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Per valutare la farmacocinetica di diacereina e Rhein dopo il massimo utilizzo in pazienti con epidermolisi bollosa (EB)

4 febbraio 2020 aggiornato da: Castle Creek Pharmaceuticals, LLC

Uno studio multicentrico per valutare la farmacocinetica di Diacerein e Rhein e la sicurezza di Diacerein dopo l'uso massimo, somministrazione topica di CCP-020 (Diacerein 1% unguento) a pazienti con epidermolisi bollosa (EB)

Uno studio di farmacocinetica (PK) su 16-20 soggetti EB da assegnare a due coorti. Coorte 1 per includere 8-10 soggetti (dai 12 anni in su); Coorte 2 per includere 8-10 soggetti (età 6 mesi-11 anni inclusi). La coorte 2 includeva solo soggetti di età pari o superiore a 4 anni. Prelievo seriale di sangue PK raccolto nei giorni 1 e 10. Sono state eseguite analisi per determinare le concentrazioni di diacereina e reina.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Si trattava di uno studio in aperto, a periodo singolo, che intendeva includere soggetti con EB costituiti da neonati/bambini (di età compresa tra 6 mesi e 11 anni inclusi) e adolescenti/adulti (di età pari o superiore a 12 anni). Lo studio ha incluso 2 coorti.

La coorte 1 doveva includere soggetti adolescenti/adulti con EB (di età pari o superiore a 12 anni);

La coorte 2 doveva includere neonati/bambini con EB (dai 4 agli 11 anni inclusi).

Per entrambe le coorti, lo studio intendeva arruolare soggetti con epidermolisi bollosa semplice (EBS), epidermolisi bollosa distrofica (DEB) ed epidermolisi bollosa giunzionale (JEB) con lesioni che comprendevano >/=2% della BSA. L'area di applicazione della diacereina era >/=5% BSA e comprendeva pelle lesionata e non lesionata (se le lesioni rappresentavano

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
11

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Palo Alto, California, Stati Uniti, 94304
        • Stanford School of Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60654
        • Northwestern University Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27599
        • UNC Dermatology

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

4 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • Almeno 12 anni di età (Coorte 1) o da almeno 6 mesi a 11 anni inclusi (Coorte 2) allo screening. Solo per gli Stati Uniti: da almeno 4 anni a 11 anni inclusi (Coorte 2)
  • Il soggetto deve pesare almeno 9 kg (19,8 libbre) allo Screening.
  • Il soggetto ha una mutazione genetica documentata compatibile con EB.
  • Il soggetto presenta lesioni EB su ≥ 2% della superficie corporea (BSA) e le lesioni EB si trovano nelle seguenti aree corporee: a. Localizzato: aree plantari e/o palmari, b. Generalizzato: braccia, gambe, busto, mani e piedi.

Criteri chiave di esclusione:

  • Il soggetto ha lesioni EB in cui verrà applicato il farmaco che sono infette
  • Il soggetto ha utilizzato qualsiasi prodotto contenente diacereina entro 1 mese prima della Visita 1
  • - Il soggetto ha utilizzato l'immunoterapia sistemica o la chemioterapia citotossica nei 60 giorni precedenti la somministrazione.
  • Il soggetto ha utilizzato una terapia steroidea sistemica o ha utilizzato una terapia steroidea topica sulle lesioni EB nell'area di applicazione entro 14 giorni prima della somministrazione
  • Il soggetto ha partecipato a una sperimentazione farmacologica sperimentale in cui la somministrazione di un farmaco sperimentale sperimentale è avvenuta entro 30 giorni prima della somministrazione

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Altro
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Coorte 1 (Adolescenti, Adulti)
Soggetti adolescenti e adulti con EB (di età pari o superiore a 12 anni) hanno ricevuto diacereina 1% unguento al giorno per 10 giorni.
Droga: Diacereina 1% Unguento
Diacerein 1% Unguento somministrato per via topica
Altri nomi:
  • PCC-020
Sperimentale: Coorte 2 (bambini)
I bambini con EB (di età compresa tra 4 e 11 anni inclusi) hanno ricevuto diacereina 1% unguento al giorno per 10 giorni.
Droga: Diacereina 1% Unguento
Diacerein 1% Unguento somministrato per via topica
Altri nomi:
  • PCC-020

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Concentrazioni plasmatiche rilevabili di Diacerein e Rhein
Lasso di tempo: Giorni 1-10, in punti temporali selezionati per protocollo

Sono state eseguite analisi bioanalitiche per determinare i livelli di concentrazione di diacereina e reina nel plasma utilizzando metodi bioanalitici convalidati.

Per la coorte 1, i campioni di sangue sono stati prelevati prima della somministrazione e 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 e 8 ore dopo la somministrazione.

Per la coorte 2, i campioni di sangue sono stati prelevati prima della somministrazione e 1, 2, 4, 6 e 8 ore dopo la somministrazione.

I campioni minimi di farmacocinetica sono stati raccolti in 2 giorni disponibili qualsiasi dal giorno 3 al giorno 9 solo per la coorte 1.

Le statistiche riassuntive per ciascun orario programmato sono state riportate solo se almeno il 50% dei soggetti aveva concentrazioni quantificabili.
Giorni 1-10, in punti temporali selezionati per protocollo

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Castle Creek Pharmaceuticals, LLC

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Cattedra di studio: Mary Spellman, Castle Creek Pharmaceuticals, LLC

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
18 maggio 2018

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
31 gennaio 2019

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
14 febbraio 2019

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
14 marzo 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
20 marzo 2018

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
21 marzo 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
10 febbraio 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
4 febbraio 2020

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 febbraio 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • CCP-020-101

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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