Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Sinusoidal obstruksjonssyndrom for stamcelletransplantasjonspasienter Biomarkørstudie (SOSBiomarker)

18. desember 2023 oppdatert av: Sophie Paczesny, Indiana University

Biomarkører for endotelial dysfunksjon hos pediatriske pasienter som får høyintensiv kjemoterapi/bestråling

Målet med dette er å lære mer om stamcelletransplantasjon og komplikasjoner som noen mennesker har etter transplantasjonene, spesielt sinusoidal obstruksjonssyndrom (SOS), også kalt veno-okklusiv leversykdom.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Fullført

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

Dette er en multisenter, prospektiv, observasjonsforsøk. Vi vil måle biomarkører og bestemme terskler som vil forutsi økt risiko for SOS hos pediatriske pasienter som får HCT eller høyintensitets kjemoterapi/bestråling med det fremtidige målet om en randomisert, intervensjonell, åpen, multisenterstudie som vil teste forebyggende bruk av defibrotid for forebygging av SOS i en beriket høyrisikopopulasjon.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
80

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forente stater, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
        • Indiana University
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109
        • University of Michigan
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Baylor College of Medicine

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

Ikke eldre enn 25 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Stamcelletransplanterte pasienter

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

Alder ≤ 25 år som gjennomgår HCT av en eller annen grunn som oppfyller ETT (1) av følgende kriterier:

  1. Historie med leversykdom som definert av:

    1. Viral hepatitt (dvs. hepatitt C-virus [HCV])
    2. Leversvulst før HCT
    3. Hepatisk fibrose eller skrumplever før HCT som påvist ved leverbiopsi
    4. Høy aspartataminotransferase (AST) (> 2x ULN) før HCT (evaluering før transplantasjon)
    5. Høy alanintransaminase (ALT) (> 2x ULN) før HCT
    6. Høyt bilirubin (> 1,2x ULN) før HCT

  2. HCT høyrisikofunksjoner inkludert:

    en. Kondisjonering med høyrisiko-modaliteter inkludert: i. Busulfan (BU)-holdig regime, spesielt med oral BU + cyklofosfamid ii. TBI-holdig regime, spesielt cyklofosfamid + total-kroppsbestråling (TBI) b. ≥ 2 HCT c. Allo-HCT for leukemi > eller = andre tilbakefall d. Ikke-relatert donor (URD) ​​HCT e. Humant leukocyttantigen (HLA) mismatch HCT (mindre enn 10 av 10 for benmarg/perifer blodstamcelle [BM/PBSC] eller noe mindre enn 6 av 6 for UCB) f. Bruk av sirolimus + takrolimus profylakse for GVHD

  3. Høyrisiko sykdomstilstander inkludert:

    1. Juvenil myelo-monocytisk kronisk leukemi (JMML)
    2. Primær hemofagocytisk lymfohistiocytose (HLH)
    3. Adrenoleukodystrofi
    4. Osteopetrose

  4. Andre høyrisikofunksjoner, inkludert:

    1. Tidligere behandling med gemtuzumab ozogamicin
    2. Bruk av hepatotoksiske legemidler 1 måned før HCT og under HCT
    3. Overbelastning av jern (dvs. talassemi/sigdcelle) med serumferritin > 1000 ng/ml
    4. Underskudd av ATIII, T-PA (dvs. < 30 % normale verdier) og resistens mot aktivert protein C ved klinisk indikasjon (disse verdiene må ikke kontrolleres spesifikt dersom ingen klinisk historie)
    5. Ung alder < 2 år men mer enn 1 måned

Ekskluderingskriterier:

Pasienter som er transplantert, men som ikke oppfyller noen av de ovennevnte kriteriene.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort

Gruppe / Kohort

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en observasjonsstudie som vurderes for biomedisinske eller helsemessige utfall.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Stamcelletransplantasjon
Serielle blodprøver
Annen: Serielle blodprøver
Dag 0 og dag 3 blodprøver for SOS biomarkører. Hvis pasienten utvikler SOS-blodprøver før dosen av Defibrotide, dag 14 etter Defibrotide og Dag 21 etter Defibrotide.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
SOS proteomiske markører
Tidsramme: Frem til slutten av studieevalueringen, dag 180
Mål for 3 SOS-proteomiske markører, L-Ficolin, HA og ST2, som tidlige prediktorer for SOS-forekomst gjennom fullføring av studien.
Frem til slutten av studieevalueringen, dag 180

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Indiana University

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
1. april 2017

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
14. januar 2021

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
14. januar 2021

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
24. april 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
26. april 2017

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
27. april 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
19. desember 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
18. desember 2023

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. desember 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • 1701020549

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger