Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Sinusoidal obstruktionssyndrom för stamcellstransplantationspatienter Biomarkörstudie (SOSBiomarker)

18 december 2023 uppdaterad av: Sophie Paczesny, Indiana University

Biomarkörer för endoteldysfunktion hos pediatriska patienter som får högintensiv kemoterapi/bestrålning

Målet med detta är att lära sig mer om stamcellstransplantation och komplikationer som vissa människor har efter sina transplantationer, i synnerhet sinusoidal obstruktionssyndrom (SOS), även kallad veno-ocklusiv leversjukdom.

Studieöversikt

Status

Status

Indikerar aktuell rekryteringsstatus eller utökad åtkomststatus.
Avslutad

Betingelser

Betingelser

Sjukdomen, störningen, syndromet, sjukdomen eller skadan som studeras. På ClinicalTrials.gov kan tillstånd även innefatta andra hälsorelaterade frågor, såsom livslängd, livskvalitet och hälsorisker.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En process eller handling som är i fokus för en klinisk studie. Interventioner inkluderar läkemedel, medicinsk utrustning, procedurer, vacciner och andra produkter som antingen är undersökta eller redan tillgängliga. Interventioner kan också innefatta icke-invasiva tillvägagångssätt, såsom utbildning eller modifiering av kost och träning.

Detaljerad beskrivning

Detta är ett multicenter, prospektivt observationsförsök. Vi kommer att mäta biomarkörer och fastställa trösklar som kommer att förutsäga ökad risk för SOS hos pediatriska patienter som får HCT eller högintensiv kemoterapi/bestrålning med det framtida målet för en randomiserad, interventionell, öppen, multicenterstudie som kommer att testa förebyggande användning av defibrotid för förebyggande av SOS i en berikad högriskpopulation.

Studietyp

Studietyp

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderar interventionsstudier (även kallade kliniska prövningar), observationsstudier (inklusive patientregister) och utökad tillgång.
Observationell

Inskrivning (Faktisk)

Inskrivning

Antalet deltagare i en klinisk studie. Den "förväntade" registreringen är det antal deltagare som forskarna behöver för studien.
80

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Förenta staterna, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46202
        • Indiana University
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48109
        • University of Michigan
    • Texas
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • Baylor College of Medicine

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Urvalskriterier

De nyckelkrav som personer som vill delta i en klinisk studie måste uppfylla eller de egenskaper de måste ha. Behörighetskriterier består av både inklusionskriterier (som krävs för att en person ska delta i studien) och uteslutningskriterier (som hindrar en person från att delta). Typer av behörighetskriterier inkluderar om en studie accepterar friska frivilliga, har ålders- eller åldersgruppskrav eller är begränsad av kön.

Åldrar som är berättigade till studier

Inte äldre än 25 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Testmetod

Sannolikhetsprov

Studera befolkning

Stamcellstransplantationspatienter

Beskrivning

Inklusionskriterier:

Ålder ≤ 25 år som genomgår HCT av någon anledning som uppfyller ETT (1) av följande kriterier:

  1. Historik av leversjukdom enligt definition av:

    1. Viral hepatit (dvs hepatit C-virus [HCV])
    2. Levertumör före HCT
    3. Leverfibros eller cirros före HCT som bevisats genom leverbiopsi
    4. Högt aspartataminotransferas (AST) (> 2x ULN) före HCT (utvärdering före transplantation)
    5. Högt alanintransaminas (ALT) (> 2x ULN) före HCT
    6. Högt bilirubin (> 1,2x ULN) före HCT

  2. HCT högriskfunktioner inklusive:

    a. Konditionering med högriskmodaliteter inklusive: i. Busulfan (BU)-innehållande regim särskilt med oral BU + cyklofosfamid ii. TBI-innehållande regim, särskilt cyklofosfamid + totalkroppsbestrålning (TBI) b. ≥ 2 HCT c. Allo-HCT för leukemi > eller = andra skov d. Icke-relaterad givare (URD) ​​HCT e. Humant leukocytantigen (HLA) missmatch HCT (mindre än 10 av 10 för benmärg/perifera blodstamceller [BM/PBSC] eller något mindre än 6 av 6 för UCB) f. Användning av sirolimus + takrolimus profylax för GVHD

  3. Högrisksjukdomstillstånd inklusive:

    1. Juvenil myelomonocytisk kronisk leukemi (JMML)
    2. Primär hemofagocytisk lymfohistiocytos (HLH)
    3. Adrenoleukodystrofi
    4. Osteopetros

  4. Andra högriskfunktioner inklusive:

    1. Tidigare behandling med gemtuzumab ozogamicin
    2. Användning av hepatotoxiska läkemedel 1 månad före HCT och under HCT
    3. Järnöverbelastning (dvs talassemi/skärcell) med serumferritin > 1000 ng/ml
    4. Underskott av ATIII, T-PA (dvs < 30 % normala värden) och resistens mot aktiverat protein C om klinisk indikation (dessa värden behöver inte kontrolleras specifikt om ingen klinisk historia)
    5. Ung ålder < 2 år men mer än 1 månad

Exklusions kriterier:

Patienter som är transplanterade men inte uppfyller något av ovan nämnda kriterier.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort

Grupp / Kohort

En grupp eller undergrupp av deltagare i en observationsstudie som bedöms för biomedicinska eller hälsomässiga resultat.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En process eller handling som är i fokus för en klinisk studie. Interventioner inkluderar läkemedel, medicinsk utrustning, procedurer, vacciner och andra produkter som antingen är undersökta eller redan tillgängliga. Interventioner kan också innefatta icke-invasiva tillvägagångssätt, såsom utbildning eller modifiering av kost och träning.
Stamcellstransplantation
Seriella bloddragningar
Övrig: Seriella bloddragningar
Dag 0 och dag 3 blodprov för SOS-biomarkörer. Om patienten utvecklar SOS, ta blodprov före dosen av Defibrotide, Dag 14 efter Defibrotide och Dag 21 efter Defibrotide.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Primära resultatmått

I en klinisk studies protokoll är det planerade utfallsmått som är det viktigaste för att utvärdera effekten av en intervention/behandling. De flesta kliniska studier har ett primärt utfallsmått, men vissa har mer än ett.
Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
SOS proteomiska markörer
Tidsram: Till slutet av studieutvärderingen, dag 180
Mät för 3 SOS-proteomiska markörer, L-Ficolin, HA och ST2, som tidiga prediktorer för SOS-incidens genom avslutad studie.
Till slutet av studieutvärderingen, dag 180

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person som initierar studien och som har auktoritet och kontroll över studien.
Indiana University

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

Studiestart

Det faktiska datumet då den första deltagaren registrerades i en klinisk studie. Det "förväntade" studiestartdatumet är det datum som forskarna tror kommer att vara studiens startdatum.
1 april 2017

Primärt slutförande (Faktisk)

Primärt slutförande

Det datum då den sista deltagaren i en klinisk studie undersöktes eller fick en intervention för att samla in slutliga data för det primära utfallsmåttet. Huruvida den kliniska studien avslutades enligt protokollet eller avslutades påverkar inte detta datum. För kliniska studier med mer än ett primärt utfallsmått med olika slutdatum avser denna term det datum då datainsamlingen är slutförd för alla primära utfallsmått. Det "förväntade" primära slutdatumet är det datum som forskarna tror kommer att vara det primära slutdatumet för studien.
14 januari 2021

Avslutad studie (Faktisk)

Avslutad studie

Det datum då den sista deltagaren i en klinisk studie undersöktes eller fick en intervention/behandling för att samla in slutliga data för de primära utfallsmåtten, sekundära utfallsmåtten och biverkningar (det vill säga den senaste deltagarens senaste besök). Det "förväntade" studiens slutdatum är det datum som forskarna tror kommer att vara studiens slutdatum.
14 januari 2021

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

Först inskickad

Datumet då studiesponsorn eller utredaren först skickade in en studiepost till ClinicalTrials.gov. Det är vanligtvis en fördröjning på några dagar mellan det första inlämningsdatumet och postens tillgänglighet på ClinicalTrials.gov (det första publicerade datumet).
24 april 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

Det datum då studiesponsorn eller utredaren först skickar in en studiepost som överensstämmer med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) granskningskriterier. Sponsorn eller utredaren kan behöva revidera och skicka in en studiepost en eller flera gånger innan NLM kvalitetskontrollkriterier uppfylls. Det är sponsorns eller utredarens ansvar att se till att studieposten överensstämmer med NLM QC-granskningskriterierna.
26 april 2017

Första postat (Faktisk)

Första postat

Datumet då studieposten först var tillgänglig på ClinicalTrials.gov efter granskning av National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) har avslutats. Det är vanligtvis en fördröjning på några dagar mellan det datum då studiens sponsor eller utredare skickade in studieposten och det första publicerade datumet.
27 april 2017

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)

Senaste uppdatering publicerad

Det senaste datumet då ändringar i en studiepost gjordes tillgänglig på ClinicalTrials.gov. Det kan förekomma en fördröjning mellan när ändringarna skickades till ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller utredare (det senaste inlämningsdatumet för uppdateringen) och den senaste uppdateringen som publicerades.
19 december 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

Det senaste datumet då studiesponsorn eller utredaren lämnade in ändringar i en studiepost som överensstämmer med kvalitetskontrollkriterierna för National Library of Medicine (NLM). Det är sponsorns eller utredarens ansvar att se till att studieposten överensstämmer med NLM QC-granskningskriterierna.
18 december 2023

Senast verifierad

Senast verifierad

Det senaste datumet då studiesponsorn eller utredaren bekräftade att informationen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var korrekt och aktuell. Om en studie med rekryteringsstatus av rekrytering; inte rekryterar ännu; eller aktiv, inte rekrytering har inte bekräftats under de senaste 2 åren, studiens rekryteringsstatus visas som okänd.
1 december 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

Andra studie-ID-nummer

Identifierare eller ID-nummer andra än NCT-numret som tilldelats en klinisk studie av studiens sponsor, finansiärer eller andra. Dessa nummer kan innehålla unika identifierare från andra försöksregister och National Institutes of Health-bidragsnummer.
  • 1701020549

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Cookie-inställningar

Vi använder cookies för att säkerställa att vi ger dig den bästa upplevelsen på vår webbplats. För mer information läs noggrant vår policy för sekretess och kakor. ...>>>Du kan när som helst ändra dina preferenser eller dra tillbaka ditt samtycke genom att radera kakorna från din webbplats eller dator enligt beskrivningen i policyn. Acceptera det och välj dina preferenser genom att markera motsvarande rutor i avsnittet "Hantera inställningar" nedan. Läs våra användarvillkor noga innan du fortsätter att använda någon del av denna webbplats.
«Hantera inställningar