Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie av IMR-687 hos voksne deltakere med sigdcelleanemi (homozygot HbSS eller sigd-β0-thalassemi)

13. mai 2025 oppdatert av: Cardurion Pharmaceuticals, Inc.

En fase 2a, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie av IMR-687 hos voksne pasienter med sigdcelleanemi (homozygot HbSS eller sigd-β0-thalassemi)

Studie av IMR-687 hos voksne deltakere med sigdcelleanemi (SCA) (homozygot HbSS eller sigd-β0-thalassemi).

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Fullført

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

Dette er en proof-of-concept-studie i voksne SCA-deltakere i alderen 18 til 55 år for å undersøke sikkerheten, tolerabiliteten og farmakokinetiske (PK), så vel som potensielle farmakodynamiske (PD) effekter og klinisk effekt, av IMR -687 over en rekke doser.

IMR-687 ble administrert i 2 populasjoner av deltakere med SCA: de som ikke fikk hydroksyurea (HU) og de som fikk en stabil dose av HU i henhold til standarden for omsorg.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
100

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Oakland, California, Forente stater, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Forente stater, 06030
        • University of Connecticut Health Center
    • Florida
      • Hollywood, Florida, Forente stater, 33021
        • Foundation for Sickle Cell Disease Research
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60612
        • University of Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60644
        • Loretto Hospital
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forente stater, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Temple, Texas, Forente stater, 76508
        • Baylor Scott & White Health
  • Storbritannia
      • Birmingham, Storbritannia, B18 7QH
        • Sandwell & West Birmingham Hospital
      • Bristol, Storbritannia, BS2 8ED
        • Bristol Haematology and Oncology Centre
      • London, Storbritannia, SE1 9RT
        • Guy's Hospital
      • London, Storbritannia, E1 1BB
        • Royal London Hospital
      • London, Storbritannia, NW1 2PG
        • University College London Hospital
      • Oxford, Storbritannia, OX3 7LE
        • Oxford Cancer & Haematology Centre, The Churchill Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 55 år (Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Viktige inkluderingskriterier:

  • Mannlige eller kvinnelige deltakere med bekreftet SCA
  • Alder 18 til 55 år, inkludert
  • For deltakere på HU, må ha vært på en stabil dose i minst 60 dager før screening

Nøkkelekskluderingskriterier:

  • Totalt hemoglobin >12,5 eller <6 gram/desiliter
  • Transfusjon av røde blodlegemer innen 60 dager etter baseline
  • >7 sykehusinnleggelser for vaso-okklusive kriser (VOC) i løpet av det siste året
  • Estimert glomerulær filtrasjonshastighet <50 milliliter/minutt
  • Aspartataminotransferase/alaninaminotransferase >3x øvre normalgrense

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Trippel

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: IMR-687 50 mg/100 mg
En startdose på IMR-687 50 mg med doseøkning etter 4 eller 12 uker, opptil 100 mg ble administrert til deltakerne. Varigheten av administrasjonen var 16 (uke 17) eller 24 uker (uke 25).
Legemiddel: IMR-687
Oral administrering av IMR-687 én gang daglig med eller uten HU.
Eksperimentell: IMR-687 100 mg/200 mg
En startdose på IMR-687 100 mg med doseøkning etter 4 eller 12 uker, opptil 200 mg ble administrert til deltakerne. Administrasjonens varighet var 24 uker (uke 25).
Legemiddel: IMR-687
Oral administrering av IMR-687 én gang daglig med eller uten HU.
Placebo komparator: Placebo
Matchende placebo ble administrert i 16 (uke 17) eller 24 uker (uke 25).
Legemiddel: Placebo
Oral administrering av placebo én gang daglig med eller uten HU.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE) og alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: Dag 1 (etter dosering) til og med uke 24
En uønsket hendelse (AE) ble definert som enhver uheldig medisinsk hendelse i en klinisk studiedeltaker som administrerte et farmasøytisk produkt og som ikke nødvendigvis måtte ha en årsakssammenheng med denne behandlingen. En SAE ble definert som enhver AE som resulterte i 1 eller flere av følgende utfall: død, nødvendig eller forlenget sykehusinnleggelse, livstruende, vedvarende eller betydelig funksjonshemming/inhabilitet, medfødt anomali eller fødselsdefekt, eller annen medisinsk viktig hendelse. Et sammendrag av alvorlige og alle andre ikke-alvorlige bivirkninger, uavhengig av årsakssammenheng, finnes i modulen Rapporterte uønskede hendelser.
Dag 1 (etter dosering) til og med uke 24

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Farmakokinetisk (PK) av deltakere som ikke samtidig mottok HU: Maksimal plasmakonsentrasjon (Cmax) av IMR-687
Tidsramme: Dag 1 og uke 25
For PK-vurderinger av deltakere som ikke samtidig fikk HU, ble serieblodprøver for IMR-687 plasmakonsentrasjoner tatt før dose 0,5, 1, 1,5, 2, 4, 6 og 8 timer etter administrering av studiemedikamentet; og 24 timer etter administrering av studiemedikamentet. Dag 1 (enkeltdose) og steady-state (uke 25) vurderinger presenteres.
Dag 1 og uke 25
PK av deltakere som ikke samtidig mottok HU: Areal under konsentrasjon-tidskurven (AUC) fra tiden 0 til 24 timer etter dose (AUC0-24t) av IMR-687
Tidsramme: Dag 1 og uke 25
For PK-vurderinger av deltakere som ikke samtidig fikk HU, ble serieblodprøver for IMR-687 plasmakonsentrasjoner tatt før dose 0,5, 1, 1,5, 2, 4, 6 og 8 timer etter administrering av studiemedikamentet; og 24 timer etter administrering av studiemedikamentet. Dag 1 (enkeltdose) og steady-state (uke 25) vurderinger presenteres.
Dag 1 og uke 25
PK for deltakere som samtidig mottok HU: Cmax av IMR-687
Tidsramme: Dag 1 og uke 17
For PK-vurderinger av deltakere som samtidig fikk HU, ble serieblodprøver for IMR-687 PK tatt før dose 0,5, 1, 1,5, 2, 4, 6 og 8 timer etter administrering av studiemedikamentet; og 24 timer etter administrering av studiemedikamentet. Dag 1 (enkeltdose) og steady-state (uke 17) vurderinger presenteres.
Dag 1 og uke 17
PK for deltakere som samtidig mottok HU: AUC0-24t av IMR-687
Tidsramme: Dag 1 og uke 17
For PK-vurderinger av deltakere som samtidig fikk HU, ble serielle blodprøver for IMR-687 plasmakonsentrasjoner tatt før dose 0,5, 1, 1,5, 2, 4, 6 og 8 timer etter administrering av studiemedikamentet; og 24 timer etter administrering av studiemedikamentet. Dag 1 (enkeltdose) og steady-state (uke 17) vurderinger presenteres.
Dag 1 og uke 17
PK av deltakere som samtidig mottok HU: Cmax Of HU
Tidsramme: Grunnlinje (1 og 2) og uke 17
For PK-vurderinger av deltakere som samtidig fikk HU, ble serieblodprøver for HU PK tatt før dose og 0,5, 1, 1,5, 3, 6, 8 og 10 timer etter selvadministrering av den foreskrevne dosen av HU. HU i nærvær (slutt på behandling [EOT]: uke 17) eller fravær av IMR-687 (grunnlinje 1 og 2) presenteres. HU-konsentrasjonsdata ble ikke sortert med hensyn til HU-dose.
Grunnlinje (1 og 2) og uke 17
PK for deltakere som samtidig mottok HU: AUC0-24t av HU
Tidsramme: Grunnlinje (1 og 2) og uke 17
For PK-vurderinger av deltakere som samtidig fikk HU, ble serieblodprøver for HU PK tatt før dose og 0,5, 1, 1,5, 3, 6, 8 og 10 timer etter selvadministrering av den foreskrevne dosen av HU. HU i nærvær (EOT: uke 17) eller fravær av IMR-687 (grunnlinje 1 og 2) presenteres. HU-konsentrasjonsdata ble ikke sortert med hensyn til HU-dose.
Grunnlinje (1 og 2) og uke 17

Andre resultatmål

Andre resultatmål

For kliniske studier, en planlagt måling beskrevet i protokollen som brukes for å bestemme effekten av en intervensjon/behandling på deltakerne. For observasjonsstudier, en måling eller observasjon som brukes til å beskrive mønstre av sykdommer eller egenskaper, eller assosiasjoner til eksponeringer, risikofaktorer eller behandling. Typer utfallsmål inkluderer primært resultatmål og sekundært resultatmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra grunnlinje i F-celler
Tidsramme: Baseline, EOT (uke 25 for deltakere uten HU og uke 17 eller 25 for deltakere med HU)
Absolutt minste kvadraters (LS) gjennomsnittlig endring fra baseline ved EOT er presentert. Endring fra baseline i farmakodynamiske (PD) biomarkører ble analysert ved bruk av blandede modeller for gjentatte mål med kovariat av behandling, besøk, behandling-for-besøk interaksjon og baseline verdi.
Baseline, EOT (uke 25 for deltakere uten HU og uke 17 eller 25 for deltakere med HU)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Cardurion Pharmaceuticals, Inc.

Samarbeidspartnere

Samarbeidspartnere

En annen organisasjon enn sponsoren som gir støtte til en klinisk studie. Denne støtten kan omfatte aktiviteter knyttet til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Imara, Inc.

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Studieleder: Regulatory Operations, Cardurion Pharmaceuticals

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
26. januar 2018

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
28. august 2020

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
28. august 2020

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
2. januar 2018

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
9. januar 2018

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
17. januar 2018

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
15. mai 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
13. mai 2025

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. mai 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • IMR-SCD-102
  • 2017-000653-39 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

UBESLUTTE

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger