvalifisert for deltakelse vil bli screenet og innrullert til mottatt åpen ANF-Rho i en periode på 6 måneder.
Studiedeltakelsen vil bli delt inn i 2 perioder, induksjon (8 uker) og vedlikehold (16 uker).
Blodprøver for å måle nøytrofilnivåer og biokjemilaboratorier vil bli tatt gjennom hele studien for å overvåke effektrespons og pasientsikkerhet.
Farmakokinetiske prøver vil bli samlet inn i begge periodene, og spørreskjemaer vil fylles ut av pasienten og etterforskeren for beinsmerter, livskvalitet (QOL) og reaksjon på injeksjonsstedet.
Studietype
Intervensjonell
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
1 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Pasienter 1 år eller eldre
Pasienter med etablert kronisk nøytropeni definert som median absolutt nøytrofiltall (ANC) < 0,5 x 109/L (både med og uten påvist genetisk lesjon) som har en indikasjon for behandling, inkludert:
Uavhengig av hematologiske parametere, alle pasienter med: Shwachman-Diamond syndrom (SDS), Barths syndrom eller andre arvelige sykdommer assosiert med nøytropeni (ekskluderer glykogenlagringssykdom 1b)
- Pasienter på granulocytt-kolonistimulerende faktor (GCSF) og PEG-GCSF-behandling er fortsatt kvalifisert til å delta etter en utvaskingsperiode på 7 dager, etter at stoffet er stanset
- Signert og datert informert skriftlig samtykke/samtykke fra pasient/forelder
- Kvinner i fertil alder med en negativ serumgraviditetstest og bruker en pålitelig prevensjonsmetode i løpet av studieperioden. Mannlige studiedeltakere samtykker også i å bruke prevensjon i studieperioden.
Ekskluderingskriterier:
- Bevis på kromosomavvik, myelodysplasi, hematologisk malignitet, aplastisk anemi, systemisk lupus erythematosus eller revmatoid artritt (Feltys syndrom) eller hvis nøytropenien var medikamentindusert
- Progressiv malign sykdom eller malignitetshistorie
- Tilstedeværelse av makrofagaktiveringssyndrom før diagnosen nøytropeni
- Klinisk signifikant unormal nyre-, hjerte-, lever- eller blodkoagulasjonssykdom.
- Kronisk infeksjon som hepatitt B-virus (HBV), hepatitt C-virus (HCV) eller humant immunsviktvirus (HIV) eller historie med tuberkulose
- Assosiasjon med anemi, trombocytopeni (lave blodplater) før diagnosen nøytropeni.
- Narkotikamisbruk, rusmisbruk eller alkoholmisbruk
- Bruk av andre undersøkelsesmedikamenter på registreringstidspunktet, eller innen 5 halveringstider før registrering, avhengig av hva som er lengst
- Pasienter som ikke vil og/eller ikke er i stand til å sikre overholdelse av bestemmelsene i studieprotokollen
- Kvinner som er gravide eller ammer
- Kvinner i fertil alder som ikke bruker en godkjent prevensjonsmetode. Periodisk avholdenhet (f.eks. kalender, eggløsning, symptotermiske, etter eggløsningsmetoder) er ikke akseptabelt
- Pasienter med kjente DNA-tap-av-funksjonsmutasjoner i GCSFR- og RUNX1-gener
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: ANF-Rho
pegfilgrastim anti-nøytropen faktor (ANF)
|
Pegylert versjon av rekombinant human granulocytt-kolonistimulerende faktor (G-CSF)
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Nøytrofil responsrate på ANF Rho etter en 6 måneders behandlingsperiode (induksjon, stabilisering og vedlikeholdsperioder) hos pasienter med kronisk nøytropeni.
Tidsramme: 6 måneder
|
Median absolutt nøytrofiltall (ANC) på ≥1,0 x 109/L over den totale behandlingsperioden på 6 måneder
|
6 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Serumkonsentrasjon av ANF-Rho over tid
Tidsramme: 6 måneder
|
Farmakokinetisk parameter som måler ANF-Rho-nivåer over tid
|
6 måneder
|
|
Maksimal plasmakonsentrasjon av ANF-Rho etter administrering (Cmax) over tid
Tidsramme: 6 måneder
|
Farmakokinetisk parameter som måler ANF-Rho-nivåer over tid
|
6 måneder
|
|
Total ANF-Rho eksponering (AUC)
Tidsramme: 6 måneder
|
Farmakokinetisk parameter som måler ANF-Rho-nivåer fra tidspunkt 0 til siste dose.
|
6 måneder
|
|
Tid til maksimal plasmakonsentrasjon av ANF-Rho (Tmax)
Tidsramme: 6 måneder
|
Farmakokinetisk parameter som måler tiden til Cmax.
|
6 måneder
|
|
Halveringstid for ANF-Rho (T1/2)
Tidsramme: 6 måneder
|
Farmakokinetisk parameter for å måle tiden som kreves for at konsentrasjonen av legemidlet skal nå halvparten av sin opprinnelige verdi
|
6 måneder
|
|
Hyppighet av pasienter rapporterte infeksjonsrelaterte sykeligheter (infeksjoner, sykehusinnleggelser og antibiotikabruk) hos pasienter med kronisk nøytropeni behandlet med ANF Rho
Tidsramme: 6 måneder
|
6 måneder
|
|
|
Evaluer effekten av ANF Rho på livskvalitet og beinsmerter hos pasienter med kronisk nøytropeni.
Tidsramme: 6 måneder
|
Endring i livskvalitet over 6 måneder målt ved Short Form 36, endring i beinsmerter over 6 måneder målt ved Bone Pain Questionnaire, Wong og Baker Scale og FLACC Behavioral Pain Assessment Scale
|
6 måneder
|
|
Evaluer sikkerhet og tolerabilitet av subkutane injeksjoner av ANF Rho hos pasienter med kronisk nøytropeni.
Tidsramme: 6 måneder
|
Sammensatt endepunkt med flere vitale tegn, beinskanning, biopsier, milt-ultralyd, elektrokardiografiske vurderinger, kliniske tegn og bioanalytiske mål (f.eks. biokjemi), og rapporterte bivirkninger etter gjentatt dosering.
|
6 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Hemant Misra, PhD, Prolong Pharmaceuticals
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart
1. oktober 2015
Primær fullføring (Forventet)
1. oktober 2016
Studiet fullført (Forventet)
1. oktober 2016
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
10. august 2015
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
25. august 2015
Først lagt ut (Anslag)
26. august 2015
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
6. mars 2019
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
4. mars 2019
Sist bekreftet
1. august 2015
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- PGCN-002
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .