For å evaluere farmakokinetikken til Diacerein og Rhein etter maksimal bruk hos pasienter med Epidermolysis Bullosa (EB)
En multisenterstudie for å evaluere farmakokinetikken til Diacerein og Rhein og sikkerheten til Diacerein etter maksimal bruk, topisk administrering av CCP-020 (Diacerein 1 % salve) til pasienter med epidermolysis Bullosa (EB)
Studieoversikt
Status
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Dette var en åpen, enkeltperiodestudie som hadde til hensikt å inkludere forsøkspersoner med EB bestående av spedbarn/barn (i alderen 6 måneder til 11 år inkludert) og ungdom/voksne (12 år og eldre). Studien inkluderte 2 kohorter.
Kohort 1 skulle inkludere ungdom/voksne personer med EB (alder 12 år og eldre);
Kohort 2 skulle inkludere spedbarn/barn med EB (alder 4 til 11 år inklusive).
For begge kohorter hadde studien til hensikt å registrere personer med epidermolysis bullosa simplex (EBS), dystrophic epidermolysis bullosa (DEB) og junctional epidermolysis bullosa (JEB) med lesjoner som omfatter >/= 2 % BSA. Påføringsområdet for diacerein var >/= 5 % BSA og inkluderte skadet og ikke-skadet hud (hvis lesjoner sto for
Studietype
Registrering (Faktiske)
Fase
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
California
-
Palo Alto, California, Forente stater, 94304
- Stanford School of Medicine
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forente stater, 60654
- Northwestern University Medical Center
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Forente stater, 27599
- UNC Dermatology
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Kjønn som er kvalifisert for studier
Beskrivelse
Viktige inkluderingskriterier:
- Minst 12 år (Kohort 1) eller minst 6 måneder til 11 år, inklusive (Kohort 2) ved screening. Bare for USA: minst 4 år til 11 år, inkludert (Kohort 2)
- Forsøkspersonen må veie minst 9 kg (19,8 lbs) ved screening.
- Personen har en dokumentert genetisk mutasjon i samsvar med EB.
- Personen har EB-lesjoner på ≥ 2 % kroppsoverflateareal (BSA) og EB-lesjonene er i følgende kroppsområder: a. Lokalisert: plantar og/eller palmar områder, b. Generalisert: armer, ben, torso, hender og føtter.
Nøkkelekskluderingskriterier:
- Forsøkspersonen har EB-lesjoner der stoffet vil bli brukt som er infisert
- Subjektet har brukt et produkt som inneholder diacerein innen 1 måned før besøk 1
- Pasienten har brukt systemisk immunterapi eller cytotoksisk kjemoterapi innen 60 dager før dosering.
- Pasienten har brukt systemisk steroidbehandling eller har brukt topikal steroidbehandling på EB-lesjonene i applikasjonsområdet innen 14 dager før dosering
- Forsøkspersonen har deltatt i en utprøvende legemiddelutprøving der administrering av et legemiddel for utprøving skjedde innen 30 dager før dosering
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Annen
- Tildeling: Ikke-randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Kohort 1 (ungdom, voksne)
Ungdoms- og voksne personer med EB (i alderen 12 år og eldre) fikk diacerein 1 % salve daglig i 10 dager.
|
Diacerein 1% salve administrert topisk
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: Kohort 2 (barn)
Barn med EB (i alderen 4 til 11 år inklusive) fikk diacerein 1 % salve daglig i 10 dager.
|
Diacerein 1% salve administrert topisk
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Detekterbare plasmakonsentrasjoner av Diacerein og Rhein
Tidsramme: Dager 1-10, på utvalgte tidspunkter per protokoll
|
Bioanalytiske analyser ble utført for å bestemme konsentrasjonsnivåer av diacerein og rhein i plasma ved bruk av validerte bioanalytiske metoder. For kohort 1 ble blodprøver tatt før dose og 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 og 8 timer etter dose. For kohort 2 ble blodprøver tatt før dose og 1, 2, 4, 6 og 8 timer etter dose. Trough PK-prøver ble samlet inn på alle 2 tilgjengelige dager fra dag 3 til og med 9 kun for kohort 1. Sammendragsstatistikk for hver planlagt tid ble bare rapportert hvis minst 50 % av forsøkspersonene hadde kvantifiserbare konsentrasjoner. |
Dager 1-10, på utvalgte tidspunkter per protokoll
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Etterforskere
- Studiestol: Mary Spellman, Castle Creek Pharmaceuticals, LLC
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Faktiske)
Studiet fullført (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Hudsykdommer
- Medfødte abnormiteter
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Bindevevssykdommer
- Hudsykdommer, genetisk
- Hudsykdommer, vesikulobuløse
- Hudavvik
- Kollagen sykdommer
- Epidermolyse Bullosa
- Epidermolysis Bullosa Dystrophica
- Epidermolyse Bullosa Simplex
- Epidermolysis Bullosa, Junctional
- Anti-inflammatoriske midler
- Diacetylrhein
Andre studie-ID-numre
- CCP-020-101
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .