Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie for å evaluere sikkerheten, tolerabiliteten og effektiviteten til Seladelpar hos pasienter med PSC

15. januar 2025 oppdatert av: Gilead Sciences

En fase 2, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, multippelsenterstudie for å evaluere sikkerheten, toleransen og effekten av Seladelpar administrert i 24 uker hos voksne pasienter med primær skleroserende kolangitt (PSC)

Målet med denne studien er å evaluere effekten av seladelparbehandling sammenlignet med placebo på effekt, sikkerhet og tolerabilitet hos pasienter med primær skleroserende kolangitt (PSC).

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Avsluttet

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
1

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2C4
        • Toronto Centre for Liver Disease-Toronto General Hospital
  • Forente stater
    • California
      • San Francisco, California, Forente stater, 94109
        • Sutter Pacific Medical Foundation - California Pacific Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • University of Colorado Denver and Hospital
    • Florida
      • Miami, Florida, Forente stater, 33136
        • Schiff Center for Liver Diseases/University of Miami
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30309
        • Piedmont Atlanta Hospital
    • Michigan
      • Novi, Michigan, Forente stater, 48377
        • Henry Ford Health System
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10016
        • New York University
    • Virginia
      • Newport News, Virginia, Forente stater, 23602
        • Liver Institute of Virginia
      • Richmond, Virginia, Forente stater, 23226
        • Bon Secours Liver Institute of Richmond
  • Polen
      • Mysłowice, Polen, 41-400
        • ID Clinic

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Viktige inkluderingskriterier:

  1. Bekreftet diagnose av PSC basert på to av følgende tre kriterier:

    • Historisk bevis på en forhøyet AP > ULN fra tidligere laboratorieresultater
    • Leverbiopsi i samsvar med PSC
    • Unormal kolangiografi i samsvar med PSC målt ved MRCP, ERCP eller perkutan transhepatisk kolangiografi (PTC)

  2. Forsøkspersonene må ha følgende spesifikke ekstra laboratorieparametere målt av Sentrallaboratoriet ved screening:

    • AP ≥ 1,5 × ULN og < 8 × ULN
    • Totalt bilirubin ≤ 2 × ULN
    • ALT og AST ≤ 5 × ULN
    • eGFR > 60 ml/min/1,73 m^2
    • Blodplater ≥ 140 × 10^3/µL
    • International Normalized Ratio (INR) ≤ 1,3 (i fravær av warfarin eller annen antikoagulantbehandling)
    • Albumin ≥ 3,5 g/dL

  3. Pasienter som tar UDCA vil få lov til å registrere seg dersom de oppfyller følgende kriterier:

    • Total daglig dose på ≤ 20 mg/kg/dag
    • Minimum 6 måneders stabil behandling
    • Minimum 12 ukers behandlingsfri før screening hvis UDCA nylig er avbrutt

Nøkkelekskluderingskriterier:

  1. Klinisk signifikant akutt eller kronisk leversykdom av en annen etiologi enn PSC
  2. Pasienter med diagnosen overlappende autoimmun hepatitt (AIH) og PSC
  3. Sekundær eller IgG4-relatert skleroserende kolangitt
  4. Liten kanal PSC
  5. Tilstedeværelse av et kolangiokarsinom på kolangiografi eller MR ved screening som bestemt av den sentrale radiologen og hovedetterforskeren (PI) eller medisinsk monitor
  6. Plassering av galleveisstent eller perkutan gallekanaldrenering, eller ballongdilatasjonsprosedyre av en striktur innen 12 uker etter screening
  7. Anamnese, bevis eller høy mistanke om kolangiokarsinom eller annen malignitet i lever og galle, basert på bildediagnostikk, screening av laboratorieverdier og/eller kliniske symptomer
  8. Presumptiv eller diagnostisert akutt kolangitt innen 12 uker etter screening og gjennom dag 1

  9. Bevis på kompensert eller dekompensert cirrhose basert på histologi, relevante medisinske komplikasjoner eller laboratorieparametere:

    • Historisk leverbiopsi som viser skrumplever (f.eks. Ludwig Stage 4 eller Ishak Stage 5)
    • Nåværende eller tidligere historie med dekompensert leversykdom, inkludert ascites, hepatisk encefalopati, varicealblødning eller andre kliniske tilstander forenlig med skrumplever og/eller portalhypertensjon,
    • Leverstivhet > 14,4 kPa av FibroScan, eller

    • Kombinert lavt antall blodplater (< 140 × 10^3/µL) med ett av følgende:

      • Serumalbumin < 3,5 g/dL,
      • INR > 1,3 (ikke på grunn av bruk av antitrombotiske midler), eller
      • Totalt bilirubin > ULN
  10. Tidligere eller aktivt oppført for levertransplantasjon
  11. Tidligere eksponering for seladelpar

Merk: Andre protokolldefinerte kriterier for inkludering/ekskludering kan gjelde.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Placebo komparator: Placebo (N=25)
Placebo for resten av studien
Legemiddel: Placebo for å matche Seladelpar
Kapsel(er) administrert oralt én gang daglig
Eksperimentell: Seladelpar 5 mg (N=25)
5 mg seladelpar daglig for resten av studien
Legemiddel: Seladelpar
Kapsel(er) administrert oralt én gang daglig
Andre navn:
  • MBX-8025
  • Livdelzi®
Eksperimentell: Seladelpar 10 mg (N=25)
10 mg seladelpar for resten av studien
Legemiddel: Seladelpar
Kapsel(er) administrert oralt én gang daglig
Andre navn:
  • MBX-8025
  • Livdelzi®
Eksperimentell: Seladepar 25 mg (N=25)
25 mg seladelpar for resten av studien
Legemiddel: Seladelpar
Kapsel(er) administrert oralt én gang daglig
Andre navn:
  • MBX-8025
  • Livdelzi®

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tidsramme
Relativ endring i baseline serum alkalisk fosfatase (AP) ved uke 24
Tidsramme: Baseline, uke 24
Baseline, uke 24

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE)
Tidsramme: Frem til dag 59
TEAEs var planlagt å bli samlet inn i opptil 24 uker. På grunn av tidlig studieavslutning rapporteres data frem til dag 59.
Frem til dag 59
Forekomst av primær skleroserende kolangitt (PSC)-relaterte symptomer eller prosedyrer
Tidsramme: Opptil 24 uker
Opptil 24 uker
Forekomst av hepatisk sykdomsprogresjonshendelser
Tidsramme: Opptil 24 uker
Leversykdomsprogresjonshendelser er definert av den første forekomsten av følgende hendelser: levertransplantasjon, Model for End-Stage Liver Disease (MELD) score ≥ 15, leverdekompensasjonshendelser og hepatocellulært karsinom.
Opptil 24 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Gilead Sciences

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Studieleder: Gilead Study Director, Gilead Sciences

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
12. november 2019

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
9. januar 2020

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
9. januar 2020

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
20. juni 2019

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
16. juli 2019

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
18. juli 2019

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
25. mars 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
15. januar 2025

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. januar 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • CB8025-21845
  • 2019-001760-30 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger