Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Sinusoidal obstruksjonssyndrom for stamcelletransplantasjonspasienter Biomarkørstudie (SOSBiomarker)

18. desember 2023 oppdatert av: Sophie Paczesny, Indiana University

Biomarkører for endotelial dysfunksjon hos pediatriske pasienter som får høyintensiv kjemoterapi/bestråling

Målet med dette er å lære mer om stamcelletransplantasjon og komplikasjoner som noen mennesker har etter transplantasjonene, spesielt sinusoidal obstruksjonssyndrom (SOS), også kalt veno-okklusiv leversykdom.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en multisenter, prospektiv, observasjonsforsøk. Vi vil måle biomarkører og bestemme terskler som vil forutsi økt risiko for SOS hos pediatriske pasienter som får HCT eller høyintensitets kjemoterapi/bestråling med det fremtidige målet om en randomisert, intervensjonell, åpen, multisenterstudie som vil teste forebyggende bruk av defibrotid for forebygging av SOS i en beriket høyrisikopopulasjon.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

80

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forente stater, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
        • Indiana University
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109
        • University of Michigan
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Baylor College of Medicine

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

Ikke eldre enn 25 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Stamcelletransplanterte pasienter

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

Alder ≤ 25 år som gjennomgår HCT av en eller annen grunn som oppfyller ETT (1) av følgende kriterier:

  1. Historie med leversykdom som definert av:

    1. Viral hepatitt (dvs. hepatitt C-virus [HCV])
    2. Leversvulst før HCT
    3. Hepatisk fibrose eller skrumplever før HCT som påvist ved leverbiopsi
    4. Høy aspartataminotransferase (AST) (> 2x ULN) før HCT (evaluering før transplantasjon)
    5. Høy alanintransaminase (ALT) (> 2x ULN) før HCT
    6. Høyt bilirubin (> 1,2x ULN) før HCT

  2. HCT høyrisikofunksjoner inkludert:

    en. Kondisjonering med høyrisiko-modaliteter inkludert: i. Busulfan (BU)-holdig regime, spesielt med oral BU + cyklofosfamid ii. TBI-holdig regime, spesielt cyklofosfamid + total-kroppsbestråling (TBI) b. ≥ 2 HCT c. Allo-HCT for leukemi > eller = andre tilbakefall d. Ikke-relatert donor (URD) ​​HCT e. Humant leukocyttantigen (HLA) mismatch HCT (mindre enn 10 av 10 for benmarg/perifer blodstamcelle [BM/PBSC] eller noe mindre enn 6 av 6 for UCB) f. Bruk av sirolimus + takrolimus profylakse for GVHD

  3. Høyrisiko sykdomstilstander inkludert:

    1. Juvenil myelo-monocytisk kronisk leukemi (JMML)
    2. Primær hemofagocytisk lymfohistiocytose (HLH)
    3. Adrenoleukodystrofi
    4. Osteopetrose

  4. Andre høyrisikofunksjoner, inkludert:

    1. Tidligere behandling med gemtuzumab ozogamicin
    2. Bruk av hepatotoksiske legemidler 1 måned før HCT og under HCT
    3. Overbelastning av jern (dvs. talassemi/sigdcelle) med serumferritin > 1000 ng/ml
    4. Underskudd av ATIII, T-PA (dvs. < 30 % normale verdier) og resistens mot aktivert protein C ved klinisk indikasjon (disse verdiene må ikke kontrolleres spesifikt dersom ingen klinisk historie)
    5. Ung alder < 2 år men mer enn 1 måned

Ekskluderingskriterier:

Pasienter som er transplantert, men som ikke oppfyller noen av de ovennevnte kriteriene.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Intervensjon / Behandling
Stamcelletransplantasjon
Serielle blodprøver
Annen: Serielle blodprøver
Dag 0 og dag 3 blodprøver for SOS biomarkører. Hvis pasienten utvikler SOS-blodprøver før dosen av Defibrotide, dag 14 etter Defibrotide og Dag 21 etter Defibrotide.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
SOS proteomiske markører
Tidsramme: Frem til slutten av studieevalueringen, dag 180
Mål for 3 SOS-proteomiske markører, L-Ficolin, HA og ST2, som tidlige prediktorer for SOS-forekomst gjennom fullføring av studien.
Frem til slutten av studieevalueringen, dag 180

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Indiana University

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. april 2017

Primær fullføring (Faktiske)

14. januar 2021

Studiet fullført (Faktiske)

14. januar 2021

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

24. april 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

26. april 2017

Først lagt ut (Faktiske)

27. april 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

19. desember 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

18. desember 2023

Sist bekreftet

1. desember 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 1701020549

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Sinusoidal obstruksjonssyndrom

Kliniske studier på Serielle blodprøver

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Philippines

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere