Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie av IMR-687 hos vuxna deltagare med sicklecellanemi (homozygot HbSS eller sickle-β0-talassemi)

13 maj 2025 uppdaterad av: Cardurion Pharmaceuticals, Inc.

En fas 2a, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie av IMR-687 hos vuxna patienter med sicklecellanemi (homozygot HbSS eller sickle-β0-talassemi)

Studie av IMR-687 hos vuxna deltagare med sicklecellanemi (SCA) (homozygot HbSS eller sickle-β0 talassemi).

Studieöversikt

Status

Status

Indikerar aktuell rekryteringsstatus eller utökad åtkomststatus.
Avslutad

Betingelser

Betingelser

Sjukdomen, störningen, syndromet, sjukdomen eller skadan som studeras. På ClinicalTrials.gov kan tillstånd även innefatta andra hälsorelaterade frågor, såsom livslängd, livskvalitet och hälsorisker.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En process eller handling som är i fokus för en klinisk studie. Interventioner inkluderar läkemedel, medicinsk utrustning, procedurer, vacciner och andra produkter som antingen är undersökta eller redan tillgängliga. Interventioner kan också innefatta icke-invasiva tillvägagångssätt, såsom utbildning eller modifiering av kost och träning.

Detaljerad beskrivning

Detta är en proof-of-concept-studie på vuxna SCA-deltagare, i åldrarna 18 till 55 år, för att undersöka säkerhet, tolerabilitet och farmakokinetik (PK), såväl som potentiella farmakodynamiska (PD) effekter och klinisk effekt, av IMR -687 över ett antal doser.

IMR-687 administrerades i 2 populationer av deltagare med SCA: de som inte fick hydroxiurea (HU) och de som fick en stabil dos av HU enligt standarden för vård.

Studietyp

Studietyp

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderar interventionsstudier (även kallade kliniska prövningar), observationsstudier (inklusive patientregister) och utökad tillgång.
Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

Inskrivning

Antalet deltagare i en klinisk studie. Den "förväntade" registreringen är det antal deltagare som forskarna behöver för studien.
100

Fas

Fas

Stadiet av en klinisk prövning som studerar ett läkemedel eller en biologisk produkt, baserat på definitioner utvecklade av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen baseras på studiens syfte, antal deltagare och andra egenskaper. Det finns fem faser: tidig fas 1 (tidigare listad som fas 0), fas 1, fas 2, fas 3 och fas 4. Ej tillämpligt används för att beskriva prövningar utan FDA-definierade faser, inklusive prövningar av enheter eller beteendeinterventioner.
  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • Oakland, California, Förenta staterna, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Förenta staterna, 06030
        • University of Connecticut Health Center
    • Florida
      • Hollywood, Florida, Förenta staterna, 33021
        • Foundation for Sickle Cell Disease Research
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60612
        • University of Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60644
        • Loretto Hospital
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Förenta staterna, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Temple, Texas, Förenta staterna, 76508
        • Baylor Scott & White Health
  • Storbritannien
      • Birmingham, Storbritannien, B18 7QH
        • Sandwell & West Birmingham Hospital
      • Bristol, Storbritannien, BS2 8ED
        • Bristol Haematology and Oncology Centre
      • London, Storbritannien, SE1 9RT
        • Guy's Hospital
      • London, Storbritannien, E1 1BB
        • Royal London Hospital
      • London, Storbritannien, NW1 2PG
        • University College London Hospital
      • Oxford, Storbritannien, OX3 7LE
        • Oxford Cancer & Haematology Centre, The Churchill Hospital

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Urvalskriterier

De nyckelkrav som personer som vill delta i en klinisk studie måste uppfylla eller de egenskaper de måste ha. Behörighetskriterier består av både inklusionskriterier (som krävs för att en person ska delta i studien) och uteslutningskriterier (som hindrar en person från att delta). Typer av behörighetskriterier inkluderar om en studie accepterar friska frivilliga, har ålders- eller åldersgruppskrav eller är begränsad av kön.

