Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En sikkerhet og dosefinnende studie av SYNT001 hos personer med Pemphigus (Vulgaris eller Foliaceus)

16. januar 2020 oppdatert av: Alexion Pharmaceuticals

En fase 1B/2, multisenter, åpen etikett, sikkerhet og dosefinnende studie av SYNT001 hos personer med Pemphigus (Vulgaris eller Foliaceus)

Dette var en multisenter, åpen sikkerhetsstudie for å bestemme doseregimet for SYNT001 (ALXN1830) administrert intravenøst ​​hos deltakere med pemphigus (vulgaris eller foliaceus).

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Avsluttet

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

Denne studien planla å evaluere 2 kohorter: opptil 8 deltakere for å motta 5 ukentlige intravenøse (IV) doser av ALXN1830 med 10 milligram/kilogram (mg/kg) (kohort 1) og opptil 12 deltakere for å motta 3 x 30 mg/kg ukentlige doser av ALXN1830 IV (lasting) etterfulgt av 5 x 10 mg/kg doser av ALXN1830 IV annenhver uke eller 10 ukentlige doser av ALXN1830 IV (vedlikehold) (Kohort 2).

Denne studien ble avsluttet etter at sikkerhet, tolerabilitet, farmakokinetikk (PK), farmakodynamikk (PD) og effekt ble karakterisert hos deltakere med pemphigus ved et enkeltdosenivå (10 mg/kg) i kohort 1, før noen deltakere ble registrert i kohort 2.

Studien besto av 3 perioder: Screening, behandling og oppfølging.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
8

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forente stater, 27516
        • Alexion Study Site
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
        • Alexion Study Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Alexion Study Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

Deltakere må oppfylle følgende kriterier for å bli inkludert:

  • Var villig og i stand til å lese, forstå og signere et informert samtykkeskjema
  • Dokumentert diagnose av pemphigus vulgaris eller foliaceus
  • Var pålagt å bruke medisinsk akseptabel prevensjon

Ekskluderingskriterier:

Deltakere som oppfyller ett av følgende kriterier ble ekskludert:

  • Kunne ikke eller ville ikke overholde protokollen
  • Aktiv ikke-hematologisk malignitet eller historie med ikke-hematologisk malignitet i de 3 årene før screening (eksklusive ikke-melanom hudkreft og livmorhalskreft in situ)
  • Positiv for humant immunsviktvirus (HIV) eller hepatitt C-antistoff
  • Positiv for hepatitt B overflateantigen
  • IV immunglobulinbehandling innen 30 dager etter screening
  • Enhver eksponering for et undersøkelsesmiddel eller utstyr innen 30 dager før screening
  • Plasmaferese eller immunadsorpsjon innen 30 dager etter screening
  • Deltakeren hadde en hvilken som helst medisinsk tilstand som, etter etterforskerens mening, kan ha kompromittert deres sikkerhet eller samsvar, utelukket vellykket gjennomføring av studien eller forstyrret tolkningen av resultatene

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: Kohort 1: ALXN1830
Deltakerne fikk 5 doser ALXN1830 10 mg/kg administrert ukentlig.
Legemiddel: ALXN1830
Administreres via IV infusjon.
Andre navn:
  • SYNT001
Eksperimentell: Kohort 2: ALXN1830
Deltakerne skulle få 3 doser ALXN1830 30 mg/kg administrert ukentlig (påfylling) etterfulgt av 5 doser ALXN1830 10 mg/kg administrert annenhver uke eller 10 ukentlige doser ALXN1830 IV (vedlikehold).
Legemiddel: ALXN1830
Administreres via IV infusjon.
Andre navn:
  • SYNT001

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere som rapporterer behandlingsfremkallende bivirkninger (TEAE)
Tidsramme: Dag 1 (etter første dose) til og med dag 112
En TEAE ble definert som enhver uønsket hendelse (AE) som starter på eller etter den første dosen av studiemedikamentet eller oppstår før den første dosen og forverres i alvorlighetsgrad på eller etter den første dosen av studiemedikamentet, i løpet av behandlingsperioden og etter- opp Periode. En TEAE ble ansett som "alvorlig" (grad 3) hvis den, etter enten etterforskerens eller sponsorens syn, resulterte i noen av følgende utfall: død, livstruende uønsket legemiddelhendelse, sykehusinnleggelse eller forlengelse av eksisterende sykehusinnleggelse, vedvarende eller betydelig manglende evne eller vesentlig forstyrrelse av evnen til å utføre normale livsfunksjoner, medfødt anomali/fødselsdefekt, eller en hendelse som kan ha satt deltakeren i fare og kan ha krevd medisinsk eller kirurgisk inngrep for å forhindre et av de tidligere oppførte utfallene. Et sammendrag av alvorlige og alle andre ikke-alvorlige uønskede hendelser, uavhengig av årsakssammenheng, finnes i modulen Rapporterte bivirkninger.
Dag 1 (etter første dose) til og med dag 112

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Maksimal prosent reduksjon av gjennomsnittlig totalt immunoglobulin G (IgG) nivåer fra baseline
Tidsramme: Grunnlinje til og med dag 112
Farmakodynamiske prøver ble samlet inn for analyse gjennom hele studien. Den maksimale prosentvise reduksjonen av gjennomsnittlige totale IgG-nivåer i serum fra baseline observert under studien er presentert.
Grunnlinje til og med dag 112
Maksimal prosentreduksjon i gjennomsnittlig Pemphigus Disease Area Index (PDAI) Total aktivitetspoeng fra baseline
Tidsramme: Grunnlinje til og med dag 112
Pemphigus alvorlighetsgrad og sykdomsaktivitet ble målt ved hjelp av PDAI i regioner der et validert spørreskjema var tilgjengelig. PDAI ble administrert i løpet av behandlingsperioden og oppfølgingsperioden. PDAIs totale aktivitet besto av skårer for hud, slimhinner og hodebunnssubskalaer. Etterforskeren bestemte en PDAI-score som 0 til 250 poeng for total aktivitetsscore (0 til 120 for hud, 0 til 10 for hodebunn og 0 til 120 for slimhinne). En høyere poengsum indikerte høyere innvirkning på hudsykdom. Den maksimale prosentvise reduksjonen i PDAI total aktivitetsscore fra baseline observert under studien er presentert.
Grunnlinje til og med dag 112
Maksimal prosentreduksjon av gjennomsnittlige sirkulerende immunkomplekser (CIC) nivåer fra baseline
Tidsramme: Grunnlinje til og med dag 112
Farmakodynamiske prøver ble samlet inn for analyse gjennom hele studien. Den maksimale prosentvise reduksjonen av gjennomsnittlige CIC-nivåer fra baseline observert under studien er presentert.
Grunnlinje til og med dag 112
Maksimal prosentreduksjon av gjennomsnittlig anti-desmoglein (Dsg) 1 og 3 antistoffer fra baseline
Tidsramme: Grunnlinje til og med dag 112
Farmakodynamiske prøver ble samlet inn for analyse gjennom hele studien. Den maksimale prosentvise reduksjonen av gjennomsnittlige anti-Dsg 1 og 3 antistoffer fra baseline observert under studien er presentert.
Grunnlinje til og med dag 112

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Alexion Pharmaceuticals

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
18. juli 2017

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
16. januar 2019

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
16. januar 2019

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
6. mars 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
8. mars 2017

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
9. mars 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
5. februar 2020

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
16. januar 2020

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. januar 2020

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • SYNT001-103

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Nei

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger