En sikkerhet og dosefinnende studie av SYNT001 hos personer med Pemphigus (Vulgaris eller Foliaceus)
16. januar 2020 oppdatert av: Alexion Pharmaceuticals
En fase 1B/2, multisenter, åpen etikett, sikkerhet og dosefinnende studie av SYNT001 hos personer med Pemphigus (Vulgaris eller Foliaceus)
Dette var en multisenter, åpen sikkerhetsstudie for å bestemme doseregimet for SYNT001 (ALXN1830) administrert intravenøst hos deltakere med pemphigus (vulgaris eller foliaceus).
Studieoversikt
Status
Avsluttet
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Denne studien planla å evaluere 2 kohorter: opptil 8 deltakere for å motta 5 ukentlige intravenøse (IV) doser av ALXN1830 med 10 milligram/kilogram (mg/kg) (kohort 1) og opptil 12 deltakere for å motta 3 x 30 mg/kg ukentlige doser av ALXN1830 IV (lasting) etterfulgt av 5 x 10 mg/kg doser av ALXN1830 IV annenhver uke eller 10 ukentlige doser av ALXN1830 IV (vedlikehold) (Kohort 2).
Denne studien ble avsluttet etter at sikkerhet, tolerabilitet, farmakokinetikk (PK), farmakodynamikk (PD) og effekt ble karakterisert hos deltakere med pemphigus ved et enkeltdosenivå (10 mg/kg) i kohort 1, før noen deltakere ble registrert i kohort 2.
Studien besto av 3 perioder: Screening, behandling og oppfølging.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
8
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Forente stater, 27516
- Alexion Study Site
-
Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
- Alexion Study Site
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
- Alexion Study Site
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
Deltakere må oppfylle følgende kriterier for å bli inkludert:
- Var villig og i stand til å lese, forstå og signere et informert samtykkeskjema
- Dokumentert diagnose av pemphigus vulgaris eller foliaceus
- Var pålagt å bruke medisinsk akseptabel prevensjon
Ekskluderingskriterier:
Deltakere som oppfyller ett av følgende kriterier ble ekskludert:
- Kunne ikke eller ville ikke overholde protokollen
- Aktiv ikke-hematologisk malignitet eller historie med ikke-hematologisk malignitet i de 3 årene før screening (eksklusive ikke-melanom hudkreft og livmorhalskreft in situ)
- Positiv for humant immunsviktvirus (HIV) eller hepatitt C-antistoff
- Positiv for hepatitt B overflateantigen
- IV immunglobulinbehandling innen 30 dager etter screening
- Enhver eksponering for et undersøkelsesmiddel eller utstyr innen 30 dager før screening
- Plasmaferese eller immunadsorpsjon innen 30 dager etter screening
- Deltakeren hadde en hvilken som helst medisinsk tilstand som, etter etterforskerens mening, kan ha kompromittert deres sikkerhet eller samsvar, utelukket vellykket gjennomføring av studien eller forstyrret tolkningen av resultatene
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomisert
- Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Kohort 1: ALXN1830
Deltakerne fikk 5 doser ALXN1830 10 mg/kg administrert ukentlig.
|
Administreres via IV infusjon.
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: Kohort 2: ALXN1830
Deltakerne skulle få 3 doser ALXN1830 30 mg/kg administrert ukentlig (påfylling) etterfulgt av 5 doser ALXN1830 10 mg/kg administrert annenhver uke eller 10 ukentlige doser ALXN1830 IV (vedlikehold).
|
Administreres via IV infusjon.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall deltakere som rapporterer behandlingsfremkallende bivirkninger (TEAE)
Tidsramme: Dag 1 (etter første dose) til og med dag 112
|
En TEAE ble definert som enhver uønsket hendelse (AE) som starter på eller etter den første dosen av studiemedikamentet eller oppstår før den første dosen og forverres i alvorlighetsgrad på eller etter den første dosen av studiemedikamentet, i løpet av behandlingsperioden og etter- opp Periode.
En TEAE ble ansett som "alvorlig" (grad 3) hvis den, etter enten etterforskerens eller sponsorens syn, resulterte i noen av følgende utfall: død, livstruende uønsket legemiddelhendelse, sykehusinnleggelse eller forlengelse av eksisterende sykehusinnleggelse, vedvarende eller betydelig manglende evne eller vesentlig forstyrrelse av evnen til å utføre normale livsfunksjoner, medfødt anomali/fødselsdefekt, eller en hendelse som kan ha satt deltakeren i fare og kan ha krevd medisinsk eller kirurgisk inngrep for å forhindre et av de tidligere oppførte utfallene.
Et sammendrag av alvorlige og alle andre ikke-alvorlige uønskede hendelser, uavhengig av årsakssammenheng, finnes i modulen Rapporterte bivirkninger.
|
Dag 1 (etter første dose) til og med dag 112
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Maksimal prosent reduksjon av gjennomsnittlig totalt immunoglobulin G (IgG) nivåer fra baseline
Tidsramme: Grunnlinje til og med dag 112
|
Farmakodynamiske prøver ble samlet inn for analyse gjennom hele studien.
Den maksimale prosentvise reduksjonen av gjennomsnittlige totale IgG-nivåer i serum fra baseline observert under studien er presentert.
|
Grunnlinje til og med dag 112
|
|
Maksimal prosentreduksjon i gjennomsnittlig Pemphigus Disease Area Index (PDAI) Total aktivitetspoeng fra baseline
Tidsramme: Grunnlinje til og med dag 112
|
Pemphigus alvorlighetsgrad og sykdomsaktivitet ble målt ved hjelp av PDAI i regioner der et validert spørreskjema var tilgjengelig.
PDAI ble administrert i løpet av behandlingsperioden og oppfølgingsperioden.
PDAIs totale aktivitet besto av skårer for hud, slimhinner og hodebunnssubskalaer.
Etterforskeren bestemte en PDAI-score som 0 til 250 poeng for total aktivitetsscore (0 til 120 for hud, 0 til 10 for hodebunn og 0 til 120 for slimhinne).
En høyere poengsum indikerte høyere innvirkning på hudsykdom.
Den maksimale prosentvise reduksjonen i PDAI total aktivitetsscore fra baseline observert under studien er presentert.
|
Grunnlinje til og med dag 112
|
|
Maksimal prosentreduksjon av gjennomsnittlige sirkulerende immunkomplekser (CIC) nivåer fra baseline
Tidsramme: Grunnlinje til og med dag 112
|
Farmakodynamiske prøver ble samlet inn for analyse gjennom hele studien.
Den maksimale prosentvise reduksjonen av gjennomsnittlige CIC-nivåer fra baseline observert under studien er presentert.
|
Grunnlinje til og med dag 112
|
|
Maksimal prosentreduksjon av gjennomsnittlig anti-desmoglein (Dsg) 1 og 3 antistoffer fra baseline
Tidsramme: Grunnlinje til og med dag 112
|
Farmakodynamiske prøver ble samlet inn for analyse gjennom hele studien.
Den maksimale prosentvise reduksjonen av gjennomsnittlige anti-Dsg 1 og 3 antistoffer fra baseline observert under studien er presentert.
|
Grunnlinje til og med dag 112
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
18. juli 2017
Primær fullføring (Faktiske)
16. januar 2019
Studiet fullført (Faktiske)
16. januar 2019
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
6. mars 2017
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
8. mars 2017
Først lagt ut (Faktiske)
9. mars 2017
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
5. februar 2020
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
16. januar 2020
Sist bekreftet
1. januar 2020
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- SYNT001-103
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Nei
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .