Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie av IMR-687 hos voksne deltakere med sigdcelleanemi (homozygot HbSS eller sigd-β0-thalassemi)

13. mai 2025 oppdatert av: Cardurion Pharmaceuticals, Inc.

En fase 2a, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie av IMR-687 hos voksne pasienter med sigdcelleanemi (homozygot HbSS eller sigd-β0-thalassemi)

Studie av IMR-687 hos voksne deltakere med sigdcelleanemi (SCA) (homozygot HbSS eller sigd-β0-thalassemi).

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en proof-of-concept-studie i voksne SCA-deltakere i alderen 18 til 55 år for å undersøke sikkerheten, tolerabiliteten og farmakokinetiske (PK), så vel som potensielle farmakodynamiske (PD) effekter og klinisk effekt, av IMR -687 over en rekke doser.

IMR-687 ble administrert i 2 populasjoner av deltakere med SCA: de som ikke fikk hydroksyurea (HU) og de som fikk en stabil dose av HU i henhold til standarden for omsorg.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

100

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Oakland, California, Forente stater, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Forente stater, 06030
        • University of Connecticut Health Center
    • Florida
      • Hollywood, Florida, Forente stater, 33021
        • Foundation for Sickle Cell Disease Research
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60612
        • University of Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60644
        • Loretto Hospital
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forente stater, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Temple, Texas, Forente stater, 76508
        • Baylor Scott & White Health
  • Storbritannia
      • Birmingham, Storbritannia, B18 7QH
        • Sandwell & West Birmingham Hospital
      • Bristol, Storbritannia, BS2 8ED
        • Bristol Haematology and Oncology Centre
      • London, Storbritannia, SE1 9RT
        • Guy'S Hospital
      • London, Storbritannia, E1 1BB
        • Royal London Hospital
      • London, Storbritannia, NW1 2PG
        • University College London Hospital
      • Oxford, Storbritannia, OX3 7LE
        • Oxford Cancer & Haematology Centre, The Churchill Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 55 år (Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Viktige inkluderingskriterier:

  • Mannlige eller kvinnelige deltakere med bekreftet SCA
  • Alder 18 til 55 år, inkludert
  • For deltakere på HU, må ha vært på en stabil dose i minst 60 dager før screening

Nøkkelekskluderingskriterier:

  • Totalt hemoglobin >12,5 eller <6 gram/desiliter
  • Transfusjon av røde blodlegemer innen 60 dager etter baseline
  • >7 sykehusinnleggelser for vaso-okklusive kriser (VOC) i løpet av det siste året
  • Estimert glomerulær filtrasjonshastighet <50 milliliter/minutt
  • Aspartataminotransferase/alaninaminotransferase >3x øvre normalgrense

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Trippel

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: IMR-687 50 mg/100 mg
En startdose på IMR-687 50 mg med doseøkning etter 4 eller 12 uker, opptil 100 mg ble administrert til deltakerne. Varigheten av administrasjonen var 16 (uke 17) eller 24 uker (uke 25).
Legemiddel: IMR-687
Oral administrering av IMR-687 én gang daglig med eller uten HU.
Eksperimentell: IMR-687 100 mg/200 mg
En startdose på IMR-687 100 mg med doseøkning etter 4 eller 12 uker, opptil 200 mg ble administrert til deltakerne. Administrasjonens varighet var 24 uker (uke 25).
Legemiddel: IMR-687
Oral administrering av IMR-687 én gang daglig med eller uten HU.
Placebo komparator: Placebo
Matchende placebo ble administrert i 16 (uke 17) eller 24 uker (uke 25).
Legemiddel: Placebo
Oral administrering av placebo én gang daglig med eller uten HU.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE) og alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: Dag 1 (etter dosering) til og med uke 24
En uønsket hendelse (AE) ble definert som enhver uheldig medisinsk hendelse i en klinisk studiedeltaker som administrerte et farmasøytisk produkt og som ikke nødvendigvis måtte ha en årsakssammenheng med denne behandlingen. En SAE ble definert som enhver AE som resulterte i 1 eller flere av følgende utfall: død, nødvendig eller forlenget sykehusinnleggelse, livstruende, vedvarende eller betydelig funksjonshemming/inhabilitet, medfødt anomali eller fødselsdefekt, eller annen medisinsk viktig hendelse. Et sammendrag av alvorlige og alle andre ikke-alvorlige bivirkninger, uavhengig av årsakssammenheng, finnes i modulen Rapporterte uønskede hendelser.
Dag 1 (etter dosering) til og med uke 24

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Farmakokinetisk (PK) av deltakere som ikke samtidig mottok HU: Maksimal plasmakonsentrasjon (Cmax) av IMR-687
Tidsramme: Dag 1 og uke 25
For PK-vurderinger av deltakere som ikke samtidig fikk HU, ble serieblodprøver for IMR-687 plasmakonsentrasjoner tatt før dose 0,5, 1, 1,5, 2, 4, 6 og 8 timer etter administrering av studiemedikamentet; og 24 timer etter administrering av studiemedikamentet. Dag 1 (enkeltdose) og steady-state (uke 25) vurderinger presenteres.
Dag 1 og uke 25
PK av deltakere som ikke samtidig mottok HU: Areal under konsentrasjon-tidskurven (AUC) fra tiden 0 til 24 timer etter dose (AUC0-24t) av IMR-687
Tidsramme: Dag 1 og uke 25
For PK-vurderinger av deltakere som ikke samtidig fikk HU, ble serieblodprøver for IMR-687 plasmakonsentrasjoner tatt før dose 0,5, 1, 1,5, 2, 4, 6 og 8 timer etter administrering av studiemedikamentet; og 24 timer etter administrering av studiemedikamentet. Dag 1 (enkeltdose) og steady-state (uke 25) vurderinger presenteres.
Dag 1 og uke 25
PK for deltakere som samtidig mottok HU: Cmax av IMR-687
Tidsramme: Dag 1 og uke 17
For PK-vurderinger av deltakere som samtidig fikk HU, ble serieblodprøver for IMR-687 PK tatt før dose 0,5, 1, 1,5, 2, 4, 6 og 8 timer etter administrering av studiemedikamentet; og 24 timer etter administrering av studiemedikamentet. Dag 1 (enkeltdose) og steady-state (uke 17) vurderinger presenteres.
Dag 1 og uke 17
PK for deltakere som samtidig mottok HU: AUC0-24t av IMR-687
Tidsramme: Dag 1 og uke 17
For PK-vurderinger av deltakere som samtidig fikk HU, ble serielle blodprøver for IMR-687 plasmakonsentrasjoner tatt før dose 0,5, 1, 1,5, 2, 4, 6 og 8 timer etter administrering av studiemedikamentet; og 24 timer etter administrering av studiemedikamentet. Dag 1 (enkeltdose) og steady-state (uke 17) vurderinger presenteres.
Dag 1 og uke 17
PK av deltakere som samtidig mottok HU: Cmax Of HU
Tidsramme: Grunnlinje (1 og 2) og uke 17
For PK-vurderinger av deltakere som samtidig fikk HU, ble serieblodprøver for HU PK tatt før dose og 0,5, 1, 1,5, 3, 6, 8 og 10 timer etter selvadministrering av den foreskrevne dosen av HU. HU i nærvær (slutt på behandling [EOT]: uke 17) eller fravær av IMR-687 (grunnlinje 1 og 2) presenteres. HU-konsentrasjonsdata ble ikke sortert med hensyn til HU-dose.
Grunnlinje (1 og 2) og uke 17
PK for deltakere som samtidig mottok HU: AUC0-24t av HU
Tidsramme: Grunnlinje (1 og 2) og uke 17
For PK-vurderinger av deltakere som samtidig fikk HU, ble serieblodprøver for HU PK tatt før dose og 0,5, 1, 1,5, 3, 6, 8 og 10 timer etter selvadministrering av den foreskrevne dosen av HU. HU i nærvær (EOT: uke 17) eller fravær av IMR-687 (grunnlinje 1 og 2) presenteres. HU-konsentrasjonsdata ble ikke sortert med hensyn til HU-dose.
Grunnlinje (1 og 2) og uke 17

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra grunnlinje i F-celler
Tidsramme: Baseline, EOT (uke 25 for deltakere uten HU og uke 17 eller 25 for deltakere med HU)
Absolutt minste kvadraters (LS) gjennomsnittlig endring fra baseline ved EOT er presentert. Endring fra baseline i farmakodynamiske (PD) biomarkører ble analysert ved bruk av blandede modeller for gjentatte mål med kovariat av behandling, besøk, behandling-for-besøk interaksjon og baseline verdi.
Baseline, EOT (uke 25 for deltakere uten HU og uke 17 eller 25 for deltakere med HU)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Cardurion Pharmaceuticals, Inc.

Samarbeidspartnere

Imara, Inc.

Etterforskere

  • Studieleder: Regulatory Operations, Cardurion Pharmaceuticals

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

26. januar 2018

Primær fullføring (Faktiske)

28. august 2020

Studiet fullført (Faktiske)

28. august 2020

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

2. januar 2018

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

9. januar 2018

Først lagt ut (Faktiske)

17. januar 2018

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

15. mai 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

13. mai 2025

Sist bekreftet

1. mai 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • IMR-SCD-102
  • 2017-000653-39 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

UBESLUTTE

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Sigdcellesykdom

Kliniske studier på IMR-687

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Papua New Guinea

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere