Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование IMR-687 у взрослых участников с серповидноклеточной анемией (гомозиготная HbSS или серповидно-β0-талассемия)

13 мая 2025 г. обновлено: Cardurion Pharmaceuticals, Inc.

Фаза 2a, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование IMR-687 у взрослых пациентов с серповидноклеточной анемией (гомозиготная HbSS или серповидно-β0-талассемия)

Исследование IMR-687 у взрослых участников с серповидноклеточной анемией (SCA) (гомозиготная HbSS или серповидно-β0-талассемия).

Обзор исследования

Статус

Статус

Указывает текущий статус найма или статус расширенного доступа.
Завершенный

Условия

Условия

Изучаемое заболевание, расстройство, синдром, болезнь или травма. На ClinicalTrials.gov условия могут также включать другие вопросы, связанные со здоровьем, такие как продолжительность жизни, качество жизни и риски для здоровья.

Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.

Подробное описание

Это экспериментальное исследование с участием взрослых участников SCA в возрасте от 18 до 55 лет для изучения безопасности, переносимости и фармакокинетических (ФК), а также потенциальных фармакодинамических (ФД) эффектов и клинической эффективности IMR. -687 в диапазоне доз.

IMR-687 вводили 2 группам участников с SCA: тем, кто не получал гидроксимочевину (HU), и тем, кто получал стабильную дозу HU в соответствии со стандартом лечения.

Тип исследования

Тип исследования

Описывает характер клинического исследования. Типы исследований включают интервенционные исследования (также называемые клиническими испытаниями), наблюдательные исследования (включая регистры пациентов) и расширенный доступ.
Интервенционный

Регистрация (Действительный)

Регистрация

Количество участников клинического исследования. «Предполагаемый» набор — это целевое количество участников, необходимое исследователям для исследования.
100

Фаза

Фаза

Этап клинического испытания лекарственного средства или биологического продукта, основанный на определениях, разработанных Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Этап зависит от цели исследования, количества участников и других характеристик. Существует пять фаз: Ранняя фаза 1 (ранее указанная как Фаза 0), Фаза 1, Фаза 2, Фаза 3 и Фаза 4. Термин «Неприменимо» используется для описания испытаний без фаз, определенных FDA, включая испытания устройств или поведенческих вмешательств.
  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенное Королевство
      • Birmingham, Соединенное Королевство, B18 7QH
        • Sandwell & West Birmingham Hospital
      • Bristol, Соединенное Королевство, BS2 8ED
        • Bristol Haematology and Oncology Centre
      • London, Соединенное Королевство, SE1 9RT
        • Guy's Hospital
      • London, Соединенное Королевство, E1 1BB
        • Royal London Hospital
      • London, Соединенное Королевство, NW1 2PG
        • University College London Hospital
      • Oxford, Соединенное Королевство, OX3 7LE
        • Oxford Cancer & Haematology Centre, The Churchill Hospital
  • Соединенные Штаты
    • California
      • Oakland, California, Соединенные Штаты, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Соединенные Штаты, 06030
        • University of Connecticut Health Center
    • Florida
      • Hollywood, Florida, Соединенные Штаты, 33021
        • Foundation for Sickle Cell Disease Research
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60612
        • University of Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60644
        • Loretto Hospital
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Соединенные Штаты, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Temple, Texas, Соединенные Штаты, 76508
        • Baylor Scott & White Health

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Критерии приемлемости

Ключевые требования, которым должны соответствовать люди, желающие участвовать в клиническом исследовании, или характеристики, которыми они должны обладать. Критерии приемлемости состоят как из критериев включения (которые необходимы человеку для участия в исследовании), так и из критериев исключения (которые препятствуют участию человека). Типы критериев приемлемости включают в себя участие в исследовании здоровых добровольцев, требования к возрасту или возрастной группе или ограничение по полу.

Возраст, подходящий для обучения

От 18 лет до 55 лет (Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Ключевые критерии включения:

  • Участники мужского или женского пола с подтвержденным SCA
  • Возраст от 18 до 55 лет включительно
  • Участники, получающие HU, должны были принимать стабильную дозу в течение как минимум 60 дней до скрининга.

