Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование безопасности и подбора дозы SYNT001 у субъектов с пузырчаткой (вульгарной или листовидной)

16 января 2020 г. обновлено: Alexion Pharmaceuticals

Фаза 1B/2, многоцентровое, открытое исследование безопасности и подбора дозы SYNT001 у субъектов с пузырчаткой (обыкновенной или листовидной)

Это было многоцентровое открытое исследование безопасности для определения режима дозирования SYNT001 (ALXN1830), вводимого внутривенно участникам с пузырчаткой (вульгарной или листовидной).

Обзор исследования

Статус

Статус

Указывает текущий статус найма или статус расширенного доступа.
Прекращено

Условия

Условия

Изучаемое заболевание, расстройство, синдром, болезнь или травма. На ClinicalTrials.gov условия могут также включать другие вопросы, связанные со здоровьем, такие как продолжительность жизни, качество жизни и риски для здоровья.

Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.

Подробное описание

В этом исследовании планировалось оценить 2 когорты: до 8 участников, получавших 5 еженедельных внутривенных (в/в) доз ALXN1830 по 10 мг/кг (группа 1) и до 12 участников, получавших 3 дозы по 30 мг/кг. еженедельные дозы ALXN1830 внутривенно (нагрузочная), а затем 5 доз по 10 мг/кг ALXN1830 внутривенно каждые две недели или 10 еженедельных доз ALXN1830 внутривенно (поддерживающая) (группа 2).

Это исследование было прекращено после того, как безопасность, переносимость, фармакокинетика (ФК), фармакодинамика (ФД) и эффективность были охарактеризованы у участников с пузырчаткой на уровне однократной дозы (10 мг/кг) в когорте 1, прежде чем какие-либо участники были зачислены в когорту. 2.

Исследование состояло из 3 периодов: скрининг, лечение и последующее наблюдение.

Тип исследования

Тип исследования

Описывает характер клинического исследования. Типы исследований включают интервенционные исследования (также называемые клиническими испытаниями), наблюдательные исследования (включая регистры пациентов) и расширенный доступ.
Интервенционный

Регистрация (Действительный)

Регистрация

Количество участников клинического исследования. «Предполагаемый» набор — это целевое количество участников, необходимое исследователям для исследования.
8

Фаза

Фаза

Этап клинического испытания лекарственного средства или биологического продукта, основанный на определениях, разработанных Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Этап зависит от цели исследования, количества участников и других характеристик. Существует пять фаз: Ранняя фаза 1 (ранее указанная как Фаза 0), Фаза 1, Фаза 2, Фаза 3 и Фаза 4. Термин «Неприменимо» используется для описания испытаний без фаз, определенных FDA, включая испытания устройств или поведенческих вмешательств.
  • Фаза 2
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Соединенные Штаты, 27516
        • Alexion Study Site
      • Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27710
        • Alexion Study Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • Alexion Study Site

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Критерии приемлемости

Ключевые требования, которым должны соответствовать люди, желающие участвовать в клиническом исследовании, или характеристики, которыми они должны обладать. Критерии приемлемости состоят как из критериев включения (которые необходимы человеку для участия в исследовании), так и из критериев исключения (которые препятствуют участию человека). Типы критериев приемлемости включают в себя участие в исследовании здоровых добровольцев, требования к возрасту или возрастной группе или ограничение по полу.

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

Участники должны соответствовать следующим критериям, чтобы быть включенными:

  • Были готовы и способны прочитать, понять и подписать форму информированного согласия
  • Документально подтвержденный диагноз вульгарной или листовидной пузырчатки
  • Были обязаны использовать приемлемую с медицинской точки зрения контрацепцию

Критерий исключения:

Участники, отвечающие любому из следующих критериев, были исключены:

  • Не смогли или не захотели соблюдать протокол
  • Активная негематологическая злокачественность или негематологическая злокачественность в анамнезе за 3 года до скрининга (исключая немеланомный рак кожи и рак шейки матки in situ)
  • Положительный результат на вирус иммунодефицита человека (ВИЧ) или антитела к гепатиту С
  • Положительный результат на поверхностный антиген гепатита В
  • IV лечение иммуноглобулином в течение 30 дней после скрининга
  • Любое воздействие исследуемого препарата или устройства в течение 30 дней до скрининга
  • Плазмаферез или иммуноадсорбция в течение 30 дней после скрининга
  • У участника было какое-либо текущее заболевание, которое, по мнению исследователя, могло поставить под угрозу его безопасность или соблюдение требований, помешать успешному проведению исследования или помешать интерпретации результатов.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Последовательное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия

Группа участников / Армия

Группа или подгруппа участников клинического исследования, которые получают конкретное вмешательство/лечение или не получают никакого вмешательства в соответствии с протоколом исследования.
Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.
Экспериментальный: Когорта 1: ALXN1830
Участники получали 5 доз ALXN1830 по 10 мг/кг еженедельно.
Лекарство: ALXN1830
Вводят посредством внутривенной инфузии.
Другие имена:
  • SYNT001
Экспериментальный: Когорта 2: ALXN1830
Участники должны были получать 3 дозы ALXN1830 по 30 мг/кг, вводимых еженедельно (нагрузочная), а затем 5 доз ALXN1830 по 10 мг/кг, вводимых раз в две недели, или 10 еженедельных доз ALXN1830 внутривенно (поддерживающая).
Лекарство: ALXN1830
Вводят посредством внутривенной инфузии.
Другие имена:
  • SYNT001

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Первичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - планируемая мера исхода, которая является наиболее важной для оценки эффекта вмешательства/лечения. В большинстве клинических исследований используется один первичный критерий исхода, но в некоторых — более одного.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников, сообщивших о нежелательных явлениях, возникших при лечении (TEAE)
Временное ограничение: День 1 (после первой дозы) до дня 112
TEAE определяли как любое нежелательное явление (НЯ), которое начинается во время или после приема первой дозы исследуемого препарата или возникает до приема первой дозы и ухудшается по степени тяжести во время или после приема первой дозы исследуемого препарата в течение периода лечения и последующего наблюдения. Период. TEAE считали «серьезным» (степень 3), если, по мнению исследователя или спонсора, оно приводило к любому из следующих исходов: смерть, опасные для жизни нежелательные явления, госпитализация в стационаре или продление существующей госпитализации, стойкие или значительная неспособность или существенное нарушение способности вести нормальную жизнедеятельность, врожденная аномалия/врожденный дефект или событие, которое могло подвергнуть опасности участника и могло потребовать медицинского или хирургического вмешательства для предотвращения одного из ранее перечисленных исходов. Сводка серьезных и всех других несерьезных нежелательных явлений, независимо от причинно-следственной связи, находится в модуле «Сообщенные нежелательные явления».
День 1 (после первой дозы) до дня 112

Вторичные показатели результатов

Вторичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - запланированная мера результата, которая не так важна, как первичная мера результата для оценки эффекта вмешательства, но все же представляет интерес. В большинстве клинических исследований используется более одного вторичного критерия исхода.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Максимальное процентное снижение средних уровней общего иммуноглобулина G (IgG) от исходного уровня
Временное ограничение: Исходный уровень до 112-го дня
Фармакодинамические образцы собирали для анализа на протяжении всего исследования. Представлено максимальное процентное снижение средних уровней общего IgG в сыворотке по сравнению с исходным уровнем, наблюдаемое во время исследования.
Исходный уровень до 112-го дня
Максимальное процентное снижение среднего индекса площади заболевания пузырчаткой (PDAI) Общий балл активности по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень до 112-го дня
Тяжесть пузырчатки и активность заболевания измеряли с помощью PDAI в регионах, где был доступен утвержденный вопросник. PDAI вводили в течение периода лечения и периода наблюдения. Общая активность PDAI состояла из баллов по субшкалам кожи, слизистых оболочек и волосистой части головы. Исследователь определил оценку PDAI как общую оценку активности от 0 до 250 баллов (от 0 до 120 для кожи, от 0 до 10 для кожи головы и от 0 до 120 для слизистой оболочки). Более высокий балл указывал на большее влияние на кожные заболевания. Представлено максимальное процентное снижение общей оценки активности PDAI по сравнению с исходным уровнем, наблюдаемое во время исследования.
Исходный уровень до 112-го дня
Максимальное процентное снижение среднего уровня циркулирующих иммунных комплексов (CIC) по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень до 112-го дня
Фармакодинамические образцы собирали для анализа на протяжении всего исследования. Представлено максимальное процентное снижение средних уровней CIC по сравнению с исходным уровнем, наблюдаемое во время исследования.
Исходный уровень до 112-го дня
Максимальное процентное снижение среднего уровня антител к десмоглеину (Dsg) 1 и 3 по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень до 112-го дня
Фармакодинамические образцы собирали для анализа на протяжении всего исследования. Представлено максимальное процентное снижение средних значений антител против Dsg 1 и 3 по сравнению с исходным уровнем, наблюдаемое во время исследования.
Исходный уровень до 112-го дня

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Спонсор

Организация или лицо, которое инициирует исследование и имеет полномочия и контроль над исследованием.
Alexion Pharmaceuticals

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

Начало исследования

Фактическая дата, когда первый участник был включен в клиническое исследование. «Предполагаемая» дата начала исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой начала исследования.
18 июля 2017 г.

Первичное завершение (Действительный)

Первичное завершение

Дата, когда последний участник клинического исследования был осмотрен или получил вмешательство для сбора окончательных данных для измерения основного результата. На эту дату не влияет, закончилось ли клиническое исследование в соответствии с протоколом или было прекращено. Для клинических исследований с более чем одним показателем первичного исхода с разными датами завершения этот термин относится к дате завершения сбора данных для всех показателей первичного исхода. «Предполагаемая» дата завершения первичного исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения первичного исследования.
16 января 2019 г.

Завершение исследования (Действительный)

Завершение исследования

Дата, когда последний участник клинического исследования был обследован или получил вмешательство/лечение для сбора окончательных данных по первичным показателям исхода, вторичным показателям исхода и нежелательным явлениям (т. е. последний визит последнего участника). «Предполагаемая» дата завершения исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения исследования.
16 января 2019 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

Первый отправленный

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые отправил отчет об исследовании на веб-сайт ClinicalTrials.gov. Обычно существует задержка в несколько дней между датой первой отправки и доступностью записи на ClinicalTrials.gov (дата первой публикации).
6 марта 2017 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые представляет отчет об исследовании, который соответствует критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсору или исследователю может потребоваться пересмотреть и отправить отчет об исследовании один или несколько раз, прежде чем будут выполнены критерии проверки контроля качества NLM. Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
8 марта 2017 г.

Первый опубликованный (Действительный)

Первый опубликованный

Дата, когда запись исследования была впервые доступна на сайте ClinicalTrials.gov после завершения обзора контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Обычно существует задержка в несколько дней между датой подачи спонсором исследования или исследователем записи об исследовании и датой первой публикации.
9 марта 2017 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

Последнее опубликованное обновление

Самая последняя дата, когда изменения в протоколе исследования были доступны на сайте ClinicalTrials.gov. Может быть задержка между отправкой изменений на сайт ClinicalTrials.gov спонсором или исследователем исследования (дата отправки последнего обновления) и датой публикации последнего обновления.
5 февраля 2020 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь внес изменения в отчет об исследовании, которые соответствуют критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
16 января 2020 г.

Последняя проверка

Последняя проверка

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь подтвердил информацию о клиническом исследовании на сайте ClinicalTrials.gov как точную и актуальную. Если исследование с набором статуса набора; еще не вербовка; или активен, набор не был подтвержден в течение последних 2 лет, статус набора в исследование показан как неизвестный.
1 января 2020 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

Другие идентификационные номера исследования

Идентификаторы или идентификационные номера, отличные от номера NCT, которые присваиваются клиническому исследованию спонсором исследования, спонсорами или другими лицами. Эти номера могут включать уникальные идентификаторы из других реестров испытаний и номера грантов Национального института здравоохранения.
  • SYNT001-103

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

Нет

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Настройки файлов cookie

Мы используем файлы cookie, чтобы обеспечить максимальное удобство использования нашего веб-сайта. Для получения дополнительных сведений внимательно прочитайте нашу Политику конфиденциальности и файлов cookie. ...>>>Вы можете изменить свои предпочтения или отозвать свое согласие в любое время, удалив файлы cookie со своего веб-сайта или компьютера, как описано в политике. Примите его и выберите свои предпочтения, отметив соответствующие поля в разделе «Управление настройками» ниже. Пожалуйста, внимательно прочтите наши Условия использования, прежде чем продолжить использование любой части этого веб-сайта.
«Управление настройками