Åldrar som är berättigade till studier

18 år till 55 år (Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Viktiga inkluderingskriterier:

  • Manliga eller kvinnliga deltagare med bekräftad SCA
  • Ålder 18 till 55 år, inklusive
  • För deltagare på HU, måste ha varit på en stabil dos i minst 60 dagar före screening

Viktiga uteslutningskriterier:

  • Totalt hemoglobin >12,5 eller <6 gram/deciliter
  • Transfusion av röda blodkroppar inom 60 dagar efter baslinjen
  • >7 sjukhusinläggningar för vaso-ocklusiva kriser (VOC) under det senaste året
  • Uppskattad glomerulär filtrationshastighet <50 milliliter/minut
  • Aspartataminotransferas/alaninaminotransferas >3x den övre normalgränsen

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Trippel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm

Deltagargrupp / Arm

En grupp eller undergrupp av deltagare i en klinisk prövning som får en specifik intervention/behandling, eller ingen intervention, enligt prövningens protokoll.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En process eller handling som är i fokus för en klinisk studie. Interventioner inkluderar läkemedel, medicinsk utrustning, procedurer, vacciner och andra produkter som antingen är undersökta eller redan tillgängliga. Interventioner kan också innefatta icke-invasiva tillvägagångssätt, såsom utbildning eller modifiering av kost och träning.
Experimentell: IMR-687 50 mg/100 mg
En startdos av IMR-687 50 mg med dosökning efter 4 eller 12 veckor, upp till 100 mg administrerades till deltagarna. Administreringens varaktighet var 16 (vecka 17) eller 24 veckor (vecka 25).
Läkemedel: IMR-687
Oral administrering av IMR-687 en gång dagligen med eller utan HU.
Experimentell: IMR-687 100 mg/200 mg
En startdos av IMR-687 100 mg med dosökning efter 4 eller 12 veckor, upp till 200 mg administrerades till deltagarna. Administreringens varaktighet var 24 veckor (vecka 25).
Läkemedel: IMR-687
Oral administrering av IMR-687 en gång dagligen med eller utan HU.
Placebo-jämförare: Placebo
Matchande placebo administrerades i 16 (vecka 17) eller 24 veckor (vecka 25).
Läkemedel: Placebo
Oral administrering av placebo en gång dagligen med eller utan HU.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Primära resultatmått

I en klinisk studies protokoll är det planerade utfallsmått som är det viktigaste för att utvärdera effekten av en intervention/behandling. De flesta kliniska studier har ett primärt utfallsmått, men vissa har mer än ett.
Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare med behandlingsuppkomna biverkningar (TEAE) och allvarliga biverkningar (SAE)
Tidsram: Dag 1 (efter dosering) till och med vecka 24
En biverkning (AE) definierades som varje ogynnsam medicinsk händelse i en klinisk studiedeltagare som administrerade en farmaceutisk produkt och som inte nödvändigtvis behövde ha ett orsakssamband med denna behandling. En SAE definierades som alla biverkningar som resulterade i 1 eller flera av följande utfall: död, nödvändig eller förlängd sjukhusvistelse, livshotande, ihållande eller betydande funktionsnedsättning/oförmåga, medfödd anomali eller fosterskada eller annan medicinskt viktig händelse. En sammanfattning av allvarliga och alla andra icke-allvarliga biverkningar, oavsett orsakssamband, finns i modulen Rapporterade biverkningar.
Dag 1 (efter dosering) till och med vecka 24

Sekundära resultatmått

Sekundära resultatmått

I en klinisk studies protokoll, ett planerat utfallsmått som inte är lika viktigt som det primära utfallsmåttet för att utvärdera effekten av en intervention men som ändå är av intresse. De flesta kliniska studier har mer än ett sekundärt utfallsmått.
Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Farmakokinetik (PK) för deltagare som inte samtidigt fick HU: maximal plasmakoncentration (Cmax) av IMR-687
Tidsram: Dag 1 och vecka 25
För PK-bedömningar av deltagare som inte samtidigt fick HU togs serieblodprover för IMR-687-plasmakoncentrationer före dosen 0,5, 1, 1,5, 2, 4, 6 och 8 timmar efter administrering av studieläkemedlet; och 24 timmar efter administrering av studieläkemedlet. Dag 1 (engångsdos) och steady-state (vecka 25) bedömningar presenteras.
Dag 1 och vecka 25
PK för deltagare som inte samtidigt fick HU: Area under koncentrationstidskurvan (AUC) från tid 0 till 24 timmar efter dos (AUC0-24h) av IMR-687
Tidsram: Dag 1 och vecka 25
För PK-bedömningar av deltagare som inte samtidigt fick HU togs serieblodprover för IMR-687-plasmakoncentrationer före dosen 0,5, 1, 1,5, 2, 4, 6 och 8 timmar efter administrering av studieläkemedlet; och 24 timmar efter administrering av studieläkemedlet. Dag 1 (engångsdos) och steady-state (vecka 25) bedömningar presenteras.
Dag 1 och vecka 25
PK för deltagare som samtidigt fick HU: Cmax för IMR-687
Tidsram: Dag 1 och vecka 17
För PK-bedömningar av deltagare som samtidigt fick HU togs serieblodprover för IMR-687 PK före dosen 0,5, 1, 1,5, 2, 4, 6 och 8 timmar efter administrering av studieläkemedlet; och 24 timmar efter administrering av studieläkemedlet. Dag 1 (engångsdos) och steady-state (vecka 17) bedömningar presenteras.
Dag 1 och vecka 17
PK för deltagare som samtidigt fick HU: AUC0-24h av IMR-687
Tidsram: Dag 1 och vecka 17
För PK-bedömningar av deltagare som samtidigt fick HU togs serieblodprover för IMR-687-plasmakoncentrationer före dosen 0,5, 1, 1,5, 2, 4, 6 och 8 timmar efter administrering av studieläkemedlet; och 24 timmar efter administrering av studieläkemedlet. Dag 1 (engångsdos) och steady-state (vecka 17) bedömningar presenteras.
Dag 1 och vecka 17
PK för deltagare som samtidigt fick HU: Cmax för HU
Tidsram: Baslinje (1 och 2) och vecka 17
För PK-bedömningar av deltagare som samtidigt fick HU togs serieblodprover för HU PK före dosen och 0,5, 1, 1,5, 3, 6, 8 och 10 timmar efter självadministrering av den föreskrivna dosen av HU. HU i närvaro (slut på behandling [EOT]: Vecka 17) eller frånvaro av IMR-687 (Baslinje 1 och 2) presenteras. HU-koncentrationsdata sorterades inte med avseende på HU-dos.
Baslinje (1 och 2) och vecka 17
PK för deltagare som samtidigt fick HU: AUC0-24h av HU
Tidsram: Baslinje (1 och 2) och vecka 17
För PK-bedömningar av deltagare som samtidigt fick HU togs serieblodprover för HU PK före dosen och 0,5, 1, 1,5, 3, 6, 8 och 10 timmar efter självadministrering av den föreskrivna dosen av HU. HU i närvaro (EOT: Vecka 17) eller frånvaro av IMR-687 (Baslinje 1 och 2) presenteras. HU-koncentrationsdata sorterades inte med avseende på HU-dos.
Baslinje (1 och 2) och vecka 17

Andra resultatmått

Andra resultatmått

För kliniska prövningar, en planerad mätning beskriven i protokollet som används för att bestämma effekten av en intervention/behandling på deltagarna. För observationsstudier, en mätning eller observation som används för att beskriva mönster av sjukdomar eller egenskaper, eller samband med exponeringar, riskfaktorer eller behandling. Typer av utfallsmått inkluderar primära utfallsmått och sekundära utfallsmått.
Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Ändra från baslinjen i F-celler
Tidsram: Baseline, EOT (Vecka 25 för deltagare utan HU och vecka 17 eller 25 för deltagare med HU)
Absolut minsta kvadraters (LS) medelförändring från baslinjen vid EOT presenteras. Förändring från baslinjen i farmakodynamiska (PD) biomarkörer analyserades med hjälp av blandade modeller för upprepade mätningar med kovariat av behandling, besök, behandling för besök-interaktion och baslinjevärde.
Baseline, EOT (Vecka 25 för deltagare utan HU och vecka 17 eller 25 för deltagare med HU)

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person som initierar studien och som har auktoritet och kontroll över studien.
Cardurion Pharmaceuticals, Inc.

Samarbetspartners

Samarbetspartners

En annan organisation än sponsorn som ger stöd till en klinisk studie. Detta stöd kan innefatta aktiviteter relaterade till finansiering, design, implementering, dataanalys eller rapportering.
Imara, Inc.

Utredare

Utredare

En forskare involverad i en klinisk studie. Relaterade termer inkluderar platsens huvudutredare, platsundersökaren, studieordföranden, studieledaren och studiens huvudutredare.
  • Studierektor: Regulatory Operations, Cardurion Pharmaceuticals

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

Studiestart

Det faktiska datumet då den första deltagaren registrerades i en klinisk studie. Det "förväntade" studiestartdatumet är det datum som forskarna tror kommer att vara studiens startdatum.
26 januari 2018

Primärt slutförande (Faktisk)

Primärt slutförande

Det datum då den sista deltagaren i en klinisk studie undersöktes eller fick en intervention för att samla in slutliga data för det primära utfallsmåttet. Huruvida den kliniska studien avslutades enligt protokollet eller avslutades påverkar inte detta datum. För kliniska studier med mer än ett primärt utfallsmått med olika slutdatum avser denna term det datum då datainsamlingen är slutförd för alla primära utfallsmått. Det "förväntade" primära slutdatumet är det datum som forskarna tror kommer att vara det primära slutdatumet för studien.
28 augusti 2020

Avslutad studie (Faktisk)

Avslutad studie

Det datum då den sista deltagaren i en klinisk studie undersöktes eller fick en intervention/behandling för att samla in slutliga data för de primära utfallsmåtten, sekundära utfallsmåtten och biverkningar (det vill säga den senaste deltagarens senaste besök). Det "förväntade" studiens slutdatum är det datum som forskarna tror kommer att vara studiens slutdatum.
28 augusti 2020

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

Först inskickad

Datumet då studiesponsorn eller utredaren först skickade in en studiepost till ClinicalTrials.gov. Det är vanligtvis en fördröjning på några dagar mellan det första inlämningsdatumet och postens tillgänglighet på ClinicalTrials.gov (det första publicerade datumet).
2 januari 2018

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

Det datum då studiesponsorn eller utredaren först skickar in en studiepost som överensstämmer med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) granskningskriterier. Sponsorn eller utredaren kan behöva revidera och skicka in en studiepost en eller flera gånger innan NLM kvalitetskontrollkriterier uppfylls. Det är sponsorns eller utredarens ansvar att se till att studieposten överensstämmer med NLM QC-granskningskriterierna.
9 januari 2018

Första postat (Faktisk)

Första postat

Datumet då studieposten först var tillgänglig på ClinicalTrials.gov efter granskning av National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) har avslutats. Det är vanligtvis en fördröjning på några dagar mellan det datum då studiens sponsor eller utredare skickade in studieposten och det första publicerade datumet.
17 januari 2018

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

Senaste uppdatering publicerad

Det senaste datumet då ändringar i en studiepost gjordes tillgänglig på ClinicalTrials.gov. Det kan förekomma en fördröjning mellan när ändringarna skickades till ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller utredare (det senaste inlämningsdatumet för uppdateringen) och den senaste uppdateringen som publicerades.
15 maj 2025

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

Det senaste datumet då studiesponsorn eller utredaren lämnade in ändringar i en studiepost som överensstämmer med kvalitetskontrollkriterierna för National Library of Medicine (NLM). Det är sponsorns eller utredarens ansvar att se till att studieposten överensstämmer med NLM QC-granskningskriterierna.
13 maj 2025

Senast verifierad

Senast verifierad

Det senaste datumet då studiesponsorn eller utredaren bekräftade att informationen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var korrekt och aktuell. Om en studie med rekryteringsstatus av rekrytering; inte rekryterar ännu; eller aktiv, inte rekrytering har inte bekräftats under de senaste 2 åren, studiens rekryteringsstatus visas som okänd.
1 maj 2025

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

Andra studie-ID-nummer

Identifierare eller ID-nummer andra än NCT-numret som tilldelats en klinisk studie av studiens sponsor, finansiärer eller andra. Dessa nummer kan innehålla unika identifierare från andra försöksregister och National Institutes of Health-bidragsnummer.
  • IMR-SCD-102
  • 2017-000653-39 (EudraCT-nummer)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

OBESLUTSAM

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Cookie-inställningar

Vi använder cookies för att säkerställa att vi ger dig den bästa upplevelsen på vår webbplats. För mer information läs noggrant vår policy för sekretess och kakor. ...>>>Du kan när som helst ändra dina preferenser eller dra tillbaka ditt samtycke genom att radera kakorna från din webbplats eller dator enligt beskrivningen i policyn. Acceptera det och välj dina preferenser genom att markera motsvarande rutor i avsnittet "Hantera inställningar" nedan. Läs våra användarvillkor noga innan du fortsätter att använda någon del av denna webbplats.
«Hantera inställningar