Ключевые критерии исключения:

  • Общий гемоглобин >12,5 или <6 г/дл
  • Переливание эритроцитарной массы в течение 60 дней после исходного уровня
  • >7 госпитализаций по поводу вазоокклюзионных кризов (ВОК) за последний год
  • Расчетная скорость клубочковой фильтрации <50 мл/мин.
  • Аспартатаминотрансфераза/аланинаминотрансфераза в 3 раза выше верхней границы нормы

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Тройной

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия

Группа участников / Армия

Группа или подгруппа участников клинического исследования, которые получают конкретное вмешательство/лечение или не получают никакого вмешательства в соответствии с протоколом исследования.
Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.
Экспериментальный: ИМР-687 50 мг/100 мг
Участникам вводили начальную дозу IMR-687 50 мг с увеличением дозы через 4 или 12 недель до 100 мг. Продолжительность введения составляла 16 (неделя 17) или 24 недели (неделя 25).
Лекарство: ИМР-687
Пероральное введение IMR-687 один раз в день с HU или без него.
Экспериментальный: ИМР-687 100 мг/200 мг
Участникам вводили начальную дозу IMR-687 100 мг с увеличением дозы через 4 или 12 недель до 200 мг. Продолжительность введения составила 24 недели (25 неделя).
Лекарство: ИМР-687
Пероральное введение IMR-687 один раз в день с HU или без него.
Плацебо Компаратор: Плацебо
Соответствующее плацебо вводили в течение 16 (неделя 17) или 24 недель (неделя 25).
Лекарство: Плацебо
Пероральное введение плацебо один раз в день с HU или без него.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Первичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - планируемая мера исхода, которая является наиболее важной для оценки эффекта вмешательства/лечения. В большинстве клинических исследований используется один первичный критерий исхода, но в некоторых — более одного.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников с нежелательными явлениями, возникшими при лечении (TEAE), и серьезными нежелательными явлениями (SAE)
Временное ограничение: С 1-го дня (после приема) до 24-й недели
Нежелательное явление (НЯ) определялось как любое неблагоприятное медицинское явление у участника клинического исследования, которому вводили фармацевтический продукт, и которое не обязательно должно иметь причинно-следственную связь с этим лечением. СНЯ определяли как любое НЯ, которое привело к одному или нескольким из следующих исходов: смерть, необходимая или длительная госпитализация, угроза жизни, стойкая или значительная инвалидность/нетрудоспособность, врожденная аномалия или врожденный дефект или другое важное с медицинской точки зрения событие. Сводка серьезных и всех других несерьезных НЯ, независимо от причинно-следственной связи, находится в модуле «Сообщенные нежелательные явления».
С 1-го дня (после приема) до 24-й недели

Вторичные показатели результатов

Вторичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - запланированная мера результата, которая не так важна, как первичная мера результата для оценки эффекта вмешательства, но все же представляет интерес. В большинстве клинических исследований используется более одного вторичного критерия исхода.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Фармакокинетика (PK) участников, которые не получали одновременно HU: максимальная концентрация в плазме (Cmax) IMR-687
Временное ограничение: День 1 и неделя 25
Для оценки фармакокинетики участников, которые одновременно не получали HU, были взяты серийные образцы крови для определения концентрации IMR-687 в плазме перед введением дозы через 0,5, 1, 1,5, 2, 4, 6 и 8 часов после введения исследуемого препарата; и через 24 часа после введения исследуемого препарата. Представлены оценки на 1-й день (однократная доза) и в равновесном состоянии (25-я неделя).
День 1 и неделя 25
PK участников, которые не получали одновременно HU: площадь под кривой концентрация-время (AUC) от времени 0 до 24 часов после введения дозы (AUC0-24h) IMR-687
Временное ограничение: День 1 и неделя 25
Для оценки фармакокинетики участников, которые одновременно не получали HU, были взяты серийные образцы крови для определения концентрации IMR-687 в плазме перед введением дозы через 0,5, 1, 1,5, 2, 4, 6 и 8 часов после введения исследуемого препарата; и через 24 часа после введения исследуемого препарата. Представлены оценки на 1-й день (однократная доза) и в равновесном состоянии (25-я неделя).
День 1 и неделя 25
ПК участников, одновременно получавших HU: Cmax IMR-687
Временное ограничение: День 1 и неделя 17
Для оценки фармакокинетики участников, которые одновременно получали HU, серийные образцы крови для IMR-687 PK брали до введения дозы через 0,5, 1, 1,5, 2, 4, 6 и 8 часов после введения исследуемого препарата; и через 24 часа после введения исследуемого препарата. Представлены оценки на 1-й день (однократная доза) и в равновесном состоянии (17-я неделя).
День 1 и неделя 17
ПК участников, одновременно получивших HU: AUC0-24h IMR-687
Временное ограничение: День 1 и неделя 17
Для оценки фармакокинетики участников, одновременно получавших HU, были взяты серийные образцы крови для определения концентрации IMR-687 в плазме до введения дозы через 0,5, 1, 1,5, 2, 4, 6 и 8 часов после введения исследуемого препарата; и через 24 часа после введения исследуемого препарата. Представлены оценки на 1-й день (однократная доза) и в равновесном состоянии (17-я неделя).
День 1 и неделя 17
ПК участников, одновременно получавших HU: Cmax HU
Временное ограничение: Исходный уровень (1 и 2) и 17-я неделя
Для оценки фармакокинетики участников, одновременно получавших HU, были взяты серийные образцы крови для фармакокинетики HU до введения дозы и через 0,5, 1, 1,5, 3, 6, 8 и 10 часов после самостоятельного введения предписанной дозы HU. Представлены HU в присутствии (конец лечения [EOT]: неделя 17) или в отсутствие IMR-687 (исходные уровни 1 и 2). Данные о концентрации HU не были отсортированы по дозе HU.
Исходный уровень (1 и 2) и 17-я неделя
PK участников, одновременно получивших HU: AUC0-24h HU
Временное ограничение: Исходный уровень (1 и 2) и 17-я неделя
Для оценки фармакокинетики участников, одновременно получавших HU, были взяты серийные образцы крови для фармакокинетики HU до введения дозы и через 0,5, 1, 1,5, 3, 6, 8 и 10 часов после самостоятельного введения предписанной дозы HU. Представлены HU в присутствии (EOT: неделя 17) или в отсутствие IMR-687 (базовые уровни 1 и 2). Данные о концентрации HU не были отсортированы по дозе HU.
Исходный уровень (1 и 2) и 17-я неделя

Другие показатели результатов

Другие показатели результатов

Для клинических испытаний запланированное измерение, описанное в протоколе, которое используется для определения влияния вмешательства/лечения на участников. Для обсервационных исследований измерение или наблюдение, которые используются для описания моделей заболеваний или признаков, или ассоциаций с воздействием, факторами риска или лечением. Типы показателей результата включают первичный показатель результата и вторичный показатель результата.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение по сравнению с исходным уровнем в F-клетках
Временное ограничение: Исходный уровень, EOT (неделя 25 для участников без HU и недели 17 или 25 для участников с HU)
Представлено абсолютное среднее изменение по методу наименьших квадратов (LS) по сравнению с исходным уровнем в EOT. Изменение по сравнению с исходным уровнем фармакодинамических (ФД) биомаркеров анализировали с использованием смешанных моделей для повторных измерений с ковариантами лечения, визита, взаимодействия лечения за визитом и исходного значения.
Исходный уровень, EOT (неделя 25 для участников без HU и недели 17 или 25 для участников с HU)

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Спонсор

Организация или лицо, которое инициирует исследование и имеет полномочия и контроль над исследованием.
Cardurion Pharmaceuticals, Inc.

Соавторы

Соавторы

Организация, не являющаяся спонсором, которая оказывает поддержку клиническому исследованию. Эта поддержка может включать деятельность, связанную с финансированием, проектированием, реализацией, анализом данных или отчетностью.
Imara, Inc.

Следователи

Следователи

Исследователь, участвующий в клиническом исследовании. Связанные термины включают главного исследователя исследовательского центра, вспомогательного исследователя исследовательского центра, председателя исследования, руководителя исследования и главного исследователя исследования.
  • Директор по исследованиям: Regulatory Operations, Cardurion Pharmaceuticals

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

Начало исследования

Фактическая дата, когда первый участник был включен в клиническое исследование. «Предполагаемая» дата начала исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой начала исследования.
26 января 2018 г.

Первичное завершение (Действительный)

Первичное завершение

Дата, когда последний участник клинического исследования был осмотрен или получил вмешательство для сбора окончательных данных для измерения основного результата. На эту дату не влияет, закончилось ли клиническое исследование в соответствии с протоколом или было прекращено. Для клинических исследований с более чем одним показателем первичного исхода с разными датами завершения этот термин относится к дате завершения сбора данных для всех показателей первичного исхода. «Предполагаемая» дата завершения первичного исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения первичного исследования.
28 августа 2020 г.

Завершение исследования (Действительный)

Завершение исследования

Дата, когда последний участник клинического исследования был обследован или получил вмешательство/лечение для сбора окончательных данных по первичным показателям исхода, вторичным показателям исхода и нежелательным явлениям (т. е. последний визит последнего участника). «Предполагаемая» дата завершения исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения исследования.
28 августа 2020 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

Первый отправленный

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые отправил отчет об исследовании на веб-сайт ClinicalTrials.gov. Обычно существует задержка в несколько дней между датой первой отправки и доступностью записи на ClinicalTrials.gov (дата первой публикации).
2 января 2018 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые представляет отчет об исследовании, который соответствует критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсору или исследователю может потребоваться пересмотреть и отправить отчет об исследовании один или несколько раз, прежде чем будут выполнены критерии проверки контроля качества NLM. Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
9 января 2018 г.

Первый опубликованный (Действительный)

Первый опубликованный

Дата, когда запись исследования была впервые доступна на сайте ClinicalTrials.gov после завершения обзора контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Обычно существует задержка в несколько дней между датой подачи спонсором исследования или исследователем записи об исследовании и датой первой публикации.
17 января 2018 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

Последнее опубликованное обновление

Самая последняя дата, когда изменения в протоколе исследования были доступны на сайте ClinicalTrials.gov. Может быть задержка между отправкой изменений на сайт ClinicalTrials.gov спонсором или исследователем исследования (дата отправки последнего обновления) и датой публикации последнего обновления.
15 мая 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь внес изменения в отчет об исследовании, которые соответствуют критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
13 мая 2025 г.

Последняя проверка

Последняя проверка

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь подтвердил информацию о клиническом исследовании на сайте ClinicalTrials.gov как точную и актуальную. Если исследование с набором статуса набора; еще не вербовка; или активен, набор не был подтвержден в течение последних 2 лет, статус набора в исследование показан как неизвестный.
1 мая 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

Другие идентификационные номера исследования

Идентификаторы или идентификационные номера, отличные от номера NCT, которые присваиваются клиническому исследованию спонсором исследования, спонсорами или другими лицами. Эти номера могут включать уникальные идентификаторы из других реестров испытаний и номера грантов Национального института здравоохранения.
  • IMR-SCD-102
  • 2017-000653-39 (Номер EudraCT)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕ РЕШЕНО

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Настройки файлов cookie

Мы используем файлы cookie, чтобы обеспечить максимальное удобство использования нашего веб-сайта. Для получения дополнительных сведений внимательно прочитайте нашу Политику конфиденциальности и файлов cookie. ...>>>Вы можете изменить свои предпочтения или отозвать свое согласие в любое время, удалив файлы cookie со своего веб-сайта или компьютера, как описано в политике. Примите его и выберите свои предпочтения, отметив соответствующие поля в разделе «Управление настройками» ниже. Пожалуйста, внимательно прочтите наши Условия использования, прежде чем продолжить использование любой части этого веб-сайта.
«Управление настройками