Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af IMR-687 hos voksne deltagere med seglcelleanæmi (homozygot HbSS eller segl-β0-thalassæmi)

13. maj 2025 opdateret af: Cardurion Pharmaceuticals, Inc.

En fase 2a, randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret undersøgelse af IMR-687 hos voksne patienter med seglcelleanæmi (homozygot HbSS eller segl-β0-thalassæmi)

Undersøgelse af IMR-687 hos voksne deltagere med seglcelleanæmi (SCA) (homozygot HbSS eller segl-β0-thalassæmi).

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Dette er et proof-of-concept-studie med voksne SCA-deltagere i alderen 18 til 55 år for at undersøge sikkerheden, tolerabiliteten og farmakokinetiske (PK) samt de potentielle farmakodynamiske (PD) effekter og klinisk effekt af IMR -687 på tværs af en række doser.

IMR-687 blev administreret i 2 populationer af deltagere med SCA: dem, der ikke modtog hydroxyurinstof (HU), og dem, der modtog en stabil dosis af HU i henhold til standarden for pleje.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
100

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige, B18 7QH
        • Sandwell & West Birmingham Hospital
      • Bristol, Det Forenede Kongerige, BS2 8ED
        • Bristol Haematology and Oncology Centre
      • London, Det Forenede Kongerige, SE1 9RT
        • Guy's Hospital
      • London, Det Forenede Kongerige, E1 1BB
        • Royal London Hospital
      • London, Det Forenede Kongerige, NW1 2PG
        • University College London Hospital
      • Oxford, Det Forenede Kongerige, OX3 7LE
        • Oxford Cancer & Haematology Centre, The Churchill Hospital
  • Forenede Stater
    • California
      • Oakland, California, Forenede Stater, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Forenede Stater, 06030
        • University of Connecticut Health Center
    • Florida
      • Hollywood, Florida, Forenede Stater, 33021
        • Foundation for Sickle Cell Disease Research
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612
        • University of Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60644
        • Loretto Hospital
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Temple, Texas, Forenede Stater, 76508
        • Baylor Scott & White Health

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år til 55 år (Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  • Mandlige eller kvindelige deltagere med bekræftet SCA
  • Alder 18 til 55 år inklusive
  • For deltagere på HU, skal have været på en stabil dosis i mindst 60 dage før screening

Nøgleekskluderingskriterier:

  • Total hæmoglobin >12,5 eller <6 gram/deciliter
  • Transfusion af røde blodlegemer inden for 60 dage efter baseline
  • >7 indlæggelser for vaso-okklusive kriser (VOC'er) inden for det seneste år
  • Estimeret glomerulær filtrationshastighed <50 milliliter/minut
  • Aspartataminotransferase/alaninaminotransferase >3x den øvre normalgrænse

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: IMR-687 50 mg/100 mg
En startdosis på IMR-687 50 mg med dosiseskalering efter 4 eller 12 uger, op til 100 mg, blev administreret til deltagerne. Varigheden af ​​administrationen var 16 (uge 17) eller 24 uger (uge 25).
Medicin: IMR-687
Oral administration af IMR-687 én gang dagligt med eller uden HU.
Eksperimentel: IMR-687 100 mg/200 mg
En startdosis på IMR-687 100 mg med dosiseskalering efter 4 eller 12 uger, op til 200 mg, blev administreret til deltagerne. Varigheden af ​​administrationen var 24 uger (uge 25).
Medicin: IMR-687
Oral administration af IMR-687 én gang dagligt med eller uden HU.
Placebo komparator: Placebo
Matchende placebo blev administreret i 16 (uge 17) eller 24 uger (uge 25).
Medicin: Placebo
Oral administration af placebo én gang dagligt med eller uden HU.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE'er) og alvorlige bivirkninger (SAE'er)
Tidsramme: Dag 1 (efter dosering) til og med uge 24
En uønsket hændelse (AE) blev defineret som enhver uønsket medicinsk hændelse i en klinisk undersøgelsesdeltager, der administrerede et farmaceutisk produkt, og som ikke nødvendigvis behøvede at have en årsagssammenhæng med denne behandling. En SAE blev defineret som enhver AE, der resulterede i 1 eller flere af følgende udfald: død, påkrævet eller forlænget hospitalsindlæggelse, livstruende, vedvarende eller betydelig invaliditet/inhabilitet, medfødt anomali eller fødselsdefekt eller anden medicinsk vigtig begivenhed. En oversigt over alvorlige og alle andre ikke-alvorlige bivirkninger, uanset årsagssammenhæng, findes i modulet Rapporterede bivirkninger.
Dag 1 (efter dosering) til og med uge 24

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Farmakokinetik (PK) af deltagere, der ikke samtidig modtog HU: Maksimal plasmakoncentration (Cmax) af IMR-687
Tidsramme: Dag 1 og uge 25
Til farmakokinetiske vurderinger af deltagere, som ikke samtidig modtog HU, blev serielle blodprøver for IMR-687-plasmakoncentrationer udtaget før dosis 0,5, 1, 1,5, 2, 4, 6 og 8 timer efter administration af undersøgelseslægemidlet; og 24 timer efter administration af undersøgelseslægemidlet. Dag 1 (enkeltdosis) og steady-state (uge 25) vurderinger præsenteres.
Dag 1 og uge 25
PK for deltagere, der ikke samtidig modtog HU: Areal under koncentrationstidskurven (AUC) fra tiden 0 til 24 timer efter dosis (AUC0-24 timer) af IMR-687
Tidsramme: Dag 1 og uge 25
Til farmakokinetiske vurderinger af deltagere, som ikke samtidig modtog HU, blev serielle blodprøver for IMR-687-plasmakoncentrationer udtaget før dosis 0,5, 1, 1,5, 2, 4, 6 og 8 timer efter administration af undersøgelseslægemidlet; og 24 timer efter administration af undersøgelseslægemidlet. Dag 1 (enkeltdosis) og steady-state (uge 25) vurderinger præsenteres.
Dag 1 og uge 25
PK for deltagere, der samtidig modtog HU: Cmax af IMR-687
Tidsramme: Dag 1 og uge 17
Til PK-vurderinger af deltagere, som samtidig modtog HU, blev serielle blodprøver for IMR-687 PK udtaget forud for dosis 0,5, 1, 1,5, 2, 4, 6 og 8 timer efter administration af undersøgelseslægemidlet; og 24 timer efter administration af undersøgelseslægemidlet. Dag 1 (enkeltdosis) og steady-state (uge 17) vurderinger præsenteres.
Dag 1 og uge 17
PK for deltagere, der samtidig modtog HU: AUC0-24h af IMR-687
Tidsramme: Dag 1 og uge 17
Til farmakokinetiske vurderinger af deltagere, som samtidig modtog HU, blev serielle blodprøver for IMR-687-plasmakoncentrationer udtaget før dosis 0,5, 1, 1,5, 2, 4, 6 og 8 timer efter administration af undersøgelseslægemidlet; og 24 timer efter administration af undersøgelseslægemidlet. Dag 1 (enkeltdosis) og steady-state (uge 17) vurderinger præsenteres.
Dag 1 og uge 17
PK af deltagere, der samtidig modtog HU: Cmax af HU
Tidsramme: Baseline (1 og 2) og uge 17
Til PK-vurderinger af deltagere, der samtidig fik HU, blev serielle blodprøver for HU PK udtaget før dosis og 0,5, 1, 1,5, 3, 6, 8 og 10 timer efter selvadministration af den ordinerede dosis HU. HU i nærvær (afslutning af behandling [EOT]: uge 17) eller fravær af IMR-687 (grundlinje 1 og 2) er præsenteret. HU-koncentrationsdata blev ikke sorteret med hensyn til HU-dosis.
Baseline (1 og 2) og uge 17
PK for deltagere, der samtidig modtog HU: AUC0-24h af HU
Tidsramme: Baseline (1 og 2) og uge 17
Til PK-vurderinger af deltagere, der samtidig fik HU, blev serielle blodprøver for HU PK udtaget før dosis og 0,5, 1, 1,5, 3, 6, 8 og 10 timer efter selvadministration af den ordinerede dosis HU. HU i nærvær (EOT: uge 17) eller fravær af IMR-687 (basislinje 1 og 2) er præsenteret. HU-koncentrationsdata blev ikke sorteret med hensyn til HU-dosis.
Baseline (1 og 2) og uge 17

Andre resultatmål

Andre resultatmål

For kliniske forsøg en planlagt måling beskrevet i protokollen, der bruges til at bestemme effekten af ​​en intervention/behandling på deltagerne. Til observationsstudier, en måling eller observation, der bruges til at beskrive mønstre af sygdomme eller egenskaber eller sammenhænge med eksponeringer, risikofaktorer eller behandling. Typer af resultatmål omfatter primært resultatmål og sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra basislinje i F-celler
Tidsramme: Baseline, EOT (Uge 25 for deltagere uden HU og Uge 17 eller 25 for deltagere med HU)
Absolut mindste kvadraters (LS) gennemsnitlige ændring fra baseline ved EOT er præsenteret. Ændring fra baseline i farmakodynamiske (PD) biomarkører blev analyseret ved hjælp af blandede modeller for gentagne målinger med kovariat af behandling, besøg, behandling-for-besøg interaktion og baseline værdi.
Baseline, EOT (Uge 25 for deltagere uden HU og Uge 17 eller 25 for deltagere med HU)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Cardurion Pharmaceuticals, Inc.

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Imara, Inc.

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: Regulatory Operations, Cardurion Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
26. januar 2018

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
28. august 2020

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
28. august 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
2. januar 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
9. januar 2018

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
17. januar 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
15. maj 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
13. maj 2025

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. maj 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • IMR-SCD-102
  • 2017-000653-39 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

UBESLUTET

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Seglcellesygdom

Kliniske forsøg med IMR-687

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger