Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Ocena farmakokinetyki diacereiny i reiny po maksymalnym zastosowaniu u pacjentów z pęcherzowym oddzielaniem się naskórka (EB)

4 lutego 2020 zaktualizowane przez: Castle Creek Pharmaceuticals, LLC

Wieloośrodkowe badanie oceniające farmakokinetykę diacereiny i reiny oraz bezpieczeństwo diacereiny po maksymalnym zastosowaniu, miejscowe podawanie CCP-020 (1% maść diacereiny) pacjentom z pęcherzowym oddzielaniem się naskórka (EB)

Badanie farmakokinetyczne (PK) z udziałem 16-20 pacjentów z EB, które zostaną przydzielone do dwóch kohort. Kohorta 1 obejmująca 8-10 osób (w wieku 12 lat i starszych); Kohorta 2 obejmująca 8-10 osób (w wieku od 6 miesięcy do 11 lat włącznie). Kohorta 2 obejmowała tylko osoby w wieku 4 lat i starsze. Seryjne pobieranie próbek krwi PK w dniach 1 i 10. Analizy przeprowadzono w celu określenia stężeń diacereiny i reiny.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Było to jednookresowe badanie otwarte, które obejmowało pacjentów z EB, w tym niemowlęta/dzieci (w wieku od 6 miesięcy do 11 lat włącznie) oraz młodzież/dorosłych (w wieku 12 lat i starszych). Badanie obejmowało 2 kohorty.

Kohorta 1 miała obejmować młodzież/dorosłych pacjentów z EB (w wieku 12 lat i starszych);

Kohorta 2 miała obejmować niemowlęta/dzieci z EB (w wieku od 4 do 11 lat włącznie).

W przypadku obu kohort badanie miało na celu włączenie pacjentów z pęcherzowym oddzielaniem się naskórka (EBS), dystroficznym pęcherzowym oddzielaniem się naskórka (DEB) i pęcherzowym oddzielaniem się naskórka (JEB) ze zmianami obejmującymi >/= 2% BSA. Obszar zastosowania diacereiny wynosił >/=5% BSA i obejmował skórę uszkodzoną i nieuszkodzoną (jeśli zmiany stanowiły

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
11

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94304
        • Stanford School of Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60654
        • Northwestern University Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27599
        • UNC Dermatology

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

4 lata i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • Wiek co najmniej 12 lat (kohorta 1) lub od co najmniej 6 miesięcy do 11 lat włącznie (kohorta 2) w momencie badania przesiewowego. Tylko dla USA: w wieku od co najmniej 4 do 11 lat włącznie (kohorta 2)
  • Uczestnik musi ważyć co najmniej 9 kg (19,8 funta) podczas badania przesiewowego.
  • Podmiot ma udokumentowaną mutację genetyczną zgodną z EB.
  • Podmiot ma zmiany EB na ≥ 2% powierzchni ciała (BSA), a zmiany EB występują w następujących obszarach ciała: a. Zlokalizowane: okolice podeszwowe i/lub dłoniowe, b. Uogólnione: ramiona, nogi, tułów, dłonie i stopy.

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  • Podmiot ma zainfekowane zmiany EB, w których zostanie zastosowany lek
  • Pacjent stosował jakikolwiek produkt zawierający diacereinę w ciągu 1 miesiąca przed Wizytą 1
  • Pacjent stosował systemową immunoterapię lub chemioterapię cytotoksyczną w ciągu 60 dni przed dawkowaniem.
  • Pacjent stosował ogólnoustrojową terapię sterydową lub stosował miejscową terapię sterydową na zmiany EB w obszarze aplikacji w ciągu 14 dni przed podaniem dawki
  • Uczestnik brał udział w badaniu eksperymentalnego leku, w którym podanie badanego leku miało miejsce w ciągu 30 dni przed dawkowaniem

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Inny
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Kohorta 1 (młodzież, dorośli)
Młodzież i dorośli chorzy na EB (w wieku 12 lat i starsi) otrzymywali diacereinę w postaci 1% maści codziennie przez 10 dni.
Lek: Diacereina 1% Maść
Diacereina 1% Maść do stosowania miejscowego
Inne nazwy:
  • CCP-020
Eksperymentalny: Kohorta 2 (dzieci)
Dzieci z EB (w wieku od 4 do 11 lat włącznie) otrzymywały diacereinę 1% w maści codziennie przez 10 dni.
Lek: Diacereina 1% Maść
Diacereina 1% Maść do stosowania miejscowego
Inne nazwy:
  • CCP-020

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wykrywalne stężenia diacereiny i reiny w osoczu
Ramy czasowe: Dni 1-10, w wybranych punktach czasowych według protokołu

Przeprowadzono analizy bioanalityczne w celu określenia poziomów stężeń diacereiny i reiny w osoczu przy użyciu zwalidowanych metod bioanalitycznych.

W przypadku Kohorty 1 próbki krwi pobrano przed podaniem dawki i 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 i 8 godzin po podaniu dawki.

W przypadku kohorty 2 próbki krwi pobrano przed podaniem dawki i 1, 2, 4, 6 i 8 godzin po podaniu dawki.

Minimalne próbki PK pobierano w dowolnych 2 dostępnych dniach od dnia 3 do dnia 9 tylko dla Kohorty 1.

Statystyki podsumowujące dla każdego zaplanowanego czasu były zgłaszane tylko wtedy, gdy co najmniej 50% pacjentów miało wymierne stężenia.
Dni 1-10, w wybranych punktach czasowych według protokołu

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Castle Creek Pharmaceuticals, LLC

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Krzesło do nauki: Mary Spellman, Castle Creek Pharmaceuticals, LLC

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
18 maja 2018

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
31 stycznia 2019

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
14 lutego 2019

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
14 marca 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
20 marca 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
21 marca 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
10 lutego 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
4 lutego 2020

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 lutego 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • CCP-020-101

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami