Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

For å evaluere farmakokinetikken til Diacerein og Rhein etter maksimal bruk hos pasienter med Epidermolysis Bullosa (EB)

4. februar 2020 oppdatert av: Castle Creek Pharmaceuticals, LLC

En multisenterstudie for å evaluere farmakokinetikken til Diacerein og Rhein og sikkerheten til Diacerein etter maksimal bruk, topisk administrering av CCP-020 (Diacerein 1 % salve) til pasienter med epidermolysis Bullosa (EB)

En farmakokinetisk (PK) studie i 16-20 EB-emner som skal fordeles til to kohorter. Kohort 1 for å inkludere 8-10 forsøkspersoner (12 år og eldre); Kohort 2 for å inkludere 8-10 forsøkspersoner (alder 6 måneder-11 år, inkludert). Kohort 2 inkluderte bare fag 4 år og eldre. Seriell PK-blodprøve tatt på dag 1 og 10. Det ble utført analyser for å bestemme konsentrasjonene av diacerein og rhein.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Fullført

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

Dette var en åpen, enkeltperiodestudie som hadde til hensikt å inkludere forsøkspersoner med EB bestående av spedbarn/barn (i alderen 6 måneder til 11 år inkludert) og ungdom/voksne (12 år og eldre). Studien inkluderte 2 kohorter.

Kohort 1 skulle inkludere ungdom/voksne personer med EB (alder 12 år og eldre);

Kohort 2 skulle inkludere spedbarn/barn med EB (alder 4 til 11 år inklusive).

For begge kohorter hadde studien til hensikt å registrere personer med epidermolysis bullosa simplex (EBS), dystrophic epidermolysis bullosa (DEB) og junctional epidermolysis bullosa (JEB) med lesjoner som omfatter >/= 2 % BSA. Påføringsområdet for diacerein var >/= 5 % BSA og inkluderte skadet og ikke-skadet hud (hvis lesjoner sto for

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
11

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Palo Alto, California, Forente stater, 94304
        • Stanford School of Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60654
        • Northwestern University Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forente stater, 27599
        • UNC Dermatology

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

4 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Viktige inkluderingskriterier:

  • Minst 12 år (Kohort 1) eller minst 6 måneder til 11 år, inklusive (Kohort 2) ved screening. Bare for USA: minst 4 år til 11 år, inkludert (Kohort 2)
  • Forsøkspersonen må veie minst 9 kg (19,8 lbs) ved screening.
  • Personen har en dokumentert genetisk mutasjon i samsvar med EB.
  • Personen har EB-lesjoner på ≥ 2 % kroppsoverflateareal (BSA) og EB-lesjonene er i følgende kroppsområder: a. Lokalisert: plantar og/eller palmar områder, b. Generalisert: armer, ben, torso, hender og føtter.

Nøkkelekskluderingskriterier:

  • Forsøkspersonen har EB-lesjoner der stoffet vil bli brukt som er infisert
  • Subjektet har brukt et produkt som inneholder diacerein innen 1 måned før besøk 1
  • Pasienten har brukt systemisk immunterapi eller cytotoksisk kjemoterapi innen 60 dager før dosering.
  • Pasienten har brukt systemisk steroidbehandling eller har brukt topikal steroidbehandling på EB-lesjonene i applikasjonsområdet innen 14 dager før dosering
  • Forsøkspersonen har deltatt i en utprøvende legemiddelutprøving der administrering av et legemiddel for utprøving skjedde innen 30 dager før dosering

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Annen
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: Kohort 1 (ungdom, voksne)
Ungdoms- og voksne personer med EB (i alderen 12 år og eldre) fikk diacerein 1 % salve daglig i 10 dager.
Legemiddel: Diacerein 1% salve
Diacerein 1% salve administrert topisk
Andre navn:
  • CCP-020
Eksperimentell: Kohort 2 (barn)
Barn med EB (i alderen 4 til 11 år inklusive) fikk diacerein 1 % salve daglig i 10 dager.
Legemiddel: Diacerein 1% salve
Diacerein 1% salve administrert topisk
Andre navn:
  • CCP-020

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Detekterbare plasmakonsentrasjoner av Diacerein og Rhein
Tidsramme: Dager 1-10, på utvalgte tidspunkter per protokoll

Bioanalytiske analyser ble utført for å bestemme konsentrasjonsnivåer av diacerein og rhein i plasma ved bruk av validerte bioanalytiske metoder.

For kohort 1 ble blodprøver tatt før dose og 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 og 8 timer etter dose.

For kohort 2 ble blodprøver tatt før dose og 1, 2, 4, 6 og 8 timer etter dose.

Trough PK-prøver ble samlet inn på alle 2 tilgjengelige dager fra dag 3 til og med 9 kun for kohort 1.

Sammendragsstatistikk for hver planlagt tid ble bare rapportert hvis minst 50 % av forsøkspersonene hadde kvantifiserbare konsentrasjoner.
Dager 1-10, på utvalgte tidspunkter per protokoll

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Castle Creek Pharmaceuticals, LLC

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Studiestol: Mary Spellman, Castle Creek Pharmaceuticals, LLC

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
18. mai 2018

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
31. januar 2019

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
14. februar 2019

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
14. mars 2018

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
20. mars 2018

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
21. mars 2018

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
10. februar 2020

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
4. februar 2020

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. februar 2020

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • CCP-020-101

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Nei

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger